Francis Collins: We need better drugs -- now

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

Translator: yamela areesamarn Reviewer: Kelwalin Dhanasarnsombut

So let me ask for a show of hands.

ขอให้ช่วยยกมือหน่อยนะครับ

How many people here are over the age of 48?

ในที่นี้มีคนกี่คนที่อายุเกิน 48 ปี

Well, there do seem to be a few.

ดูเหมือนจริงๆจะมีไม่กี่คน

Well, congratulations,

ก็ ขอแสดงความยินดีด้วยครับ

because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,

เพราะว่าถ้าคุณดูเฉพาะสไลด์แผ่นนี้ เกี่ยวกับอายุเฉลี่ยของคนในสหรัฐอเมริกา

you are now in excess of the average life span

ตอนนี้ คุณอยู่ในส่วนเกินของช่วงอายุเฉลี่ย

of somebody who was born in 1900.

ของคนที่เกิดในปี 1900

But look what happened in the course of that century.

แต่เมื่อดูว่าเกิดอะไรขึ้น ในช่วงเวลาของศตวรรษนั้น

If you follow that curve,

ถ้าคุณดูตามเส้นโค้งนั้น

you'll see that it starts way down there.

คุณจะเห็นว่ามันเริ่มที่ตรงข้างล่างนั้น

There's that dip there for the 1918 flu.

มีการลดลงไปตรงนั้น จากโรคไข้หวัดใหญ่ ปี 1918

And here we are at 2010,

และเราอยู่ที่ปี 2010

average life expectancy of a child born today, age 79,

อายุคาดเฉลี่ยของเด็กที่เกิดในวันนี้ คือ 79

and we are not done yet.

และเรายังไม่หยุดอยู่แค่นั้น

Now, that's the good news.

เอาล่ะ นั่นเป็นข่าวดี

But there's still a lot of work to do.

แต่ก็ยังคงมีงานที่จะต้องทำอีกมาก

So, for instance, if you ask,

ตัวอย่างเช่น ถ้าคุณถามว่า

how many diseases do we now know

มีสักกี่โรคที่เรารู้

the exact molecular basis?

ถึงเรื่องโมเลกุลมูลฐานของมัน

Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,

ผลออกมาว่า เรารู้ราวๆ 4000 ชนิด ซึ่งน่าทึ่งอย่างมาก

because most of those molecular discoveries

เพราะว่าการค้นพบโมเลกุลพวกนี้ส่วนใหญ่แล้ว

have just happened in the last little while.

เพิ่งจะเกิดขึ้น ไม่นานนี้เอง

It's exciting to see that in terms of what we've learned,

มันน่าตื่นเต้นที่เห็นว่าเราได้เรียนรู้แค่ไหน

but how many of those 4,000 diseases

แต่ว่า ในจำนวน 4000 โรคนั้น

now have treatments available?

มีกี่โรคที่ทำการรักษาได้ในปัจจุบัน

Only about 250.

เพียงแค่ราว 250 โรคเท่านั้น

So we have this huge challenge, this huge gap.

ดังนั้น เรามีสิ่งท้าทายที่ใหญ่หลวงมาก หรือช่องว่างที่ใหญ่มาก

You would think this wouldn't be too hard,

คุณอาจจะคิดว่า เรื่องนี้ไม่น่าจะยากหนักหนาอะไร

that we would simply have the ability

เราน่าจะมีความสามารถ

to take this fundamental information that we're learning

ที่จะเอาข้อมูลพื้นฐานที่สำคัญ ที่เรากำลังเรียนรู้

about how it is that basic biology teaches us

เกี่ยวกับ สิ่งที่ชีววิทยาพื้นฐานสอนเรา

about the causes of disease

เกี่ยวกับสาเหตุของโรค

and build a bridge across this yawning gap

แล้วก็สร้างสะพานเชื่อมช่องที่เปิดกว้างนี้

between what we've learned about basic science

ระหว่างสิ่งที่เราได้เรียนรู้แล้ว เกี่ยวกับวิทยาศาสตร์พื้นฐาน

and its application,

และการนำมันไปประยุกต์ใช้

a bridge that would look maybe something like this,

สะพานเชื่อม ที่อาจเหมือนเป็นอย่างนี้

where you'd have to put together a nice shiny way

ซึ่งคุณจะต้องเอามารวมกันเข้า เป็นทางที่เงางามสดใส

to get from one side to the other.

เพื่อไปจากด้านหนึ่ง สู่อีกด้านหนึ่ง

Well, wouldn't it be nice if it was that easy?

เอาละ มันจะไม่ดีหรอกหรือ ถ้ามันง่ายอย่างนั้น

Unfortunately, it's not.

แต่โชคไม่ดี ไม่ได้เป็นเช่นนั้น

In reality, trying to go from fundamental knowledge

ในความเป็นจริง ความพยายามที่จะนำไป ความรู้ขั้นพื้นฐาน

to its application is more like this.

ไปสู่การใช้งานนั้น จะเป็นเหมือนสิ่งนี้มากกว่า

There are no shiny bridges.

มันไม่มีสะพานที่เป็นมันวาววับ

You sort of place your bets.

มันคล้ายกับว่าคุณวางเดิมพัน

Maybe you've got a swimmer and a rowboat

คุณอาจจะมี นักว่ายนํ้า และเรือพาย

and a sailboat and a tugboat

และเรือใบ และเรือลาก

and you set them off on their way,

แล้วคุณก็ปล่อยไปตามทางของมัน

and the rains come and the lightning flashes,

และเมื่อฝนตกลงมา และฟ้าแลบฟ้าผ่า

and oh my gosh, there are sharks in the water

และ โอ้ คุณพระช่วย มีปลาฉลามอยู่ในนํ้าด้วย

and the swimmer gets into trouble,

และ นักว่ายนํ้าก็จะประสบปัญหา

and, uh oh, the swimmer drowned

และ โอ้ นักว่ายนํ้าจมนํ้าตายไปแล้ว

and the sailboat capsized,

และเรือใบก็ล่มไป

and that tugboat, well, it hit the rocks,

และเรือลากนั้น ก็ชนเข้ากับหินโสโครก

and maybe if you're lucky, somebody gets across.

และ หากว่า ถ้าคุณโชคดี บางคนก็ข้ามไปได้

Well, what does this really look like?

เรื่องนี้จริงๆแล้ว จะเหมือนกับอะไร

Well, what is it to make a therapeutic, anyway?

การเยียวยารักษา ที่จริงแล้วคืออะไรกันแน่

What's a drug? A drug is made up

ยาคืออะไร ยาทำมาจาก

of a small molecule of hydrogen, carbon,

โมเลกุลเล็กๆของ ไฮโดรเจน คาร์บอน

oxygen, nitrogen, and a few other atoms

ออกซิเจน ไนโตรเจน และอะตอมอื่นๆอีกไม่กี่ตัว

all cobbled together in a shape,

ทุกอย่างนี้เอามารวมกันเป็นรูปเป็นร่างขึ้น

and it's those shapes that determine whether, in fact,

และในรูปร่างเหล่านั้นเอง ที่จริงแล้ว กำหนดว่า

that particular drug is going to hit its target.

ยาชนิดนั้นจะทำงานตรงเป้าประสงค์

Is it going to land where it's supposed to?

มันจะตรงลงไป ที่ๆมันควรจะไปหรือไม่

So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.

เราจึงมาดูรูปภาพนี้กัน รูปร่างต่างๆเต้นไปรอบๆให้คุณ

Now what you need to do, if you're trying to develop

เอาละ สิ่งที่คุณจำเป็นต้องทำ ถ้าคุณกำลังพยายามจะพัฒนา

a new treatment for autism

การรักษาแบบใหม่สำหรับโรคออทิซึม

or Alzheimer's disease or cancer

หรือโรคอัลไซเมอร์ หรือโรคมะเร็ง

is to find the right shape in that mix

ก็คือ หารูปร่างที่ถูกต้องในส่วนผสมนั้น

that will ultimately provide benefit and will be safe.

ที่ในที่สุด จะให้ประโยชน์ และจะปลอดภัย

And when you look at what happens to that pipeline,

และเมื่อเราดูว่าอะไรเกิดขึ้น ในขั้นตอนการผลิต

you start out maybe with thousands,

คุณเริ่มต้น อาจจะด้วยจำนวนมากหลายพัน

tens of thousands of compounds.

หลายหมื่น สารประกอบ

You weed down through various steps

แล้วคุณก็กำจัดออกไป ผ่านตามขั้นตอนต่างๆ

that cause many of these to fail.

ที่ทำให้เห็นว่าสารประกอบเหล่านี้ไม่ได้ผล

Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,

ในที่สุด คุณอาจสามารถได้ตัวยาสี่หรือห้าตัว มาทำการวิจัยต่อทางคลินิค

and if all goes well, 14 years after you started,

และถ้าทุกอย่างดำเนินไปได้อย่างดี หลังจากคุณได้เริ่มทำมา14 ปี

you will get one approval.

คุณจะได้รับการรับรองยาตัวหนึ่ง

And it will cost you upwards of a billion dollars

และมันจะมีค่าใช้จ่ายสูงขึ้นไปถึงพันล้านดอลลาร์

for that one success.

สำหรับผลสำเร็จครั้งเดียวนั้น

So we have to look at this pipeline the way an engineer would,

ดังนั้นเราต้องระบบการผลิตนี้ ในแบบที่วิศวกรพึงกระทำ

and say, "How can we do better?"

และบอกว่า "เราจะทำให้ดีกว่าได้อย่าไร"

And that's the main theme of what I want to say to you this morning.

และนั่นเป็นสาระสำคัญ ของสิ่งที่ผมต้องการจะพูดในเช้าวันนี้

How can we make this go faster?

เราจะทำให้เรื่องนี้ไปได้เร็วขึ้นได้อย่างไร

How can we make it more successful?

เราจะทำให้มันสำเร็จมากกว่านี้ได้อย่างไร

Well, let me tell you about a few examples

เอาละ ผมขอยกตัวอย่างสักสองสามตัวอย่าง

where this has actually worked.

ซึ่งทำงานได้จริง

One that has just happened in the last few months

ตัวอย่างหนึ่งที่เพิ่งจะเกิดขึ้น เมื่อสองสามเดือนที่ผ่านมา

is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.

ก็คือ การยอมรับความสำเร็จ ของยารักษาโรคซิสติค ไฟโบรซิส

But it's taken a long time to get there.

แต่มันใช้เวลายาวนานมากกว่าจะถึงจุดนั้น

Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989

โมเลกุลของซิสติก ไฟโบรซิส ที่เป็นเหตุให้เกิดโรค ได้ถูกคันพบในปี 1989

by my group working with another group in Toronto,

โดยกลุ่มทำงานของผม กับอีกกลุ่มหนึ่งในกรุงโตรอนโต

discovering what the mutation was in a particular gene

โดยค้นพบว่า การกลายพันธ์เกิดในยีนตัวหนึ่ง

on chromosome 7.

ในโครโทโซม 7

That picture you see there?

ภาพที่คุณเห็นตรงนั้นใช่ไม๊

Here it is. That's the same kid.

นี่ภาพนี้ เป็นเด็กคนเดียวกัน

That's Danny Bessette, 23 years later,

คือ แดนนี่ เบสเซ็ทท์ เมื่อ 23 ปีต่อจากนั้น

because this is the year,

เพราะมันเป็นปีนั้น

and it's also the year where Danny got married,

และเป็นปีที่แดนนีแต่งงานด้วย

where we have, for the first time, the approval by the FDA

เมื่อเราได้รับ เป็นครั้งแรก การยอมรับจากกองควบคุมอาหารและยา

of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis

ว่าเป็นยาที่เล็งเป้าไปที่ความบกพร่อง ที่เกิดจากโรคคริสติก ไฟโบรซิส

based upon all this molecular understanding.

โดยอยู่บนพื้นฐานของ ความเข้าใจเรื่องโมเลกุลนี้ทั้งหมด

That's the good news.

นั่นเป็นข่าวดี

The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,

แต่ข่าวร้ายก็คือ ยาตัวนี้จริงๆแล้ว ไม่ได้รักษาคริสโต ไฟโบรซิสทุกราย

and it won't work for Danny, and we're still waiting

และมันใช้ไม่ได้กับแดนนี่ และเราก็ยังคงต้องคอย

for that next generation to help him.

คนรุ่นต่อไปให้มาช่วยเขา

But it took 23 years to get this far. That's too long.

แต่มันใช้เวลา 23 ปี จึงมาได้ไกลแค่นี้ มันนานเกินไป

How do we go faster?

เราจะไปให้เร็วกว่านี้ได้อย่างไร

Well, one way to go faster is to take advantage of technology,

เอาละ วิธีการหนึ่งที่จะไปให้เร็วขึ้น ก็คือ ใช้ข้อได้เปรียบทางเทคโนโลยี

and a very important technology that we depend on

และเทคโนโลยีที่สำคัญมาก ที่เราต้องพึ่งพามัน

for all of this is the human genome,

ในทุกๆอย่างเกี่ยวกับเรื่องนี้ก็คือ จีโนมของมนุษย์

the ability to be able to look at a chromosome,

นั่นก็คือ ความสามารถที่จะดูที่โครโมโซม

to unzip it, to pull out all the DNA,

เพื่อเปิดมัน เพื่อดึงเอาดีเอ็นเอ ออกมา

and to be able to then read out the letters in that DNA code,

ให้สามารถอ่านรหัสของ ดีเอ็นเอ นั้นได้

the A's, C's, G's and T's

ได้แก่ รหัส เอ, ซี, จี และ ที

that are our instruction book and the instruction book for all living things,

ที่เป็นคู่มือบอกลักษณะเซลล์ของเรา และของสิ่งมีชีวิตทั้งหมด

and the cost of doing this,

และค่าใช้จ่ายในการทำงานนี้

which used to be in the hundreds of millions of dollars,

ซึ่งเคยเป็นแพงหลักหลายร้อยล้านดอลลาร์

has in the course of the last 10 years

ในช่วงเวลา 10 ปีที่ผ่านมา

fallen faster than Moore's Law, down to the point

ได้ตกลงมาเร็วกว่ากฎของมอร์ (Moore's Law) ตํ่าลงจนถึงจุด

where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,

ที่น้อยกว่า 10,000 ดอลลาร์ในปัจจุบัน ในการจะเรียงลำดับจีโนมของคุณ หรือของผม

and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.

และเรามุ่งไปสู่ราคา 1,000 ดอลลาร์ในเร็ววันนี้

Well, that's exciting.

น่าตื่นเต้นนะครับ

How does that play out in terms of application to a disease?

เรื่องนี้จะออกมาอย่างไร ในแง่ของการนำไปใช้กับเรื่องของโรคภัย

I want to tell you about another disorder.

ผมต้องการบอกคุณเกี่ยวกับ โรคความบกพร่องอีกโรคหนึ่ง

This one is a disorder which is quite rare.

โรคนี้เป็นความบกพร่องที่พบค่อนข้างยาก

It's called Hutchinson-Gilford progeria,

เรียกว่า โรคชราในเด็ก (Hutchinson-Gilford progeria)

and it is the most dramatic form of premature aging.

เป็นรูปแบบที่รุนแรงที่สุด ของการแก่ก่อนวัย

Only about one in every four million kids has this disease,

เด็กแค่เพียงหนึ่งในสี่ล้านคนเป็นโรคนี้

and in a simple way, what happens is,

พูดแบบธรรมดา สิ่งที่เกิดขึ้นก็คือ

because of a mutation in a particular gene,

เพราะมีการกลายพันธุ์ของยีนเฉพาะตัวหนึ่ง

a protein is made that's toxic to the cell

โปรตีนตัวหนึ่งจึงถูกสร้างขึ้น ซึ่งเป็นพิษกับเซลล์ตัวนั้น

and it causes these individuals to age

และมันเป็นสาเหตุให้คนๆนั้นแก่ลง

at about seven times the normal rate.

ไปราวเจ็ดเท่าของอายุปกติ

Let me show you a video of what that does to the cell.

ผมขอให้ดูวีดีโอ ที่แสดงให้เห็นว่ามันทำอะไรกับเซลล์นั้น

The normal cell, if you looked at it under the microscope,

ในเซลล์ปกติ ถ้าคุณใช้กล้องจุลทรรศน์ส่องดู

would have a nucleus sitting in the middle of the cell,

จะมีนิวเคลียสอยู่ตรงกลางของเซลล์

which is nice and round and smooth in its boundaries

ซึ่งดูดี กลม และเรียบ อยู่ในขอบเขตของมัน

and it looks kind of like that.

ดูเหมือนกับแบบนี้

A progeria cell, on the other hand,

แต่เซลล์ของโรคชรา จะกลับกัน

because of this toxic protein called progerin,

เพราะว่าโปรตีนที่เป็นพิษนี้ ซึ่งเรียกว่า โพรจีริน (progerin)

has these lumps and bumps in it.

ทำให้เซลล์มีก้อนตะปุ่มตะปํ่า

So what we would like to do after discovering this

ดังนั้นสิ่งที่เราอยากจะทำหลังการค้นพบนี้

back in 2003

ย้อนหลังไปเมื่อปี 2003

is to come up with a way to try to correct that.

คือ การหาวิธีการที่จะพยายามแก้ไขสิ่งนั้น

Well again, by knowing something about the molecular pathways,

ก็อีกนั่นแหละ เมื่อเรารู้เกี่ยวกับวีถีของโมเลกุล (molecular pathways)

it was possible to pick

ก็เป็นไปได้ที่จะหยิบเอา

one of those many, many compounds that might have been useful

สารประกอบตัวหนึ่งในหลายๆตัวนั้น ที่อาจจะใช้ประโยชน์ได้

and try it out.

และเอามาทดลอง

In an experiment done in cell culture

ในการทดลองเพาะเลี้ยงเซลล์

and shown here in a cartoon,

ที่แสดงในรูปการ์ตูนที่เห็นนี้

if you take that particular compound

ถ้าคุณเอาสารประกอบตัวนั้นมา

and you add it to that cell that has progeria,

แล้วเติมมันลงไปในเซลล์ที่มีโรคโพรจีเรีย

and you watch to see what happened,

และเฝ้าดูว่าจะเกิดอะไรขึ้น

in just 72 hours, that cell becomes,

ภายในแค่ 72 ชั่วโมง

for all purposes that we can determine,

ด้วยจุดประสงค์ทั้งหมดที่เราสามารถกำหนดวัดได้

almost like a normal cell.

เซลล์เกือบจะเหมือนเซลล์ปกติ

Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?

เอาล่ะ น่าตื่นเต้นนะครับ แต่มันจะได้ผลจริงในคนจริงๆหรือไม่

This has led, in the space of only four years

ในแค่เพียงสี่ปี

from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,

จากเมื่อยีนตัวนั้นได้ถูกค้นพบ จนถึงเมื่อเริ่มการทดลองทางคลินิค

to a test of that very compound.

เพื่อการทดสอบสารประกอบตัวนั้น

And the kids that you see here

และเด็กๆที่คุณเห็นตรงนี้

all volunteered to be part of this,

ทุกคนสมัครมาเป็นส่วนหนึ่งของการทดลอง

28 of them,

ทั้งหมดมี 28 คน

and you can see as soon as the picture comes up

และคุณก็จะเห็นได้เมื่อมีภาพออกมา

that they are in fact a remarkable group of young people

ว่าความจริงแล้ว พวกเขาเป็นคนหนุ่มสาวที่น่าทึ่ง

all afflicted by this disease,

ทุกคนทุกข์ทรมานจากโรคนี้

all looking quite similar to each other.

ทุกคนดูเหมือนๆกันไปหมด

And instead of telling you more about it,

และแทนที่จะบอกเล่าให้คุณฟังมากกว่านี้

I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,

ผมจะเชิญหนึ่งในพวกเขาเหล่านั้นขึ้นมา แซม เบรินส์ จาก บอสตัน

who's here this morning, to come up on the stage

มาที่นี่เมื่อเช้านี้ เพื่อขึ้นมาบนเวที

and tell us about his experience

และเล่าประสบการณ์ของเขา

as a child affected with progeria.

ในฐานะเป็นเด็กที่ป่วยเป็นโรคชรา

Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,

แซมอายุ 15 ปี พ่อแม่ของเขา คุณสกอตต์ เบิร์น และ เลสลี่ กอร์ดอน

both physicians, are here with us this morning as well.

ทั้งคู่เป็นแพทย์ อยู่ที่นี่กับเราด้วยเช้านี้

Sam, please have a seat.

แซม เชิญครับ

(Applause)

(เสียงปรบมือ)

So Sam, why don't you tell these folks

เอาละ แซม ช่วยเล่าให้ฟัง

what it's like being affected with this condition called progeria?

ว่าเป็นอย่างไร ที่ต้องเป็นโรค ที่มีอาการ ที่เรียกว่า โพรจีเรีย

Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.

แซม เบิร์น: โพรจีเรียจำกัดผมในเรื่องบางอย่าง

I cannot play sports or do physical activities,

ผมไม่สามารถเล่นกีฬา หรือทำกิจกรรมทางกายภาพ

but I have been able to take interest in things

แต่ผมสามารถให้ความสนใจในบางสิ่ง

that progeria, luckily, does not limit.

ที่โพรจีเรีย ไม่ได้จำกัดผม

But when there is something that I really do want to do

แต่ก็เมื่อมีบางสิ่งบางอย่าง ที่ผมต้องการทำจริงๆ

that progeria gets in the way of, like marching band

ที่โพรจีเรียมากีดกั้นผม อย่างเช่น เล่นดนตรีกับโยธวาทิต

or umpiring, we always find a way to do it,

หรือ เป็นกรรมการผู้ตัดสิน เราก็จะหาทางทำจนได้นั่นแหละ

and that just shows that progeria isn't in control of my life.

และนั่นก็แสดงว่า โพรจีเรียไม่ได้ควบคุมสั่งการชีวิตของผม

(Applause)

(เสียงปรบมือ)

Francis Collins: So what would you like to say to researchers

ฟรานซิส คอลลินส์: คุณอยากจะพูดอะไรกับนักวิจัย

here in the auditorium and others listening to this?

ที่นี่ ในห้องบรรยายนี้ และคนอื่นๆที่กำลังฟังอยู่ครับ

What would you say to them both about research on progeria

คุณอยากจะบอกอะไรเขาบ้าง ทั้งที่เกี่ยวกับงานวิจัย และโรคโพรจีเรีย

and maybe about other conditions as well?

และอาจจะเป็นการเจ็บป่วยอื่นๆด้วยก็ได้

SB: Well, research on progeria has come so far

แซม: การวิจัยเกี่ยวกับโรคโพรจีเรีย ไปได้ไกลมากแล้ว

in less than 15 years,

ในเวลาน้อยกว่า 15 ปี

and that just shows the drive that researchers can have

และนั่นแสดงให้เห็นว่า นักวิจัยสามารถ

to get this far, and it really means a lot

มาได้ไกลถึงเพียงนี้ และมันมีความหมายอย่างมากจริงๆ

to myself and other kids with progeria,

ต่อตัวผมเอง และเด็กคนอื่นๆที่เป็นโรคโพจีเรีย

and it shows that if that drive exists,

และยังแสดงให้เห็นว่าแรงกระตุ้นมีอยู่จริง

anybody can cure any disease,

ใครๆก็สามารถรักษาโรคไหนๆก็ได้

and hopefully progeria can be cured in the near future,

และหวังว่าโรคโพจีเรียจะสามารถรักษาได้ ในอนาคตอันใกล้นี้

and so we can eliminate those 4,000 diseases

ดังนั้นเราจึงสามารถกำจัดโรคทั้ง 4,000 โรค

that Francis was talking about.

ที่ฟรานซิสได้พูดถึง

FC: Excellent. So Sam took the day off from school today

ฟรานซิส: วันนี้ แซมจึงลาโรงเรียนมา

to be here, and he is — (Applause) --

เพื่อมาที่นี่ และเขา (เสียงปรบมือ)

He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade

เขาเป็นนักเรียนชั้นมัธยมปลายปีที่หนึ่ง ที่คะแนน เอบวก ทุกวิชา

in his school in Boston.

ในโรงเรียนของเขาในบอสตัน

Please join me in thanking and welcoming Sam.

กรุณาขอบคุณและต้อนรับแซมร่วมกับผมด้วยครับ

SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.

แซม: ขอบคุณมากครับ ฟรานซิส: ดีมาก ดีมากครับเพื่อนรัก

(Applause)

(เสียงปรบมือ)

So I just want to say a couple more things

ผมต้องการจะพูดถึงอีกสองเรื่อง

about that particular story, and then try to generalize

เกี่ยวกับ เรื่องๆนั้น แล้วก็จะพยายามสรุป

how could we have stories of success

ว่าเราจะมีเรื่องราวของความสำเร็จได้อย่างไร

all over the place for these diseases, as Sam says,

สำหรับโรคต่างๆเหล่านี้ เหมือนกับที่แซมบอก

these 4,000 that are waiting for answers.

โรค 4,000 โรคกำลังคอยคำตอบ

You might have noticed that the drug

คุณอาจจะสังเกตได้ว่าตัวยา

that is now in clinical trial for progeria

ที่ปัจจุบันอยู่ในระหว่างการวิจัยทางคลินิค สำหรับโรคโพจีเรียนั้น

is not a drug that was designed for that.

ไม่ได้เป็นยาที่ทำขึ้นมาเพื่อโรคนี้

It's such a rare disease, it would be hard for a company

มันเป็นโรคที่เกิดได้น้อยมากเสียจน มันยากที่บริษัทยา

to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.

จะถือเป็นเหตุ ให้ใช้เงินหลายร้อยล้านดอลลาร์ เพื่อผลิตยาออกมา

This is a drug that was developed for cancer.

ยานี้เป็นยาที่พัฒนาขึ้นมาสำหรับโรคมะเร็ง

Turned out, it didn't work very well for cancer,

กลับกลายเป็นว่า มันไม่ได้รักษามะเร็งได้อย่างดีมาก

but it has exactly the right properties, the right shape,

แต่มันมีคุณสมบัติที่ถูกต้อง มีรูปร่างที่ถูกต้อง

to work for progeria, and that's what's happened.

ที่จะใช้กับโรคเพอจีเรียได้ และนั่นคือสิ่งที่เกิดขึ้น

Wouldn't it be great if we could do that more systematically?

มันจะไม่ยิ่งใหญ่หรือ ถ้าเราจะทำให้เป็นระบบมากยิ่งขึ้น

Could we, in fact, encourage all the companies that are out there

ตามจริงแล้ว เราจะสนับสนุนทุกบริษัท ที่อยู่ข้างนอกตรงนั้นได้ไหม

that have drugs in their freezers

ที่มียาในช่องแช่แข็ง

that are known to be safe in humans

ที่ทราบกันดีว่าปลอดภัยสำหรับมนุษย์

but have never actually succeeded in terms

แต่จริงๆแล้ว ไม่เคยประสบความสำเร็จในแง่ของ

of being effective for the treatments they were tried for?

ประสิทธิภาพในการรักษาโรค ที่พวกเขาพยายามจะรักษา

Now we're learning about all these new molecular pathways --

ปัจจุบันนี้ เรากำลังเรียนรู้ เกี่ยวกับวีถึของโมเลกุลใหม่ๆเหล่านี้

some of those could be repositioned or repurposed,

โมเลกุลบางตัวอาจนำมาใช้ในสภาวะใหม่ หรือ ในจุดประสงค์ใหม่

or whatever word you want to use, for new applications,

หรือจะใช้ทำอะไรก็ได้ที่คุณต้องการ เพื่อการนำมาประยุกต์ใช้ใหม่

basically teaching old drugs new tricks.

โดยหลักการก็คือ สอนกลวิธีใหม่ให้ยาตัวเก่าซะ

That could be a phenomenal, valuable activity.

นั่นแหละจะเป็นการกระทำที่มีค่า และยอดเยี่ยม

We have many discussions now between NIH and companies

เราได้อภิปรายกันมามาก ระหว่างสถาบันสุขภาพแห่งชาติ (NIH) และบริษัทยา

about doing this that are looking very promising.

เกี่ยวกับเรื่องนี้ ซึ่งดูจะมีหวังอย่างมาก

And you could expect quite a lot to come from this.

น่าจะคาดหวังได้ว่า จะมีสิ่งเกิดขึ้นตามมามากมายทีเดียว

There are quite a number of success stories one can point to

มีเรื่องที่สำเร็จหลายเรื่องทีเดียว ที่เราระบุได้

about how this has led to major advances.

เกี่ยวกับว่า เรื่องนี้ได้นำไปสู่ ความก้าวหน้าที่สำคัญได้อย่างไร

The first drug for HIV/AIDS

ยาตัวแรกสำหรับเชื้อเอชไอวีหรือโรคเอดส์

was not developed for HIV/AIDS.

เป็นยาที่ไม่ได้พัฒนาขึ้นมาเพื่อรักษาเอดส์

It was developed for cancer. It was AZT.

แต่ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อโรคมะเร็ง คือยา เอซีที (AZT)

It didn't work very well for cancer, but became

มันใช้งานได้ไม่ดีนักกับโรคมะเร็ง แต่กลับกลายเป็น

the first successful antiretroviral,

ยาต้านเรทโทรไวรัสตัวแรกที่ประสบความสำเร็จ

and you can see from the table there are others as well.

และคุณสามารถเห็นได้จากตารางว่า มีตัวอื่นๆด้วยเช่นกัน

So how do we actually make that a more generalizable effort?

ดังนั้นเราจะทำอย่างไร จึงจะทำให้สิ่งนั้น เป็นความพยายามที่เกิดขึ้นได้จริงโดยทั่วไป

Well, we have to come up with a partnership

เราต้องหาหุ้นส่วน

between academia, government, the private sector,

ระหว่างกลุ่มนักวิชาการ รัฐบาล และภาคเอกชน

and patient organizations to make that so.

และองค์การต่างๆของผู้ป่วย เพื่อที่จะทำสิ่งนั้น

At NIH, we have started this new

ที่สถาบันสุขภาพแห่งชาติ เราได้เริ่มศูนย์กลางระดับชาติใหม่ขึ้น

National Center for Advancing Translational Sciences.

เพื่อเร่งเรื่องการวิจัยวิทยาศาสตร์ประยุกต์ให้รุดหน้าไปยิ่งขึ้น

It just started last December, and this is one of its goals.

มันเพิ่งจะเริ่มเมื่อธันวาคมที่แล้วนี้ และนี่คือจุดประสงค์หนึ่งของโครงการ

Let me tell you another thing we could do.

ผมขอบอกคุณอีกเรื่องหนึ่งที่เราทำได้

Wouldn't it be nice to be able to a test a drug

จะไม่ดีหรือ ถ้าเราสามารถทดสอบยา

to see if it's effective and safe

เพื่อจะดูซิว่า มันมีประสิทธิภาพ และปลอดภัย

without having to put patients at risk,

โดยไม่ต้องให้คนป่วยต้องเสี่่ยง

because that first time you're never quite sure?

เพราะว่า ครั้งแรกคุณจะไม่แน่ใจเลย

How do we know, for instance, whether drugs are safe

ตัวอย่างเช่น เราจะรู้ได้อย่างไร ว่ายานั้นปลอดภัย

before we give them to people? We test them on animals.

ก่อนที่เราจะใช้ยานั้นกับคน เราทดลองยานั้นกับสัตว์

And it's not all that reliable, and it's costly,

และมันก็ไม่ได้เชื่อมั่นได้ทั้งหมด และมันก็มีค่าใช้จ่ายสูง

and it's time-consuming.

และก็ใช้เวลามาก

Suppose we could do this instead on human cells.

สมมุติว่า เราจะลองทำเรื่องนี้ กับเซลล์ของมนุษย์แทน

You probably know, if you've been paying attention

คุณอาจจะทราบ ถ้าคุณให้ความสนใจอย่างต่อเนื่อง

to some of the science literature

กับงานเขียนทางวิทยาศาสตร์

that you can now take a skin cell

ว่าตอนนี้คุณสามารถเอาเซลล์ของผิวหนังมา

and encourage it to become a liver cell

และกระตุ้นมันให้กลายเป็นเซลล์ของตับ

or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.

หรือเซลล์ของหัวใจ หรือเซลล์ของไต หรือเซลล์สมอง สำหรับพวกเราคนไหนก็ได้

So what if you used those cells as your test

ดังนั้นจะเป็นอะไรไปเล่า ถ้าหากคุณจะเอาเซลล์พวกนั้นมาใช้ทดสอบ

for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?

เพื่อดูว่ายาตัวๆหนึ่งจะใช้ได้ผลหรือไม่ และมันจะปลอดภัยหรือไม่

Here you see a picture of a lung on a chip.

ที่คุณเห็นอยู่นี่ เป็นภาพของปอดใช้เทคนิค lung-on-a-chip

This is something created by the Wyss Institute in Boston,

เป็นสิ่งที่ถูกสร้างขึ้นโดยสถาบันวิสส์ (Wyss Institute) ในบอสตัน

and what they have done here, if we can run the little video,

ถ้าคุณเปิดวีดีโอนี้ ที่พวกเขาได้ทำ

is to take cells from an individual,

ก็คือ เอาเซลล์จากบุคคลคนหนึ่งมา

turn them into the kinds of cells that are present in the lung,

เปลี่ยนเซลล์เหล่านั้นให้เป็น เซลล์ที่อยู่ในปอด

and determine what would happen

และกำหนดว่าอะไรจะเกิดขึ้น

if you added to this various drug compounds

เช่น คุณเติมสารประกอบในตัวยานี้

to see if they are toxic or safe.

เพื่อดูว่ามันจะเป็นพิษหรือปลอดภัย

You can see this chip even breathes.

คุณจะเห็นได้ว่า ชิปเล็กๆนี้หายใจก็ได้

It has an air channel. It has a blood channel.

มันมีช่องอากาศ มันมีระบบหลอดเลือด

And it has cells in between

และมันก็มีเซลล์อยู่ระหว่างกลาง

that allow you to see what happens when you add a compound.

ที่ทำให้คุณเห็นว่าอะไรเกิดขึ้น เมื่อคุณเติมสารประกอบลงไป

Are those cells happy or not?

เซลล์พวกนั้นสบายดีหรือไม่

You can do this same kind of chip technology

คุณสามารถทำเทคโนโลยีชิปแบบนี้ได้

for kidneys, for hearts, for muscles,

กับไต หรือกับหัวใจ หรือกับกล้ามเนื้อ

all the places where you want to see whether a drug

ในทุกๆที่ๆคุณต้องการ เพื่อจะดูว่ายาตัวนั้น

is going to be a problem, for the liver.

จะทำให้เกิดปัญหา กับตับหรือไม่

And ultimately, because you can do this for the individual,

และท้ายที่สุด เพราะว่าคุณทำสิ่งนี้ได้เป็นรายบุคคล

we could even see this moving to the point

เราอาจจะเห็นพัฒนาไปถึงจุดที่ว่า

where the ability to develop and test medicines

ความสามารถในการพัฒนาและทดสอบยา

will be you on a chip, what we're trying to say here is

จะเป็นการทดสอบชิ้นส่วนเล็กๆของคุณบนชิป สิ่งที่เรากำลังพยายามพูดตรงนี้ก็คือ

the individualizing of the process of developing drugs

การทำให้มีกระบวนการพัฒนายาขึ้นมาเพื่อแต่ละบุคคล

and testing their safety.

และของการทดสอบเรื่องความปลอดภัยของยาต่อแต่ละบุคคล

So let me sum up.

ดังนั้น ขอให้ผมสรุป

We are in a remarkable moment here.

เราอยู่ในช่วงเวลาที่น่าทึ่ง

For me, at NIH now for almost 20 years,

สำหรับผม ที่อยู่ที่สถาบันสุขภาพแห่งชาติ มาเกือบ 20 ปี

there has never been a time where there was more excitement

ไม่เคยมีเวลาใด ที่มีความตื่นเต้นมากกว่านี้

about the potential that lies in front of us.

ในเรื่องของศักยภาพที่วางอยู่ตรงหน้าของเรา

We have made all these discoveries

เราได้ทำให้การค้นพบเรื่องทั้งหมดนี้

pouring out of laboratories across the world.

หลั่งไหลออกมาจากห้องทดลองทั่วโลก

What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.

เราต้องทำอะไรเพื่อใช้ประโยชน์นี้ให้เต็มที่ อันดับแรก เราต้องการกำลังเงิน

This is research that's high-risk, sometimes high-cost.

นี่เป็นการวิจัยที่มีความเสี่ยงสูง บางครั้งก็ค่าใช้จ่ายก็สูง

The payoff is enormous, both in terms of health

ผลที่ตามมาใหญ่โตมโหฬาร ทั้งในแง่ของสุขภาพ

and in terms of economic growth. We need to support that.

และในแง่ของการเจริญเติบโตทางเศรษฐกิจ เราจะต้องให้การสนับสนุน

Second, we need new kinds of partnerships

ประการที่สอง เราจำต้องมีการร่วมมือกันแบบใหม่

between academia and government and the private sector

ระหว่างกลุ่มนักวิชาการ และรัฐบาล และภาคเอกชน

and patient organizations, just like the one I've been describing here,

และองค์กรต่างๆของผู้ป่วย เหมือนกับที่ผมได้บรรยายมาแล้วตรงนี้

in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.

ในแง่ของวิธีการที่เราจะเดินไปได้ หลังจากได้ปรับจุดประสงค์ของสารประกอบตัวใหม่แล้ว

And third, and maybe most important, we need talent.

และประการที่สาม ซึ่งอาจจะสำคัญที่สุดก็ได้ เราต้องการผู้มีพรสวรรค์

We need the best and the brightest

เราต้องการผู้ที่ดีที่สุด และฉลาดที่สุด

from many different disciplines to come and join this effort --

จากสาขาวิชาต่างๆมากมาย เพื่อมาร่วมกันในงานที่ยากลำบากนี้

all ages, all different groups --

ทุกๆวัย และทุกๆกลุ่มที่แตกต่างกัน

because this is the time, folks.

เพื่อนๆทั้งหลายครับ เพราะว่า

This is the 21st-century biology that you've been waiting for,

นี่เป็นชีววิทยาในศตวรรษที่ 21 ที่คุณรอคอย

and we have the chance to take that

และเรามีโอกาสที่จะได้มันมา

and turn it into something which will, in fact,

และเปลี่ยนมันมาเป็นสิ่งที่

knock out disease. That's my goal.

จะชนะโรคภัยต่างๆ นั่นคือเป้าหมายของผม

I hope that's your goal.

ผมหวังว่า นั่นก็คือเป้าหมายของคุณ

I think it'll be the goal of the poets and the muppets

ผมคิดว่า มันจะเป็นเป้าหมายของนักกวี และคนโง่

and the surfers and the bankers

และนักเล่นกระดานโต้คลื่น และนักการธนาคาร

and all the other people who join this stage

และคนอื่นๆทั้งหมด ที่ร่วมกันในช่วงนี้

and think about what we're trying to do here

ผมคิดเกี่ยวกับเรื่องที่ เรากำลังพยายามทำอยู่ตรงนี้

and why it matters.

และทำไมมันจึงเป็นเรื่องสำคัญ

It matters for now. It matters as soon as possible.

ขณะนี้มันเป็นเรื่องสำคัญ มันเป็นเรื่องสำคัญในเร็ววันนี้

If you don't believe me, just ask Sam.

ถ้าคุณไม่เชื่อผม ก็แค่ถามแซมดู

Thank you all very much.

ขอบคุณทุกท่านอย่างมากครับ

(Applause)

(เสียงปรบมือ)