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Translator: Joseph Geni
Reviewer: Morton Bast
0
0
7000
번역: Hyun Soo Jeon
검토: Jihyeon J. Kim
여기 계신 분들 중에
48세 이상이신 분들은
손을 한 번 들어보시겠어요?
몇 분 계신 것 같군요.
축하드립니다.
미국인의 평균수명 그래프에 따르면
00:16
So let me ask for a show of hands.
1
16053
2176
00:18
How many people here are over the age of 48?
2
18229
4192
지금 손을 드신 분들은
1900년도에 태어난 사람의
00:22
Well, there do seem to be a few.
3
22421
2881
평균수명을 이미 넘어서셨어요.
00:25
Well, congratulations,
4
25302
2175
하지만 그 이후 100년 동안
어떤 변화가 있었는지도 한 번 볼게요.
00:27
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
5
27477
3870
그래프를 쭉 따라가시다보면
처음에는 저 아래에서 시작했다는 것을
보실 수 있을 겁니다.
00:31
you are now in excess of the average life span
6
31347
3098
1918년도에는 독감의 유행으로 인해
잠시 감소했지만
00:34
of somebody who was born in 1900.
7
34445
2787
2010년도까지 지속적으로 증가해서
00:37
But look what happened in the course of that century.
8
37232
3534
지금 태어나는 사람의 평균수명은
79세인 것을 볼 수 있죠.
00:40
If you follow that curve,
9
40766
1662
이 추세는 아직 끝나지 않았습니다.
00:42
you'll see that it starts way down there.
10
42428
2614
좋은 소식이죠.
하지만 여전히 할 일이 많습니다.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
11
45042
2469
예를 들어
00:47
And here we are at 2010,
12
47511
2422
분자 수준에서 발생기전이 정확히 밝혀진
00:49
average life expectancy of a child born today, age 79,
13
49933
3056
질환은 몇 개나 될까요?
00:52
and we are not done yet.
14
52989
1896
약 4,000개 정도입니다.
놀라운 수치죠.
00:54
Now, that's the good news.
15
54885
1335
00:56
But there's still a lot of work to do.
16
56220
1841
특히나 분자 수준에서의 발견은
00:58
So, for instance, if you ask,
17
58061
1634
대부분 최근에 이루어졌다는
사실을 감안하면요.
00:59
how many diseases do we now know
18
59695
2726
놀라울 정도로
큰 발전이라는 점에서는 흥미롭지만
01:02
the exact molecular basis?
19
62421
2059
01:04
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
20
64480
3558
이 4,000개 질환 중에
치료가 가능한 것은 얼마나 될까요?
01:08
because most of those molecular discoveries
21
68038
2236
약 250개 정도밖에 되지 않습니다.
01:10
have just happened in the last little while.
22
70274
2665
우리는 지금 이 거대한 공백을 메우기 위한
거대한 도전에 직면해 있습니다.
01:12
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
23
72939
3296
그리 어렵지 않은 일이라고
생각하실 수도 있습니다.
01:16
but how many of those 4,000 diseases
24
76235
2107
생물학 연구를 통해
질병의 발생기전을 밝혀냈으니
01:18
now have treatments available?
25
78342
2348
01:20
Only about 250.
26
80690
1888
그 정보를 단순히
응용하면 되지 않을까
01:22
So we have this huge challenge, this huge gap.
27
82578
2758
하고요.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
28
85336
2580
기초과학과 그 응용법 사이에
01:27
that we would simply have the ability
29
87916
1526
다리를 하나 놓아서 그 틈을
01:29
to take this fundamental information that we're learning
30
89442
3026
메우면 되겠죠.
01:32
about how it is that basic biology teaches us
31
92468
3145
그 다리는 이렇게 생겼을 겁니다.
01:35
about the causes of disease
32
95613
1902
양쪽을 이어주는 어떤 번듯한
01:37
and build a bridge across this yawning gap
33
97515
3026
방법이 있겠죠.
01:40
between what we've learned about basic science
34
100541
2380
01:42
and its application,
35
102921
1495
이렇게 쉽다면 얼마나 좋을까요?
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
36
104416
3257
안타깝게도, 실제로는
이렇게 간단하지 않습니다.
01:47
where you'd have to put together a nice shiny way
37
107673
3612
기초적인 지식을 응용하는 것은
실제로는 이런 식입니다.
01:51
to get from one side to the other.
38
111285
2968
번듯한 다리는 없고요,
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
39
114253
2600
일종의 내기를 해야 합니다.
01:56
Unfortunately, it's not.
40
116853
2145
수영선수가 한 명 있고
카누와 요트와 예인선이
한 척씩 있다고 해보죠.
01:58
In reality, trying to go from fundamental knowledge
41
118998
2591
모두 각자 강을 건너려고 하지만
02:01
to its application is more like this.
42
121589
2664
비도 내리고, 번개도 치고
물 속에는 상어도 있습니다.
02:04
There are no shiny bridges.
43
124253
1915
수영선수가 위험에 빠졌네요.
02:06
You sort of place your bets.
44
126168
1652
02:07
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
45
127820
1961
수영선수는 끝까지 건너지 못했어요.
02:09
and a sailboat and a tugboat
46
129781
1524
요트는 뒤집혔고
02:11
and you set them off on their way,
47
131305
1728
이런, 예인선은 암초에 부딪혔네요.
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
48
133033
2664
그래도 운이 좋다면
누군가는 강 건너에 도착하겠죠.
02:15
and oh my gosh, there are sharks in the water
49
135697
1514
실제로는 이 과정이 어떨까요?
02:17
and the swimmer gets into trouble,
50
137211
2021
그 전에, 치료제를 개발한다는 것은
무엇을 의미할까요?
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
51
139232
1584
02:20
and the sailboat capsized,
52
140816
3212
약이란 무엇인가요?
약은 수소, 탄소, 산소, 질소
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
53
144028
1701
02:25
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
54
145729
2640
그리고 몇 가지 다른 원자들이 모여
02:28
Well, what does this really look like?
55
148369
1989
특정한 모양을 형성하는
분자들의 집합체입니다.
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
56
150358
2054
이렇게 형성된 분자의 모양에 따라
02:32
What's a drug? A drug is made up
57
152412
3001
이 약이 표적에 명중할지가 결정되죠.
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
58
155413
2325
의도한 곳에 가서 작용할지 말이에요.
02:37
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
59
157738
2251
이 그림을 한 번 보세요.
수많은 모양들이 섞여 있죠?
02:39
all cobbled together in a shape,
60
159989
2223
이제 어떤 질환에 대한
치료제를 개발한다면
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
61
162212
2377
자폐증이나
02:44
that particular drug is going to hit its target.
62
164589
3313
알츠하이머병, 암 같은 질환들이요.
02:47
Is it going to land where it's supposed to?
63
167902
2223
그러면 저 수많은 모양들 중에
효능이 있고 안전성이 보장되는
모양을 찾으면 됩니다.
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
64
170125
3156
그 과정을 자세히 한 번 볼까요?
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
65
173281
2387
02:55
a new treatment for autism
66
175668
1457
처음에는 몇천 개, 몇만 개의
화합물로 시작합니다.
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
67
177125
2219
그리고 수많은 단계를 거치면서
02:59
is to find the right shape in that mix
68
179344
1792
대다수는 중간에 탈락하죠.
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
69
181136
2917
마지막 단계에서는 이 중에 네 다섯 가지로
임상시험을 진행할 수 있을 것이고
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
70
184053
3167
다행히 결과가 좋다면,
시작한지 14년만에
03:07
you start out maybe with thousands,
71
187220
1501
03:08
tens of thousands of compounds.
72
188721
1642
한 개 의약품을
승인받을 수 있을 것입니다.
03:10
You weed down through various steps
73
190363
2149
비용은 10억 달러가 넘게 들겠죠.
03:12
that cause many of these to fail.
74
192512
1383
그 한 번의 성공을 위해서요.
03:13
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
75
193895
3340
우리의 과제는 이 개발과정을
엔지니어의 관점에서 보고
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
76
197235
3042
무엇을 개선할 수 있는지
묻는 것입니다.
이게 제가 여러분과 오늘 아침
이야기를 나누고 싶은 주제입니다.
03:20
you will get one approval.
77
200277
2011
어떻게 하면 더 빠르게
진행할 수 있을까요?
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
78
202288
2030
어떻게 하면 더 성공적인 결과를
얻을 수 있을까요?
03:24
for that one success.
79
204318
2144
03:26
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
80
206462
3304
결과가 좋았던 몇 가지 사례를
먼저 말씀드릴게요.
03:29
and say, "How can we do better?"
81
209766
1208
03:30
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
82
210974
2677
불과 몇 달 전에
03:33
How can we make this go faster?
83
213651
1813
낭포성 섬유증 치료제 하나가
승인을 받았습니다.
03:35
How can we make it more successful?
84
215464
3065
물론 승인을 받기까지
긴 시간이 걸렸죠.
03:38
Well, let me tell you about a few examples
85
218529
1341
낭포성 섬유증의 분자 수준에서의
발생기전은 1989년도에 밝혀졌습니다.
03:39
where this has actually worked.
86
219870
2256
03:42
One that has just happened in the last few months
87
222126
2951
제가 이끄는 연구팀이
토론토의 다른 연구팀과 협력해서
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
88
225077
3710
7번 염색체의 특정 유전자에서
발생하는 돌연변이가
원인이 된다는 사실을 밝혀냈죠.
03:48
But it's taken a long time to get there.
89
228787
1654
사진에 보이는 소년이
03:50
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
90
230441
4602
바로 이 청년입니다.
이름은 대니 베셋이고,
23년 후에 찍은 사진입니다.
03:55
by my group working with another group in Toronto,
91
235043
2328
이 사진을 찍은 해는
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
92
237371
2135
대니가 결혼을 한 해이자
03:59
on chromosome 7.
93
239506
1628
낭포성 섬유증에 대한 분자 수준의
이해를 바탕으로 개발되어
04:01
That picture you see there?
94
241134
2038
04:03
Here it is. That's the same kid.
95
243172
2103
그 원인이 되는 돌연변이를
표적으로 하는 치료제가
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
96
245275
3344
처음으로 미국 식품의약국(FDA)
승인을 받은 해였습니다.
04:08
because this is the year,
97
248619
1279
04:09
and it's also the year where Danny got married,
98
249898
2438
좋은 소식이지만
안타깝게도 이 치료제가 모든 종류의
낭포성 섬유증을 치료하지는 못합니다.
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
99
252336
3057
대니에게도 효과가 없었고,
아직은 다음 세대 치료제가
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
100
255393
3737
빨리 개발되어 대니를 도울 수 있기를
기대하고 있습니다.
하지만 여기까지 23년이나 걸렸습니다.
너무 오래 걸렸죠.
04:19
based upon all this molecular understanding.
101
259130
1938
04:21
That's the good news.
102
261068
1424
04:22
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
103
262492
3629
어떻게 하면 더 빠르게
진행할 수 있을까요?
한 가지 방법은 기술의 도움을
받는 것입니다.
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
104
266121
2209
이 모든 과정에 있어서
굉장히 중요한 기술은
04:28
for that next generation to help him.
105
268330
2335
인간 유전체(human genome)입니다.
04:30
But it took 23 years to get this far. That's too long.
106
270665
3195
우리는 이제 염색체를 풀어서
04:33
How do we go faster?
107
273860
1693
그 안에 있는 DNA를 보고
04:35
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
108
275553
2698
DNA에 담겨 있는 A, C, G, T 코드를
04:38
and a very important technology that we depend on
109
278251
2664
읽어낼 수 있죠.
04:40
for all of this is the human genome,
110
280915
2296
이 코드가 인간을 포함한
모든 생물의 설명서로 기능합니다.
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
111
283211
2588
이 코드를 읽는 데 드는 비용은
04:45
to unzip it, to pull out all the DNA,
112
285799
2670
처음에는 몇억 달러 정도였지만
04:48
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
113
288469
2950
지난 10년간
04:51
the A's, C's, G's and T's
114
291419
2081
무어의 법칙보다도 빠르게 감소해서
04:53
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
115
293500
3271
지금은 한 명의 유전체 염기서열을 분석하는 데
1만 달러도 들지 않습니다.
04:56
and the cost of doing this,
116
296771
1514
머지않아 1천 달러로
줄어들 것으로 예상됩니다.
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
117
298285
2655
05:00
has in the course of the last 10 years
118
300940
1913
흥미롭지 않나요?
05:02
fallen faster than Moore's Law, down to the point
119
302853
2399
이 모든 게 질병과
무슨 관련이 있을까요?
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
120
305252
4007
여기서 또다른 질병 하나를 소개할게요.
굉장히 희귀한 질병인데
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
121
309259
3799
명칭은 허친슨-길포드 조로증으로
05:13
Well, that's exciting.
122
313058
1326
조로증 중 조기 노화가
가장 심하게 진행되는 형태입니다.
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
123
314384
3810
소아 약 4백만 명 중 한 명에게서
발견되는 질환이고
05:18
I want to tell you about another disorder.
124
318194
2280
05:20
This one is a disorder which is quite rare.
125
320474
2312
간단히 설명드리자면
05:22
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
126
322786
2768
특정 유전자에서 발생한
돌연변이로 인해서
05:25
and it is the most dramatic form of premature aging.
127
325554
3305
세포에 대해 독성을 나타내는
단백질이 생성되고
05:28
Only about one in every four million kids has this disease,
128
328859
3783
이 단백질 때문에
일반적인 속도의 7배 정도로
노화가 빠르게 진행되는 질병입니다.
05:32
and in a simple way, what happens is,
129
332642
3360
이 차이가 세포에 어떤 영향을
미치는지 영상으로 보여드릴게요.
05:36
because of a mutation in a particular gene,
130
336002
2701
정상세포는 현미경으로 관찰했을 때
05:38
a protein is made that's toxic to the cell
131
338703
2667
세포 안에서 관찰되는 세포핵의
05:41
and it causes these individuals to age
132
341370
2297
05:43
at about seven times the normal rate.
133
343667
2584
모양이 둥글고,
그 경계도 매끄럽습니다.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
134
346251
3143
이런 식으로 생겼습니다.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
135
349394
3135
반면에 조로증이 진행되는 세포는
프로제린이라는 이 독성 단백질 때문에
05:52
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
136
352529
2889
여기저기 울퉁불퉁하게
튀어나와 있습니다.
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
137
355418
3879
그래서 2003년
이 발견이 이루어진 이후
05:59
and it looks kind of like that.
138
359297
1755
사람들은
06:01
A progeria cell, on the other hand,
139
361052
1864
이것을 바로잡기 위한 방법을
연구했습니다.
06:02
because of this toxic protein called progerin,
140
362916
3102
그리고 이번에도 경로(pathway)에 대한
분자 수준의 이해를 바탕으로
06:06
has these lumps and bumps in it.
141
366018
2284
수많은 화합물 중에
06:08
So what we would like to do after discovering this
142
368302
3015
효과가 있을 것 같은 것을 선택해서
06:11
back in 2003
143
371317
1852
시도해볼 수 있었습니다.
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
144
373169
3218
배양된 세포에서 진행한 실험의 결과
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
145
376387
3088
영상에서 보시는 대로
이 화합물을
06:19
it was possible to pick
146
379475
1999
06:21
one of those many, many compounds that might have been useful
147
381474
2617
조로증이 진행되는 세포와 작용시키면
06:24
and try it out.
148
384091
1461
여기 보시는 바와 같이
06:25
In an experiment done in cell culture
149
385552
2575
단 72시간 만에 해당 세포가
06:28
and shown here in a cartoon,
150
388127
2042
정상 세포와 거의
비슷하게 변화했습니다.
06:30
if you take that particular compound
151
390169
2694
적어도 우리가 판단할 수 있는
모든 측면에서는요.
06:32
and you add it to that cell that has progeria,
152
392863
3256
굉장히 흥미로운 발견이지만,
실제 인체에서도 동일한 현상이 일어날까요?
06:36
and you watch to see what happened,
153
396119
2221
이러한 과정을 통해서,
관련 유전자가 발견된지 단 4년만에
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
154
398340
2962
06:41
for all purposes that we can determine,
155
401302
2268
이 화합물의 효능을 시험하기 위한
06:43
almost like a normal cell.
156
403570
1842
임상시험이 시작되었습니다.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
157
405412
4341
화면에 보이는 아이들 모두가
이 임상시험에 자원했습니다.
06:49
This has led, in the space of only four years
158
409753
3385
총 28명이요.
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
159
413138
3501
사진에서 보시는 바와 같이
06:56
to a test of that very compound.
160
416639
2197
모두 멋진 청년들이죠.
06:58
And the kids that you see here
161
418836
1963
모두 같은 질병을 앓고 있고
07:00
all volunteered to be part of this,
162
420799
2562
서로 비슷한 외모를 가지고 있습니다.
07:03
28 of them,
163
423361
1461
제가 더 자세히 설명드리기 보다는
07:04
and you can see as soon as the picture comes up
164
424822
3095
이 아이들 중 한 명을
무대 위로 초대하고자 합니다.
07:07
that they are in fact a remarkable group of young people
165
427917
3382
오늘 아침 우리와 함께해 준,
보스턴에서 온 샘 번즈 군이
07:11
all afflicted by this disease,
166
431299
1419
조로증을 앓고 있는 환자로서
07:12
all looking quite similar to each other.
167
432718
2249
본인의 경험담을 들려주겠습니다.
07:14
And instead of telling you more about it,
168
434967
1674
샘은 15살이고, 샘의 부모님이자 의사이신
스콧 번즈 씨와 레슬리 고든 씨가
07:16
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
169
436641
3986
오늘 함께 자리해 주셨습니다.
07:20
who's here this morning, to come up on the stage
170
440627
2433
샘, 편하게 앉아주세요.
07:23
and tell us about his experience
171
443060
2220
(박수)
07:25
as a child affected with progeria.
172
445280
1910
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
173
447190
4058
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
174
451248
2121
샘, 오늘 듣고 계신 분들께
07:33
Sam, please have a seat.
175
453369
2538
조로증이라는 질환을 앓고 있는 것에 대해
한 번 얘기해줄래요?
07:35
(Applause)
176
455907
7320
샘 번즈: 조로증으로 인해서
제한되는 부분도 분명 있어요.
스포츠나 신체적인 활동을 할 수 없죠.
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
177
463227
2178
하지만 저는 다행히도
조로증의 영향을 받지 않는
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
178
465405
3375
활동들에 대신 흥미를
가질 수 있었어요.
07:48
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
179
468780
3808
조로증으로 인해 제한되는 활동을
하고 싶을 때도 있죠.
07:52
I cannot play sports or do physical activities,
180
472588
3964
마칭밴드(행진하며 연주하는 밴드)에
참여하거나 심판을 보는 일 등이요.
07:56
but I have been able to take interest in things
181
476552
3204
하지만 그럴 때도 언제나
그 활동을 할 수 있는 방법을 찾아냅니다.
07:59
that progeria, luckily, does not limit.
182
479756
2979
조로증이 제 생활을
통제할 수 없다는 방증이에요.
08:02
But when there is something that I really do want to do
183
482735
2557
(박수)
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
184
485292
3017
프랜시스 콜린스: 그렇다면 지금
이 강당에 계신 연구자 분들과
다른 청중들께 하고 싶은 말이 있나요?
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
185
488309
3426
조로증이나 다른 질환의 연구에 대해
08:11
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
186
491735
3517
어떤 말을 하고 싶은가요?
샘 번즈: 조로증에 대한 연구가
15년도 안되는 시간에
08:15
(Applause)
187
495252
1710
08:16
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
188
496962
2036
이렇게 많이 진전된 것은
08:18
here in the auditorium and others listening to this?
189
498998
3097
연구자 분들께서 가지고 계신
동기와 추진력 덕분이에요.
08:22
What would you say to them both about research on progeria
190
502095
2597
08:24
and maybe about other conditions as well?
191
504692
1886
이 모든 과정이 조로증을 앓고 있는
저와 다른 아이들에게는
08:26
SB: Well, research on progeria has come so far
192
506578
3146
굉장히 큰 의미를 가지고
08:29
in less than 15 years,
193
509724
2242
08:31
and that just shows the drive that researchers can have
194
511966
4369
이런 동기와 추진력이 있다면 누구든지
질병에 대한 치료제를
개발할 수 있음을 보여주고 있어요.
08:36
to get this far, and it really means a lot
195
516335
3418
조만간 조로증을
치료할 수 있게 되길 바라고
08:39
to myself and other kids with progeria,
196
519753
3251
프랜시스 씨가 말씀하셨던
4,000개 질환도
08:43
and it shows that if that drive exists,
197
523004
2824
모두 치료할 수 있게 될 거예요.
08:45
anybody can cure any disease,
198
525828
2601
프랜시스 콜린스: 좋아요.
샘은 오늘 여기 와주기 위해
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
199
528429
3947
학교를 빠졌는데요
(박수)
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
200
532376
3757
학교에서는 A+만 받는
9학년 모범생입니다.
08:56
that Francis was talking about.
201
536133
3007
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
202
539140
3129
보스턴에서요.
다시 한 번 환영과 감사의 박수
부탁드리겠습니다.
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
203
542269
5135
샘 번즈: 정말 감사합니다.
프랜시스 콜린스: 잘 했어요. 고생했어요, 샘.
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
204
547404
4816
(박수)
09:12
in his school in Boston.
205
552220
1333
09:13
Please join me in thanking and welcoming Sam.
206
553553
2201
09:15
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
207
555754
3653
09:19
(Applause)
208
559407
11818
이제 이 사례에 대해서 몇 가지만
더 말씀드리고 나서
다른 질환들 그러니까
샘이 언급한, 아직 해결되지 못한
다른 4,000개 질환 모두에 대해서
성공적인 결과를 얻기 위해
이 사례를 어떻게 적용할 수 있을지
생각해보고자 합니다.
09:32
So I just want to say a couple more things
209
572216
1716
09:33
about that particular story, and then try to generalize
210
573932
3132
여러분도 보셨을지 모르겠지만
지금 조로증 치료제로서
임상시험이 진행되고 있는 약은
09:37
how could we have stories of success
211
577064
2496
사실 처음부터 조로증 치료를 위해
개발된 약은 아닙니다.
09:39
all over the place for these diseases, as Sam says,
212
579560
3513
조로증이 워낙 희귀한 질환이기 때문에
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
213
583073
2519
기업에서 그 치료제를 개발하기 위해
몇 억 달러를 투자하기는 쉽지 않겠죠.
09:45
You might have noticed that the drug
214
585592
1872
이 약은 원래 암 치료를 위해
개발되었습니다.
09:47
that is now in clinical trial for progeria
215
587464
2769
그런데 암에는 별로 효과가 없었고
09:50
is not a drug that was designed for that.
216
590233
1764
09:51
It's such a rare disease, it would be hard for a company
217
591997
2862
알고 보니 조로증을
치료하기에 알맞은 특성과
알맞은 모양을 가지고 있었던 것이죠.
09:54
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
218
594859
3730
이런 식의 개발을 조금 더 체계적으로
할 수 있다면 정말 좋지 않을까요?
09:58
This is a drug that was developed for cancer.
219
598589
2160
어쩌면, 인체에 대한
안전성은 입증되었지만
10:00
Turned out, it didn't work very well for cancer,
220
600749
2165
10:02
but it has exactly the right properties, the right shape,
221
602914
2323
원래 의도했던 효과를 내지는 못해서
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
222
605237
2892
냉동고에 잠들어있는 약들을
기업들이 다시 한 번 꺼내보도록
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
223
608129
3228
할 수는 없을까요?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
224
611357
3796
생물학적 경로에 대한 분자 수준의
수많은 발견 덕분에
이 약들 중 일부는 새로운 용도로
사용될 수 있습니다.
10:15
that have drugs in their freezers
225
615153
1838
10:16
that are known to be safe in humans
226
616991
2202
약물 재창출, 재지정,
어떻게 부르셔도 좋습니다.
10:19
but have never actually succeeded in terms
227
619193
2292
기존 약품에 일종의 새로운 기술을
가르치는 것과 같습니다.
10:21
of being effective for the treatments they were tried for?
228
621485
2856
이것이 굉장히 가치 있고
귀중한 활동일 수 있어요.
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
229
624341
2384
10:26
some of those could be repositioned or repurposed,
230
626725
3079
현재 이와 관련해서 미국 국립보건원(NIH)과
기업들이 활발히 논의 중이고
10:29
or whatever word you want to use, for new applications,
231
629804
2399
좋은 결과가 예상되는 경우도 많습니다.
그리고 이를 통해 상당히 많은
발견이 가능할 수도 있습니다.
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
232
632203
2969
약물 재창출이 중요한 발견으로
이어진 사례는
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
233
635172
2687
과거에도 꽤 많았습니다.
10:37
We have many discussions now between NIH and companies
234
637859
3046
첫 HIV/에이즈 치료제는
10:40
about doing this that are looking very promising.
235
640905
2124
원래 HIV/에이즈 치료를 위해
개발된 것이 아니었습니다.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
236
643029
2614
암 치료를 위해 개발된
AZT라는 약품이었죠.
10:45
There are quite a number of success stories one can point to
237
645643
3039
암 치료에는 큰 효과가 없었지만
성공적으로 개발된 첫
항레트로바이러스 약품이 되었죠.
10:48
about how this has led to major advances.
238
648682
2353
표에서 보실 수 있듯이
다른 성공 사례도 있습니다.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
239
651035
2207
그렇다면 이러한 노력을
어떻게 확장할 수 있을까요?
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
240
653242
1729
10:54
It was developed for cancer. It was AZT.
241
654971
2518
먼저 학계와 정부, 민간기업,
10:57
It didn't work very well for cancer, but became
242
657489
2001
그리고 환자조직 간에
10:59
the first successful antiretroviral,
243
659490
2116
11:01
and you can see from the table there are others as well.
244
661606
2572
파트너십이 필요합니다.
미국 국립보건원(NIH)에서는
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
245
664178
3644
국립중개연구센터(NCATS)를
새로 구축했습니다.
11:07
Well, we have to come up with a partnership
246
667822
2224
지난 12월에 운영을 시작했고,
파트너십 구축이 센터의 목표 중 하나입니다.
11:10
between academia, government, the private sector,
247
670046
2860
11:12
and patient organizations to make that so.
248
672906
2453
또다른 방안에 대해 얘기해볼게요.
어떤 약의 효능과 안전성을 시험할 때
11:15
At NIH, we have started this new
249
675359
1650
환자들을 위험하게 하지 않고
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
250
677009
3200
시험할 수 있다면 정말 좋지 않을까요?
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
251
680209
3615
처음에는 누구도 확신할 수 없으니까요.
11:23
Let me tell you another thing we could do.
252
683824
1441
어떤 약을 인체에 투여하기 전에
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
253
685265
2919
그 약이 안전한지는 어떻게 아나요?
동물실험을 먼저 진행합니다.
11:28
to see if it's effective and safe
254
688184
2371
그런데 그렇게 신뢰롭지 못하고
비용이 많이 들며
11:30
without having to put patients at risk,
255
690555
2101
시간도 오래 걸리죠.
11:32
because that first time you're never quite sure?
256
692656
2553
이 실험을 인간세포로
진행할 수 있다면 어떨까요?
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
257
695209
2151
최근 논문들에 주목하고 계셨다면
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
258
697360
3245
아실 수도 있겠지만
이제는 피부세포를 가지고
11:40
And it's not all that reliable, and it's costly,
259
700605
2642
간세포로 변하도록 할 수도 있습니다.
11:43
and it's time-consuming.
260
703247
1690
11:44
Suppose we could do this instead on human cells.
261
704937
2863
아니면 심장세포나 신장세포,
뇌세포도 가능합니다. 우리 중 누구든지요.
11:47
You probably know, if you've been paying attention
262
707800
2232
그렇다면 이 세포들을 가지고
11:50
to some of the science literature
263
710032
1300
약물이 효과가 있을지, 그리고
안전할지를 시험할 수 있다면 어떨까요?
11:51
that you can now take a skin cell
264
711332
1656
11:52
and encourage it to become a liver cell
265
712988
2881
지금 보고 계신 것이
“폐 칩(Lung-on-a-Chip)“입니다.
11:55
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
266
715869
3075
보스턴에 있는 위스(Wyss) 연구소의
연구팀이 개발한 것으로,
11:58
So what if you used those cells as your test
267
718944
3152
영상에서 보시는 대로
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
268
722096
2945
사람에게서 채취한 세포를
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
269
725041
4231
폐에서 관찰되는 종류의
세포로 변화시킨 뒤
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
270
729272
3521
다양한 약물과 작용했을 때
어떤 일이 일어나는지 관찰하고
12:12
and what they have done here, if we can run the little video,
271
732793
3175
해당 약물이 독성이 있는지
안전한지 판별할 수 있습니다.
12:15
is to take cells from an individual,
272
735968
2136
이 칩은 호흡도 합니다.
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
273
738104
3109
공기가 흐르는 부분과
혈액이 흐르는 부분이 있고
12:21
and determine what would happen
274
741213
1805
그 사이에 위치한 세포들을 통해
12:23
if you added to this various drug compounds
275
743018
3077
어떤 약물을 투여했을 때
어떤 일이 일어나는지 관찰할 수 있습니다.
세포들이 이 약물을
좋아하는지 아닌지 말이죠.
12:26
to see if they are toxic or safe.
276
746095
2465
같은 방식의 칩 기술을
12:28
You can see this chip even breathes.
277
748560
2271
12:30
It has an air channel. It has a blood channel.
278
750831
2617
신장이나 심장, 근육과 같이
약물이 작용하는 부위라면 어디에든
12:33
And it has cells in between
279
753448
1703
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
280
755151
2438
적용할 수 있습니다.
간도 물론 가능하고요.
12:37
Are those cells happy or not?
281
757589
1772
이 기술은 개인별로 적용이
가능하기 때문에
12:39
You can do this same kind of chip technology
282
759361
3031
궁극적으로는 약품의 개발과 시험에 있어
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
283
762392
2209
이런 게 쓰이게 될 수도 있습니다.
12:44
all the places where you want to see whether a drug
284
764601
2464
바로 “여러분 각자의
칩(you-on-a-chip)“이죠.
12:47
is going to be a problem, for the liver.
285
767065
2281
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
286
769346
3048
제가 말씀드리고자 하는 것은,
약품 개발과 안전성 시험도 개인 맞춤형으로
12:52
we could even see this moving to the point
287
772394
2214
진행될 수 있다는 것입니다.
12:54
where the ability to develop and test medicines
288
774608
3441
그럼 이제 정리해 보겠습니다.
우리는 지금 놀라운 순간을
마주하고 있습니다.
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
289
778049
3186
저도 미국 국립보건원(NIH)에서
20년 가까이 있었지만
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
290
781235
3501
우리가 눈앞에 마주하고 있는
가능성에 대해
이 정도로 기대를
가진 적은 없었습니다.
13:04
and testing their safety.
291
784736
2248
13:06
So let me sum up.
292
786984
1652
전세계의 연구소에서
13:08
We are in a remarkable moment here.
293
788636
2260
수많은 발견들이 이루어지고 있습니다.
13:10
For me, at NIH now for almost 20 years,
294
790896
2103
이것을 기회로 삼으려면
무엇보다도 자원이 필요합니다.
13:12
there has never been a time where there was more excitement
295
792999
2601
이런 연구는 리스크도 크고,
가끔은 비용도 많이 듭니다.
13:15
about the potential that lies in front of us.
296
795600
2585
하지만 그 결과를 통해
얻는 것 또한 엄청나죠.
13:18
We have made all these discoveries
297
798185
1792
13:19
pouring out of laboratories across the world.
298
799977
2365
환자의 건강과 경제성장의 측면 모두에서요.
우리는 이것을 지원해야 합니다.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
299
802342
3362
또한, 새로운 종류의
파트너십이 필요합니다.
제가 앞에서 말씀드렸듯이,
학계와 정부, 민간기업,
13:25
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
300
805704
3555
그리고 환자조직 모두를
아우르는 파트너십이죠.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
301
809259
1971
이러한 파트너십을 통해 약물 재창출 이후에
나아갈 방향을 결정해야 합니다.
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
302
811230
2880
마지막으로, 가장 중요한 것일 수도 있는
인재가 필요합니다.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
303
814110
2301
13:36
between academia and government and the private sector
304
816411
2221
다양한 분야에서
13:38
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
305
818632
3347
가장 재능있고 촉망받는 인재들이
함께 이 과제에 동참해야 합니다.
13:41
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
306
821979
3580
나이와 소속에 상관없이요.
왜냐하면 지금이 바로 그럴만한
순간이기 때문입니다.
13:45
And third, and maybe most important, we need talent.
307
825559
3236
이것이 바로 우리 모두가 기다려왔던
21세기 생물학 연구이고
13:48
We need the best and the brightest
308
828795
2141
13:50
from many different disciplines to come and join this effort --
309
830936
2857
지금이 이런 연구를 통해
질병을 정복할 무언가를
만들어낼 기회입니다.
13:53
all ages, all different groups --
310
833793
2446
그게 제 목표이고
13:56
because this is the time, folks.
311
836239
2087
여러분의 목표이기도 했으면 합니다.
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
312
838326
3625
또한 우리와 함께 할
모든 시인들과 인형들과
14:01
and we have the chance to take that
313
841951
2462
서퍼들과 은행가들과
다른 수많은 사람들의
목표이기도 하겠네요.
14:04
and turn it into something which will, in fact,
314
844413
2490
14:06
knock out disease. That's my goal.
315
846903
2330
우리가 무엇을 하고자 하는지
그것이 왜 중요한지도
생각해보시기 바랍니다.
14:09
I hope that's your goal.
316
849233
1884
지금, 바로 우리가 직면해 있는
중요한 과제입니다.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
317
851117
2680
저를 믿지 못하시겠다면,
샘에게 한 번 물어보세요.
14:13
and the surfers and the bankers
318
853797
2009
14:15
and all the other people who join this stage
319
855806
2278
감사합니다.
(박수)
14:18
and think about what we're trying to do here
320
858084
1750
14:19
and why it matters.
321
859834
1165
14:20
It matters for now. It matters as soon as possible.
322
860999
2770
14:23
If you don't believe me, just ask Sam.
323
863769
3118
14:26
Thank you all very much.
324
866887
1443
14:28
(Applause)
325
868330
4831
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