Francis Collins: We need better drugs -- now

Francis Collins: Wir brauchen bessere Medikamente – und zwar sofort

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2013-03-21 ・ TED


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Francis Collins: We need better drugs -- now

Francis Collins: Wir brauchen bessere Medikamente – und zwar sofort

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TED


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00:00
Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast
0
0
7000
Übersetzung: Eva Gefflaut Lektorat: Robert Tucker
00:16
So let me ask for a show of hands.
1
16053
2176
Ich bitte Sie um Handzeichen.
00:18
How many people here are over the age of 48?
2
18229
4192
Wie viele Leute hier sind über 48?
00:22
Well, there do seem to be a few.
3
22421
2881
Na ja, es scheinen ja ein paar da zu sein.
00:25
Well, congratulations,
4
25302
2175
Also, Glückwunsch,
00:27
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
5
27477
3870
denn wenn Sie auf diese bestimmte Darstellung der Lebenserwartung in den USA schauen,
00:31
you are now in excess of the average life span
6
31347
3098
sind Sie jetzt über der durchschnittlichen Lebensdauer
00:34
of somebody who was born in 1900.
7
34445
2787
von jemandem, der 1900 geboren wurde.
00:37
But look what happened in the course of that century.
8
37232
3534
Aber beachten Sie, was im Verlauf dieses Jahrhunderts passierte.
00:40
If you follow that curve,
9
40766
1662
Wenn Sie der Kurve folgen,
00:42
you'll see that it starts way down there.
10
42428
2614
sehen Sie, dass es ganz weit unten anfängt.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
11
45042
2469
Hier ist die Absenkung wegen der spanischen Grippe von 1918.
00:47
And here we are at 2010,
12
47511
2422
Und hier sind wir 2010,
00:49
average life expectancy of a child born today, age 79,
13
49933
3056
durchschnittliche Lebenserwartung eines heutzutage geborenen Kindes ist 79
00:52
and we are not done yet.
14
52989
1896
und wir sind noch lange nicht fertig.
00:54
Now, that's the good news.
15
54885
1335
Das war die gute Nachricht.
00:56
But there's still a lot of work to do.
16
56220
1841
Aber es ist immer noch viel zu tun.
00:58
So, for instance, if you ask,
17
58061
1634
Wenn man sich zum Beispiel die Frage stellen würde,
00:59
how many diseases do we now know
18
59695
2726
von wie vielen Krankheiten wir bis jetzt
01:02
the exact molecular basis?
19
62421
2059
die exakte molekulare Ebene kennen?
01:04
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
20
64480
3558
Es sind um die 4000, das ist wirklich großartig,
01:08
because most of those molecular discoveries
21
68038
2236
da die meisten dieser molekularen Entdeckungen
01:10
have just happened in the last little while.
22
70274
2665
noch nicht lange her sind.
01:12
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
23
72939
3296
Es ist aufregend, dass wir so viel daraus gelernt haben,
01:16
but how many of those 4,000 diseases
24
76235
2107
aber wie viele dieser 4000 Erkrankungen
01:18
now have treatments available?
25
78342
2348
können überhaupt behandelt werden?
01:20
Only about 250.
26
80690
1888
Nur um die 250.
01:22
So we have this huge challenge, this huge gap.
27
82578
2758
Also wir haben diese riesige Herausforderung und diese riesige Kluft.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
28
85336
2580
Sie denken bestimmt, das kann nicht so schwer sein,
01:27
that we would simply have the ability
29
87916
1526
dass wir einfach die Möglichkeit hätten
01:29
to take this fundamental information that we're learning
30
89442
3026
diese grundlegenden Informationen zu nehmen,
01:32
about how it is that basic biology teaches us
31
92468
3145
wie uns die Grundsatzbiologie sie uns lehrt,
01:35
about the causes of disease
32
95613
1902
über die Ursache von Krankheiten
01:37
and build a bridge across this yawning gap
33
97515
3026
und wir schlagen eine Brücke über diese gähnende Kluft
01:40
between what we've learned about basic science
34
100541
2380
zwischen dem was wir gelernt haben und der Grundsatzwissenschaft
01:42
and its application,
35
102921
1495
und ihrer Anwendung.
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
36
104416
3257
Eine Brücke, die vielleicht so aussehen würde,
01:47
where you'd have to put together a nice shiny way
37
107673
3612
bei der man lediglich einen glänzenden Weg zusammenführen muss,
01:51
to get from one side to the other.
38
111285
2968
um von einer Seite zur anderen zu kommen.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
39
114253
2600
Ach ja, wäre es nicht schön, wenn es so einfach wäre?
01:56
Unfortunately, it's not.
40
116853
2145
Leider ist dem nicht so.
01:58
In reality, trying to go from fundamental knowledge
41
118998
2591
In Wirklichkeit ist der Versuch vom Basiswissen zu der
02:01
to its application is more like this.
42
121589
2664
eigentlichen Anwendung zu kommen mehr so:
02:04
There are no shiny bridges.
43
124253
1915
Da sind keine glitzernden Brücken.
02:06
You sort of place your bets.
44
126168
1652
Sie versuchen Ihre Wette abzugeben.
02:07
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
45
127820
1961
Vielleicht gibt's einen guten Schwimmer und ein Ruderboot,
02:09
and a sailboat and a tugboat
46
129781
1524
ein Segelboot und ein Schleppboot.
02:11
and you set them off on their way,
47
131305
1728
Dann lassen Sie sie loslegen
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
48
133033
2664
und Regen fällt und Blitze zucken
02:15
and oh my gosh, there are sharks in the water
49
135697
1514
und "Oh Du meine Güte", da sind Haie im Wasser,
02:17
and the swimmer gets into trouble,
50
137211
2021
die Schwimmer sind in Gefahr
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
51
139232
1584
und, oh weh, ein Schwimmer ist ertrunken
02:20
and the sailboat capsized,
52
140816
3212
und ein Segelboot gekentert
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
53
144028
1701
und das Schleppboot, na ja, ist in einen Felsen gekracht
02:25
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
54
145729
2640
und vielleicht, wenn Sie Glück haben, kommt irgendeiner rüber.
02:28
Well, what does this really look like?
55
148369
1989
Aber wie sieht die Wirklichkeit aus?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
56
150358
2054
Also was braucht man eigentlich um ein Therapeutikum zu bekommen?
02:32
What's a drug? A drug is made up
57
152412
3001
Was ist ein Medikament? Ein Medikament besteht aus
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
58
155413
2325
einem kleinen Molekül: aus Wasserstoff, Kohlenstoff,
02:37
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
59
157738
2251
Sauerstoff und Stickstoff und ein paar anderen Atomen.
02:39
all cobbled together in a shape,
60
159989
2223
Alle zusammengeschustert zu einer bestimmten Form
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
61
162212
2377
und diese Formen bestimmen,
02:44
that particular drug is going to hit its target.
62
164589
3313
ob dieses bestimmte Medikament sein Ziel trifft.
02:47
Is it going to land where it's supposed to?
63
167902
2223
Wird es dort landen wo es soll?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
64
170125
3156
Also schauen Sie mal auf dieses Bild hier – viele Formen tanzen hier für Sie rum.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
65
173281
2387
Nun was müssen Sie tun, wenn Sie versuchen, eine neue Behandlungsmethode
02:55
a new treatment for autism
66
175668
1457
für Autismus zu entwickeln
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
67
177125
2219
oder für die Alzheimer-Krankheit oder Krebs?
02:59
is to find the right shape in that mix
68
179344
1792
Sie müssen die richtige Form in diesem Gemisch finden,
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
69
181136
2917
die umgehend Nutzten bringt und auch noch sicher ist.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
70
184053
3167
Und wenn Sie beobachten, was mit dieser Pipeline geschieht:
03:07
you start out maybe with thousands,
71
187220
1501
Man fängt mit vielleicht tausend,
03:08
tens of thousands of compounds.
72
188721
1642
zehntausend Verbindungen an.
03:10
You weed down through various steps
73
190363
2149
Dann sortiert man sie durch verschiedene Schritte aus,
03:12
that cause many of these to fail.
74
192512
1383
demzufolge schaffen es viele nicht.
03:13
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
75
193895
3340
Letztendlich kann man vielleicht mit 4 oder 5 eine klinische Studie machen
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
76
197235
3042
und falls alles gut geht, 14 Jahre nachdem man angefangen hat,
03:20
you will get one approval.
77
200277
2011
bekommt man eine Zulassung.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
78
202288
2030
Dieser eine Erfolg kostet mehr als
03:24
for that one success.
79
204318
2144
eine Milliarde Dollar.
03:26
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
80
206462
3304
Also sollten wir diese Pipeline wie ein Ingenieur betrachten
03:29
and say, "How can we do better?"
81
209766
1208
und sagen, "Wie können wir uns verbessern?"
03:30
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
82
210974
2677
Das ist das Hauptthema, über das ich heute morgen reden möchte.
03:33
How can we make this go faster?
83
213651
1813
Wie können wir das beschleunigen?
03:35
How can we make it more successful?
84
215464
3065
Wie können wir erfolgreicher werden?
03:38
Well, let me tell you about a few examples
85
218529
1341
Also lassen Sie mich von ein paar Beispielen berichten
03:39
where this has actually worked.
86
219870
2256
bei denen es tatsächlich funktioniert hat.
03:42
One that has just happened in the last few months
87
222126
2951
Eines, das gerade in den letzten paar Monaten geschah,
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
88
225077
3710
ist die erfolgreiche Zulassung eines Medikaments für Mukoviszidose.
03:48
But it's taken a long time to get there.
89
228787
1654
Aber es hat lange gedauert bis dahin.
03:50
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
90
230441
4602
Die molekulare Ursache für Mukoviszidose wurde 1989
03:55
by my group working with another group in Toronto,
91
235043
2328
von meiner Forschungsgruppe zusammen mit einer anderen Gruppe aus Toronto, entdeckt.
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
92
237371
2135
Entdeckt wurde welche Art von Mutation es war in einem bestimmten Gen
03:59
on chromosome 7.
93
239506
1628
auf Chromosom 7.
04:01
That picture you see there?
94
241134
2038
Dieses Bild, das Sie hier sehen –
04:03
Here it is. That's the same kid.
95
243172
2103
Hier ist es. Das ist tatsächlich dasselbe Kind.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
96
245275
3344
Das ist Danny Bessette, 23 Jahre später,
04:08
because this is the year,
97
248619
1279
da dies das Jahr ist,
04:09
and it's also the year where Danny got married,
98
249898
2438
in dem Danny heiratete.
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
99
252336
3057
Es ist auch das Jahr, in dem wir zum ersten Mal eine Zulassung von der FDA bekamen
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
100
255393
3737
für ein Medikament, das haargenau auf den Defekt von Mukoviszidose abzielt,
04:19
based upon all this molecular understanding.
101
259130
1938
basierend auf all diesem molekularem Wissen.
04:21
That's the good news.
102
261068
1424
Das ist die gute Nachricht.
04:22
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
103
262492
3629
Die schlechte Nachricht ist, dass dieses Medikament tatsächlich nicht alle Fälle von Mukoviszidose behandelt
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
104
266121
2209
und es funktioniert auch nicht für Danny. Wir warten noch
04:28
for that next generation to help him.
105
268330
2335
auf die nächste Generation, um ihm zu helfen.
04:30
But it took 23 years to get this far. That's too long.
106
270665
3195
Aber es brauchte 23 Jahre um so weit zu kommen. Das ist zu lange.
04:33
How do we go faster?
107
273860
1693
Wie können wir es beschleunigen?
04:35
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
108
275553
2698
Ein Weg ist es, die Vorteile der Technologie zu nutzen
04:38
and a very important technology that we depend on
109
278251
2664
und eine sehr wichtige Technologie, auf die wir für all das angewiesen sind,
04:40
for all of this is the human genome,
110
280915
2296
ist das menschliche Genom.
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
111
283211
2588
Ein Chromosom ansehen zu können,
04:45
to unzip it, to pull out all the DNA,
112
285799
2670
es zu öffnen, die DNS zu extrahieren
04:48
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
113
288469
2950
und dann die Buchstaben in diesem DNS-Code zu lesen,
04:51
the A's, C's, G's and T's
114
291419
2081
diese A, C, G und T.
04:53
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
115
293500
3271
Diese Buchstabenfolgen sind unsere Gebrauchsanweisung, und die für alles Leben.
04:56
and the cost of doing this,
116
296771
1514
Die Kosten dafür
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
117
298285
2655
betrugen einmal hunderte Millionen von Dollar.
05:00
has in the course of the last 10 years
118
300940
1913
In den letzten 10 Jahren sind sie
05:02
fallen faster than Moore's Law, down to the point
119
302853
2399
schneller gefallen als das mooresche Gesetz. Bis zum heutigen Punkt,
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
120
305252
4007
wo es weniger als 10.000 Dollar kostet Ihres oder mein Genom sequenzieren zu lassen.
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
121
309259
3799
Und bald genug wird es nur noch 1.000 Dollar kosten.
05:13
Well, that's exciting.
122
313058
1326
Also, das ist aufregend.
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
123
314384
3810
Wie wirkt sich das auf eine Krankheit bezüglich der Anwendung aus?
05:18
I want to tell you about another disorder.
124
318194
2280
Ich möchte Ihnen von einer anderen Erkrankung erzählen.
05:20
This one is a disorder which is quite rare.
125
320474
2312
Es ist eine sehr seltene Erkrankung.
05:22
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
126
322786
2768
Sie heißt Hutchinson-Gilford-Progerie.
05:25
and it is the most dramatic form of premature aging.
127
325554
3305
Es ist die schlimmste Form von vorzeitiger Alterung.
05:28
Only about one in every four million kids has this disease,
128
328859
3783
Nur eines von vier Millionen Kindern hat diese Krankheit.
05:32
and in a simple way, what happens is,
129
332642
3360
Einfach gesagt, passiert Folgendes:
05:36
because of a mutation in a particular gene,
130
336002
2701
Auf Grund einer Mutation in einem bestimmten Gen
05:38
a protein is made that's toxic to the cell
131
338703
2667
wird ein Protein hergestellt, das giftig für die Zellen ist.
05:41
and it causes these individuals to age
132
341370
2297
Dadurch altern diese Menschen
05:43
at about seven times the normal rate.
133
343667
2584
sieben Mal schneller als normalerweise.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
134
346251
3143
Ich möchte Ihnen ein Video zeigen, wie das auf die Zelle wirkt.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
135
349394
3135
Wenn man eine normale Zelle unter dem Mikroskop betrachtet,
05:52
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
136
352529
2889
sollte sie einen Zellkern haben, der in der Mitte der Zelle sitzt.
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
137
355418
3879
Dieser Zellkern sollte eine runde und glatte Begrenzung haben,
05:59
and it looks kind of like that.
138
359297
1755
es sieht irgendwie so aus.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
139
361052
1864
Eine Progerie-Zelle hingegen
06:02
because of this toxic protein called progerin,
140
362916
3102
hat diese Beulen und Ausbuchtungen
06:06
has these lumps and bumps in it.
141
366018
2284
wegen des giftigen Proteins namens Progerin.
06:08
So what we would like to do after discovering this
142
368302
3015
Als wir es im Jahre 2003 entdeckt haben, wollten wir
06:11
back in 2003
143
371317
1852
eine Lösung finden,
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
144
373169
3218
wie wir das korrigieren könnten.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
145
376387
3088
Nochmal: Da man etwas über die molekularen Vorgänge wusste,
06:19
it was possible to pick
146
379475
1999
war es möglich, eine dieser vielen, vielen Verbindungen,
06:21
one of those many, many compounds that might have been useful
147
381474
2617
die vielleicht nützlich sein könnte,
06:24
and try it out.
148
384091
1461
herauszupicken und auszuprobieren.
06:25
In an experiment done in cell culture
149
385552
2575
In einem Experiment an einer Zellkultur,
06:28
and shown here in a cartoon,
150
388127
2042
hier zu sehen als ein Cartoon,
06:30
if you take that particular compound
151
390169
2694
nimmt man diese bestimmte Verbindung
06:32
and you add it to that cell that has progeria,
152
392863
3256
und gibt sie zu der Zelle, die mit Progerie befallen ist,
06:36
and you watch to see what happened,
153
396119
2221
und man wartet dann was passiert.
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
154
398340
2962
In nur 72 Stunden wird diese Zelle
06:41
for all purposes that we can determine,
155
401302
2268
für alle Aufgaben, die wir bestimmen können,
06:43
almost like a normal cell.
156
403570
1842
fast wie eine normale Zelle.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
157
405412
4341
Also das war aufregend, aber nun kam die Frage, würde das auch in einem echten Menschen gelingen?
06:49
This has led, in the space of only four years
158
409753
3385
In einem Zeitraum von nur vier Jahren
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
159
413138
3501
vom Zeitpunkt der Entdeckung des Gens bis zum Beginn einer klinischen Studie,
06:56
to a test of that very compound.
160
416639
2197
hat das zu einem Test dieser bestimmten Verbindung geführt.
06:58
And the kids that you see here
161
418836
1963
Die Kinder, die Sie hier sehen,
07:00
all volunteered to be part of this,
162
420799
2562
haben alle freiwillig an dieser Studie teilgenommen.
07:03
28 of them,
163
423361
1461
28 an der Zahl.
07:04
and you can see as soon as the picture comes up
164
424822
3095
Sie können erkennen, sobald das Bild zu sehen ist,
07:07
that they are in fact a remarkable group of young people
165
427917
3382
dass es sich um eine ganz besondere Gruppe junger Leute handelt.
07:11
all afflicted by this disease,
166
431299
1419
Alle sind betroffen von dieser Krankheit
07:12
all looking quite similar to each other.
167
432718
2249
und alle sehen sich ziemlich ähnlich.
07:14
And instead of telling you more about it,
168
434967
1674
Anstatt Ihnen mehr zu erzählen,
07:16
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
169
436641
3986
lade ich einen von ihnen, Sam Berns aus Boston,
07:20
who's here this morning, to come up on the stage
170
440627
2433
der heute hier ist, zu mir auf die Bühne ein.
07:23
and tell us about his experience
171
443060
2220
Er wird uns von seinen Erfahrungen erzählen, wie es ist,
07:25
as a child affected with progeria.
172
445280
1910
als Kind mit dieser Krankheit leben zu müssen.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
173
447190
4058
Sam ist 15 Jahre alt. Seine Eltern Scott Berns und Leslie Gordon,
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
174
451248
2121
beides Ärzte, sind heute morgen auch hier.
07:33
Sam, please have a seat.
175
453369
2538
Sam, bitte nimm Platz.
07:35
(Applause)
176
455907
7320
(Applaus)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
177
463227
2178
So Sam, warum erzählst Du den Leuten nicht mal ein bisschen
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
178
465405
3375
wie es ist, wenn man von diesem Leiden, genannt Progerie, betroffen ist ?
07:48
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
179
468780
3808
Sam Burns: Also, Progerie schränkt mich in manchen Situationen ein.
07:52
I cannot play sports or do physical activities,
180
472588
3964
Ich kann keinen Sport betreiben oder körperliche Aktivitäten machen.
07:56
but I have been able to take interest in things
181
476552
3204
aber ich war in der Lage mich für andere Dinge zu interessieren
07:59
that progeria, luckily, does not limit.
182
479756
2979
die von Progerie glücklicher Weise nicht eingeschränkt werden.
08:02
But when there is something that I really do want to do
183
482735
2557
Aber wenn ich wirklich etwas machen will,
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
184
485292
3017
bei dem Progerie eher hinderlich ist, wie zum Beispiel bei einer Marschkapelle mitmachen
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
185
488309
3426
oder als Schiedsrichter fungieren, finden wir immer eine Lösung es doch zu schaffen.
08:11
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
186
491735
3517
Und damit wäre bewiesen, dass Progerie mein Leben nicht kontrolliert.
08:15
(Applause)
187
495252
1710
(Applaus)
08:16
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
188
496962
2036
Francis Collins: Also was würdest Du gerne den Forschern sagen,
08:18
here in the auditorium and others listening to this?
189
498998
3097
die hier im Auditorium sitzen und zu all den anderen Zuhörern?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
190
502095
2597
Was würdest Du ihnen sagen über die Forschung an Progerie
08:24
and maybe about other conditions as well?
191
504692
1886
und vielleicht auch über andere Leiden?
08:26
SB: Well, research on progeria has come so far
192
506578
3146
SB: Also, die Forschung an Progerie ist soweit gekommen
08:29
in less than 15 years,
193
509724
2242
in weniger als 15 Jahren,
08:31
and that just shows the drive that researchers can have
194
511966
4369
das zeigt doch den Willen der Forscher
08:36
to get this far, and it really means a lot
195
516335
3418
so weit zu kommen. Das bedeutet mir
08:39
to myself and other kids with progeria,
196
519753
3251
und den anderen Kindern mit Progerie sehr viel.
08:43
and it shows that if that drive exists,
197
523004
2824
Es beweist, wenn ein Forscherdrang besteht,
08:45
anybody can cure any disease,
198
525828
2601
kann jeder eine Krankheit heilen.
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
199
528429
3947
Hoffentlich kann Progerie in nächster Zukunft geheilt werden,
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
200
532376
3757
damit wir diese 4000 Krankheiten
08:56
that Francis was talking about.
201
536133
3007
von denen Francis gesprochen hat, aus der Welt schaffen können.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
202
539140
3129
FC: Toll. Um hier sein zu können, hat Sam von der Schule den Tag freigenommen,
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
203
542269
5135
und er ist – (Applaus)
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
204
547404
4816
er ist, um das nur zu erwähnen, ein Einser-Schüler der neunten Klasse
09:12
in his school in Boston.
205
552220
1333
in seiner Schule in Boston.
09:13
Please join me in thanking and welcoming Sam.
206
553553
2201
Bitte lassen Sie uns ihm zusammen danken!
09:15
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
207
555754
3653
SB: Vielen Dank. FC: Gut gemacht. Gut gemacht, Kumpel.
09:19
(Applause)
208
559407
11818
(Applaus)
09:32
So I just want to say a couple more things
209
572216
1716
Ich wollte nur noch ein paar Dinge
09:33
about that particular story, and then try to generalize
210
573932
3132
über diese ungewöhnliche Geschichte sagen, um vielleicht eine Allgemeinformel zu finden,
09:37
how could we have stories of success
211
577064
2496
wie wir auf allen Ebenen Erfolgsgeschichten haben könnten
09:39
all over the place for these diseases, as Sam says,
212
579560
3513
für diese Krankheiten, wie Sam sagt,
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
213
583073
2519
diese 4000, die auf eine Antwort warten.
09:45
You might have noticed that the drug
214
585592
1872
Sie haben vielleicht bemerkt, dass das Medikament,
09:47
that is now in clinical trial for progeria
215
587464
2769
das nun in einer klinische Studie für Progerie ist,
09:50
is not a drug that was designed for that.
216
590233
1764
nicht für Progerie entwickelt wurde.
09:51
It's such a rare disease, it would be hard for a company
217
591997
2862
Es ist eine so seltene Erkrankung, dass es schwer wäre für ein Unternehmen,
09:54
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
218
594859
3730
Ausgaben von hunderten von Millionen Dollar, für die Entwicklung eines Medikaments zu rechtfertigen.
09:58
This is a drug that was developed for cancer.
219
598589
2160
Dieses ist ein Medikament, das für Krebs entwickelt wurde.
10:00
Turned out, it didn't work very well for cancer,
220
600749
2165
Es hat sich gezeigt, dass es nicht sehr gut hilft gegen Krebs,
10:02
but it has exactly the right properties, the right shape,
221
602914
2323
aber es hat die exakt passenden Eigenschaften und die richtige Form,
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
222
605237
2892
um bei Progerie zu wirken.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
223
608129
3228
Wäre das nicht toll, wenn wir das systematischer tun könnten?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
224
611357
3796
Könnten wir nicht sogar alle Unternehmen,
10:15
that have drugs in their freezers
225
615153
1838
die Medikamente in ihren Tiefkühltruhen haben,
10:16
that are known to be safe in humans
226
616991
2202
von denen wir wissen, dass sie sicher für Menschen sind,
10:19
but have never actually succeeded in terms
227
619193
2292
die aber eigentlich nie erfolgreich waren in Bezug
10:21
of being effective for the treatments they were tried for?
228
621485
2856
auf ihre Wirkung für Erkrankungen für die sie eigentlich entwickelt wurden ...
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
229
624341
2384
Nun erfahren wir von all diesen neuen molekularen Mechanismen –
10:26
some of those could be repositioned or repurposed,
230
626725
3079
einige dieser könnten reposioniert werden oder umgewidmet werden,
10:29
or whatever word you want to use, for new applications,
231
629804
2399
oder welches Wort auch immer Sie benutzten wollen, für neue Anwendungsgebiete,
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
232
632203
2969
also alten Medikamenten neue Kunststücke beibringen.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
233
635172
2687
Das könnte eine phänomenale, wertvolle Maßnahme sein.
10:37
We have many discussions now between NIH and companies
234
637859
3046
Wi führen mit dem Nationalen Gesundheitsinstitut und Unternehmen viele Diskussionen,
10:40
about doing this that are looking very promising.
235
640905
2124
um genau das zu tun. Es sieht vielversprechend aus.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
236
643029
2614
Sie können viel davon erwarten.
10:45
There are quite a number of success stories one can point to
237
645643
3039
Man kann ziemlich viele Erfolgsgeschichten aufweisen,
10:48
about how this has led to major advances.
238
648682
2353
wie das zu bedeutenden Fortschritten geführt hat.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
239
651035
2207
Das erste Medikament für HIV/AIDS
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
240
653242
1729
war nicht für HIV/AIDS entwickelt worden.
10:54
It was developed for cancer. It was AZT.
241
654971
2518
Es war für Krebs entwickelt worden. Es war Azidothymidin.
10:57
It didn't work very well for cancer, but became
242
657489
2001
Es hat nicht sehr gut geholfen gegen Krebs, aber es wurde
10:59
the first successful antiretroviral,
243
659490
2116
das erste erfolgreiche antiretrovirale Mittel.
11:01
and you can see from the table there are others as well.
244
661606
2572
In der Tabelle hier können Sie sehen, dass es auch noch andere gibt.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
245
664178
3644
Also wie können wir unsere Bemühungen der Allgemeinheit mehr zugänglich machen?
11:07
Well, we have to come up with a partnership
246
667822
2224
Also, wir müssen eine Partnerschaft mit
11:10
between academia, government, the private sector,
247
670046
2860
Forschung, der Regierung, dem privaten Sektor
11:12
and patient organizations to make that so.
248
672906
2453
und den Patientenorganisationen eingehen, um das zu erreichen.
11:15
At NIH, we have started this new
249
675359
1650
Bei NIH haben wir ganz neu
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
250
677009
3200
das National Center for Advancing Translational Sciences angefangen.
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
251
680209
3615
Es hat gerade letzten Dezember begonnen und das ist eins seiner Ziele.
11:23
Let me tell you another thing we could do.
252
683824
1441
Hier ist noch etwas anderes, das wir tun könnten.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
253
685265
2919
Wäre es nicht toll, wenn wir in der Lage wären ein Medikament zu testen,
11:28
to see if it's effective and safe
254
688184
2371
um zu sehen ob es wirksam ist und sicher
11:30
without having to put patients at risk,
255
690555
2101
ohne dabei den Patienten in Gefahr zu bringen?
11:32
because that first time you're never quite sure?
256
692656
2553
Gerade bei der ersten Medikamentengabe ist man sich nie sicher!
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
257
695209
2151
Wie wissen wir z.B. ob Medikamente sicher sind
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
258
697360
3245
bevor wir sie Patienten verabreichen? Wir testen sie an Tieren.
11:40
And it's not all that reliable, and it's costly,
259
700605
2642
Das ist nicht sehr zuverlässig
11:43
and it's time-consuming.
260
703247
1690
und es ist kosten- und zeitaufwendig.
11:44
Suppose we could do this instead on human cells.
261
704937
2863
Stellen Sie sich vor, dass wir es mit menschlichen Zellen machen könnten.
11:47
You probably know, if you've been paying attention
262
707800
2232
Sie wissen bereits vielleicht, wenn Sie aufmerksam
11:50
to some of the science literature
263
710032
1300
die Wissenschaftsliteratur verfolgt haben,
11:51
that you can now take a skin cell
264
711332
1656
dass man nun eine Hautzelle nehmen kann
11:52
and encourage it to become a liver cell
265
712988
2881
und sie dazu anregen kann, eine Leberzelle,
11:55
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
266
715869
3075
eine Herz-, Nieren- oder Gehirnzelle zu werden, die für jeden von uns genutzt werden könnte.
11:58
So what if you used those cells as your test
267
718944
3152
Also wie wäre es, wenn man mit solchen Zellen Medikamente
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
268
722096
2945
auf ihre Wirksamkeit und ihre Sicherheit testete?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
269
725041
4231
Hier sehen Sie ein Foto von einem Lungen-Chip.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
270
729272
3521
Er wurde vom Wyss Institut in Boston erfunden.
12:12
and what they have done here, if we can run the little video,
271
732793
3175
Die Forscher haben
12:15
is to take cells from an individual,
272
735968
2136
Zellen eines Menschen verwendet
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
273
738104
3109
und haben sie in Lungenzellen umgewandelt,
12:21
and determine what would happen
274
741213
1805
um zu bestimmen ob
12:23
if you added to this various drug compounds
275
743018
3077
verschiedene Medikamentenverbindungen, die man auf die Zellen gibt,
12:26
to see if they are toxic or safe.
276
746095
2465
giftig oder sicher sind.
12:28
You can see this chip even breathes.
277
748560
2271
Sie können sehen, der Chip ahmt sogar die Atembewegung nach.
12:30
It has an air channel. It has a blood channel.
278
750831
2617
Der Chip hat einen Luftkanal und einen Blutkanal.
12:33
And it has cells in between
279
753448
1703
Dazwischen hat er diese Lungenzellen,
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
280
755151
2438
die zeigen können was passiert, wenn man ein Medikament einbringt.
12:37
Are those cells happy or not?
281
757589
1772
Sind diese Zellen glücklich, oder nicht?
12:39
You can do this same kind of chip technology
282
759361
3031
Dieselbe Chip-Technologie kann für
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
283
762392
2209
Nieren, Herzen oder Muskel angewandt werden,
12:44
all the places where you want to see whether a drug
284
764601
2464
überall dort, wo man wissen will, ob ein Medikament
12:47
is going to be a problem, for the liver.
285
767065
2281
problematisch für die Leber sein könnte.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
286
769346
3048
Da man das individuell machen könnte,
12:52
we could even see this moving to the point
287
772394
2214
könnten wir letztendlich soweit gehen,
12:54
where the ability to develop and test medicines
288
774608
3441
dass die Fähigkeit Arzneien zu entwickeln und zu testen,
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
289
778049
3186
wäre mit Ihnen selbst auf dem Chip. Was ich versuche zu erklären ist,
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
290
781235
3501
die Individualisierung des Entwicklungsprozesses von Medikamenten
13:04
and testing their safety.
291
784736
2248
und deren Sicherheitstests.
13:06
So let me sum up.
292
786984
1652
Also lassen Sie mich zusammenfassen.
13:08
We are in a remarkable moment here.
293
788636
2260
Wir befinden uns zur Zeit in einem außergewöhnlichen Moment.
13:10
For me, at NIH now for almost 20 years,
294
790896
2103
Ich finde, und ich bin nun schon 20 Jahre beim NIH,
13:12
there has never been a time where there was more excitement
295
792999
2601
gab es keine spannendere Zeit
13:15
about the potential that lies in front of us.
296
795600
2585
wegen des Potentials, das noch vor uns in der Zukunft liegt.
13:18
We have made all these discoveries
297
798185
1792
Wir haben all diese Entdeckungen gemacht,
13:19
pouring out of laboratories across the world.
298
799977
2365
die aus allen Laboratorien dieser Welt nur so herausquellen.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
299
802342
3362
Wie können wir daraus den größtmöglichen Nutzen ziehen?
13:25
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
300
805704
3555
Das ist hoch-riskante Forschung und manchmal sehr kostspielig.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
301
809259
1971
Das Ergebnis ist enorm, hinsichtlich der Gesundheit
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
302
811230
2880
und des wirtschaftlichen Wachstums. Wir müssen das unterstützen.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
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814110
2301
Zweitens brauchen wir neuartige Partnerschaften
13:36
between academia and government and the private sector
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816411
2221
zwischen der Regierung, der Forschung, dem privaten Sektor
13:38
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
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818632
3347
und den Patientenorganisationen. Wie gerade beschrieben,
13:41
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
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3580
geht es darum, wie wir neue Verbindungen für andere Indikationen nutzen können.
13:45
And third, and maybe most important, we need talent.
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3236
Und drittens, und vielleicht mit am wichtigsten, brauchen wir talentierte Menschen.
13:48
We need the best and the brightest
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828795
2141
Wir brauchen die Besten und Klügsten
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from many different disciplines to come and join this effort --
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2857
aus den verschiedensten Wissenszweigen, die sich der Aktion anschließen.
13:53
all ages, all different groups --
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833793
2446
Alle Altersgruppen, alle unterschiedlichen Berufe
13:56
because this is the time, folks.
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2087
weil es jetzt gilt, Leute!
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
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3625
Das ist die Biologie des 21. Jahrhunderts, auf die ihr so lange gewartet habt,
14:01
and we have the chance to take that
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2462
und wir haben das Glück es anzupacken
14:04
and turn it into something which will, in fact,
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844413
2490
und es in etwas zu verwandeln, das wirklich
14:06
knock out disease. That's my goal.
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846903
2330
Krankheiten auslöschen wird. Das ist mein Ziel.
14:09
I hope that's your goal.
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1884
Und ich hoffe, das ist auch Ihr Ziel.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
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851117
2680
Ich meine, es wird das Ziel aller Dichter, aller Trottel,
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and the surfers and the bankers
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2009
aller Surfer und aller Banker sein,
14:15
and all the other people who join this stage
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855806
2278
und auch all der anderen Leute, die mit dabei sind.
14:18
and think about what we're trying to do here
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858084
1750
Denkt darüber nach, was wir hier versuchen zu verwirklichen
14:19
and why it matters.
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859834
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und warum es so wichtig ist.
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It matters for now. It matters as soon as possible.
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Es ist jetzt wichtig. Kümmern Sie sich darum, so bald wie möglich.
14:23
If you don't believe me, just ask Sam.
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863769
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Wenn Sie mir nicht glauben, fragen Sie Sam.
14:26
Thank you all very much.
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Ich danke Ihnen allen herzlichst!
14:28
(Applause)
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(Applaus)
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