Francis Collins: We need better drugs -- now

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TED


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00:00
Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast
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7000
Traduttore: Maria Grazia Franzini Revisore: Anna Cristiana Minoli
00:16
So let me ask for a show of hands.
1
16053
2176
Permettetemi di chiedervi un'alzata di mani.
00:18
How many people here are over the age of 48?
2
18229
4192
Quante persone qui hanno più di 48 anni?
00:22
Well, there do seem to be a few.
3
22421
2881
Bene, sembra ce ne siano alcune.
00:25
Well, congratulations,
4
25302
2175
Bene, congratulazioni,
00:27
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
5
27477
3870
perché se guardate questa particolare diapositiva sull'aspettativa di vita americana,
00:31
you are now in excess of the average life span
6
31347
3098
vi trovate oltre la durata media della vita
00:34
of somebody who was born in 1900.
7
34445
2787
di qualcuno che è nato nel 1900.
00:37
But look what happened in the course of that century.
8
37232
3534
Ma guardate cosa è successo nel corso di quel secolo.
00:40
If you follow that curve,
9
40766
1662
Se seguite quella curva,
00:42
you'll see that it starts way down there.
10
42428
2614
vedrete che inizia là in basso.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
11
45042
2469
C'è quella flessione lì per l'influenza del 1918.
00:47
And here we are at 2010,
12
47511
2422
Ed eccoci all'anno 2010,
00:49
average life expectancy of a child born today, age 79,
13
49933
3056
aspettativa di vita di un bambino nato oggi, 79 anni,
00:52
and we are not done yet.
14
52989
1896
e ancora non abbiamo finito.
00:54
Now, that's the good news.
15
54885
1335
Dunque, questa è la buona notizia.
00:56
But there's still a lot of work to do.
16
56220
1841
Ma c'è ancora molto lavoro da fare.
00:58
So, for instance, if you ask,
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58061
1634
Quindi, per esempio, se chiedete,
00:59
how many diseases do we now know
18
59695
2726
di quante malattie conosciamo adesso
01:02
the exact molecular basis?
19
62421
2059
l'esatta base molecolare?
01:04
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
20
64480
3558
Risulta che sono circa 4000, il che è piuttosto sorprendente,
01:08
because most of those molecular discoveries
21
68038
2236
perché quasi tutte quelle scoperte molecolari
01:10
have just happened in the last little while.
22
70274
2665
sono state fatte proprio di recente.
01:12
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
23
72939
3296
È entusiasmante vedere questo in termini di quanto abbiamo imparato
01:16
but how many of those 4,000 diseases
24
76235
2107
ma quante di quelle 4000 malattie
01:18
now have treatments available?
25
78342
2348
hanno adesso delle cure disponibili?
01:20
Only about 250.
26
80690
1888
Solo circa 250.
01:22
So we have this huge challenge, this huge gap.
27
82578
2758
Quindi abbiamo questa enorme sfida, questa enorme lacuna.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
28
85336
2580
Si potrebbe pensare che non sarebbe troppo difficile,
01:27
that we would simply have the ability
29
87916
1526
che avremmo semplicemente la capacità
01:29
to take this fundamental information that we're learning
30
89442
3026
di prendere queste informazioni fondamentali che stiamo studiando
01:32
about how it is that basic biology teaches us
31
92468
3145
sul come mai la biologia di base ci insegni
01:35
about the causes of disease
32
95613
1902
riguardo alle cause di malattia,
01:37
and build a bridge across this yawning gap
33
97515
3026
costruendo così un ponte su questo divario abissale
01:40
between what we've learned about basic science
34
100541
2380
tra ciò che abbiamo imparato sulla scienza di base
01:42
and its application,
35
102921
1495
e la sua applicazione,
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
36
104416
3257
un ponte che forse apparirebbe come questo,
01:47
where you'd have to put together a nice shiny way
37
107673
3612
attraverso il quale si dovrebbe realizzare un bel percorso luminoso
01:51
to get from one side to the other.
38
111285
2968
per andare da un lato all'altro.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
39
114253
2600
Be', non sarebbe bello se fosse così facile?
01:56
Unfortunately, it's not.
40
116853
2145
Sfortunatamente non lo è.
01:58
In reality, trying to go from fundamental knowledge
41
118998
2591
In realtà, cercare di passare dalla conoscenza fondamentale
02:01
to its application is more like this.
42
121589
2664
alla sua applicazione è più di questo.
02:04
There are no shiny bridges.
43
124253
1915
Non ci sono ponti luminosi.
02:06
You sort of place your bets.
44
126168
1652
È un po' come fare delle scommesse.
02:07
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
45
127820
1961
Magari avete un nuotatore e una barca a remi,
02:09
and a sailboat and a tugboat
46
129781
1524
una barca a vela e un rimorchiatore
02:11
and you set them off on their way,
47
131305
1728
e li fate andare per la loro strada,
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
48
133033
2664
ma arrivano le piogge e i fulmini,
02:15
and oh my gosh, there are sharks in the water
49
135697
1514
e, oh accidenti, ci sono squali nell'acqua
02:17
and the swimmer gets into trouble,
50
137211
2021
e il nuotatore è nei guai
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
51
139232
1584
e, uh oh, il nuotatore è annegato,
02:20
and the sailboat capsized,
52
140816
3212
la barca a vela si è rovesciata,
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
53
144028
1701
e il rimorchiatore, be', è andato contro le rocce,
02:25
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
54
145729
2640
e forse con un po' di fortuna, qualcuno riesce ad attraversare.
02:28
Well, what does this really look like?
55
148369
1989
Ebbene, com'è in realtà?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
56
150358
2054
Cosa vuol dire produrre una terapia?
02:32
What's a drug? A drug is made up
57
152412
3001
Cos'è un farmaco? Un farmaco è formato
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
58
155413
2325
da una piccola molecola di idrogeno, carbonio,
02:37
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
59
157738
2251
ossigeno, azoto e alcuni altri atomi
02:39
all cobbled together in a shape,
60
159989
2223
tutti combinati insieme in una forma,
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
61
162212
2377
e sono quelle forme che determinano se in realtà
02:44
that particular drug is going to hit its target.
62
164589
3313
quel farmaco particolare stia colpendo il suo bersaglio.
02:47
Is it going to land where it's supposed to?
63
167902
2223
Arriverà dove deve?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
64
170125
3156
Allora, guardate quest'immagine -- molte forme che ballano.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
65
173281
2387
Ora ciò che dovete fare se state cercando di sviluppare
02:55
a new treatment for autism
66
175668
1457
una nuova cura per l'autismo
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
67
177125
2219
o l'Alzheimer o il cancro
02:59
is to find the right shape in that mix
68
179344
1792
è trovare in quel miscuglio la forma giusta
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
69
181136
2917
che alla fine porterà beneficio e sarà sicura.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
70
184053
3167
E quando osservate cosa succede nelle prime fasi di sviluppo,
03:07
you start out maybe with thousands,
71
187220
1501
iniziate magari con migliaia,
03:08
tens of thousands of compounds.
72
188721
1642
decine di migliaia di composti.
03:10
You weed down through various steps
73
190363
2149
Li sfrondate attraverso vari passaggi
03:12
that cause many of these to fail.
74
192512
1383
che generano un esito negativo per di molti di loro.
03:13
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
75
193895
3340
Alla fine, potete forse condurre una sperimentazione clinica con quattro o cinque di questi,
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
76
197235
3042
e se tutto va bene, 14 anni dopo aver iniziato,
03:20
you will get one approval.
77
200277
2011
otterrete un'approvazione.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
78
202288
2030
E vi costerà oltre un miliardo di dollari
03:24
for that one success.
79
204318
2144
quell'unico successo.
03:26
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
80
206462
3304
Dunque dobbiamo guardare questo processo nel modo in cui farebbe un ingegnere,
03:29
and say, "How can we do better?"
81
209766
1208
e dire:"Come possiamo migliorare?"
03:30
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
82
210974
2677
Ed è il tema principale di quanto voglio dirvi questa mattina.
03:33
How can we make this go faster?
83
213651
1813
Come possiamo far andar più veloce tutto ciò?
03:35
How can we make it more successful?
84
215464
3065
Come possiamo renderlo più utile?
03:38
Well, let me tell you about a few examples
85
218529
1341
Bene, permettetemi di portarvi alcuni esempi
03:39
where this has actually worked.
86
219870
2256
in cui questo ha veramente funzionato.
03:42
One that has just happened in the last few months
87
222126
2951
Uno che si è appena verificato negli ultimi mesi
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
88
225077
3710
è l'approvazione di un farmaco per la fibrosi cistica.
03:48
But it's taken a long time to get there.
89
228787
1654
Ma ci è voluto molto tempo per arrivarci.
03:50
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
90
230441
4602
La causa molecolare della fibrosi cistica era stata scoperta nel 1989
03:55
by my group working with another group in Toronto,
91
235043
2328
dal mio gruppo che, lavorando con un altro gruppo a Toronto,
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
92
237371
2135
scoprì quale era la mutazione in quel gene particolare
03:59
on chromosome 7.
93
239506
1628
sul cromosoma 7.
04:01
That picture you see there?
94
241134
2038
L'immagine che vedete qui?
04:03
Here it is. That's the same kid.
95
243172
2103
Ecco. È lo stesso bambino.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
96
245275
3344
È Danny Bessette, 23 anni dopo,
04:08
because this is the year,
97
248619
1279
perché questo è l'anno,
04:09
and it's also the year where Danny got married,
98
249898
2438
ed è anche l'anno in cui Danny si è sposato,
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
99
252336
3057
in cui è stato approvato per la prima volta dalla FDA
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
100
255393
3737
un farmaco che prende di mira esattamente il difetto nella fibrosi cistica
04:19
based upon all this molecular understanding.
101
259130
1938
ed è basato su tutta questa conoscenza delle molecole.
04:21
That's the good news.
102
261068
1424
Questa è la buona notizia.
04:22
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
103
262492
3629
La cattiva notizia è che questo farmaco non cura davvero tutti i casi di fibrosi cistica,
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
104
266121
2209
non funzionerà per Danny, e stiamo ancora aspettando
04:28
for that next generation to help him.
105
268330
2335
la prossima generazione per aiutarlo.
04:30
But it took 23 years to get this far. That's too long.
106
270665
3195
Ma ci sono voluti 23 anni per arrivare così lontano. È troppo tempo.
04:33
How do we go faster?
107
273860
1693
Come si va più veloci?
04:35
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
108
275553
2698
Ebbene, un modo per andar più veloci è approfittare della tecnologia,
04:38
and a very important technology that we depend on
109
278251
2664
e una tecnologia molto importante da cui dipendiamo
04:40
for all of this is the human genome,
110
280915
2296
per tutto ciò è il genoma umano,
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
111
283211
2588
la capacità di poter guardare un cromosoma,
04:45
to unzip it, to pull out all the DNA,
112
285799
2670
decomprimerlo, tirar fuori tutto il DNA,
04:48
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
113
288469
2950
ed essere poi in grado di leggere le lettere in quel codice di DNA
04:51
the A's, C's, G's and T's
114
291419
2081
le A, le C, le G e le T
04:53
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
115
293500
3271
che sono il nostro manuale d'istruzioni e il manuale d'istruzioni per tutti gli esseri viventi,
04:56
and the cost of doing this,
116
296771
1514
e il costo per fare questo,
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
117
298285
2655
che era di centinaia di milioni di dollari,
05:00
has in the course of the last 10 years
118
300940
1913
nel corso degli ultimi 10 anni
05:02
fallen faster than Moore's Law, down to the point
119
302853
2399
è sceso più velocemente della Legge di Moore, fino al punto
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
120
305252
4007
in cui, a meno di 10 000 dollari, oggi potete far sequenziare il genoma, il vostro o il mio;
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
121
309259
3799
e adesso siamo diretti verso il genoma a 1000 dollari, abbastanza velocemente.
05:13
Well, that's exciting.
122
313058
1326
Be', è entusiasmante.
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
123
314384
3810
Come interviene questo in termini di applicazione a una malattia?
05:18
I want to tell you about another disorder.
124
318194
2280
Voglio raccontarvi di un'altra malattia.
05:20
This one is a disorder which is quite rare.
125
320474
2312
Questa è una malattia piuttosto rara.
05:22
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
126
322786
2768
Si chiama progeria di Hutchinson-Gilford,
05:25
and it is the most dramatic form of premature aging.
127
325554
3305
ed è la forma più grave di invecchiamento precoce.
05:28
Only about one in every four million kids has this disease,
128
328859
3783
Solamente uno su quattro milioni di bambini ha questa malattia,
05:32
and in a simple way, what happens is,
129
332642
3360
e in sostanza ciò che succede è che,
05:36
because of a mutation in a particular gene,
130
336002
2701
a causa di una mutazione in un gene particolare,
05:38
a protein is made that's toxic to the cell
131
338703
2667
si produce una proteina che è tossica per la cellula
05:41
and it causes these individuals to age
132
341370
2297
e porta questi soggetti a invecchiare
05:43
at about seven times the normal rate.
133
343667
2584
circa sette volte più rapidamente rispetto al normale.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
134
346251
3143
Permettetemi di mostrarvi un video su ciò che la proteina fa alla cellula.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
135
349394
3135
La cellula normale, se la guardaste al microscopio,
05:52
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
136
352529
2889
avrebbe un nucleo posizionato in mezzo alla cellula,
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
137
355418
3879
che è bella, tonda e dai contorni regolari
05:59
and it looks kind of like that.
138
359297
1755
e ha più o meno questo aspetto.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
139
361052
1864
Una cellula con progeria, invece,
06:02
because of this toxic protein called progerin,
140
362916
3102
a causa di questa proteina tossica chiamata progerina,
06:06
has these lumps and bumps in it.
141
366018
2284
ha in sé queste protuberanze e grumi.
06:08
So what we would like to do after discovering this
142
368302
3015
Quindi quello che vorremmo fare, dopo aver scoperto questo
06:11
back in 2003
143
371317
1852
ancora nel 2003,
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
144
373169
3218
è trovare un modo per provare a correggerla.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
145
376387
3088
Bene, sapendo qualcosa sui percorsi molecolari
06:19
it was possible to pick
146
379475
1999
fu possibile raccogliere
06:21
one of those many, many compounds that might have been useful
147
381474
2617
uno di quei tanti, tanti composti che avrebbero potuto essere utili
06:24
and try it out.
148
384091
1461
e provarlo.
06:25
In an experiment done in cell culture
149
385552
2575
In un esperimento fatto in una coltura cellulare
06:28
and shown here in a cartoon,
150
388127
2042
e mostrato qui in un cartone animato,
06:30
if you take that particular compound
151
390169
2694
se prendete quel particolare composto
06:32
and you add it to that cell that has progeria,
152
392863
3256
e lo aggiungete a quella cellula che ha la progeria,
06:36
and you watch to see what happened,
153
396119
2221
e osservate per vedere cos'è successo,
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
154
398340
2962
entro sole 72 ore, quella cellula diventa,
06:41
for all purposes that we can determine,
155
401302
2268
per tutti gli effetti che possiamo determinare,
06:43
almost like a normal cell.
156
403570
1842
quasi una cellula normale.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
157
405412
4341
Be', è stato entusiasmante ma funzionerebbe sul serio in un vero essere umano?
06:49
This has led, in the space of only four years
158
409753
3385
Ciò ha portato, nel giro di soli quattro anni,
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
159
413138
3501
dal momento in cui il gene fu scoperto all'inizio di una sperimentazione clinica,
06:56
to a test of that very compound.
160
416639
2197
a un test di quel preciso composto.
06:58
And the kids that you see here
161
418836
1963
E i bambini che vedete qui
07:00
all volunteered to be part of this,
162
420799
2562
hanno tutti fatto volontariamente parte di questo,
07:03
28 of them,
163
423361
1461
28 di loro,
07:04
and you can see as soon as the picture comes up
164
424822
3095
e potrete vedere appena arriverà l'immagine
07:07
that they are in fact a remarkable group of young people
165
427917
3382
che infatti sono un gruppo considerevole di giovani
07:11
all afflicted by this disease,
166
431299
1419
tutti colpiti da questa malattia,
07:12
all looking quite similar to each other.
167
432718
2249
tutti che si somigliano abbastanza.
07:14
And instead of telling you more about it,
168
434967
1674
E anziché parlarvi ancora di questo,
07:16
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
169
436641
3986
inviterò uno di loro, Sam Berns di Boston,
07:20
who's here this morning, to come up on the stage
170
440627
2433
che è qui questa mattina, a salire sul palco
07:23
and tell us about his experience
171
443060
2220
a raccontarci la sua esperienza
07:25
as a child affected with progeria.
172
445280
1910
di bambino affetto da progeria.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
173
447190
4058
Sam ha 15 anni. I suoi genitori, Scotg Bern e Leslie Gordon,
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
174
451248
2121
entrambi medici, sono anche loro qui con noi stamattina.
07:33
Sam, please have a seat.
175
453369
2538
Sam, per favore accomodati.
07:35
(Applause)
176
455907
7320
(Applausi)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
177
463227
2178
Allora Sam, perché non racconti a queste persone
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
178
465405
3375
com'è essere affetti da questa malattia chiamata progeria?
07:48
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
179
468780
3808
Sam Burns: Be', la progeria mi limita in qualche modo.
07:52
I cannot play sports or do physical activities,
180
472588
3964
Non posso praticare sport o fare attività fisiche,
07:56
but I have been able to take interest in things
181
476552
3204
ma ho potuto interessarmi a cose
07:59
that progeria, luckily, does not limit.
182
479756
2979
che la progeria, fortunatamente, non limita.
08:02
But when there is something that I really do want to do
183
482735
2557
Ma quando c'è qualcosa che voglio davvero fare
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
184
485292
3017
con cui la progeria interferisce, come marciare con la banda
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
185
488309
3426
oppure fare l'arbitro, troviamo sempre un modo per fare quella cosa
08:11
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
186
491735
3517
e ciò dimostra che la progeria non controlla la mia vita.
08:15
(Applause)
187
495252
1710
(Applausi)
08:16
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
188
496962
2036
Francis Collins: Quindi cosa vorresti dire ai ricercatori
08:18
here in the auditorium and others listening to this?
189
498998
3097
qui nell'auditorium e agli altri che stanno ascoltando?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
190
502095
2597
Cosa diresti loro in merito alla ricerca sulla progeria
08:24
and maybe about other conditions as well?
191
504692
1886
e magari anche sulle altre malattie?
08:26
SB: Well, research on progeria has come so far
192
506578
3146
SB: Be', la ricerca sulla progeria è arrivata così lontano
08:29
in less than 15 years,
193
509724
2242
in meno di 15 anni,
08:31
and that just shows the drive that researchers can have
194
511966
4369
e ciò dimostra proprio l'impulso che i ricercatori possono avere
08:36
to get this far, and it really means a lot
195
516335
3418
ad andare così lontano, e significa davvero molto
08:39
to myself and other kids with progeria,
196
519753
3251
per me e gli altri ragazzi con la progeria,
08:43
and it shows that if that drive exists,
197
523004
2824
e dimostra che se l'impulso esiste,
08:45
anybody can cure any disease,
198
525828
2601
chiunque può curare qualsiasi malattia,
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
199
528429
3947
e speriamo che la progeria possa essere curata nel prossimo futuro,
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
200
532376
3757
e quindi si possano eliminare quelle 4000 malattie
08:56
that Francis was talking about.
201
536133
3007
di cui Francis parlava.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
202
539140
3129
F.C: ottimo. Dunque Sam ha preso un giorno di vacanza da scuola oggi
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
203
542269
5135
per essere qui, ed è -- (Applausi) --
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
204
547404
4816
A proposito, è uno studente di prima superiore col massimo dei voti
09:12
in his school in Boston.
205
552220
1333
alla sua scuola a Boston.
09:13
Please join me in thanking and welcoming Sam.
206
553553
2201
Vi prego di unirvi a me nel ringraziare e dare il benvenuto a Sam.
09:15
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
207
555754
3653
S.B: Grazie mille. F.C: bravo. Bravo, amico.
09:19
(Applause)
208
559407
11818
(Applausi)
09:32
So I just want to say a couple more things
209
572216
1716
Allora, voglio solo dire un paio di altre cose
09:33
about that particular story, and then try to generalize
210
573932
3132
su questa storia particolare e poi provare a generalizzare
09:37
how could we have stories of success
211
577064
2496
su come potremmo avere storie con buoni esiti
09:39
all over the place for these diseases, as Sam says,
212
579560
3513
dovunque con queste malattie, come dice Sam,
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
213
583073
2519
queste 4000 che aspettano risposte.
09:45
You might have noticed that the drug
214
585592
1872
Magari avrete notato che il farmaco
09:47
that is now in clinical trial for progeria
215
587464
2769
che adesso è in sperimentazione clinica per la progeria
09:50
is not a drug that was designed for that.
216
590233
1764
non è un farmaco che era stato ideato per questo.
09:51
It's such a rare disease, it would be hard for a company
217
591997
2862
Si tratta di una malattia così rara che sarebbe difficile per un'azienda
09:54
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
218
594859
3730
giustificare la spesa di centinaia di milioni di dollari per generare un farmaco.
09:58
This is a drug that was developed for cancer.
219
598589
2160
Questo è un farmaco che era stato sviluppato per il cancro.
10:00
Turned out, it didn't work very well for cancer,
220
600749
2165
È risultato che non funzionava bene per il cancro
10:02
but it has exactly the right properties, the right shape,
221
602914
2323
ma che ha esattamente le giuste proprietà, la giusta forma,
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
222
605237
2892
per funzionare per la progeria, ed è ciò che è successo.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
223
608129
3228
Non sarebbe grandioso se potessimo farlo più sistematicamente?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
224
611357
3796
Potremmo in realtà incoraggiare tutte le aziende là fuori
10:15
that have drugs in their freezers
225
615153
1838
che hanno farmaci nei loro congelatori
10:16
that are known to be safe in humans
226
616991
2202
notoriamente sicuri sugli umani
10:19
but have never actually succeeded in terms
227
619193
2292
ma che non sono mai davvero riusciti in termini
10:21
of being effective for the treatments they were tried for?
228
621485
2856
di efficacia per le cure per le quali erano stati sperimentati?
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
229
624341
2384
Ora stiamo imparando su tutti questi nuovi percorsi molecolari --
10:26
some of those could be repositioned or repurposed,
230
626725
3079
alcuni di questi potrebbero essere riposizionati o riproposti,
10:29
or whatever word you want to use, for new applications,
231
629804
2399
o qualsiasi parola si voglia usare, per nuove applicazioni,
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
232
632203
2969
essenzialmente insegnando ai vecchi farmaci nuovi trucchi.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
233
635172
2687
Ciò potrebbe essere un'attività fenomenale, valida.
10:37
We have many discussions now between NIH and companies
234
637859
3046
Sono in corso molte discussioni tra Istituto Nazionale di Sanità e aziende
10:40
about doing this that are looking very promising.
235
640905
2124
a questo proposito che sembrano molto promettenti.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
236
643029
2614
E ci si potrebbe aspettare un bel po' da questo.
10:45
There are quite a number of success stories one can point to
237
645643
3039
C'è un buon numero di storie con esito positivo che si potrebbe indicare
10:48
about how this has led to major advances.
238
648682
2353
sul come come questo abbia portato a progressi importanti.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
239
651035
2207
Il primo farmaco per l'HIV/AIDS
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
240
653242
1729
non fu sviluppato per l'HIV/AIDS.
10:54
It was developed for cancer. It was AZT.
241
654971
2518
Fu sviluppato per il cancro. Era l'AZT.
10:57
It didn't work very well for cancer, but became
242
657489
2001
Non funzionava tanto bene per il cancro, ma diventò
10:59
the first successful antiretroviral,
243
659490
2116
il primo antiretrovirale efficace
11:01
and you can see from the table there are others as well.
244
661606
2572
e potete vedere dalla tabella che ce ne sono anche altri.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
245
664178
3644
Dunque, come rendiamo veramente tutto questo uno sforzo più generalizzabile?
11:07
Well, we have to come up with a partnership
246
667822
2224
Per farlo dobbiamo creare una collaborazione
11:10
between academia, government, the private sector,
247
670046
2860
tra mondo accademico, governo, settore privato,
11:12
and patient organizations to make that so.
248
672906
2453
e associazioni dei pazienti.
11:15
At NIH, we have started this new
249
675359
1650
All'Istituto Nazionale di Sanità abbiamo avviato questo nuovo
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
250
677009
3200
Centro Nazionale per l'Avanzamento delle Scienze Translazionali.
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
251
680209
3615
È iniziato appena lo scorso dicembre, e questo è uno dei suoi obiettivi.
11:23
Let me tell you another thing we could do.
252
683824
1441
Permettetemi di dirvi un'altra cosa che potremmo fare.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
253
685265
2919
Non sarebbe bello testare un farmaco
11:28
to see if it's effective and safe
254
688184
2371
per vedere se è efficace e sicuro
11:30
without having to put patients at risk,
255
690555
2101
senza dover esporre al rischio i pazienti,
11:32
because that first time you're never quite sure?
256
692656
2553
perché quella prima volta non si è mai proprio sicuri?
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
257
695209
2151
Come sappiamo, ad esempio, se i farmaci siano sicuri
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
258
697360
3245
prima di darli alle persone? Li testiamo sugli animali.
11:40
And it's not all that reliable, and it's costly,
259
700605
2642
E non è affatto attendibile, è costoso,
11:43
and it's time-consuming.
260
703247
1690
e richiede tempo.
11:44
Suppose we could do this instead on human cells.
261
704937
2863
Supponete che invece si possa fare questo sulle cellule umane.
11:47
You probably know, if you've been paying attention
262
707800
2232
Probabilmente sapete, se avete fatto attenzione
11:50
to some of the science literature
263
710032
1300
alla letteratura scientifica
11:51
that you can now take a skin cell
264
711332
1656
che ora si può prendere una cellula della pelle
11:52
and encourage it to become a liver cell
265
712988
2881
e incoraggiarla a diventare una cellula del fegato
11:55
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
266
715869
3075
o una cellula del cuore o una cellula del rene o del cervello per chiunque di noi.
11:58
So what if you used those cells as your test
267
718944
3152
E se si usassero quelle cellule come test
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
268
722096
2945
per vedere se un farmaco funzionerà e sarà sicuro?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
269
725041
4231
Qui vedete l'immagine di un polmone su un chip.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
270
729272
3521
È una cosa creata dall'Istituto Wyss di Boston,
12:12
and what they have done here, if we can run the little video,
271
732793
3175
e quello che hanno fatto qui, se possiamo far partire il video,
12:15
is to take cells from an individual,
272
735968
2136
è prendere cellule da un soggetto,
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
273
738104
3109
trasformarle nei tipi di cellule che sono presenti nel polmone,
12:21
and determine what would happen
274
741213
1805
e determinare cosa succederebbe
12:23
if you added to this various drug compounds
275
743018
3077
se si aggiungessero vari composti di farmaco
12:26
to see if they are toxic or safe.
276
746095
2465
per vedere se sono tossici o sicuri.
12:28
You can see this chip even breathes.
277
748560
2271
Vedete che questo chip persino respira.
12:30
It has an air channel. It has a blood channel.
278
750831
2617
Ha un canale d'aria. Ha un canale di sangue.
12:33
And it has cells in between
279
753448
1703
E in mezzo ha le cellule
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
280
755151
2438
che vi permettono di vedere cosa succede quando aggiungete un composto.
12:37
Are those cells happy or not?
281
757589
1772
Sono felici quelle cellule o no?
12:39
You can do this same kind of chip technology
282
759361
3031
Si può usare questo stesso tipo di tecnologia dei chip
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
283
762392
2209
per i reni, per il cuore, per i muscoli,
12:44
all the places where you want to see whether a drug
284
764601
2464
tutti i posti in cui si voglia vedere se un farmaco
12:47
is going to be a problem, for the liver.
285
767065
2281
risolverà un problema, per il fegato.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
286
769346
3048
E alla fine, poiché si può fare questo per il soggetto,
12:52
we could even see this moving to the point
287
772394
2214
potremmo addirittura vederlo spostarsi fino al punto
12:54
where the ability to develop and test medicines
288
774608
3441
in cui la capacità di sviluppare e testare medicine
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
289
778049
3186
sarete voi su un chip, ciò che sto cercando di dire qui è
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
290
781235
3501
l'individualizzazione del processo dello sviluppo dei farmaci
13:04
and testing their safety.
291
784736
2248
e il testarne la sicurezza.
13:06
So let me sum up.
292
786984
1652
Dunque fatemi riassumere.
13:08
We are in a remarkable moment here.
293
788636
2260
Siamo in un momento eccezionale ora.
13:10
For me, at NIH now for almost 20 years,
294
790896
2103
Per me, all'Istituto Nazionale di Sanità da quasi 20 anni,
13:12
there has never been a time where there was more excitement
295
792999
2601
non c'è mai stato un periodo con più entusiasmo
13:15
about the potential that lies in front of us.
296
795600
2585
per il potenziale che abbiamo dinnanzi a noi.
13:18
We have made all these discoveries
297
798185
1792
Abbiamo fatto tutte queste scoperte
13:19
pouring out of laboratories across the world.
298
799977
2365
uscite copiose dai laboratori di tutto il mondo.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
299
802342
3362
Di cosa abbiamo bisogno per capitalizzare tutto questo? Prima di tutto, abbiamo bisogno di risorse.
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This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
300
805704
3555
Questa è ricerca ad alto rischio, a volte ad alto costo.
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The payoff is enormous, both in terms of health
301
809259
1971
Il ritorno è enorme, sia in termini di salute
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
302
811230
2880
che in termini di crescita economica. Dobbiamo sostenerla.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
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814110
2301
Secondo, abbiamo bisogno di nuove forme di collaborazione
13:36
between academia and government and the private sector
304
816411
2221
tra mondo accademico, governo, settore privato
13:38
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
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818632
3347
e associazioni dei pazienti, proprio come quella che ho descritto qui
13:41
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
306
821979
3580
in termini di come potremmo proseguire riutilizzando nuovi componenti.
13:45
And third, and maybe most important, we need talent.
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825559
3236
E terzo, e forse più importante, abbiamo bisogno di talento.
13:48
We need the best and the brightest
308
828795
2141
Abbiamo bisogno che i migliori e i più brillanti
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from many different disciplines to come and join this effort --
309
830936
2857
arrivino da molte diverse discipline e si uniscano a questo sforzo --
13:53
all ages, all different groups --
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833793
2446
tutte le età, tutti i diversi gruppi --
13:56
because this is the time, folks.
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836239
2087
perché questo il momento, ragazzi.
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
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838326
3625
Questa è la biologia del ventunesimo secolo che aspettavate,
14:01
and we have the chance to take that
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841951
2462
e noi abbiamo la possibilità di prenderla
14:04
and turn it into something which will, in fact,
314
844413
2490
e trasformarla in qualcosa che, in realtà,
14:06
knock out disease. That's my goal.
315
846903
2330
sconfiggerà la malattia. Questo è il mio obiettivo.
14:09
I hope that's your goal.
316
849233
1884
Spero sia il vostro obiettivo.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
317
851117
2680
Penso che sarà l'obiettivo dei poeti e dei muppet
14:13
and the surfers and the bankers
318
853797
2009
e dei surfisti e dei banchieri
14:15
and all the other people who join this stage
319
855806
2278
e di tutte le altre persone che salgono su questo palco
14:18
and think about what we're trying to do here
320
858084
1750
e riflettono su quello che cerchiamo di fare qui
14:19
and why it matters.
321
859834
1165
e sul perché sia importante.
14:20
It matters for now. It matters as soon as possible.
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860999
2770
È importante per il presente. È importante quanto prima.
14:23
If you don't believe me, just ask Sam.
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863769
3118
Se non credete a me, basta che chiediate a Sam.
14:26
Thank you all very much.
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866887
1443
Grazie mille.
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(Applause)
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4831
(Applausi)
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