Francis Collins: We need better drugs -- now

61,581 views ・ 2013-03-21

TED


A videó lejátszásához kattintson duplán az alábbi angol feliratokra.

00:00
Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast
0
0
7000
Fordító: Adél Kenyeres Lektor: Anna Patai
00:16
So let me ask for a show of hands.
1
16053
2176
Hadd kérjem meg Önöket,
00:18
How many people here are over the age of 48?
2
18229
4192
hogy emelje fel a kezét, aki már elmúlt 48 éves!
00:22
Well, there do seem to be a few.
3
22421
2881
Hát, úgy látom, többen is vannak.
00:25
Well, congratulations,
4
25302
2175
Gratulálok,
00:27
because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,
5
27477
3870
mert ha megnézik ezt a diát a várható élettartamról az Egyesült Államokban,
00:31
you are now in excess of the average life span
6
31347
3098
maguk már túllépték a várható éllettartamát
00:34
of somebody who was born in 1900.
7
34445
2787
azoknak, aki 1900-ban születtek.
00:37
But look what happened in the course of that century.
8
37232
3534
De nézzék meg, mi történt azon évszázad leforgása alatt!
00:40
If you follow that curve,
9
40766
1662
Hogyha követik ezt a görbét,
00:42
you'll see that it starts way down there.
10
42428
2614
láthatják, hogy egész itt lent kezdődik.
00:45
There's that dip there for the 1918 flu.
11
45042
2469
Itt van egy hirtelen esés az 1918-as influenza járvány miatt.
00:47
And here we are at 2010,
12
47511
2422
És most itt vagyunk 2010-ben,
00:49
average life expectancy of a child born today, age 79,
13
49933
3056
amikor az átlagos várható élettertama egy ma született gyereknek 79 év,
00:52
and we are not done yet.
14
52989
1896
és ez még nem a vége.
00:54
Now, that's the good news.
15
54885
1335
Na most, ez a jó hír.
00:56
But there's still a lot of work to do.
16
56220
1841
De még mindig nagyon sok munka áll előttünk.
00:58
So, for instance, if you ask,
17
58061
1634
Tegyük fel, hogy az a kérdés,
00:59
how many diseases do we now know
18
59695
2726
mennyi betegségnek ismerjük
01:02
the exact molecular basis?
19
62421
2059
a pontos molekuláris alapját.
01:04
Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,
20
64480
3558
Kiderült, hogy körülbelül 4000-nek, ami elég elképesztő,
01:08
because most of those molecular discoveries
21
68038
2236
mivel a molekuláris felfedezések nagy része
01:10
have just happened in the last little while.
22
70274
2665
csupán az elmúlt rövid időszakban történt.
01:12
It's exciting to see that in terms of what we've learned,
23
72939
3296
Izgalmas ezt látni, hogy ebből a szempontból mennyit tanultunk,
01:16
but how many of those 4,000 diseases
24
76235
2107
de ebből a 4000 betegségből
01:18
now have treatments available?
25
78342
2348
hánynak van ma elérhető kezelése?
01:20
Only about 250.
26
80690
1888
Mindössze körülbelül 250-nek.
01:22
So we have this huge challenge, this huge gap.
27
82578
2758
Szóval előttünk áll egy hatalmas kihívás, egy hatalmas hézag.
01:25
You would think this wouldn't be too hard,
28
85336
2580
Gondolhatnák, hogy ez nem is lenne túl nehéz,
01:27
that we would simply have the ability
29
87916
1526
hogy egyszerűen képesek lennénk arra,
01:29
to take this fundamental information that we're learning
30
89442
3026
hogy fogjuk ezt az alapvető információt, amit tanulunk,
01:32
about how it is that basic biology teaches us
31
92468
3145
hogy mit mond az alapvető biológia arról,
01:35
about the causes of disease
32
95613
1902
hogy mi okozza a betegségeket,
01:37
and build a bridge across this yawning gap
33
97515
3026
és építenénk egy hidat a tátongó lyuk fölé,
01:40
between what we've learned about basic science
34
100541
2380
aközött amit tanultunk az alapvető biológiáról
01:42
and its application,
35
102921
1495
és annak alkalmazásáról,
01:44
a bridge that would look maybe something like this,
36
104416
3257
egy hidat, ami talán valahogy így nézne ki,
01:47
where you'd have to put together a nice shiny way
37
107673
3612
ahol már kiépítettünk egy szép fényes utat,
01:51
to get from one side to the other.
38
111285
2968
hogy eljussunk egyik oldalról a másikra.
01:54
Well, wouldn't it be nice if it was that easy?
39
114253
2600
Hát nem lenne szép, ha ez ilyen egyszerű lenne?
01:56
Unfortunately, it's not.
40
116853
2145
De sajnos nem az.
01:58
In reality, trying to go from fundamental knowledge
41
118998
2591
Valójában, az út az alapvető ismeretektől
02:01
to its application is more like this.
42
121589
2664
a használatukig inkább így nézne ki.
02:04
There are no shiny bridges.
43
124253
1915
Nincsenek fényes hidak.
02:06
You sort of place your bets.
44
126168
1652
Inkább olyan, mint egy fogadás.
02:07
Maybe you've got a swimmer and a rowboat
45
127820
1961
Talán van egy úszójuk, egy evezős csónakjuk,
02:09
and a sailboat and a tugboat
46
129781
1524
egy vitorlásuk és egy vontatóhajójuk,
02:11
and you set them off on their way,
47
131305
1728
és ezeket útjukra engedik,
02:13
and the rains come and the lightning flashes,
48
133033
2664
és aztán elkezd esni az eső, és villámlik,
02:15
and oh my gosh, there are sharks in the water
49
135697
1514
és úristen, cápák vannak a vízben,
02:17
and the swimmer gets into trouble,
50
137211
2021
és az úszó bajba kerül,
02:19
and, uh oh, the swimmer drowned
51
139232
1584
és ajjaj, az úszó megfulladt,
02:20
and the sailboat capsized,
52
140816
3212
és a vitorlás felborult,
02:24
and that tugboat, well, it hit the rocks,
53
144028
1701
és hát a vontatóhajó nekiütközött egy sziklának,
02:25
and maybe if you're lucky, somebody gets across.
54
145729
2640
és ha szerencsések, akkor talán valaki átér.
02:28
Well, what does this really look like?
55
148369
1989
Szóval, hogy néz ez ki valójában?
02:30
Well, what is it to make a therapeutic, anyway?
56
150358
2054
Egyáltalán mit jelent gyógyszert készíteni?
02:32
What's a drug? A drug is made up
57
152412
3001
Mi az orvosság? Az orvosságot
02:35
of a small molecule of hydrogen, carbon,
58
155413
2325
egy kis molekula hidrogén, szén
02:37
oxygen, nitrogen, and a few other atoms
59
157738
2251
oxigén, nitrogén és egy pár másik atom alkotja,
02:39
all cobbled together in a shape,
60
159989
2223
mind összetákolva egy formába,
02:42
and it's those shapes that determine whether, in fact,
61
162212
2377
és ezek a formák határozzák meg, hogy valójában
02:44
that particular drug is going to hit its target.
62
164589
3313
ez az orvosság célba talál-e.
02:47
Is it going to land where it's supposed to?
63
167902
2223
Oda fog-e landolni, ahova kellene?
02:50
So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.
64
170125
3156
Nézzék hát meg ezt a képet itt -- sok forma összevissza táncol.
02:53
Now what you need to do, if you're trying to develop
65
173281
2387
Szóval amit meg kell tenniük, ha ki akarnak fejleszteni
02:55
a new treatment for autism
66
175668
1457
egy új kezelést az autizmusra
02:57
or Alzheimer's disease or cancer
67
177125
2219
vagy az Alzheimer-kórra, vagy a rákra,
02:59
is to find the right shape in that mix
68
179344
1792
az az, hogy megtalálják a megfelelő alakot ebben a keverékben,
03:01
that will ultimately provide benefit and will be safe.
69
181136
2917
ami majd végül hasznos és veszélytelen lesz.
03:04
And when you look at what happens to that pipeline,
70
184053
3167
És mikor megnézik, hogy mi történik ebben a tölcsérben,
03:07
you start out maybe with thousands,
71
187220
1501
talán ezrekkel kezdik,
03:08
tens of thousands of compounds.
72
188721
1642
több tízezer vegyülettel.
03:10
You weed down through various steps
73
190363
2149
Kiselejtezik őket különféle lépésekkel,
03:12
that cause many of these to fail.
74
192512
1383
amik miatt sok megbukik.
03:13
Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,
75
193895
3340
Végül, talán négyet-ötöt klinikailag megvizsgáltathatnak,
03:17
and if all goes well, 14 years after you started,
76
197235
3042
és ha minden jól megy, 14 évvel azután, hogy belekezdtek,
03:20
you will get one approval.
77
200277
2011
kapnak egy jóváhagyást.
03:22
And it will cost you upwards of a billion dollars
78
202288
2030
És több mint egymilliárd dollárjukba fog kerülni
03:24
for that one success.
79
204318
2144
ez az egyetlen siker.
03:26
So we have to look at this pipeline the way an engineer would,
80
206462
3304
Szóval úgy kellene néznünk ezt a tölcsért, mint egy mérnöknek,
03:29
and say, "How can we do better?"
81
209766
1208
és azt kérdeznünk: "Hogy tudnánk ezt jobban megcsinálni?"
03:30
And that's the main theme of what I want to say to you this morning.
82
210974
2677
És ez a fő témája a ma reggeli mondókámnak.
03:33
How can we make this go faster?
83
213651
1813
Hogy tudnánk ezt felgyorsítani?
03:35
How can we make it more successful?
84
215464
3065
Hogyan tudnánk sikeresebbé tenni?
03:38
Well, let me tell you about a few examples
85
218529
1341
Hadd mondjak el Önöknek pár példát,
03:39
where this has actually worked.
86
219870
2256
ahol ez valójában működött.
03:42
One that has just happened in the last few months
87
222126
2951
Egy, ami épp az elmúlt pár hónapban történt,
03:45
is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.
88
225077
3710
az a sikeres jóváhagyása egy cisztás fibrózis elleni gyógyszernek.
03:48
But it's taken a long time to get there.
89
228787
1654
De sokáig tartott eljutni idáig.
03:50
Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989
90
230441
4602
A cisztás fibrózis molekuláris okát 1989-ben fedezte fel
03:55
by my group working with another group in Toronto,
91
235043
2328
a csapatom, együttműködésben egy másik csapattal Torontóban,
03:57
discovering what the mutation was in a particular gene
92
237371
2135
kiderítve, hogy mi volt a mutáció egy bizonyos génben
03:59
on chromosome 7.
93
239506
1628
a hetes kromoszómán.
04:01
That picture you see there?
94
241134
2038
Látják ezt a képet?
04:03
Here it is. That's the same kid.
95
243172
2103
Nos itt van. Ez ugyanaz a gyerek.
04:05
That's Danny Bessette, 23 years later,
96
245275
3344
Ez Danny Bessette, 23 évvel később,
04:08
because this is the year,
97
248619
1279
mivel ez az az év,
04:09
and it's also the year where Danny got married,
98
249898
2438
és egyben ebben az évben nősült meg Danny is,
04:12
where we have, for the first time, the approval by the FDA
99
252336
3057
amikor először kaptunk jóváhagyást az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságtól (FDA)
04:15
of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis
100
255393
3737
egy gyógyszerre, ami pontosan célozza a hibát a cisztás fibrózisban,
04:19
based upon all this molecular understanding.
101
259130
1938
erre a molekuláris tudásra alapozva.
04:21
That's the good news.
102
261068
1424
Ez a jó hír.
04:22
The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,
103
262492
3629
A rossz hír az, hogy ez a gyógyszer valójában nem kezeli az összes esetét a cisztás fibrózisnak,
04:26
and it won't work for Danny, and we're still waiting
104
266121
2209
és nem fog segíteni Dannyn, és még mindig várunk
04:28
for that next generation to help him.
105
268330
2335
a következő generációra, hogy segítsen rajta.
04:30
But it took 23 years to get this far. That's too long.
106
270665
3195
De 23 évbe telt eljutnunk idáig. Ez túl hosszú idő.
04:33
How do we go faster?
107
273860
1693
Hogy haladhatnánk gyorsabban?
04:35
Well, one way to go faster is to take advantage of technology,
108
275553
2698
Hát, az egyik módja ennek az, hogy kihasználjuk a technológiát,
04:38
and a very important technology that we depend on
109
278251
2664
és egy nagyon fontos technológia, amire támaszkodunk
04:40
for all of this is the human genome,
110
280915
2296
mindebben, az az emberi génállomány,
04:43
the ability to be able to look at a chromosome,
111
283211
2588
a képesség arra, hogy megnézzünk egy kromoszómát,
04:45
to unzip it, to pull out all the DNA,
112
285799
2670
hogy feltárjuk, hogy kiszedjük az összes DNS-t,
04:48
and to be able to then read out the letters in that DNA code,
113
288469
2950
és aztán, hogy képesek legyünk kiolvasni a betűket ebből a DNS kódból,
04:51
the A's, C's, G's and T's
114
291419
2081
az A-kat, a C-ket, a G-ket és a T-ket
04:53
that are our instruction book and the instruction book for all living things,
115
293500
3271
ami a mi és egyben az összes élőlény használati utasítása,
04:56
and the cost of doing this,
116
296771
1514
és az ára ennek,
04:58
which used to be in the hundreds of millions of dollars,
117
298285
2655
ami régen több százezer millió dollárba került,
05:00
has in the course of the last 10 years
118
300940
1913
az elmúlt 10 év alatt
05:02
fallen faster than Moore's Law, down to the point
119
302853
2399
gyorsabban esett, mint a Moore-törvény, egész addig, hogy
05:05
where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,
120
305252
4007
ma már kevesebb mint 10.000 dollárba kerül, hogy szekvenálja a genomját, vagy az enyémet,
05:09
and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.
121
309259
3799
és nemsokára 1000 dollár lesz a genom értéke.
05:13
Well, that's exciting.
122
313058
1326
Hát ez elég izgalmas.
05:14
How does that play out in terms of application to a disease?
123
314384
3810
Hogyan tudjuk ezt betegségekre alkalmazni?
05:18
I want to tell you about another disorder.
124
318194
2280
Szeretnék Önöknek beszélni egy másik rendellenességről.
05:20
This one is a disorder which is quite rare.
125
320474
2312
Ez egy egészen ritka rendellenesség.
05:22
It's called Hutchinson-Gilford progeria,
126
322786
2768
Hutchinson−Gilford progeria szindrómának hívják,
05:25
and it is the most dramatic form of premature aging.
127
325554
3305
és az egyik legdrasztikusabb formája a korai öregedésnek.
05:28
Only about one in every four million kids has this disease,
128
328859
3783
Csupán egy a négymillióhoz az esélye ennek a betegségnek a gyerekeknél,
05:32
and in a simple way, what happens is,
129
332642
3360
és leegyszerűsítve, az történik,
05:36
because of a mutation in a particular gene,
130
336002
2701
hogy egy bizonyos génben történő elváltozás miatt,
05:38
a protein is made that's toxic to the cell
131
338703
2667
egy fehérje képződik, ami mérgező a sejtre,
05:41
and it causes these individuals to age
132
341370
2297
és emiatt ezek az egyének
05:43
at about seven times the normal rate.
133
343667
2584
hétszer gyorsabban öregszenek a normálisnál.
05:46
Let me show you a video of what that does to the cell.
134
346251
3143
Hadd mutassak egy videót arról, hogy ez mit tesz a sejttel.
05:49
The normal cell, if you looked at it under the microscope,
135
349394
3135
Egy normális sejtnek, ha mikroszkóp alatt nézzük,
05:52
would have a nucleus sitting in the middle of the cell,
136
352529
2889
a sejtmagja a sejt középpontjában áll,
05:55
which is nice and round and smooth in its boundaries
137
355418
3879
szép kerek és egyenletes határai vannak,
05:59
and it looks kind of like that.
138
359297
1755
és valahogy így néz ki.
06:01
A progeria cell, on the other hand,
139
361052
1864
Egy progeriás sejtnek a sejtmagja, ezzel ellentétben,
06:02
because of this toxic protein called progerin,
140
362916
3102
a mérgező fehérje miatt, amit progerinnek hívnak,
06:06
has these lumps and bumps in it.
141
366018
2284
tele van mindenféle púppal és dudorral.
06:08
So what we would like to do after discovering this
142
368302
3015
Szóval amit szeretnénk csinálni, miután felfedeztük ezt
06:11
back in 2003
143
371317
1852
még 2003-ban,
06:13
is to come up with a way to try to correct that.
144
373169
3218
az, hogy kitaláljuk a módját annak, hogy ezt kijavítsuk.
06:16
Well again, by knowing something about the molecular pathways,
145
376387
3088
És ismét, mivel tudunk valamit a molekuláris útvonalakról,
06:19
it was possible to pick
146
379475
1999
képesek voltunk kiválasztani
06:21
one of those many, many compounds that might have been useful
147
381474
2617
egyet aközül a sok-sok vegyület közül, amik talán hasznosak,
06:24
and try it out.
148
384091
1461
és kipróbálni.
06:25
In an experiment done in cell culture
149
385552
2575
Egy kísérletben, amit a sejtkultúrán végeztünk,
06:28
and shown here in a cartoon,
150
388127
2042
és ami ebben a rajzfilmben be van mutatva,
06:30
if you take that particular compound
151
390169
2694
hogyha fogjuk ezt a bizonyos vegyületet,
06:32
and you add it to that cell that has progeria,
152
392863
3256
és ezt hozzáadjuk a progeriás sejthez,
06:36
and you watch to see what happened,
153
396119
2221
és ha figyeljük, hogy mi történik,
06:38
in just 72 hours, that cell becomes,
154
398340
2962
72 órán belül ez a sejt átalakul
06:41
for all purposes that we can determine,
155
401302
2268
minden elképzelhető meghatározásunk szerint,
06:43
almost like a normal cell.
156
403570
1842
egy majdnem normális sejtté.
06:45
Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?
157
405412
4341
Hát ez elég izgalmas volt, de működne-e ez valójában egy igazi emberi lénynél?
06:49
This has led, in the space of only four years
158
409753
3385
Ez ahhoz vezetett mindössze négy év alatt,
06:53
from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,
159
413138
3501
onnan, hogy felfedezték a gént odáig, hogy elkezdték a klinikai vizsgálatokat,
06:56
to a test of that very compound.
160
416639
2197
egészen maga a vegyület teszteléséig.
06:58
And the kids that you see here
161
418836
1963
És a gyerekek, akiket itt látnak
07:00
all volunteered to be part of this,
162
420799
2562
mind önkéntesen jelentkeztek, hogy részt vehessenek,
07:03
28 of them,
163
423361
1461
28-an voltak,
07:04
and you can see as soon as the picture comes up
164
424822
3095
és amint a kép megjelent, láthatták hogy,
07:07
that they are in fact a remarkable group of young people
165
427917
3382
ők valójában egy figyelemre méltó csoport fiatal,
07:11
all afflicted by this disease,
166
431299
1419
akik mind ebben a betegségben szenvednek,
07:12
all looking quite similar to each other.
167
432718
2249
és mind egészen hasonlítanak egymásra.
07:14
And instead of telling you more about it,
168
434967
1674
De ahelyett, hogy többet mondanék róla,
07:16
I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,
169
436641
3986
inkább meghívom egyiküket, Sam Bernst Bostonból,
07:20
who's here this morning, to come up on the stage
170
440627
2433
aki itt van ma reggel, hogy feljöjjön a színpadra
07:23
and tell us about his experience
171
443060
2220
és elmesélje a tapasztalatait,
07:25
as a child affected with progeria.
172
445280
1910
mint egy progeriában szenvedő gyermek.
07:27
Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,
173
447190
4058
Sam 15 éves. A szülei, Scott Berns és Leslie Gordon,
07:31
both physicians, are here with us this morning as well.
174
451248
2121
mindketten orvosok, és szintén itt vannak velünk ma reggel.
07:33
Sam, please have a seat.
175
453369
2538
Sam, kérlek foglalj helyet.
07:35
(Applause)
176
455907
7320
(Taps)
07:43
So Sam, why don't you tell these folks
177
463227
2178
Szóval Sam, miért nem mondod el ezeknek az embereknek,
07:45
what it's like being affected with this condition called progeria?
178
465405
3375
hogy milyen egy ilyen állapot hatása alatt lenni, mint a progeria?
07:48
Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.
179
468780
3808
Sam Burns: Hát, a progeria bizonyos dolgokban korlátoz.
07:52
I cannot play sports or do physical activities,
180
472588
3964
Nem bírok sportolni vagy fizikai aktivitásokat végezni,
07:56
but I have been able to take interest in things
181
476552
3204
de képes voltam kialakítani egy érdeklődést olyan dolgok iránt,
07:59
that progeria, luckily, does not limit.
182
479756
2979
amit szerencsére, a progeria nem korlátoz.
08:02
But when there is something that I really do want to do
183
482735
2557
De ha van valami, amit nagyon meg akarok csinálni,
08:05
that progeria gets in the way of, like marching band
184
485292
3017
de a progeria az útjában áll, mint az iskolai menetelő zenekar
08:08
or umpiring, we always find a way to do it,
185
488309
3426
vagy a pályabírói pozíció, mindig találunk rá megoldást,
08:11
and that just shows that progeria isn't in control of my life.
186
491735
3517
és ez csak azt bizonyítja, hogy a progeria nem irányítja az életem.
08:15
(Applause)
187
495252
1710
(Taps)
08:16
Francis Collins: So what would you like to say to researchers
188
496962
2036
Francis Collins: És mit mondanál a kutatóknak,
08:18
here in the auditorium and others listening to this?
189
498998
3097
akik itt vannak a nézőtéren és másoknak, akik ezt hallgatják?
08:22
What would you say to them both about research on progeria
190
502095
2597
Mit mondanál nekik mind a progeria kutatásáról,
08:24
and maybe about other conditions as well?
191
504692
1886
és egyben talán más állapotokról is?
08:26
SB: Well, research on progeria has come so far
192
506578
3146
SB: Hát, a progeria kutatása nagyon sokat fejlődött
08:29
in less than 15 years,
193
509724
2242
kevesebb mint 15 év alatt,
08:31
and that just shows the drive that researchers can have
194
511966
4369
és ez a bizonyítéka a kutatók lendületének,
08:36
to get this far, and it really means a lot
195
516335
3418
hogy ennyit fejlődtek, és igazán sokat jelent
08:39
to myself and other kids with progeria,
196
519753
3251
nekem és más progeriás gyerekeknek is,
08:43
and it shows that if that drive exists,
197
523004
2824
és ez azt mutatja, hogy ha létezik ez a lendület,
08:45
anybody can cure any disease,
198
525828
2601
bárki meg tud gyógyítani bármilyen betegséget,
08:48
and hopefully progeria can be cured in the near future,
199
528429
3947
és talán a progeriát is meg tudják majd gyógyítani a közeljövőben,
08:52
and so we can eliminate those 4,000 diseases
200
532376
3757
és így megsemmisíthetjük azt a 4000 betegséget,
08:56
that Francis was talking about.
201
536133
3007
amikről Francis beszélt.
08:59
FC: Excellent. So Sam took the day off from school today
202
539140
3129
FC: Kitűnő. Sam különben nem ment ma iskolába
09:02
to be here, and he is — (Applause) --
203
542269
5135
csak azért, hogy itt lehessen, és ő egyébként -- (Taps) --
09:07
He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade
204
547404
4816
Egyébként Sam színkitűnő elsőéves középiskolás
09:12
in his school in Boston.
205
552220
1333
a bostoni iskolájában.
09:13
Please join me in thanking and welcoming Sam.
206
553553
2201
Kérem csatlakozzanak hozzám, hogy ezt megköszönjünk és üdvözöljük Samet.
09:15
SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.
207
555754
3653
SB: Köszönöm szépen. FC: Szép munka volt. Ügyes vagy, pajti.
09:19
(Applause)
208
559407
11818
(Taps)
09:32
So I just want to say a couple more things
209
572216
1716
Csak szeretnék mondani még egy pár dolgot
09:33
about that particular story, and then try to generalize
210
573932
3132
ezzel a történettel kapcsolatban, és aztán próbálnám általánosítani,
09:37
how could we have stories of success
211
577064
2496
hogy hogyan lehetnének sikeres történeteink
09:39
all over the place for these diseases, as Sam says,
212
579560
3513
mindenfelé ezekről a betegségekről, ahogy Sam mondta,
09:43
these 4,000 that are waiting for answers.
213
583073
2519
ez a 4000, ami még megoldásra vár.
09:45
You might have noticed that the drug
214
585592
1872
Talán észrevették, hogy az orvosság,
09:47
that is now in clinical trial for progeria
215
587464
2769
amit most klinikailag vizsgálnak a progeria ellen,
09:50
is not a drug that was designed for that.
216
590233
1764
nem olyan orvosság, amit erre fejlesztettek ki.
09:51
It's such a rare disease, it would be hard for a company
217
591997
2862
Annyira ritka betegség, hogy nehéz lenne egy vállalatnak
09:54
to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.
218
594859
3730
indokolni több száz millió dollár elköltését egy ilyen orvosság létrehozására.
09:58
This is a drug that was developed for cancer.
219
598589
2160
Ez egy orvosság, amit a rákra fejlesztettek ki.
10:00
Turned out, it didn't work very well for cancer,
220
600749
2165
Végül nem működött valami jól a rák ellen,
10:02
but it has exactly the right properties, the right shape,
221
602914
2323
de megvannak pontosan a megfelelő tulajdonságai, a megfelelő forma,
10:05
to work for progeria, and that's what's happened.
222
605237
2892
hogy működjön a progeriánál, és ez is történt.
10:08
Wouldn't it be great if we could do that more systematically?
223
608129
3228
Nem lenne jó, hogyha ezt módszeresebben tehetnénk meg?
10:11
Could we, in fact, encourage all the companies that are out there
224
611357
3796
Nem tudnánk-e rávenni az összes ilyen vállalatot,
10:15
that have drugs in their freezers
225
615153
1838
akiknek vannak orvosságaik a mélyhűtőben,
10:16
that are known to be safe in humans
226
616991
2202
amik ismerten biztonságosak az emberekre nézve,
10:19
but have never actually succeeded in terms
227
619193
2292
de még sosem jártak sikerrel
10:21
of being effective for the treatments they were tried for?
228
621485
2856
azokban a kezelésekben, amikben kipróbálták őket?
10:24
Now we're learning about all these new molecular pathways --
229
624341
2384
Most tanulunk mindezekről a molekuláris útvonalakról --
10:26
some of those could be repositioned or repurposed,
230
626725
3079
néhányat áthelyezhetnénk vagy átirányíthatnánk,
10:29
or whatever word you want to use, for new applications,
231
629804
2399
hogy új alkalmazásuk legyen,
10:32
basically teaching old drugs new tricks.
232
632203
2969
valójában régi gyógyszereknek új trükköket tanítanánk.
10:35
That could be a phenomenal, valuable activity.
233
635172
2687
Ez egy rendkívüli és értékes tevékenység lehetne.
10:37
We have many discussions now between NIH and companies
234
637859
3046
Sok megbeszélést tartunk az Országos Egészségügyi Intézet (NIH) és a vállalatok között
10:40
about doing this that are looking very promising.
235
640905
2124
ezzel kapcsolatban, és ezek nagyon ígéretesnek látszanak.
10:43
And you could expect quite a lot to come from this.
236
643029
2614
És elég sokat várhatunk majd ettől.
10:45
There are quite a number of success stories one can point to
237
645643
3039
Meglehetősen sok sikertörténetre mutathatunk rá,
10:48
about how this has led to major advances.
238
648682
2353
hogy ez hogyan vezetett nagyszabású fejlődéshez.
10:51
The first drug for HIV/AIDS
239
651035
2207
Az első orvosság a HIV/AIDS ellen
10:53
was not developed for HIV/AIDS.
240
653242
1729
nem a HV/AIDS ellen lett kifejlesztve.
10:54
It was developed for cancer. It was AZT.
241
654971
2518
Rák ellen tervezték. Úgy hívták, hogy AZT.
10:57
It didn't work very well for cancer, but became
242
657489
2001
Nem működött valami jól a rák ellen, de belőle lett
10:59
the first successful antiretroviral,
243
659490
2116
az első sikeres antiretrovirális gyógyszer,
11:01
and you can see from the table there are others as well.
244
661606
2572
és láthatják a táblázatból, hogy mások is vannak.
11:04
So how do we actually make that a more generalizable effort?
245
664178
3644
De valójában hogy csinálunk ebből egy általánosíthatóbb törekvést?
11:07
Well, we have to come up with a partnership
246
667822
2224
Hát, ki kell, hogy alakítsunk egy társas viszonyt
11:10
between academia, government, the private sector,
247
670046
2860
a kutatók, a kormány, a privát szektor
11:12
and patient organizations to make that so.
248
672906
2453
és a betegszervezetek között, hogy ezt megvalósíthassuk.
11:15
At NIH, we have started this new
249
675359
1650
A NIH-nél beindítottuk ezt az új intézményt,
11:17
National Center for Advancing Translational Sciences.
250
677009
3200
Országos Központ a Transzlációs Tudományok Fejlesztésére.
11:20
It just started last December, and this is one of its goals.
251
680209
3615
Csupán múlt decemberben indult, és ez az egyik célja.
11:23
Let me tell you another thing we could do.
252
683824
1441
Hadd említsek egy másik dolgot, amit tehetnénk.
11:25
Wouldn't it be nice to be able to a test a drug
253
685265
2919
Nem lenne szép, ha képesek lennénk tesztelni egy orvosságot,
11:28
to see if it's effective and safe
254
688184
2371
hogy ellenőrizzük a hatékonyságát és veszélytelenségét,
11:30
without having to put patients at risk,
255
690555
2101
anélkül, hogy betegeket kockáztatnánk,
11:32
because that first time you're never quite sure?
256
692656
2553
mivel az első alkalommal sosem lehetünk teljesen biztosak?
11:35
How do we know, for instance, whether drugs are safe
257
695209
2151
Pl., honnan tudjuk hogy az orvosságok veszélytelenek,
11:37
before we give them to people? We test them on animals.
258
697360
3245
mielőtt beadnánk őket az embereknek? Állatokon teszteljük őket.
11:40
And it's not all that reliable, and it's costly,
259
700605
2642
De ez nem túl megbízható, és elég költséges,
11:43
and it's time-consuming.
260
703247
1690
és időigényes.
11:44
Suppose we could do this instead on human cells.
261
704937
2863
Tegyük fel, hogy ehelyett emberi sejteket használhatnánk.
11:47
You probably know, if you've been paying attention
262
707800
2232
Valószínűleg tudják, ha követik
11:50
to some of the science literature
263
710032
1300
a tudományos irodalomat,
11:51
that you can now take a skin cell
264
711332
1656
hogy ma már foghatnak egy bőrsejtet,
11:52
and encourage it to become a liver cell
265
712988
2881
és arra ösztönözhetik, hogy bármelyikünknek átalakuljon egy májsejtté,
11:55
or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.
266
715869
3075
egy szívsejtté, egy vesesejtté vagy egy agysejtté.
11:58
So what if you used those cells as your test
267
718944
3152
Szóval mi lenne, ha ezeket a sejteket használnánk a vizsgálatunkhoz,
12:02
for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?
268
722096
2945
hogy egy orvosság működni fog-e és veszélytelen lesz-e?
12:05
Here you see a picture of a lung on a chip.
269
725041
4231
A képen egy csippen lévő tüdőt láthatnak.
12:09
This is something created by the Wyss Institute in Boston,
270
729272
3521
Ezt a Wyss Intézet fejlesztette ki Bostonban,
12:12
and what they have done here, if we can run the little video,
271
732793
3175
és amit csináltak, ha lejátszhatnánk a kis videót,
12:15
is to take cells from an individual,
272
735968
2136
az az, hogy fogtak sejteket egy egyéntől,
12:18
turn them into the kinds of cells that are present in the lung,
273
738104
3109
átalakították őket olyan sejtekké, melyek a tüdőben vannak,
12:21
and determine what would happen
274
741213
1805
és meghatározták, hogy mi történne,
12:23
if you added to this various drug compounds
275
743018
3077
ha különböző gyógyszervegyületeket adnánk hozzá,
12:26
to see if they are toxic or safe.
276
746095
2465
hogy lássuk mérgezők-e vagy biztonságosak?
12:28
You can see this chip even breathes.
277
748560
2271
Láthatják, hogy ez a csipp még lélegzik is.
12:30
It has an air channel. It has a blood channel.
278
750831
2617
Van egy légcsatornája. Van egy vércsatornája.
12:33
And it has cells in between
279
753448
1703
És ezek között sejteket tartalmaz,
12:35
that allow you to see what happens when you add a compound.
280
755151
2438
melyek segítségével láthatjuk, mi történik, ha hozzáadunk egy vegyületet.
12:37
Are those cells happy or not?
281
757589
1772
Ezek a sejtek boldogok-e vagy sem?
12:39
You can do this same kind of chip technology
282
759361
3031
Használhatják ugyanezt a csipp-technológiát
12:42
for kidneys, for hearts, for muscles,
283
762392
2209
a veséken, szíven, izmokon,
12:44
all the places where you want to see whether a drug
284
764601
2464
mindazon helyeken, melyeknél szeretnék látni, hogy egy gyógyszer
12:47
is going to be a problem, for the liver.
285
767065
2281
gondot jelent-e majd a májnak.
12:49
And ultimately, because you can do this for the individual,
286
769346
3048
És végül, mivel ezt megtehetjük egyéneknek,
12:52
we could even see this moving to the point
287
772394
2214
akár afelé is haladhatna ez a dolog,
12:54
where the ability to develop and test medicines
288
774608
3441
hogy a gyógyszerek kifejlesztésének és tesztelésének képessége
12:58
will be you on a chip, what we're trying to say here is
289
778049
3186
Önök lesznek a csippeken, vagyis amit akarunk itt mondani,
13:01
the individualizing of the process of developing drugs
290
781235
3501
az a gyógyszerfejlesztés folyamatának
13:04
and testing their safety.
291
784736
2248
és tesztelésének egyénivé tétele.
13:06
So let me sum up.
292
786984
1652
Hadd foglaljam össze.
13:08
We are in a remarkable moment here.
293
788636
2260
Egy jelentős pillanatban vagyunk.
13:10
For me, at NIH now for almost 20 years,
294
790896
2103
Számomra, aki majdnem 20 éve vagyok a NIH-nél,
13:12
there has never been a time where there was more excitement
295
792999
2601
még sosem volt egy ennél izgalmasabb időszak
13:15
about the potential that lies in front of us.
296
795600
2585
az előttünk álló lehetőségekkel kapcsolatban.
13:18
We have made all these discoveries
297
798185
1792
Annyi felfedezést tettünk,
13:19
pouring out of laboratories across the world.
298
799977
2365
melyek csak úgy záporoznak a világ laboratóriumaiból.
13:22
What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.
299
802342
3362
Mi kell, hogy ebből előnyt húzzunk? Először is, források kellenek.
13:25
This is research that's high-risk, sometimes high-cost.
300
805704
3555
Ez egy nagyon kockázatos, és időnként nagyon költséges kutatás.
13:29
The payoff is enormous, both in terms of health
301
809259
1971
De az eredmény hatalmas, mind az egészség,
13:31
and in terms of economic growth. We need to support that.
302
811230
2880
mind a gazdasági növekedés terén. Ezt támogatnunk kell.
13:34
Second, we need new kinds of partnerships
303
814110
2301
Másodszor, mert újfajta társas viszonyok kellenek
13:36
between academia and government and the private sector
304
816411
2221
a kutatók, a kormány, a privát szektor
13:38
and patient organizations, just like the one I've been describing here,
305
818632
3347
és a betegszervezetek között, pont mint ez, amit leírtam,
13:41
in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.
306
821979
3580
azzal kapcsolatban, hogy milyen módon érhetnénk el az új vegyületek átirányítását.
13:45
And third, and maybe most important, we need talent.
307
825559
3236
Harmadszor, és talán a legfontosabb, hogy tehetség kell.
13:48
We need the best and the brightest
308
828795
2141
Szükségünk van a legjobbakra és a legokosabbakra
13:50
from many different disciplines to come and join this effort --
309
830936
2857
sok különböző tudományágból, hogy jöjjenek és csatlakozzanak a törekvésünkhöz --
13:53
all ages, all different groups --
310
833793
2446
az összes életkorból, az összes csoportból --
13:56
because this is the time, folks.
311
836239
2087
mert itt az idő, emberek.
13:58
This is the 21st-century biology that you've been waiting for,
312
838326
3625
Ez a 21. századi biológia, amire vártak,
14:01
and we have the chance to take that
313
841951
2462
és most alkalmunk van rá, hogy ezt fogjuk,
14:04
and turn it into something which will, in fact,
314
844413
2490
és átalakítsuk valamivé, ami majd, tulajdonképpen,
14:06
knock out disease. That's my goal.
315
846903
2330
kiüti a betegséget. Ez az én célom.
14:09
I hope that's your goal.
316
849233
1884
Remélem, hogy az Önök célja is.
14:11
I think it'll be the goal of the poets and the muppets
317
851117
2680
Gondolom, hogy ez lesz a célja a költőknek, a hétköznapi embereknek,
14:13
and the surfers and the bankers
318
853797
2009
a szörfösöknek, a bankároknak,
14:15
and all the other people who join this stage
319
855806
2278
és mindazon embereknek, akik csatlakoznak ehhez a szakaszhoz,
14:18
and think about what we're trying to do here
320
858084
1750
és elgondolkodnak azon, hogy mit is akarunk mi itt csinálni
14:19
and why it matters.
321
859834
1165
és ez miért is lényeges.
14:20
It matters for now. It matters as soon as possible.
322
860999
2770
A máért lényeges. Minél hamarabb lényeges.
14:23
If you don't believe me, just ask Sam.
323
863769
3118
Ha nekem nem hisznek, csak kérdezzék meg Samet.
14:26
Thank you all very much.
324
866887
1443
Mindnyájuknak nagyon szépen köszönöm.
14:28
(Applause)
325
868330
4831
(Taps)
Erről a weboldalról

Ez az oldal olyan YouTube-videókat mutat be, amelyek hasznosak az angol nyelvtanuláshoz. A világ minden tájáról származó, kiváló tanárok által tartott angol leckéket láthatsz. Az egyes videók oldalán megjelenő angol feliratokra duplán kattintva onnan játszhatja le a videót. A feliratok a videó lejátszásával szinkronban gördülnek. Ha bármilyen észrevétele vagy kérése van, kérjük, lépjen kapcsolatba velünk ezen a kapcsolatfelvételi űrlapon.

https://forms.gle/WvT1wiN1qDtmnspy7