Francis Collins: We need better drugs -- now

フランシス・コリンズ: より良い薬が必要です — 今すぐに

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

翻訳: Tomoshige Ohno 校正: Mamoru Ichikawa

So let me ask for a show of hands.

挙手をお願いしたいと思います

How many people here are over the age of 48?

48歳以上の方は？

Well, there do seem to be a few.

数人のようですね

Well, congratulations,

おめでとうございます

because if you look at this particular slide of U.S. life expectancy,

その方は アメリカの平均余命についての このスライドにあるように

you are now in excess of the average life span

1900年生まれの人の平均寿命よりも

of somebody who was born in 1900.

長生きしていることになります

But look what happened in the course of that century.

しかし 20世紀に起こったことを 見てみてください

If you follow that curve,

この曲線を辿っていくと

you'll see that it starts way down there.

大きな下降があることが分かります

There's that dip there for the 1918 flu.

そのくぼみは1918年の インフルエンザによるものです

And here we are at 2010,

現在2010年では

average life expectancy of a child born today, age 79,

新生児の平均余命は79歳であるので

and we are not done yet.

我々は まだまだ生きられます

Now, that's the good news.

これがグッドニュースです

But there's still a lot of work to do.

しかし すべきことはたくさんあります

So, for instance, if you ask,

例えば 病気のうち

how many diseases do we now know

分子的なメカニズムが

the exact molecular basis?

完全にわかっているものがいくつあるか？

Turns out it's about 4,000, which is pretty amazing,

約4000ですが これはすごいことです

because most of those molecular discoveries

なぜならほとんどの分子学的発見は

have just happened in the last little while.

つい最近なされたものだからです

It's exciting to see that in terms of what we've learned,

これは素晴らしいことなのですが

but how many of those 4,000 diseases

しかし それら4000の病気のうち

now have treatments available?

治療法があるものはいくつでしょう？

Only about 250.

たった250程度です

So we have this huge challenge, this huge gap.

この大きなギャップは 重大な課題です

You would think this wouldn't be too hard,

皆さんはこう思われるかもしれません

that we would simply have the ability

「そんなに難しいことじゃない」

to take this fundamental information that we're learning

病気の原因に関して 生物学が解明した

about how it is that basic biology teaches us

基礎的な情報を

about the causes of disease

実用化に結びつけるための

and build a bridge across this yawning gap

大きなギャップを埋められる

between what we've learned about basic science

橋を架ける能力が

and its application,

私たちには備わっていると

a bridge that would look maybe something like this,

おそらくこんな橋を 思い浮かべられていることでしょう

where you'd have to put together a nice shiny way

一方の端から他方へと渡る

to get from one side to the other.

光り輝く 素敵な道です

Well, wouldn't it be nice if it was that easy?

こんなに簡単にできたら良いでしょう？

Unfortunately, it's not.

残念ながら現実は違います

In reality, trying to go from fundamental knowledge

基礎知識を実用化しようとする試みの

to its application is more like this.

現実は こんな感じ

There are no shiny bridges.

光り輝く橋などは

You sort of place your bets.

夢のまた夢です

Maybe you've got a swimmer and a rowboat

泳ぐ　 船をこぐ

and a sailboat and a tugboat

ヨットやタグボートを使う人も

and you set them off on their way,

さらに異変も起こります

and the rains come and the lightning flashes,

雨が降り始め 雷鳴が轟き

and oh my gosh, there are sharks in the water

ひどいことには 水中にはサメもいて

and the swimmer gets into trouble,

トラブルに巻き込まれます

and, uh oh, the swimmer drowned

スイマーは溺れ

and the sailboat capsized,

ヨットは転覆し

and that tugboat, well, it hit the rocks,

タグボートは岩にぶつかりました

and maybe if you're lucky, somebody gets across.

きっと運が良い人なら川を渡り切ります

Well, what does this really look like?

さて どういうことでしょうか？

Well, what is it to make a therapeutic, anyway?

治療法を開発するとは

What's a drug? A drug is made up

薬とは 何なのでしょうか？

of a small molecule of hydrogen, carbon,

薬は 水素 炭素 酸素 窒素や

oxygen, nitrogen, and a few other atoms

その他数種類の原子で構成される

all cobbled together in a shape,

１つの形になった 小さな分子です

and it's those shapes that determine whether, in fact,

その形により その薬がターゲットに

that particular drug is going to hit its target.

実際に作用するかが決定されるのです

Is it going to land where it's supposed to?

実際にそこまで辿り着けるのでしょうか？

So look at this picture here -- a lot of shapes dancing around for you.

この画像をご覧下さい 様々な形のものが踊っています

Now what you need to do, if you're trying to develop

自閉症やアルツハイマー病 ガンなどに対する

a new treatment for autism

新たな治療法を開発しようとするなら

or Alzheimer's disease or cancer

このごちゃごちゃの中から

is to find the right shape in that mix

最終的に恩恵をもたらし

that will ultimately provide benefit and will be safe.

かつ 安全であるような 適切な形を見つける必要があります

And when you look at what happens to that pipeline,

この工程で起こることに注目してみましょう

you start out maybe with thousands,

おそらく 数千 数万もの

tens of thousands of compounds.

化合物から始めることになります

You weed down through various steps

様々なステップを経て

that cause many of these to fail.

効用のなさそうなものを除外していきます

Ultimately, maybe you can run a clinical trial with four or five of these,

最終的に臨床試験を行う段階では ４つか５つ程度に絞り込まれ

and if all goes well, 14 years after you started,

治験がうまくいけば 開発を始めて14年も経った後に

you will get one approval.

１つの薬の承認がようやく得られます

And it will cost you upwards of a billion dollars

１つの薬の開発が成功するには

for that one success.

10億ドル以上が必要です

So we have to look at this pipeline the way an engineer would,

この工程を エンジニア的に見て

and say, "How can we do better?"

改善策を考える

And that's the main theme of what I want to say to you this morning.

それが今日この場で 皆さんにお伝えするメインテーマです

How can we make this go faster?

開発期間を短縮するには？

How can we make it more successful?

どうすれば成功率が上がるのか？

Well, let me tell you about a few examples

まず　うまくいった実例を

where this has actually worked.

お示ししましょう

One that has just happened in the last few months

１つは つい数ヶ月前のことですが

is the successful approval of a drug for cystic fibrosis.

嚢胞（のうほう）性線維症の薬が承認されました

But it's taken a long time to get there.

しかし 長い時間がかかりました

Cystic fibrosis had its molecular cause discovered in 1989

嚢胞性線維症の分子的な原因は 1989年に 私の研究グループが

by my group working with another group in Toronto,

トロントの別のチームと 共同で発見しました

discovering what the mutation was in a particular gene

第７染色体の特定の遺伝子に存在する

on chromosome 7.

変異を特定したのです

That picture you see there?

この写真をご覧ください

Here it is. That's the same kid.

こちらも 同じ少年です

That's Danny Bessette, 23 years later,

ダニー・ベゼットの23年後の姿です

because this is the year,

この年は

and it's also the year where Danny got married,

ダニーが結婚した年であるとともに

where we have, for the first time, the approval by the FDA

分子的な理解に基づいて

of a drug that precisely targets the defect in cystic fibrosis

嚢胞性線維症の欠損に働く薬が 初めて

based upon all this molecular understanding.

FDAの承認を受けた年でもあります

That's the good news.

これが良いニュースです

The bad news is, this drug doesn't actually treat all cases of cystic fibrosis,

悪いニュースは この薬は全ての嚢胞性線維症を 治せるわけではないことです

and it won't work for Danny, and we're still waiting

ダニーに対しても効果がありません そのため私たちは今なお

for that next generation to help him.

次世代の薬が彼を救うのを待っています

But it took 23 years to get this far. That's too long.

しかしこれまでに23年もかかりました 実に長い時間です

How do we go faster?

どうすれば速くできるでしょう？

Well, one way to go faster is to take advantage of technology,

期間短縮の１つの方法は 技術の活用です

and a very important technology that we depend on

頼りとなる重要な技術は

for all of this is the human genome,

ヒトゲノムに関するものです

the ability to be able to look at a chromosome,

染色体をひも解き

to unzip it, to pull out all the DNA,

DNA全体を抽出し

and to be able to then read out the letters in that DNA code,

私たちや あらゆる生物の設計書である

the A's, C's, G's and T's

DNA塩基配列の文字 つまりATGCを

that are our instruction book and the instruction book for all living things,

解読することができる技術です

and the cost of doing this,

また 解読にかかる費用は

which used to be in the hundreds of millions of dollars,

以前は数億ドルでしたが

has in the course of the last 10 years

ここ10年の間に

fallen faster than Moore's Law, down to the point

ムーアの法則を越える速さで下がり続け

where it is less than 10,000 dollars today to have your genome sequenced, or mine,

今日では あなたや私のゲノムの解読に かかる費用は１万ドル以下となり

and we're headed for the $1,000 genome fairly soon.

1000ドルにも まもなく到達しそうです

Well, that's exciting.

ワクワクします

How does that play out in terms of application to a disease?

それが 病気への応用に どのように役に立つか？

I want to tell you about another disorder.

ここで 別の疾患についてお話しします

This one is a disorder which is quite rare.

これは希少な疾患で

It's called Hutchinson-Gilford progeria,

ハッチンソン・ギルフォード・ プロジェリア症候群と呼ばれています

and it is the most dramatic form of premature aging.

早老の最も劇的な形です

Only about one in every four million kids has this disease,

約400万人に１人の子供がこの病気にかかりますが

and in a simple way, what happens is,

要は この病気にかかると

because of a mutation in a particular gene,

特定の遺伝子の変異のために

a protein is made that's toxic to the cell

細胞に有害なタンパク質がつくられます

and it causes these individuals to age

そのせいで 通常の７倍の速さで

at about seven times the normal rate.

老化が進行します

Let me show you a video of what that does to the cell.

この疾患が細胞に対して行うことの ビデオをお見せします

The normal cell, if you looked at it under the microscope,

通常の細胞は 顕微鏡で見ると

would have a nucleus sitting in the middle of the cell,

中心に核を持っていますが

which is nice and round and smooth in its boundaries

境界ははっきりとしており

and it looks kind of like that.

丸く滑らかです

A progeria cell, on the other hand,

一方 プロジェリア細胞は

because of this toxic protein called progerin,

プロジェリンという有害なタンパク質のせいで

has these lumps and bumps in it.

塊やこぶがあります

So what we would like to do after discovering this

2003年にこれを発見した後

back in 2003

私たちは治す方法を

is to come up with a way to try to correct that.

見つけようと試み始めました

Well again, by knowing something about the molecular pathways,

繰り返しになりますが 分子的な経路が分かれば

it was possible to pick

非常に多くの化合物の中から

one of those many, many compounds that might have been useful

有用と考えられるものを選び出し

and try it out.

試してみることができます

In an experiment done in cell culture

培養細胞で行われた実験では

and shown here in a cartoon,

この動画に示されるように

if you take that particular compound

プロジェリアを持つ細胞に対して

and you add it to that cell that has progeria,

特定の化合物を加え

and you watch to see what happened,

何が起こるか観察してみると

in just 72 hours, that cell becomes,

ちょうど72時間後に その細胞は

for all purposes that we can determine,

私たちが知る限りにおいて

almost like a normal cell.

通常の細胞のようになります

Well that was exciting, but would it actually work in a real human being?

面白い結果ですが ヒトに対しても効くのでしょうか？

This has led, in the space of only four years

原因遺伝子が発見されてから

from the time the gene was discovered to the start of a clinical trial,

たった４年で　この化合物の治験にまで

to a test of that very compound.

こぎ着けました

And the kids that you see here

ご覧頂いている子どもたちは

all volunteered to be part of this,

この治験に進んで参加してくれた

28 of them,

28人です

and you can see as soon as the picture comes up

この写真をご覧になれば

that they are in fact a remarkable group of young people

全員がこの病気に苦しむ人々であり

all afflicted by this disease,

極めて似通った見た目を

all looking quite similar to each other.

していることがわかるでしょう

And instead of telling you more about it,

もっと詳しく説明する代わりに

I'm going to invite one of them, Sam Berns from Boston,

治験参加者の１人 ボストン出身の サム・バーンズをお招きします

who's here this morning, to come up on the stage

彼は この舞台で

and tell us about his experience

プロジェリア症候群の子どもとしての

as a child affected with progeria.

経験を話すために来てくれました

Sam is 15 years old. His parents, Scott Berns and Leslie Gordon,

サムは15歳です 彼の両親の スコット・バーンズとレスリー・ゴードンも

both physicians, are here with us this morning as well.

２人とも医者ですが ここへ来てくれています

Sam, please have a seat.

サム どうぞ座って

(Applause)

(拍手)

So Sam, why don't you tell these folks

サム こちらの皆さんに プロジェリア症候群という

what it's like being affected with this condition called progeria?

病気にかかるとどうなるのか 話してくれないか？

Sam Burns: Well, progeria limits me in some ways.

サム・バーンズ: プロジェリアのせいで 僕はいくつかの制限を課せられました

I cannot play sports or do physical activities,

スポーツや身体的運動はできませんが

but I have been able to take interest in things

幸運なことに 僕はそうした制限と

that progeria, luckily, does not limit.

関係ないものに興味をもつことができました

But when there is something that I really do want to do

しかし マーチングバンドや審判のように

that progeria gets in the way of, like marching band

プロジェリアが障壁になるものを

or umpiring, we always find a way to do it,

本当にしたいと思ったら その方法を常に見つけています

and that just shows that progeria isn't in control of my life.

つまりプロジェリアは僕の人生を 左右しているわけではないのです

(Applause)

(拍手)

Francis Collins: So what would you like to say to researchers

フランシス・コリンズ: ではこの会場にいる研究者や

here in the auditorium and others listening to this?

これを聞いている他の研究者に何を伝えたい？

What would you say to them both about research on progeria

プロジェリアに関する研究と

and maybe about other conditions as well?

他の状況について 言いたいことは？

SB: Well, research on progeria has come so far

サム: プロジェリアに関する研究は

in less than 15 years,

15年もしない内に格段に進歩しました

and that just shows the drive that researchers can have

これは研究者が ここまで来るための活力を 持っていたことを示します

to get this far, and it really means a lot

それは僕自身にも 他のプロジェリア患者の

to myself and other kids with progeria,

子どもたちにも大きな意味があります

and it shows that if that drive exists,

その活力があれば

anybody can cure any disease,

誰でもどんな病気でも治すことができるんです

and hopefully progeria can be cured in the near future,

願わくばプロジェリアも 近い未来に完治できるようになり

and so we can eliminate those 4,000 diseases

フランシスが話していた 4000もの病気を

that Francis was talking about.

なくすことができればと思います

FC: Excellent. So Sam took the day off from school today

フランシス: 素晴らしい サムは今日 学校を休んで

to be here, and he is — (Applause) --

ここに来てくれました そして彼は — (拍手) —

He is, by the way, a straight-A+ student in the ninth grade

彼はボストンにある学校で９年生ですが

in his school in Boston.

全教科A+の成績を修めています

Please join me in thanking and welcoming Sam.

どうぞ一緒にサムに感謝し歓迎してください

SB: Thank you very much. FC: Well done. Well done, buddy.

サム: ありがとうございます フランシス: よくやった 素晴らしかったよ

(Applause)

(拍手)

So I just want to say a couple more things

あと２つほどお話したいことがあります

about that particular story, and then try to generalize

まず 特定の薬についてお話しし

how could we have stories of success

そして 既に解明された4000の病気に対して

all over the place for these diseases, as Sam says,

成功例を どう一般化するかについて

these 4,000 that are waiting for answers.

お話しようと思います

You might have noticed that the drug

お気付きかもしれませんが

that is now in clinical trial for progeria

現在 治験を行っている抗プロジェリア薬は

is not a drug that was designed for that.

もともとそのためにデザイン されたものではありません

It's such a rare disease, it would be hard for a company

とても希少な疾患であるため 薬を創るために 企業に対して

to justify spending hundreds of millions of dollars to generate a drug.

何百万ドルもの負担を 求めるのは困難なのです

This is a drug that was developed for cancer.

これはガンの薬として開発されましたが

Turned out, it didn't work very well for cancer,

ガンには あまり効果がありませんでした

but it has exactly the right properties, the right shape,

しかし偶然にも プロジェリアに対しては

to work for progeria, and that's what's happened.

適切な性質や形を持っていたのです

Wouldn't it be great if we could do that more systematically?

そのようなことをもっと体系的に 行えたら良いと思いませんか？

Could we, in fact, encourage all the companies that are out there

実際に ヒトに対する安全性は保証されているものの

that have drugs in their freezers

元々 対象としていた病気の治療には

that are known to be safe in humans

効果がなかったような薬を

but have never actually succeeded in terms

冷蔵庫にしまったままにしている企業に対して

of being effective for the treatments they were tried for?

このようなことを奨励できないでしょうか？

Now we're learning about all these new molecular pathways --

現在 私たちは全く新しい 分子経路について研究しています

some of those could be repositioned or repurposed,

それらの中には 古い薬に対して

or whatever word you want to use, for new applications,

「再配置」や「再利用」のようなことを

basically teaching old drugs new tricks.

可能にするものがあるかもしれません

That could be a phenomenal, valuable activity.

これは 価値ある取り組みになりえます

We have many discussions now between NIH and companies

現在 NIHや企業と この将来性のある取り組みについて

about doing this that are looking very promising.

活発な議論を行っています

And you could expect quite a lot to come from this.

多大なる恩恵が期待されます

There are quite a number of success stories one can point to

これが大きな進歩につながることを示す

about how this has led to major advances.

成功例は極めてたくさんあります

The first drug for HIV/AIDS

最初につくられた抗HIV/エイズ薬は

was not developed for HIV/AIDS.

HIV/エイズに対してではなく

It was developed for cancer. It was AZT.

ガンに対してつくられたものでした AZTと言います

It didn't work very well for cancer, but became

AZTはガンに対してはあまり効きませんでしたが

the first successful antiretroviral,

初めて 抗レトロウィルス薬として 有効性を示す薬となりました

and you can see from the table there are others as well.

この表から分かるように その他の例もあります

So how do we actually make that a more generalizable effort?

では どのようにこの試みを 一般化すれば良いでしょうか？

Well, we have to come up with a partnership

実現のためには 学術界 政府 民間企業

between academia, government, the private sector,

そして患者協会とが

and patient organizations to make that so.

協力する必要があります

At NIH, we have started this new

NIHでは国立先進トランスレーショナル 科学センターを設立しました

National Center for Advancing Translational Sciences.

NIHでは国立先進トランスレーショナル 科学センターを設立しました

It just started last December, and this is one of its goals.

昨年12月につくられたばかりですが 一つのゴールです

Let me tell you another thing we could do.

もう１つ 私たちができることについてお話します

Wouldn't it be nice to be able to a test a drug

患者をリスクに晒すこと無く

to see if it's effective and safe

薬に効果があり 安全かどうかが

without having to put patients at risk,

試せたら良いと思いませんか？

because that first time you're never quite sure?

初めて試す時は 有効性と安全性が 保証されないからです

How do we know, for instance, whether drugs are safe

例えば 人に投与する前に 薬が安全かどうか

before we give them to people? We test them on animals.

どのようにすれば分かるでしょう？ 通常 動物実験を行いますが

And it's not all that reliable, and it's costly,

全く信頼が置けるわけではありませんし

and it's time-consuming.

費用や時間もかかります

Suppose we could do this instead on human cells.

代わりにヒトの細胞で 実験できるとしたらどうでしょう？

You probably know, if you've been paying attention

科学論文の動向に注意を払っている方なら

to some of the science literature

皮膚細胞を採取し それを

that you can now take a skin cell

肝細胞 心筋細胞

and encourage it to become a liver cell

腎細胞 脳細胞のいずれにも

or a heart cell or a kidney cell or a brain cell for any of us.

変化させることができるとご存知でしょう

So what if you used those cells as your test

薬が有効であるか また安全であるかを

for whether a drug is going to work and whether it's going to be safe?

テストするために それらを使ったらどうでしょう？

Here you see a picture of a lung on a chip.

ここにチップ上につくられた 肺の写真があります

This is something created by the Wyss Institute in Boston,

ボストンのヴィース研究所によりつくられました

and what they have done here, if we can run the little video,

簡単なビデオでご説明しましょう

is to take cells from an individual,

個体から細胞を抽出し

turn them into the kinds of cells that are present in the lung,

肺に存在する細胞へと変えます

and determine what would happen

その上で様々な新薬候補化合物を

if you added to this various drug compounds

投与し それが有害なのか安全なのか

to see if they are toxic or safe.

確かめることができます

You can see this chip even breathes.

チップ上で呼吸すらも見られます

It has an air channel. It has a blood channel.

血液循環も見ることができます

And it has cells in between

その間に細胞が存在していて

that allow you to see what happens when you add a compound.

化合物を投与したとき何が起こるか 見ることができます

Are those cells happy or not?

細胞は健康になるのか ならないのか？

You can do this same kind of chip technology

腎臓や心臓 筋肉 肝臓などに対しても

for kidneys, for hearts, for muscles,

薬が問題を引き起こすかどうか

all the places where you want to see whether a drug

見たいというときも

is going to be a problem, for the liver.

同じチップ技術を用いることができます

And ultimately, because you can do this for the individual,

最終的には 個人で同じことが できるようになり

we could even see this moving to the point

医療の開発と治験が

where the ability to develop and test medicines

チップ上で できる方向に向かうでしょう

will be you on a chip, what we're trying to say here is

ここで言いたいのは

the individualizing of the process of developing drugs

薬の開発と 安全性評価のプロセスを

and testing their safety.

個別化することです

So let me sum up.

まとめです

We are in a remarkable moment here.

私たちは現在 大きな変化の 瞬間に立ち会っています

For me, at NIH now for almost 20 years,

ほぼ20年NIHにいますが 私にとって

there has never been a time where there was more excitement

これほどまでに 将来の可能性を感じ

about the potential that lies in front of us.

興奮する時代はありませんでした

We have made all these discoveries

世界中の研究室で

pouring out of laboratories across the world.

これらの発見がなされてきました

What do we need to capitalize on this? First of all, we need resources.

これを利用するためには何が必要でしょうか？ まず 資源が必要です

This is research that's high-risk, sometimes high-cost.

これはハイリスクで 時にはハイコストな研究です

The payoff is enormous, both in terms of health

その代わり 健康の面でも 経済成長の面でも

and in terms of economic growth. We need to support that.

恩恵は測り知れません サポートする必要があります

Second, we need new kinds of partnerships

２つ目に 学術界と政府と民間企業

between academia and government and the private sector

そして患者協会との間で

and patient organizations, just like the one I've been describing here,

新たな協力関係が必要です 私がご説明してきたような

in terms of the way in which we could go after repurposing new compounds.

新たな化合物の再利用を促すような関係です

And third, and maybe most important, we need talent.

そして３つ目 恐らくこれが最も重要ですが 才能が必要です

We need the best and the brightest

様々な分野の 最善かつ最優秀な人たちに

from many different disciplines to come and join this effort --

この取り組みに参加してもらう必要があります

all ages, all different groups --

年齢 グループを問わずです

because this is the time, folks.

なぜなら 今がそのときだからです

This is the 21st-century biology that you've been waiting for,

これが待ち望んでいた21世紀の生物学です

and we have the chance to take that

私たちには これを実際に病気を無くすものへと

and turn it into something which will, in fact,

変えるチャンスがあるのです

knock out disease. That's my goal.

それが私の目標です

I hope that's your goal.

願わくば 皆さんの目標でもあって欲しいです

I think it'll be the goal of the poets and the muppets

詩人やマペット サーファー 銀行員

and the surfers and the bankers

そしてこの場にいる

and all the other people who join this stage

全ての人の目標でもあると思います

and think about what we're trying to do here

私たちが何をしようとしているのか なぜ必要なのか考えてみてください

and why it matters.

私たちが何をしようとしているのか なぜ必要なのか考えてみてください

It matters for now. It matters as soon as possible.

今 必要なんです 可能な限り早く解決する必要があります

If you don't believe me, just ask Sam.

信じられないなら サムに聞いてみてください

Thank you all very much.

ありがとうございました

(Applause)

(拍手)