What you need to know about CRISPR | Ellen Jorgensen

Översättare: Cecilia Melldén Granskare: Christina Hansson

So, has everybody heard of CRISPR?

Har alla hört talas om CRISR?

I would be shocked if you hadn't.

Jag hade blivit chockad om ni inte gjort det.

This is a technology -- it's for genome editing --

Detta är en teknik - den är till för att redigera gener -

and it's so versatile and so controversial

och den är så mångsidig och så kontroversiell

that it's sparking all sorts of really interesting conversations.

att den ger upphov till alla sorters verkligt intressanta samtal.

Should we bring back the woolly mammoth?

Ska vi återskapa den ulliga mammuten?

Should we edit a human embryo?

Ska vi redigera mänskliga embryon?

And my personal favorite:

Och min personliga favorit:

How can we justify wiping out an entire species

Hur kan vi rättfärdiga att radera ut en hel art

that we consider harmful to humans

som vi anser vara skadlig för människan

off the face of the Earth,

från hela jorden,

using this technology?

med hjälp av den här tekniken?

This type of science is moving much faster

Den här sortens vetenskap utvecklas mycket snabbare

than the regulatory mechanisms that govern it.

än de reglerande mekanismerna

som styr den.

And so, for the past six years,

Så, under de senaste sex åren,

I've made it my personal mission

har jag gjort det till min personliga uppgift

to make sure that as many people as possible understand

att säkerställa att så många människor som möjligt förstår

these types of technologies and their implications.

den här sortens tekniker och vad de innebär.

Now, CRISPR has been the subject of a huge media hype,

CRISPR har blivit en stor mediehype,

and the words that are used most often are "easy" and "cheap."

och de ord som oftast används är "lätt" och "billigt."

So what I want to do is drill down a little bit deeper

Så det jag vill göra är att gå lite mer på djupet

and look into some of the myths and the realities around CRISPR.

och titta på några av myterna och sanningarna kring CRISPR.

If you're trying to CRISPR a genome,

Om du använder CRISPR på ett genom,

the first thing that you have to do is damage the DNA.

så måste du först skada DNA:t.

The damage comes in the form of a double-strand break

Skadan i form av ett dubblelsträngsbrott

through the double helix.

genom dubbelhelixen.

And then the cellular repair processes kick in,

Och sen sätter cellens reparationssystem in,

and then we convince those repair processes

och sen övertygar vi dessa reparationsmekanismer

to make the edit that we want,

att göra de ändringar som vi vill ha,

and not a natural edit.

och inte en naturlig reparation.

That's how it works.

Det är så det fungerar.

It's a two-part system.

Det är ett tvådelat system.

You've got a Cas9 protein and something called a guide RNA.

Du har ett Cas9-protein och något som kallas ett guideRNA.

I like to think of it as a guided missile.

Jag tänker på det som en guidad missil.

So the Cas9 -- I love to anthropomorphize --

Så, Cas9 - jag älskar att dra mänskliga paralleller

so the Cas9 is kind of this Pac-Man thing

så CAs9 är en sorts Pac-Man-grej

that wants to chew DNA,

som vill tugga i sig DNA,

and the guide RNA is the leash that's keeping it out of the genome

och guideRNA är det koppel som håller det borta från genomet

until it finds the exact spot where it matches.

tills det hittar exakt rätt plats där det passar in.

And the combination of those two is called CRISPR.

Och kombinationen av dessa två kallas CRISPR.

It's a system that we stole

Det är ett system som vi tagit

from an ancient, ancient bacterial immune system.

från ett uråldrigt bakteriellt immunsystem.

The part that's amazing about it is that the guide RNA,

Det fantastiska med det är att guideRNA:t

only 20 letters of it,

med endast 20 baser,

are what target the system.

är det som hittar rätt i systemet.

This is really easy to design,

Detta är verkligen enkelt att konstruera,

and it's really cheap to buy.

och det är billigt att köpa.

So that's the part that is modular in the system;

Så detta är den delen som man varierar i systemet;

everything else stays the same.

allting annat är likadant.

This makes it a remarkably easy and powerful system to use.

Detta gör det till ett anmärkningsvärt enkelt och kraftfullt system.

The guide RNA and the Cas9 protein complex together

GuideRNA:t och Cas9-proteinet, sammankopplade,

go bouncing along the genome,

studsar fram längs genomet,

and when they find a spot where the guide RNA matches,

och när de hittar en plats som matchar guideRNA:t,

then it inserts between the two strands of the double helix,

så fogas det in mellan de två strängarna på dubbelspiralen, det sliter isär dem,

it rips them apart,

that triggers the Cas9 protein to cut,

det triggar Cas9-proteinet att klippa,

and all of a sudden,

och helt plötsligt,

you've got a cell that's in total panic

har man en cell i total panik

because now it's got a piece of DNA that's broken.

eftersom det har en bit DNA som är trasigt.

What does it do?

Vad gör den?

It calls its first responders.

Den sammankallar första hjälpen.

There are two major repair pathways.

Det finns två huvudsakliga reparationssätt.

The first just takes the DNA and shoves the two pieces back together.

Det första tar bara DNA:t och föser ihop de två bitarna igen.

This isn't a very efficient system,

Det är inte ett särskilt effektivt system,

because what happens is sometimes a base drops out

för ibland faller en bas bort

or a base is added.

eller en bas läggs till.

It's an OK way to maybe, like, knock out a gene,

Det är ett ok sätt att kanske slå ut en gen,

but it's not the way that we really want to do genome editing.

men det är inte så som vi vill göra genredigeringar.

The second repair pathway is a lot more interesting.

Det andra reparationssättet är betydligt mer intressant.

In this repair pathway,

Med detta reparationssätt

it takes a homologous piece of DNA.

tar man en homolog bit av DNA:t

And now mind you, in a diploid organism like people,

och tänk på att i diploida organismer, som människor,

we've got one copy of our genome from our mom and one from our dad,

har vi en genuppsättning från vår mamma och en från vår pappa,

so if one gets damaged,

så ifall en skadas,

it can use the other chromosome to repair it.

används den andra för att reparera den.

So that's where this comes from.

Så det är detta som används.

The repair is made,

Reparationen görs,

and now the genome is safe again.

och nu är genomet säkrat igen.

The way that we can hijack this

Vi kan kapa detta genom att,

is we can feed it a false piece of DNA,

tillsätta en bit falskt DNA,

a piece that has homology on both ends

en bit som är homolog i de båda ändarna

but is different in the middle.

med annorlunda på mitten.

So now, you can put whatever you want in the center

Så nu kan du placera vad du vill i mitten

and the cell gets fooled.

och cellen blir lurad.

So you can change a letter,

Så du kan ändra en kvävebas,

you can take letters out,

du kan ta bort kvävebaser,

but most importantly, you can stuff new DNA in,

men det viktigaste är att du kan stoppa in nytt DNA i den,

kind of like a Trojan horse.

ungefär som en Trojansk häst.

CRISPR is going to be amazing,

CRISPR kommer att bli fantastiskt,

in terms of the number of different scientific advances

med tanke på antalet av olika vetenskapliga framsteg

that it's going to catalyze.

som den kommer att katalysera.

The thing that's special about it is this modular targeting system.

Det som är så speciellt är det modulära målsökande systemet.

I mean, we've been shoving DNA into organisms for years, right?

Jag menar, vi har skyfflat in DNA i organismer i flera år, eller hur?

But because of the modular targeting system,

Men på grund av det modulära målsökande systemet,

we can actually put it exactly where we want it.

kan vi faktiskt sätta in det exakt där vi vill.

The thing is that there's a lot of talk about it being cheap

Nu är det så att det talas en massa om att det är billigt

and it being easy.

och att det är enkelt.

And I run a community lab.

Jag driver ett offentligt laboratorium.

I'm starting to get emails from people that say stuff like,

Jag har börjat få email från människor som säger saker som,

"Hey, can I come to your open night

"Hallå, kan jag komma till ert öppet hus-kväll

and, like, maybe use CRISPR and engineer my genome?"

och liksom, kanske använda CRISPR och ändra lite i mitt genom?

(Laugher)

(Skratt)

Like, seriously.

Liksom på allvar.

I'm, "No, you can't."

Jag säger "Nej det kan du inte."

(Laughter)

(Skratt)

"But I've heard it's cheap. I've heard it's easy."

"Men jag har hört att det är billigt och enkelt."

We're going to explore that a little bit.

Vi ska undersöka detta litegrann.

So, how cheap is it?

Så, hur billigt är det?

Yeah, it is cheap in comparison.

Visst, det är billigt i jämförelse.

It's going to take the cost of the average materials for an experiment

det kommer att pressa den genomsnittliga materialkostnaden

from thousands of dollars to hundreds of dollars,

från tusentals dollar till hundratals dollar,

and it cuts the time a lot, too.

och det kortar tiden ordentligt.

It can cut it from weeks to days.

Den kan korta den från veckor till dagar.

That's great.

Det är fantastiskt.

You still need a professional lab to do the work in;

Man behöver fortfarande ett professionellt labb;

you're not going to do anything meaningful outside of a professional lab.

man kan inte utföra någonting meningsfullt

utanför ett professionellt labb.

I mean, don't listen to anyone who says

Jag menar, lyssna inte på någon som säger

you can do this sort of stuff on your kitchen table.

att du kan göra massor av olika saker vid ditt köksbord.

It's really not easy to do this kind of work.

Det är faktiskt inte lätt att utföra den här sortens arbete.

Not to mention, there's a patent battle going on,

För att inte tala om det patentkrig som pågår,

so even if you do invent something,

så även om man uppfinner något

the Broad Institute and UC Berkeley are in this incredible patent battle.

är Broad Institute och UC Berkley i en stor patentkonflikt.

It's really fascinating to watch it happen,

Det är helt fascinerande att iaktta,

because they're accusing each other of fraudulent claims

eftersom de anklagar varandra för bedrägliga påståenden

and then they've got people saying,

och sen har de folk som säger,

"Oh, well, I signed my notebook here or there."

"Jo, men jag signerade min anteckningsbok här eller där."

This isn't going to be settled for years.

Detta kommer inte att avgöras på flera år.

And when it is,

Och när det gjort det,

you can bet you're going to pay someone a really hefty licensing fee

kan ni vara säkra på att tvingas betala en riktigt rejäl licensavgift

in order to use this stuff.

för att få använda detta.

So, is it really cheap?

Så, är det verkligen billigt?

Well, it's cheap if you're doing basic research and you've got a lab.

Det är billigt vid grundläggande forskning och ifall du har ett labb.

How about easy? Let's look at that claim.

Men är enkelt? Vi tittar på det påståendet.

The devil is always in the details.

Det är som vanligt viktigt att vara noggrann.

We don't really know that much about cells.

Vi vet helt enkelt inte så mycket om celler.

They're still kind of black boxes.

De är fortfarande okänd mark.

For example, we don't know why some guide RNAs work really well

Till exempel, vet vi inte varför vissa guideRNA fungerar riktigt bra

and some guide RNAs don't.

och andra guideRNA inte gör det.

We don't know why some cells want to do one repair pathway

Vi vet inte varför vissa celler väljer det ena reparationssättet

and some cells would rather do the other.

och några celler föredrar det andra.

And besides that,

Och dessutom

there's the whole problem of getting the system into the cell

finns hela problematiken med att få in systemet i cellen

in the first place.

till och börja med.

In a petri dish, that's not that hard,

I en petriskål är det inte så svårt,

but if you're trying to do it on a whole organism,

men om du försöker göra det med en hel organism,

it gets really tricky.

så blir det ganska knepigt.

It's OK if you use something like blood or bone marrow --

Det är ok om man använder något som blod eller benmärg -

those are the targets of a lot of research now.

det forskas en massa kring det nu.

There was a great story of some little girl

Det finns en fantastisk historia om en flicka som de räddade från leukemi

who they saved from leukemia

by taking the blood out, editing it, and putting it back

genom att ta ut blod, modifiera, och sätta tillbaks det

with a precursor of CRISPR.

med en föregångare till CRISPR.

And this is a line of research that people are going to do.

Det är forskningen som många kommer att ägna sig åt.

But right now, if you want to get into the whole body,

Men där vi är idag, om man vill nå in till en hel kropp,

you're probably going to have to use a virus.

måste man troligtvis använda ett virus.

So you take the virus, you put the CRISPR into it,

Så man tar viruset, sätter i CRISPR i det,

you let the virus infect the cell.

låter viruset infektera cellen,

But now you've got this virus in there,

Men nu har man det här viruset där,

and we don't know what the long-term effects of that are.

och vi vet inte

vilken långtidspåverkan det har.

Plus, CRISPR has some off-target effects,

Dessutom har CRISPR några perifera effekter,

a very small percentage, but they're still there.

ytterst små, men de finns där.

What's going to happen over time with that?

Vad kommer att hända på sikt med detta?

These are not trivial questions,

Detta är inga triviala frågor,

and there are scientists that are trying to solve them,

och det finns forskare som försöker lösa dem,

and they will eventually, hopefully, be solved.

och de kommer nog lösas på sikt, får vi hoppas.

But it ain't plug-and-play, not by a long shot.

Men det är inte bara att tuta och köra, inte på långa vägar.

So: Is it really easy?

Så, är det verkligen enkelt?

Well, if you spend a few years working it out in your particular system,

Om du ägnar några års arbete med att undersöka just ditt system,

yes, it is.

så är det det.

Now the other thing is,

Men å andra sidan,

we don't really know that much about how to make a particular thing happen

vi vet inte riktigt så mycket om hur man får en speciell sak att hända

by changing particular spots in the genome.

genom att ändra speciella platser i genomet.

We're a long way away from figuring out

Vi är långt ifrån att lista ut

how to give a pig wings, for example.

hur vi till exempel ger en gris vingar.

Or even an extra leg -- I'd settle for an extra leg.

Eller ens ett extra ben - jag skulle nöja mig med det.

That would be kind of cool, right?

Det hade varit häftigt, eller hur?

But what is happening

Men det som händer

is that CRISPR is being used by thousands and thousands of scientists

är att CRISPR används av tusentals forskare

to do really, really important work,

för att utföra verkligt viktigt arbete

like making better models of diseases in animals, for example,

som att göra sjukdomsmodeller i djur till exempel,

or for taking pathways that produce valuable chemicals

eller för att ta system som producerar värdefulla kemikalier

and getting them into industrial production in fermentation vats,

och få in dessa i industriell produktion

i jäsningstankar,

or even doing really basic research on what genes do.

eller ens att göra grundläggande forskning kring vad gener gör.

This is the story of CRISPR we should be telling,

Detta är de historier om CRISPR som vi borde berätta om,

and I don't like it that the flashier aspects of it

och jag gillar inte

att de spektakulära aspekterna av det hela dränker allt det andra.

are drowning all of this out.

Lots of scientists did a lot of work to make CRISPR happen,

Många forskare gjorde en massa jobb för att få fram CRISPR,

and what's interesting to me

och det som intresserar mig

is that these scientists are being supported by our society.

är att dessa forskare får stöd av samhället.

Think about it.

Tänk på det.

We've got an infrastructure that allows a certain percentage of people

Vi har en infrastruktur som möjliggör att en viss procent av befolkningen

to spend all their time doing research.

ägnar hela sin tid åt att forska.

That makes us all the inventors of CRISPR,

Detta gör oss alla till uppfinnare av CRISPR,

and I would say that makes us all the shepherds of CRISPR.

och det gör oss alla till väktare för CRISPR.

We all have a responsibility.

Vi har alla ett ansvar.

So I would urge you to really learn about these types of technologies,

Så jag vädjar till er

att verkligen lära er mer om den här sortens tekniker,

because, really, only in that way

eftersom det faktiskt är det enda sättet

are we going to be able to guide the development of these technologies,

som vi kommer att kunna styra utvecklingen av dessa tekniker,

the use of these technologies

användandet av dessa tekniker

and make sure that, in the end, it's a positive outcome --

och försäkra oss om att det till slut blir ett positivt utfall

for both the planet and for us.

för både planeten och oss.

Thanks.

Tack så mycket.

(Applause)

(Applåder)