What you need to know about CRISPR | Ellen Jorgensen

Traductor: Sebastian Betti Revisor: Lidia Cámara de la Fuente

So, has everybody heard of CRISPR?

¿Todos han oído hablar de CRISPR?

I would be shocked if you hadn't.

Me sorprendería de no ser así.

This is a technology -- it's for genome editing --

Esta es una tecnología para editar el genoma,

and it's so versatile and so controversial

y es tan versátil y tan controvertida

that it's sparking all sorts of really interesting conversations.

que ha generado una serie de conversaciones muy interesantes.

Should we bring back the woolly mammoth?

¿Deberíamos revivir al mamut lanudo?

Should we edit a human embryo?

¿Deberíamos editar un embrión humano?

Y mi favorita:

And my personal favorite:

How can we justify wiping out an entire species

¿Cómo podemos justificar la eliminación de toda una especie,

that we consider harmful to humans

que consideramos perjudicial para los humanos,

de la faz de la Tierra,

off the face of the Earth,

using this technology?

mediante esta tecnología?

Este tipo de ciencia se mueve mucho más rápido

This type of science is moving much faster

than the regulatory mechanisms that govern it.

que los mecanismos de regulación que la rigen.

And so, for the past six years,

Así que en los últimos seis años,

I've made it my personal mission

he asumido la misión personal

to make sure that as many people as possible understand

de hacer que la mayor cantidad de personas entienda

these types of technologies and their implications.

estas tecnologías y sus consecuencias.

CRISPR ha sido tema de un enorme bombo mediático,

Now, CRISPR has been the subject of a huge media hype,

y a menudo se lo asocia con algo "fácil" y "barato".

and the words that are used most often are "easy" and "cheap."

So what I want to do is drill down a little bit deeper

Por eso quiero profundizar un poco

and look into some of the myths and the realities around CRISPR.

y analizar algunos de los mitos y realidades en torno a CRISPR.

If you're trying to CRISPR a genome,

Si tratan de editar un genoma,

the first thing that you have to do is damage the DNA.

primero deben dañar el ADN.

El daño se presenta en forma de rotura de la doble cadena

The damage comes in the form of a double-strand break

a través de la doble hélice.

through the double helix.

And then the cellular repair processes kick in,

Y luego entra en juego el proceso de reparación

para entonces convencer a los procesos de reparación

and then we convince those repair processes

to make the edit that we want,

para que hagan la edición que queremos,

y no una edición natural.

and not a natural edit.

That's how it works.

Así funciona.

It's a two-part system.

Es un sistema de dos partes.

You've got a Cas9 protein and something called a guide RNA.

Existe una proteína Cas9 y algo que se llama un ARN guía.

Me gusta pensarlo como un misil guiado.

I like to think of it as a guided missile.

So the Cas9 -- I love to anthropomorphize --

Entonces, la Cas9, me encanta antropomorfizar,

so the Cas9 is kind of this Pac-Man thing

la Cas9 es como un Pac-Man

that wants to chew DNA,

que quiere masticar ADN,

y el ARN guía es la correa que está fuera del genoma

and the guide RNA is the leash that's keeping it out of the genome

until it finds the exact spot where it matches.

hasta que encuentra el punto exacto donde coincide.

And the combination of those two is called CRISPR.

Y la combinación de ambos se llama CRISPR.

It's a system that we stole

Es un sistema que robamos

from an ancient, ancient bacterial immune system.

a un sistema inmune bacteriano muy, muy antiguo.

The part that's amazing about it is that the guide RNA,

Lo que sorprende es que el ARN guía,

solo 20 letras,

only 20 letters of it,

are what target the system.

dirigen el sistema.

This is really easy to design,

Es muy fácil de diseñar

and it's really cheap to buy.

y muy barato.

So that's the part that is modular in the system;

Esa es la parte modular del sistema;

todo lo demás queda igual.

everything else stays the same.

This makes it a remarkably easy and powerful system to use.

Esto hace que sea un sistema muy potente y fácil de usar.

El complejo de proteínas del ARN guía y el Cas9

The guide RNA and the Cas9 protein complex together

go bouncing along the genome,

rebotan por el genoma,

and when they find a spot where the guide RNA matches,

y cuando encuentran un punto donde coincide el ARN guía,

then it inserts between the two strands of the double helix,

se inserta entre las dos cadenas de la doble hélice,

it rips them apart,

las desgarra,

that triggers the Cas9 protein to cut,

la proteína Cas9 corta

and all of a sudden,

y, de repente,

you've got a cell that's in total panic

la célula entra en pánico total

because now it's got a piece of DNA that's broken.

porque ahora se le ha roto una parte del ADN.

¿Qué hace?

What does it do?

It calls its first responders.

Llama a sus primeros auxilios.

There are two major repair pathways.

Hay dos principales vías de reparación.

The first just takes the DNA and shoves the two pieces back together.

La primera solo requiere el ADN y une las dos piezas nuevamente.

This isn't a very efficient system,

No es un sistema muy eficiente,

because what happens is sometimes a base drops out

porque a veces una base cae

or a base is added.

o se añade una base.

Está bien quizá para noquear a un gen,

It's an OK way to maybe, like, knock out a gene,

but it's not the way that we really want to do genome editing.

pero realmente no queremos editar el genoma de esa forma.

La segunda vía de reparación es mucho más interesante.

The second repair pathway is a lot more interesting.

En esta vía de reparación

In this repair pathway,

it takes a homologous piece of DNA.

se necesita una pieza homóloga de ADN.

And now mind you, in a diploid organism like people,

Noten que, en un organismo diploide como las personas,

tenemos una copia del genoma de nuestra madre y una de nuestro padre,

we've got one copy of our genome from our mom and one from our dad,

so if one gets damaged,

así que si una se daña,

it can use the other chromosome to repair it.

se puede usar el otro cromosoma para repararlo.

De allí viene esta segunda vía.

So that's where this comes from.

The repair is made,

Se repara,

y ahora el genoma está a salvo de nuevo.

and now the genome is safe again.

The way that we can hijack this

Podemos interferir en esto

is we can feed it a false piece of DNA,

si le ponemos un ADN falso,

a piece that has homology on both ends

que tiene homología en ambos extremos

but is different in the middle.

pero es diferente en el medio.

Así que ahora podemos poner lo que se quiera en el centro

So now, you can put whatever you want in the center

and the cell gets fooled.

y engañamos a la célula.

Podemos cambiar una letra,

So you can change a letter,

you can take letters out,

podemos quitar letras,

but most importantly, you can stuff new DNA in,

pero, más importante, podemos añadir nuevo ADN,

kind of like a Trojan horse.

como si fuera un caballo de Troya.

CRISPR va a ser increíble,

CRISPR is going to be amazing,

in terms of the number of different scientific advances

en términos de la cantidad de avances científicos

that it's going to catalyze.

que va a catalizar.

The thing that's special about it is this modular targeting system.

Lo especial es el sistema de focalización modular.

I mean, we've been shoving DNA into organisms for years, right?

Digo, hemos colocado ADN en organismos durante años, ¿sí?

But because of the modular targeting system,

Pero debido al sistema de focalización modular,

we can actually put it exactly where we want it.

en realidad podemos ponerlo exactamente donde queramos.

The thing is that there's a lot of talk about it being cheap

Lo que pasa es que se habla mucho de que es barato

y que es fácil.

and it being easy.

And I run a community lab.

Y yo dirijo un laboratorio comunitario.

I'm starting to get emails from people that say stuff like,

Estoy empezando a recibir emails de personas que dicen cosas como:

"Hey, can I come to your open night

"Oye, ¿puedo ir a tu noche abierta

and, like, maybe use CRISPR and engineer my genome?"

y, no sé, quizá usar CRISPR para diseñar mi genoma?"

(Laugher)

(Risas)

En serio.

Like, seriously.

I'm, "No, you can't."

Le digo: "No, no puedes".

(Laughter)

(Risas)

"But I've heard it's cheap. I've heard it's easy."

"Pero si oí que es barato. Oí que es fácil".

We're going to explore that a little bit.

Vamos a explorar esto un poco.

So, how cheap is it?

¿Cuán barato es?

Yeah, it is cheap in comparison.

Sí, es barato en comparación.

It's going to take the cost of the average materials for an experiment

Costará la media de los materiales para un experimento

from thousands of dollars to hundreds of dollars,

de miles de dólares a cientos de dólares,

and it cuts the time a lot, too.

y se acorta mucho el tiempo, también.

It can cut it from weeks to days.

Se puede acortar de semanas a días.

That's great.

Eso es genial.

You still need a professional lab to do the work in;

Pero se necesita un laboratorio profesional para hacer el trabajo;

you're not going to do anything meaningful outside of a professional lab.

no se logra algo significativo fuera de un laboratorio profesional.

I mean, don't listen to anyone who says

Es decir, no escuchen a quien les diga

you can do this sort of stuff on your kitchen table.

que pueden hacerlo en la mesa de la cocina.

It's really not easy to do this kind of work.

Realmente no es fácil hacer este trabajo.

Not to mention, there's a patent battle going on,

Por no mencionar que existe una batalla de patentes en curso,

so even if you do invent something,

por lo que incluso si inventas algo,

el Instituto Broad y UC Berkeley están en esta batalla de patentes.

the Broad Institute and UC Berkeley are in this incredible patent battle.

It's really fascinating to watch it happen,

Es fascinante ver que suceda,

because they're accusing each other of fraudulent claims

porque se acusan mutuamente de fraude

and then they've got people saying,

y se oye gente decir:

"Oh, well, I signed my notebook here or there."

"Bueno, ingresé a mi notebook desde aquí o allá".

Esto no se resolverá por unos años.

This isn't going to be settled for years.

Y cuando se resuelva,

And when it is,

you can bet you're going to pay someone a really hefty licensing fee

apuesten a que le van a pagar a alguien una cuota de licencia muy alta

in order to use this stuff.

para usar eso.

So, is it really cheap?

Entonces, ¿es barato?

Es barato, si haces investigación básica y tienes un laboratorio.

Well, it's cheap if you're doing basic research and you've got a lab.

How about easy? Let's look at that claim.

¿Es fácil? Veamos esa afirmación.

The devil is always in the details.

El diablo siempre está en los detalles.

We don't really know that much about cells.

No sabemos mucho sobre células.

Todavía son cajas negras.

They're still kind of black boxes.

For example, we don't know why some guide RNAs work really well

Por ejemplo, no sabemos por qué algunas guías de ARN funcionan muy bien

and some guide RNAs don't.

y otras guías de ARN no.

We don't know why some cells want to do one repair pathway

No sabemos por qué algunas células quieren una vía de reparación

and some cells would rather do the other.

y otras optan por la otra.

And besides that,

Y, aparte de eso,

there's the whole problem of getting the system into the cell

está el problema de meter el sistema en la célula

in the first place.

en primer lugar.

In a petri dish, that's not that hard,

En una placa de Petri, no es tan difícil,

but if you're trying to do it on a whole organism,

pero si uno intenta hacerlo en un organismo completo,

it gets really tricky.

realmente se complica.

It's OK if you use something like blood or bone marrow --

Está bien si se usa sangre o médula ósea,

those are the targets of a lot of research now.

son objeto de mucha investigación ahora.

There was a great story of some little girl

Hubo una gran noticia sobre una niña

who they saved from leukemia

salvada de la leucemia

by taking the blood out, editing it, and putting it back

mediante extracción de sangre, su edición y su transfusión de nuevo

with a precursor of CRISPR.

con un precursor de CRISPR.

And this is a line of research that people are going to do.

Y esta es una línea de investigación a seguir.

But right now, if you want to get into the whole body,

Pero en este momento, si uno quiere llegar a todo el cuerpo,

you're probably going to have to use a virus.

quizá deba usar un virus.

So you take the virus, you put the CRISPR into it,

Se coloca CRISPR en un virus,

you let the virus infect the cell.

y se deja que el virus infecte la célula.

But now you've got this virus in there,

Pero ahora tenemos el virus ahí

and we don't know what the long-term effects of that are.

y no sabemos cuáles serán sus efectos a largo plazo.

Plus, CRISPR has some off-target effects,

Además, CRISPR tiene algunos efectos secundarios,

a very small percentage, but they're still there.

un porcentaje muy pequeño, pero sigue estando allí.

What's going to happen over time with that?

¿Qué va a pasar en el tiempo con eso?

Estas no son preguntas triviales,

These are not trivial questions,

and there are scientists that are trying to solve them,

y hay científicos que están tratando de resolverlas,

and they will eventually, hopefully, be solved.

y que a la larga, es de esperar, que se resuelvan.

But it ain't plug-and-play, not by a long shot.

Pero no será algo automático ni por asomo.

So: Is it really easy?

Entonces, ¿es realmente fácil?

Bueno, si uno pasa años trabajando en su sistema particular,

Well, if you spend a few years working it out in your particular system,

yes, it is.

sí, lo es.

Now the other thing is,

Ahora bien, lo otra es que

we don't really know that much about how to make a particular thing happen

no sabemos mucho sobre cómo hacer que ocurra algo particular

by changing particular spots in the genome.

cambiando puntos particulares en el genoma.

We're a long way away from figuring out

Estamos muy lejos de averiguar

how to give a pig wings, for example.

cómo dotar de alas a un cerdo, por ejemplo.

O incluso de una pierna extra; me conformaría con una pierna extra.

Or even an extra leg -- I'd settle for an extra leg.

That would be kind of cool, right?

Eso sería genial, ¿no?

But what is happening

Pero está ocurriendo

is that CRISPR is being used by thousands and thousands of scientists

que miles y miles de científicos están usando CRISPR

to do really, really important work,

para hacer un trabajo muy importante,

like making better models of diseases in animals, for example,

como mejores modelos de enfermedades en animales, por ejemplo,

or for taking pathways that produce valuable chemicals

o para abrir caminos que produzcan productos químicos valiosos

and getting them into industrial production in fermentation vats,

y colocarlos en cubas de fermentación y producción industrial,

o incluso hacer investigación muy básica sobre lo que hacen los genes.

or even doing really basic research on what genes do.

Esta es la historia de CRISPR que deberíamos contar,

This is the story of CRISPR we should be telling,

and I don't like it that the flashier aspects of it

y no me gusta que los aspectos más llamativos de CRISPR

are drowning all of this out.

opaquen todo esto.

Lots of scientists did a lot of work to make CRISPR happen,

Muchos científicos trabajaron mucho para que ocurra CRISPR,

and what's interesting to me

y lo que me interesa

is that these scientists are being supported by our society.

es el apoyo de la sociedad a estos científicos.

Think about it.

Piénsenlo.

We've got an infrastructure that allows a certain percentage of people

Tenemos una infraestructura que permite que un cierto porcentaje de personas

to spend all their time doing research.

pase todo su tiempo investigando.

That makes us all the inventors of CRISPR,

Eso nos hace a todos inventores de CRISPR,

and I would say that makes us all the shepherds of CRISPR.

y diría que nos hace a todos pastores de CRISPR.

We all have a responsibility.

Todos tenemos una responsabilidad.

So I would urge you to really learn about these types of technologies,

Así que les pido que aprendan realmente sobre este tipo de tecnologías,

porque, en realidad, solo de esa manera

because, really, only in that way

are we going to be able to guide the development of these technologies,

podremos guiar el desarrollo de estas tecnologías,

the use of these technologies

el uso de estas tecnologías

and make sure that, in the end, it's a positive outcome --

y asegurar que, al final, dé un resultado positivo

tanto para el planeta como para nosotros.

for both the planet and for us.

Thanks.

Gracias.

(Applause)

(Aplausos)