What you need to know about CRISPR | Ellen Jorgensen

Fordító: Edit Dr. Kósa Lektor: Péter Pallós

So, has everybody heard of CRISPR?

Mindenki hallott már a CRISPR-ről?

I would be shocked if you hadn't.

Meg lennék döbbenve, ha nem.

This is a technology -- it's for genome editing --

Ez egy génszerkesztésre szolgáló technológia,

and it's so versatile and so controversial

és annyira sokoldalú és annyira ellentmondásos,

that it's sparking all sorts of really interesting conversations.

hogy mindenféle igazán érdekes beszélgetésre ad okot.

Should we bring back the woolly mammoth?

Vissza kellene-e hoznunk a gyapjas mamutot?

Should we edit a human embryo?

Szerkesszük-e az emberi embriót?

And my personal favorite:

És a személyes kedvencem:

How can we justify wiping out an entire species

mivel indokolhatjuk,

hogy e technológiával

that we consider harmful to humans

az emberiségre ártalmasnak vélt egyik fajt

off the face of the Earth,

using this technology?

eltöröljük a Föld színéről?

This type of science is moving much faster

Ez a tudományág sokkal gyorsabban fejlődik,

than the regulatory mechanisms that govern it.

mint a szabályozó mechanizmusok.

And so, for the past six years,

Ezért az elmúlt hat évben

I've made it my personal mission

személyes küldetésemmé lett,

to make sure that as many people as possible understand

hogy a lehető legtöbb emberrel értessem meg

these types of technologies and their implications.

az ilyen típusú technológiákat és a következményeiket.

Now, CRISPR has been the subject of a huge media hype,

A CRISPR körül hatalmas felhajtást csap a média,

and the words that are used most often are "easy" and "cheap."

és a leggyakrabban használt szavak a "könnyű" és az "olcsó”.

So what I want to do is drill down a little bit deeper

Szeretnék egy kicsit mélyebbre leásni,

and look into some of the myths and the realities around CRISPR.

és belepillantani a CRISPR körüli mítoszokba és a valóságba.

If you're trying to CRISPR a genome,

Ha az ember CRISPR-t akar használni,

the first thing that you have to do is damage the DNA.

először is meg kell rongálnia a DNS-t.

The damage comes in the form of a double-strand break

A rongálás a dupla szál eltörését jelenti

through the double helix.

a kettős hélixben.

And then the cellular repair processes kick in,

Ezután beindulnak a sejt javító folyamatai,

and then we convince those repair processes

mi pedig meggyőzzük a javítási folyamatokat,

to make the edit that we want,

hogy a természetes szerkesztés helyett

az általunk kívántat végezzék el.

and not a natural edit.

That's how it works.

Ez így működik:

It's a two-part system.

A rendszer két részből áll.

You've got a Cas9 protein and something called a guide RNA.

Van egy Cas9-fehérje és egy úgynevezett irányító RNS.

I like to think of it as a guided missile.

Szeretek irányított rakétaként gondolni rá.

So the Cas9 -- I love to anthropomorphize --

A Cas9 – imádom az antropomorfizmust –,

so the Cas9 is kind of this Pac-Man thing

szóval a Cas9 egy Pac-Man-szerű dolog,

that wants to chew DNA,

amely meg akarja rágni a DNS-t,

and the guide RNA is the leash that's keeping it out of the genome

az irányító RNS pedig a póráz, amely mindaddig távol tartja a genomtól,

until it finds the exact spot where it matches.

amíg meg nem találja azt a pontos helyet, amelyhez illik.

And the combination of those two is called CRISPR.

A kettő kombinációja az ún. CRISPR.

It's a system that we stole

Ez olyan rendszer,

from an ancient, ancient bacterial immune system.

amit egy nagyon ősi bakteriális immunrendszertől loptunk el.

The part that's amazing about it is that the guide RNA,

Az a bámulatos a dologban,

hogy a csupán 20 betűből álló irányító RNS

only 20 letters of it,

are what target the system.

célozza meg a rendszert.

This is really easy to design,

Az RNS-t könnyű megtervezni,

and it's really cheap to buy.

és nagyon olcsón meg lehet venni.

So that's the part that is modular in the system;

Ez a rendszer moduláris része;

everything else stays the same.

minden más ugyanolyan marad.

This makes it a remarkably easy and powerful system to use.

Ezért rendkívül könnyű és hatékony a rendszer használata.

The guide RNA and the Cas9 protein complex together

Az irányító RNS és a Cas9 fehérje

együttesen végigugrálnak a genomon,

go bouncing along the genome,

and when they find a spot where the guide RNA matches,

és ha egy olyan helyet találnak, amely egybevág az irányító RNS-sel,

then it inserts between the two strands of the double helix,

akkor az beilleszkedik a kettős hélix két szála közé,

it rips them apart,

széthúzza őket egymástól,

that triggers the Cas9 protein to cut,

ez pedig megadja a jelet a Cas9 fehérjének a vágásra.

and all of a sudden,

Hirtelen

you've got a cell that's in total panic

teljesen kétségbeesett sejtet kapunk,

because now it's got a piece of DNA that's broken.

mert van benne egy törött DNS-darab.

What does it do?

Mihez kezd?

It calls its first responders.

Hívja az "elsősegély-szolgálatot".

There are two major repair pathways.

Két fő javítási folyamat létezik.

The first just takes the DNA and shoves the two pieces back together.

Az első csak fogja a DNS-t, és visszatolja a két részt egymáshoz.

This isn't a very efficient system,

Ez nem túl hatékony rendszer,

because what happens is sometimes a base drops out

mert néha egy bázis kiesik

or a base is added.

vagy hozzáadódik.

It's an OK way to maybe, like, knock out a gene,

Megfelelő mód lehet arra, hogy kiüssünk egy gént,

but it's not the way that we really want to do genome editing.

de nem az efféle módszert akarjuk génszerkesztésre használni.

The second repair pathway is a lot more interesting.

A második javítási folyamat sokkal érdekesebb.

In this repair pathway,

Ebben a folyamatban

it takes a homologous piece of DNA.

a rendszer vesz egy homológ, azaz megegyező DNS-darabot.

And now mind you, in a diploid organism like people,

A diploid szervezetekben, mint amilyen az emberé is,

az anyai és az apai genomból is található egy-egy példány,

we've got one copy of our genome from our mom and one from our dad,

így ha valamelyik károsodik,

so if one gets damaged,

it can use the other chromosome to repair it.

a másik kromoszóma használható a megjavításához.

So that's where this comes from.

Szóval a módszer innen származik.

The repair is made,

Megtörténik a javítás,

and now the genome is safe again.

és a genom újra biztonságban van.

The way that we can hijack this

A folyamatot úgy téríthetjük el,

is we can feed it a false piece of DNA,

hogy egy hamis DNS-darabot adunk a rendszerbe,

a piece that has homology on both ends

egy mindkét végén homológ,

but is different in the middle.

de középen különböző darabot.

So now, you can put whatever you want in the center

Középre azt teszünk be, amit akarunk,

and the cell gets fooled.

és így becsapjuk a sejtet.

So you can change a letter,

Tehát meg lehet változtatni egy betűt,

you can take letters out,

ki lehet venni egy betűt,

but most importantly, you can stuff new DNA in,

de ami a legfontosabb, új DNS-t lehet berakni,

kind of like a Trojan horse.

mint egy trójai falovat.

CRISPR is going to be amazing,

A CRISPR csodálatos lesz

in terms of the number of different scientific advances

olyan értelemben, hogy számos különböző tudományos eredményt

that it's going to catalyze.

fog katalizálni.

The thing that's special about it is this modular targeting system.

A különleges dolog itt a moduláris célzórendszer.

I mean, we've been shoving DNA into organisms for years, right?

Már évek óta helyezünk be DNS-t az élőlényekbe, nem?

But because of the modular targeting system,

Viszont a moduláris célzórendszerrel

we can actually put it exactly where we want it.

pontosan oda tehetjük, ahova akarjuk.

The thing is that there's a lot of talk about it being cheap

Rengeteget beszélnek róla, hogy olcsó,

and it being easy.

és könnyű a használata.

And I run a community lab.

Egy közösségi labort vezetek.

I'm starting to get emails from people that say stuff like,

Az emberek elkezdtek e-maileket írogatni nekem, pl.

"Hey, can I come to your open night

"Helló, elmehetnék az önök nyitott éjszakájára,

and, like, maybe use CRISPR and engineer my genome?"

és esetleg módosíthatnám a génállományomat a CRISPR-rel?

(Laugher)

(Nevetés)

Like, seriously.

Komolyan.

I'm, "No, you can't."

Erre én: "Nem, nem lehet."

(Laughter)

(Nevetés)

"But I've heard it's cheap. I've heard it's easy."

"De úgy tudom, hogy olcsó és egyszerű."

We're going to explore that a little bit.

Vizsgáljuk meg ezt egy kicsit.

So, how cheap is it?

Mennyire olcsó?

Yeah, it is cheap in comparison.

Igen, viszonylag olcsó.

It's going to take the cost of the average materials for an experiment

Egy kísérlet átlagos anyagköltségét

from thousands of dollars to hundreds of dollars,

néhány ezer dollárról néhány száz dollárra csökkenti,

and it cuts the time a lot, too.

és az időt is lerövidíti.

It can cut it from weeks to days.

Néhány hétről néhány napra.

That's great.

Ez ragyogó.

You still need a professional lab to do the work in;

A munkához szükség van egy profi laborra is;

you're not going to do anything meaningful outside of a professional lab.

semmi érdemleges dolgot nem lehet csinálni profi laborokon kívül.

I mean, don't listen to anyone who says

Ne hallgassanak senkire, aki azt mondja,

you can do this sort of stuff on your kitchen table.

hogy ilyesmit meg lehet csinálni a konyhaasztalon.

It's really not easy to do this kind of work.

Tényleg nem könnyű ilyen munkát végezni.

Not to mention, there's a patent battle going on,

Arról nem is szólva, hogy szabadalmi harc folyik,

so even if you do invent something,

még ha feltalál is az ember valamit,

the Broad Institute and UC Berkeley are in this incredible patent battle.

a Broad Intézet és a Kaliforniai Egyetem között folyik egy szabadalmi vita.

It's really fascinating to watch it happen,

Lenyűgöző figyelni, mi történik.

because they're accusing each other of fraudulent claims

Tisztességtelen állításokkal vádolják egymást,

and then they've got people saying,

az emberek meg azt mondják:

"Oh, well, I signed my notebook here or there."

"Ó, hát itt és itt aláírtam a jegyzőkönyvemet."

This isn't going to be settled for years.

Ezzel még évekig nem fognak dűlőre jutni.

And when it is,

Amikor meg vége lesz,

you can bet you're going to pay someone a really hefty licensing fee

mérget vehetnek rá, hogy jó kis szabadalmi díjat kell majd fizetni

in order to use this stuff.

az ilyen dolgok használatáért.

So, is it really cheap?

Szóval akkor tényleg olcsó?

Well, it's cheap if you're doing basic research and you've got a lab.

Olcsó, amennyiben alapkutatást végez az ember, és van egy laborja.

How about easy? Let's look at that claim.

És az egyszerűség? Nézzük meg ezt az állítást.

The devil is always in the details.

Az ördög mindig a részletekben lakik.

We don't really know that much about cells.

Nem tudunk túl sokat a sejtekről.

They're still kind of black boxes.

Még mindig egyfajta fekete dobozok.

For example, we don't know why some guide RNAs work really well

Például nem tudjuk, bizonyos irányító RNS-ek miért működnek igazán jól,

and some guide RNAs don't.

mások meg miért nem.

We don't know why some cells want to do one repair pathway

Nem tudjuk, egyes sejtek miért az egyik fajta javító folyamatot használják,

and some cells would rather do the other.

mások meg miért a másik fajtát részesítik előnyben.

And besides that,

Emellett

there's the whole problem of getting the system into the cell

alapvetően ott van

a rendszer sejtbe juttatásának problémája.

in the first place.

In a petri dish, that's not that hard,

Petri-csészében nem nehéz,

but if you're trying to do it on a whole organism,

de ha egy egész szervezetbe kell bejuttatni,

it gets really tricky.

az már bonyolult.

It's OK if you use something like blood or bone marrow --

Amikor vért vagy csontvelőt használunk, akkor még rendben van,

those are the targets of a lot of research now.

– ezek manapság sok kísérlet célpontjai.

There was a great story of some little girl

Volt egy nagyszerű történet egy kislányról,

who they saved from leukemia

akit úgy gyógyítottak ki a leukémiából,

by taking the blood out, editing it, and putting it back

hogy kinyerték a vérét, módosították

with a precursor of CRISPR.

a CRISPR előfutárával, és visszajuttatták.

And this is a line of research that people are going to do.

Ezt a fajta kutatási vonalat folytatni fogják.

But right now, if you want to get into the whole body,

De most még, ha az egész testbe akarjuk bejuttatni,

you're probably going to have to use a virus.

valószínűleg vírust kell használnunk.

So you take the virus, you put the CRISPR into it,

Fogjuk a vírust, beletesszük a CRISPR-t, és hagyjuk,

you let the virus infect the cell.

hogy a vírus megfertőzze a sejtet.

But now you've got this virus in there,

Most bent van a vírus,

and we don't know what the long-term effects of that are.

és nem tudjuk, mik lesznek a hosszú távú hatásai.

Plus, CRISPR has some off-target effects,

A CRISPR-nek célponton kívüli hatása is van,

a very small percentage, but they're still there.

nagyon kis százalékban, de van.

What's going to happen over time with that?

Mi fog történni vele hosszabb távon?

These are not trivial questions,

Ezek nem jelentéktelen kérdések.

and there are scientists that are trying to solve them,

Egyes tudósok próbálják megoldani őket,

and they will eventually, hopefully, be solved.

és remélhetőleg végül sikerül nekik.

But it ain't plug-and-play, not by a long shot.

De ez nem azonnali dolog, és nagyon bizonytalan.

So: Is it really easy?

Szóval: tényleg egyszerű?

Well, if you spend a few years working it out in your particular system,

Nos, ha az ember eltölt néhány évet saját rendszere kidolgozásával,

yes, it is.

akkor igen.

Now the other thing is,

A másik dolog:

we don't really know that much about how to make a particular thing happen

nemigen tudjuk, miként érhetjük el, hogy a kívánt dolog történjen meg azáltal,

by changing particular spots in the genome.

hogy bizonyos helyeket módosítunk a génállományban.

We're a long way away from figuring out

Messze vagyunk még attól, hogy rájöjjünk,

how to give a pig wings, for example.

hogyan adjunk pl. szárnyakat egy malacnak.

Or even an extra leg -- I'd settle for an extra leg.

Vagy egy ötödik lábat – én már egy ötödik lábbal is beérném.

That would be kind of cool, right?

Klassz lenne, nem?

But what is happening

De most a CRISPR-t

is that CRISPR is being used by thousands and thousands of scientists

több ezer tudós használja

to do really, really important work,

nagyon fontos munkák elvégzésére:

like making better models of diseases in animals, for example,

pl. állatokban betegségek jobb modellezésére,

or for taking pathways that produce valuable chemicals

vagy értékes vegyi anyagokat előállító folyamatok kidolgozására,

and getting them into industrial production in fermentation vats,

és bioreaktorokban ipari méretű gyártásuk beindítására.

or even doing really basic research on what genes do.

vagy akár a gének működésével kapcsolatos alapkutatásokra.

This is the story of CRISPR we should be telling,

Ezt el kell mondani a CRISPR-ről,

and I don't like it that the flashier aspects of it

mert nem szeretném, ha mutatósabb szempontok

are drowning all of this out.

elnyomnák ezt.

Lots of scientists did a lot of work to make CRISPR happen,

Sok tudós dolgozott rengeteget azért, hogy a CRISPR működjön,

and what's interesting to me

és ami érdekes számomra,

is that these scientists are being supported by our society.

hogy e tudósokat társadalmunk támogatja.

Think about it.

Gondolkodjanak el ezen.

We've got an infrastructure that allows a certain percentage of people

Infrastruktúránk megengedi, hogy az emberek pár százaléka

to spend all their time doing research.

kutatással töltse az idejét.

That makes us all the inventors of CRISPR,

Ez mindannyiunkat a CRISPR feltalálójává tesz,

and I would say that makes us all the shepherds of CRISPR.

és azt mondanám, hogy mindannyian a CRISPR pásztoraivá is válunk ezáltal.

We all have a responsibility.

Mind felelősek vagyunk.

So I would urge you to really learn about these types of technologies,

Tehát azt kérem, hogy ismerjék meg az ilyen típusú technológiákat,

because, really, only in that way

mert tényleg csakis így

are we going to be able to guide the development of these technologies,

leszünk képesek irányítani ezen technológiák fejlődését,

the use of these technologies

ezen technológiák használatát,

and make sure that, in the end, it's a positive outcome --

és biztosítani, hogy végül pozitív legyen az eredmény

for both the planet and for us.

mind a bolygónk számára, mind pedig a mi számunkra.

Thanks.

Köszönöm.

(Applause)

(Taps)