What you need to know about CRISPR | Ellen Jorgensen

Translator: Uyên Võ Reviewer: Phi Long TRAN

So, has everybody heard of CRISPR?

Vậy, đã ai từng nghe về CRISPR chưa?

I would be shocked if you hadn't.

Tôi sẽ rất ngạc nhiên nếu bạn chưa từng.

This is a technology -- it's for genome editing --

Đây là 1 công nghệ chỉnh sửa gene,

and it's so versatile and so controversial

rất tiện lợi và cũng gây nhiều tranh cãi

that it's sparking all sorts of really interesting conversations.

vì nó làm dấy lên nhiều cuộc tranh cãi thú vị.

Should we bring back the woolly mammoth?

Chúng ta có nên hồi sinh voi ma mút lông xoăn?

Should we edit a human embryo?

Chúng ta có nên chỉnh sửa phôi thai loài người?

Và điều làm tôi hứng thú đó là:

And my personal favorite:

How can we justify wiping out an entire species

Làm cách nào chúng ta có thể biện hộ cho việc quét sạch toàn bộ 1 loài

that we consider harmful to humans

mà ta cảm thấy nguy hại cho con người

khỏi bề mặt Trái Đất,

off the face of the Earth,

using this technology?

sử dụng công nghệ này?

Ngành khoa học này đang phát triển nhanh hơn so với

This type of science is moving much faster

than the regulatory mechanisms that govern it.

các cơ chế kiểm soát nó.

And so, for the past six years,

Và vì vậy, trong vòng 6 năm gần đây,

I've made it my personal mission

tôi đã tự thực hiện sứ mệnh của mình

to make sure that as many people as possible understand

để đảm bảo rằng càng nhiều người hiểu được

these types of technologies and their implications.

những loại công nghệ này và sứ mệnh của chúng

CIRSPR hiện giờ trở thành 1 chủ đề của các phương tiện truyền thông

Now, CRISPR has been the subject of a huge media hype,

và các từ ngữ thường được sử dụng để miêu tả là "rẻ" và "dễ dàng".

and the words that are used most often are "easy" and "cheap."

So what I want to do is drill down a little bit deeper

Vì vậy điều mà tôi muốn làm là đi sâu hơn 1 chút vào vấn đề

and look into some of the myths and the realities around CRISPR.

và nhìn vào 1 số bí ẩn và thực tế xung quanh CRISPR.

If you're trying to CRISPR a genome,

Nếu bạn đang cố gắng chỉnh sửa 1 đoạn gene,

the first thing that you have to do is damage the DNA.

điều đầu tiên bạn phải làm là làm tác động lên DNA.

Sự hư hại này ở dạng phá vỡ cấu trúc sợi đơn DNA

The damage comes in the form of a double-strand break

qua chuỗi xoắn kép.

through the double helix.

And then the cellular repair processes kick in,

Và sau đó các quá trình sửa chữa của tế bào khởi động

và sau đó chúng tôi khiến cho các cơ chế sửa chữa này

and then we convince those repair processes

to make the edit that we want,

chỉnh sửa theo ý của chúng tôi,

không phải là một sửa chữa tự nhiên

and not a natural edit.

That's how it works.

Đó là cách CRISPR hoạt động.

It's a two-part system.

Nó là 1 hệ thống có 2 phần.

You've got a Cas9 protein and something called a guide RNA.

Bạn có protein Cas9 và 1 thứ gọi là RNA mồi.

Tôi thích gọi nó là mồi dẫn.

I like to think of it as a guided missile.

So the Cas9 -- I love to anthropomorphize --

Cas9 này - tôi thích nhân hóa chúng -

so the Cas9 is kind of this Pac-Man thing

vậy nên Cas9 là 1 thứ nhìn giống Pac - Man

that wants to chew DNA,

muốn nhai vụn DNA,

và RNA mồi là dây xích giữ nó khỏi đoạn gene

and the guide RNA is the leash that's keeping it out of the genome

until it finds the exact spot where it matches.

cho tới khi nó tìm được vị trí chính xác nơi nó kết hợp được.

And the combination of those two is called CRISPR.

Và sự kết hợp của 2 thứ này được gọi là CRISPR.

It's a system that we stole

Đây là hệ thống mà chúng tôi mượn lấy

from an ancient, ancient bacterial immune system.

từ hệ thống miễn dịch của 1 loài vi khuẩn rất rất cổ.

The part that's amazing about it is that the guide RNA,

Phần thú vị về nó chính là RNA mồi,

chỉ có 20 chữ cái,

only 20 letters of it,

are what target the system.

là mục tiêu của hệ thống.

This is really easy to design,

Nó thiết kế rất dễ dàng,

and it's really cheap to buy.

và mua nó với giá rất rẻ.

So that's the part that is modular in the system;

Đây là 1 phần mô đun của hệ thống;

những thứ khác ở vẫn như vậy

everything else stays the same.

This makes it a remarkably easy and powerful system to use.

Chuyện này làm nó trở thành hệ thống sử dụng rất dễ dàng và đầy sức mạnh.

RNA mồi và protein Cas9 kết hợp với nhau

The guide RNA and the Cas9 protein complex together

go bouncing along the genome,

chạy dọc chiều dài đoạn gene,

and when they find a spot where the guide RNA matches,

và khi chúng tìm được 1 vị trí mà RNA mồi kết hợp được,

then it inserts between the two strands of the double helix,

nó sẽ chèn vào giữa 2 mạch đơn của chuỗi xoắn kép

it rips them apart,

chia đôi nó ra,

that triggers the Cas9 protein to cut,

kích hoạt protein Cas9 cắt,

and all of a sudden,

và đột nhiên,

you've got a cell that's in total panic

bạn có 1 tế bào hoàn toàn bị stress

because now it's got a piece of DNA that's broken.

bởi vì bây giờ nó đang có 1 DNA bị bẻ gãy.

Nó sẽ làm gì đây?

What does it do?

It calls its first responders.

Nó gọi bộ phận phản ứng đầu tiên của nó.

There are two major repair pathways.

Có 2 con đường sửa chữa chính.

The first just takes the DNA and shoves the two pieces back together.

Con đường thứ nhất giữ các DNA và nối 2 mảnh lại với nhau

This isn't a very efficient system,

Đây không phải là 1 hệ thống có hiệu quả,

because what happens is sometimes a base drops out

bởi vì chuyện xảy ra là có vài lúc 1 base rơi ra

or a base is added.

hay 1 base mới được thêm vào.

Điều này chấp nhận được, kiểu như phá hủy 1 gen

It's an OK way to maybe, like, knock out a gene,

but it's not the way that we really want to do genome editing.

nhưng nó không phải là con đường mà chúng tôi thật sự mong muốn để chỉnh sửa gene.

Con đường thứ 2 thú vị hơn nhiều.

The second repair pathway is a lot more interesting.

Cách sửa chữa này,

In this repair pathway,

it takes a homologous piece of DNA.

nó lấy 1 mảnh DNA tương đồng.

And now mind you, in a diploid organism like people,

Và nhắc các bạn nhớ, trong 1 cơ thể lưỡng bội như con người,

chúng ta có 1 bản sao của gene từ cha và 1 bản sao từ mẹ,

we've got one copy of our genome from our mom and one from our dad,

so if one gets damaged,

vậy nên nếu 1 bản sao bị hư hại,

it can use the other chromosome to repair it.

nó có thể sử dụng chromosome còn lại để sửa chữa.

Đây là nơi mọi thứ bắt đầu.

So that's where this comes from.

The repair is made,

Sự sửa chữa được thực hiện,

và bây giờ đoạn gene lại an toàn.

and now the genome is safe again.

The way that we can hijack this

Cách mà chúng tôi có thể chiếm quyền điều khiển

is we can feed it a false piece of DNA,

là chúng tôi có thể cho vào 1 đoạn DNA sai,

a piece that has homology on both ends

1 đoạn tương đồng ở 2 đầu tận

but is different in the middle.

nhưng sai khác ở giữa.

Bây giờ, bạn có thể cho bất cứ thứ gì bạn muốn vào trung tâm

So now, you can put whatever you want in the center

and the cell gets fooled.

và tế bào sẽ bị đánh lừa.

Vậy nên bạn có thể thay thế 1 chữ cái,

So you can change a letter,

you can take letters out,

bạn có thể lấy bớt chữ ra,

but most importantly, you can stuff new DNA in,

nhưng quan trọng nhất, bạn có thể nhét thêm vào 1 DNA mới,

kind of like a Trojan horse.

như 1 kiểu ngựa Trojan.

CRISPR sẽ trở nên rất tuyệt vời

CRISPR is going to be amazing,

in terms of the number of different scientific advances

trong rất nhiều những cải tiến khoa học

that it's going to catalyze.

mà nó chuẩn bị xúc tác.

The thing that's special about it is this modular targeting system.

Thứ làm cho nó trở nên đặc biệt là hệ thống nhắm mục tiêu theo mô đun này.

I mean, we've been shoving DNA into organisms for years, right?

Ý tôi là, chúng tôi đã ghép DNA vào tế bào hàng chục năm rồi, đúng không?

But because of the modular targeting system,

Nhưng bởi vì hệ thống nhắm mục tiêu theo mô đun,

we can actually put it exactly where we want it.

chúng tôi có thể đặt chúng vào chính xác nơi chúng tôi muốn

The thing is that there's a lot of talk about it being cheap

Vấn đề là có rất nhiều thảo luận về việc nó quá rẻ

và dễ dàng của nó.

and it being easy.

And I run a community lab.

Và tôi đang điều hành 1 phòng thí nghiệm cộng đồng.

I'm starting to get emails from people that say stuff like,

Tôi đang bắt đầu nhận được email từ nhiều người nói những thứ đại loại như

"Hey, can I come to your open night

"Hey, tôi có thể tới vào đêm ra mắt

and, like, maybe use CRISPR and engineer my genome?"

và có thể sử dụng CRISPR để thiết kế bộ gene của tôi không?"

(Laugher)

(cười)

Kiểu như, rất nghiêm túc.

Like, seriously.

I'm, "No, you can't."

Tôi: "Không, anh không thể làm thế."

(Laughter)

(cười)

"But I've heard it's cheap. I've heard it's easy."

"Nhưng tôi nghe bảo nó rẻ và dễ lắm mà"

We're going to explore that a little bit.

Chúng ta sẽ tìm hiểu về nó 1 chút.

So, how cheap is it?

Nó rẻ tới mức nào?

Yeah, it is cheap in comparison.

Đúng là nó rẻ. để mà so sánh

It's going to take the cost of the average materials for an experiment

Nó sẽ có mức giá trung bình như vật liệu cho 1 thí nghiệm

from thousands of dollars to hundreds of dollars,

từ hàng ngàn đô la tới hàng trăm đô la,

and it cuts the time a lot, too.

và nó cũng rút ngắn thời gian.

It can cut it from weeks to days.

Nó có thể giảm thời gian từ vài tuần xuống vài ngày.

That's great.

Thật tuyệt vời.

You still need a professional lab to do the work in;

Bạn vẫn cần 1 phòng thí nghiệm chuyên nghiệp để làm công việc này;

you're not going to do anything meaningful outside of a professional lab.

bạn không làm bất cứ thứ gì vô nghĩa ngoài phòng thí nghiệm chuyên nghiệp.

Ý tôi là, đừng nghe ai nói rằng

I mean, don't listen to anyone who says

bạn có thể làm được điều này trên bàn bếp nhà bạn.

you can do this sort of stuff on your kitchen table.

It's really not easy to do this kind of work.

Nó thực sự không dễ dàng để làm được.

Not to mention, there's a patent battle going on,

Chưa kể đến cuộc chiến bằng sáng chế sắp diễn ra,

so even if you do invent something,

ngay cả khi bạn phát minh ra thứ gì đó,

Viện Broad và UC Berkeley đang trong cuộc chiến cho bằng sáng chế tuyệt vời này

the Broad Institute and UC Berkeley are in this incredible patent battle.

It's really fascinating to watch it happen,

Rất thú vị khi xem nó diễn ra,

because they're accusing each other of fraudulent claims

bởi vì họ buộc tội lẫn nhau gian lận

and then they've got people saying,

và sau đó họ có người nói rằng

"Oh, well, I signed my notebook here or there."

"Ồ, đúng rồi, tôi kí lên cuốn sổ của tôi ở đây hay ở kia nè."

Chuyện này sẽ không kết thúc vài năm

This isn't going to be settled for years.

Và khi đó,

And when it is,

you can bet you're going to pay someone a really hefty licensing fee

bạn có thể cá rằng bạn sẽ phải trả cho ai đó 1 số tiền lệ phí cấp giấy phép khổng lồ

in order to use this stuff.

để sử dụng được nó.

So, is it really cheap?

Vậy nên, nó có thực sự rẻ không?

Nó chỉ rẻ khi bạn làm nghiên cứu cơ bản và bạn có 1 phòng thí nghiệm.

Well, it's cheap if you're doing basic research and you've got a lab.

How about easy? Let's look at that claim.

Vậy còn dễ dàng thì sao? Hãy nhìn vào mệnh đề này.

The devil is always in the details.

Quỷ dữ luôn nhìn vào chi tiết.

We don't really know that much about cells.

Chúng tôi thực sự không biết nhiều về chúng trong các tế bào

Chúng vẫn là 1 kiểu hộp đen bí ẩn.

They're still kind of black boxes.

For example, we don't know why some guide RNAs work really well

Ví dụ, chúng tôi không biết tại sao 1 vài RNA mồi hoạt động thực sự tốt

and some guide RNAs don't.

và một vài cái khác lại không.

We don't know why some cells want to do one repair pathway

Chúng tôi không biết tại sao 1 vài tế bào muốn sửa chữa theo con đường này

and some cells would rather do the other.

và 1 số tế bào khác lại không.

And besides that,

Và bên cạnh đó,

there's the whole problem of getting the system into the cell

cả 1 vấn đề to lớn về việc đưa được hệ thống vào 1 tế bào

in the first place.

trong lần thử đầu tiên.

In a petri dish, that's not that hard,

Trong đĩa petri, điều này không khó lắm,

but if you're trying to do it on a whole organism,

nhưng nếu bạn cố thử làm điều này trên 1 cơ thể,

it gets really tricky.

nó trở nên rắc rối.

It's OK if you use something like blood or bone marrow --

Nó sẽ được nếu bạn sử dụng thứ gì đó như máu hay tủy xương -

those are the targets of a lot of research now.

đây là những mục tiêu của khá nhiều nghiên cứu hiện nay.

There was a great story of some little girl

Có 1 câu chuyện tuyệt vời về 1 cô gái nhỏ nào đó

who they saved from leukemia

được cứu sống khỏi căn bệnh máu trắng

by taking the blood out, editing it, and putting it back

bằng cách rút hết máu ra, chỉnh sửa lại nó, rồi truyền trả ngược về

with a precursor of CRISPR.

bằng 1 tiền chất của CRISPR.

And this is a line of research that people are going to do.

Và đây là 1 hướng nghiên cứu mà mọi người đang hướng tới.

But right now, if you want to get into the whole body,

Nhưng hiện nay, nếu bạn muốn đưa nó vào toàn bộ cơ thể,

you're probably going to have to use a virus.

bạn chắc hẳn phải dùng tới virus.

So you take the virus, you put the CRISPR into it,

Bạn lấy 1 con virus, cho CRISPR vào trong nó,

you let the virus infect the cell.

cho virus lây nhiễm vào tế bào.

But now you've got this virus in there,

Nhưng bây giờ bạn có virus trong đó rồi,

and we don't know what the long-term effects of that are.

và chúng ta không biết tác dụng lâu dài của việc đó là gì.

Plus, CRISPR has some off-target effects,

Thêm nữa, CRISPR có một vài tác dụng không mong muốn,

a very small percentage, but they're still there.

một tỉ lệ rất nhỏ, nhưng nó vẫn có.

What's going to happen over time with that?

Chuyện gì sẽ xảy ra theo thời gian với điều này?

Đây không phải là những câu hỏi dễ dàng

These are not trivial questions,

and there are scientists that are trying to solve them,

và có những nhà khoa học đang cố gắng trả lời nó,

and they will eventually, hopefully, be solved.

và họ hy vọng sẽ giải quyết được nó.

But it ain't plug-and-play, not by a long shot.

Nhưng nó không phải là thứ cắm vào là chạy, không phải bằng 1 cú đá dài hơi.

So: Is it really easy?

Vậy nên: nó có thật sự dễ dàng?

Nếu bạn dành 1 vài năm làm việc trên 1 hệ thống cụ thể của bạn,

Well, if you spend a few years working it out in your particular system,

yes, it is.

thì câu trả lời là "Có".

Now the other thing is,

Bây giờ, thứ còn lại là

we don't really know that much about how to make a particular thing happen

chúng ta không thật sự biết nhiều về việc cụ thể để làm ra được

by changing particular spots in the genome.

bằng cách thay thế 1 vài điểm cụ thể trong đoạn gene.

We're a long way away from figuring out

Chúng tôi còn cách rất xa với việc tìm ra

how to give a pig wings, for example.

Ví dụ: làm cách nào để cho 1 con heo mọc cánh.

Or even an extra leg -- I'd settle for an extra leg.

Hay thậm chí có thêm 1 cái chân nữa.

That would be kind of cool, right?

Điều này tuyệt vời đúng không?

But what is happening

Nhưng chuyện đang xảy ra là

is that CRISPR is being used by thousands and thousands of scientists

CRISPR đang được sử dụng bởi hàng chục ngàn nhà khoa học

to do really, really important work,

để thực hiện các công việc thật sự quan trọng,

like making better models of diseases in animals, for example,

như làm các mô hình bệnh học tốt hơn trên động vật,

or for taking pathways that produce valuable chemicals

hay tìm ra chu trình tổng hợp nên các chất giá trị

and getting them into industrial production in fermentation vats,

và đưa vào sản xuất công nghiệp trong các thùng lên men,

hay thậm chí làm những nghiên cứu cực kì cơ bản về sự hoạt động của gene.

or even doing really basic research on what genes do.

Đây là câu chuyện của CRISPR mà chúng tôi nên kể,

This is the story of CRISPR we should be telling,

and I don't like it that the flashier aspects of it

và tôi không thích các phương diện hào nhoáng của nó

are drowning all of this out.

đang nhấn chìm tất cả những thứ này đi.

Lots of scientists did a lot of work to make CRISPR happen,

Rất nhiều các nhà khoa học làm rất nhiều nghiên cứu để biến CRISPR thành hiện thực

and what's interesting to me

và thứ thu hút tôi là

is that these scientists are being supported by our society.

những nhà khoa học này đang được xã hội chúng ta hỗ trợ.

Think about it.

Hãy nghĩ về điều đó đi.

We've got an infrastructure that allows a certain percentage of people

Chúng tôi đã có cơ sở hạ tầng cho phép 1 tỉ lệ dân số nhất định

to spend all their time doing research.

dành toàn bộ thời gian làm nghiên cứu.

That makes us all the inventors of CRISPR,

Điều này làm chúng tôi trở thành người phát minh ra CRISPR,

and I would say that makes us all the shepherds of CRISPR.

và tôi muốn nói điều này làm chúng tôi trở thành người trông nom CRISPR.

We all have a responsibility.

Tất cả chúng tôi đều có trách nhiệm với nó.

So I would urge you to really learn about these types of technologies,

Vậy nên tôi mong bạn thực sự tìm hiểu về những loại công nghệ này,

bởi vì, thật sự, chỉ có cách đó

because, really, only in that way

are we going to be able to guide the development of these technologies,

chúng ta mới có thể dẫn đường cho sự phát triển của các công nghệ này,

the use of these technologies

lợi ích của các công nghệ này

and make sure that, in the end, it's a positive outcome --

và đảm bảo rằng, cuối cùng, đây là kết quả khả quan

cho cả hành tinh và chúng ta.

for both the planet and for us.

Thanks.

Cảm ơn.

(Applause)

(Vỗ tay)