What you need to know about CRISPR | Ellen Jorgensen

Tłumaczenie: Jolanta Dohrmann Korekta: Capa Girl

So, has everybody heard of CRISPR?

Czy słyszeliście o CRISPR?

I would be shocked if you hadn't.

Zdziwiłabym się gdyby nie.

This is a technology -- it's for genome editing --

To technika używana do edytowania genomu.

and it's so versatile and so controversial

Niezwykle wszechstronna i kontrowersyjna,

that it's sparking all sorts of really interesting conversations.

wywołująca mnóstwo interesujących dyskusji.

Should we bring back the woolly mammoth?

Czy powinniśmy przywrócić mamuta?

Should we edit a human embryo?

Czy powinniśmy edytować ludzki embrion?

Moje ulubione:

And my personal favorite:

How can we justify wiping out an entire species

Jak usprawiedliwimy wytępienie gatunku

that we consider harmful to humans

uważanego za groźny dla ludzi?

Zmieść z powierzchni ziemi

off the face of the Earth,

using this technology?

za pomocą tej techniki?

Ta gałąź nauki rozwija się szybciej

This type of science is moving much faster

than the regulatory mechanisms that govern it.

niż regulujące ją mechanizmy.

And so, for the past six years,

Przez ostatnich sześć lat

I've made it my personal mission

moją osobistą misją

to make sure that as many people as possible understand

było uświadomienie, jak największej liczby ludzi,

these types of technologies and their implications.

o tego rodzaju technikach i ich implikacjach.

CRISPR jest przedmiotem ogromnego szumu w prasie.

Now, CRISPR has been the subject of a huge media hype,

Najczęściej określa się go "łatwym" i "tanim".

and the words that are used most often are "easy" and "cheap."

So what I want to do is drill down a little bit deeper

Pomówmy więc o tym szerzej

and look into some of the myths and the realities around CRISPR.

i przyjrzyjmy się otaczającym go prawdom i mitom.

If you're trying to CRISPR a genome,

Ażeby przeprowadzić CRISPR na genomie

the first thing that you have to do is damage the DNA.

najpierw trzeba zniszczyć DNA.

Zniszczenie polega na rozerwaniu podwójnej nici

The damage comes in the form of a double-strand break

na całej długości helisy.

through the double helix.

And then the cellular repair processes kick in,

Następnie rozpoczyna się proces odbudowy komórkowej,

podczas którego skłania się je

and then we convince those repair processes

to make the edit that we want,

do wprowadzenia pożądanych zmian,

niezgodnych z naturą.

and not a natural edit.

That's how it works.

Tak to działa.

It's a two-part system.

Jest to dwuczęściowy system.

You've got a Cas9 protein and something called a guide RNA.

Mamy białko Cas9 i coś co nazywamy gRNA.

Myślę o tym, jak o sterowanym pocisku.

I like to think of it as a guided missile.

So the Cas9 -- I love to anthropomorphize --

Cas9, lubię antropomorfizować,

so the Cas9 is kind of this Pac-Man thing

jest jak Pac-Man,

that wants to chew DNA,

który chce dobrać się do DNA.

gRNA jest smyczą, która trzyma go z daleka od genomu

and the guide RNA is the leash that's keeping it out of the genome

until it finds the exact spot where it matches.

do momentu, gdy znajdzie miejsce, do którego pasuje.

And the combination of those two is called CRISPR.

Połączenie tych dwóch nazywa się CRISPR.

It's a system that we stole

To sposób podpatrzony

from an ancient, ancient bacterial immune system.

u pradawnego systemu odpornościowego bakterii.

The part that's amazing about it is that the guide RNA,

Zdumiewający jest fakt, że gRNA

używa tylko 20 liter

only 20 letters of it,

are what target the system.

do redagowania celu.

This is really easy to design,

Jest łatwy do zaprogramowania

and it's really cheap to buy.

i tani do zakupu.

So that's the part that is modular in the system;

Tylko ta część ulega zmianie.

Reszta pozostaje taka sama.

everything else stays the same.

This makes it a remarkably easy and powerful system to use.

Dlatego to niezwykle łatwy i skuteczny w użyciu system.

gRNA i białko Cas9 łączą się

The guide RNA and the Cas9 protein complex together

go bouncing along the genome,

i jako para poruszają wzdłuż genomu

and when they find a spot where the guide RNA matches,

w poszukiwaniu miejsca do którego pasuje gRNA.

then it inserts between the two strands of the double helix,

Następnie wślizgują się między nici podwójnej helisy

it rips them apart,

i rozrywają ją.

that triggers the Cas9 protein to cut,

To pobudza białko Cas9 do cięcia

and all of a sudden,

co powoduje,

you've got a cell that's in total panic

że komórka zaczyna panikować

because now it's got a piece of DNA that's broken.

bo część jej DNA jest uszkodzone.

Co teraz?

What does it do?

It calls its first responders.

Komórka wzywa grupę ratunkową.

There are two major repair pathways.

Istnieją dwa główne sposoby naprawy.

The first just takes the DNA and shoves the two pieces back together.

Pierwszy, to proste połączenie dwóch kawałków DNA.

This isn't a very efficient system,

Niezbyt efektywne

because what happens is sometimes a base drops out

bo czasami jakiś kawałek jest zgubiony

or a base is added.

albo dodany.

To jest użyteczne, gdy chcemy usunąć gen

It's an OK way to maybe, like, knock out a gene,

but it's not the way that we really want to do genome editing.

ale nie jest przydatne przy edytowaniu genomu.

Drugi sposób jest ciekawszy.

The second repair pathway is a lot more interesting.

W tym sposobie

In this repair pathway,

it takes a homologous piece of DNA.

używamy homologicznego kawałka DNA.

And now mind you, in a diploid organism like people,

Dla przypomnienia, ludzie są organizmami diploidalnymi.

Mamy jedną kopię genomu od matki i jedną od ojca.

we've got one copy of our genome from our mom and one from our dad,

so if one gets damaged,

Gdy jedna jest uszkodzona

it can use the other chromosome to repair it.

organizm może użyć drugiej kopii do naprawy.

Tak to wygląda.

So that's where this comes from.

The repair is made,

Naprawa jest zakończona

i genom jest bezpieczny.

and now the genome is safe again.

The way that we can hijack this

Sposób, w jaki to kontrolujemy,

is we can feed it a false piece of DNA,

polega na dodaniu zmodyfikowanego DNA

a piece that has homology on both ends

pomiędzy dwa homologiczne końce

but is different in the middle.

tego samego odcinka.

W środku może być cokolwiek.

So now, you can put whatever you want in the center

and the cell gets fooled.

Komórka tego nie rozpozna.

Można zmienić literę

So you can change a letter,

you can take letters out,

albo usunąć kilka liter.

but most importantly, you can stuff new DNA in,

Co najważniejsze, można wstawić całe nowe DNA.

kind of like a Trojan horse.

Trochę, jak koń trojański.

CRISPR jest doskonały.

CRISPR is going to be amazing,

in terms of the number of different scientific advances

Może okazać się katalizatorem dla ogromnej liczby

that it's going to catalyze.

osiągnięć naukowych.

The thing that's special about it is this modular targeting system.

Powodem jest jego modułowy system celowania.

I mean, we've been shoving DNA into organisms for years, right?

Od dawna potrafimy wprowadzić obce DNA do organizmu gospodarza

But because of the modular targeting system,

ale dzięki modułowemu systemowi celowania

we can actually put it exactly where we want it.

możemy wprowadzić je w pożądane miejsce.

The thing is that there's a lot of talk about it being cheap

Rzecz w tym, że nazywamy go tanim

i łatwym.

and it being easy.

And I run a community lab.

Prowadzę lokalne laboratorium

I'm starting to get emails from people that say stuff like,

Zaczęłam dostawać maile od ludzi z pytaniami:

"Hey, can I come to your open night

"Mogę przyjść do twojego laboratorium

and, like, maybe use CRISPR and engineer my genome?"

i użyć CRISPR, żeby udoskonalić mój genom?"

(Laugher)

(Śmiech)

Naprawdę?

Like, seriously.

I'm, "No, you can't."

"Nie, nie możesz".

(Laughter)

(Śmiech)

"But I've heard it's cheap. I've heard it's easy."

"Ale słyszałem, że to jest łatwe i tanie".

We're going to explore that a little bit.

Porozmawiajmy więc o tym.

So, how cheap is it?

Co znaczy tani?

Yeah, it is cheap in comparison.

Jest tani w porównaniu.

It's going to take the cost of the average materials for an experiment

Jasne, że średni koszt materiału użytego w eksperymencie

from thousands of dollars to hundreds of dollars,

obniży się z tysiąca do kilkuset dolarów.

and it cuts the time a lot, too.

Skraca też czas eksperymentu

It can cut it from weeks to days.

z tygodni do dni.

That's great.

Świetnie.

You still need a professional lab to do the work in;

Nadal potrzebne jest profesjonalne laboratorium.

you're not going to do anything meaningful outside of a professional lab.

Nie da się zrobić niczego sensownego bez takiego laboratorium.

Nie słuchajcie ludzi,

I mean, don't listen to anyone who says

którzy mówią, że można tego dokonać na stole kuchennym.

you can do this sort of stuff on your kitchen table.

It's really not easy to do this kind of work.

To nie jest też łatwy zabieg.

Not to mention, there's a patent battle going on,

Nie wspominając o prawach patentowych.

so even if you do invent something,

Nawet jeśli coś odkryjesz.

Instytut Broad i Uniwersytet Berkeley prowadzą teraz wojnę o patent.

the Broad Institute and UC Berkeley are in this incredible patent battle.

It's really fascinating to watch it happen,

Fascynujące do śledzenia.

because they're accusing each other of fraudulent claims

Oskarżają się nawzajem o nielegalne roszczenia

and then they've got people saying,

i mają świadków mówiących:

"Oh, well, I signed my notebook here or there."

"O tak, podpisałem się pod notatkami tutaj i tutaj".

To będzie się ciągnęło przez lata.

This isn't going to be settled for years.

A gdy się skończy,

And when it is,

you can bet you're going to pay someone a really hefty licensing fee

ktoś zapewne zapłaci ogromne opłaty za licencje,

in order to use this stuff.

żeby używać tego wynalazku.

So, is it really cheap?

Czy to naprawdę jest tanie?

Tak, jeśli masz swoje laboratorium i wykonujesz prosty test.

Well, it's cheap if you're doing basic research and you've got a lab.

How about easy? Let's look at that claim.

Czy jest łatwy? Sprawdźmy to.

The devil is always in the details.

Diabeł zawsze tkwi w szczegółach.

We don't really know that much about cells.

Nie wiemy jeszcze wszystkiego o komórkach.

Są "czarnymi skrzynkami".

They're still kind of black boxes.

For example, we don't know why some guide RNAs work really well

Na przykład nie wiemy dlaczego niektóre gRNA działają doskonale

and some guide RNAs don't.

a niektóre gRNA nie działają.

We don't know why some cells want to do one repair pathway

Nie wiemy dlaczego niektóre komórki wybierają jeden sposób naprawy

and some cells would rather do the other.

a inne wolą inny.

And besides that,

Poza tym,

there's the whole problem of getting the system into the cell

mamy cały problem wprowadzenia tego mechanizmu do komórki

in the first place.

w pierwszej kolejności.

In a petri dish, that's not that hard,

Na szalce Petriego to nie jest trudne.

but if you're trying to do it on a whole organism,

W żywym organizmie

it gets really tricky.

jest to złożony proces.

It's OK if you use something like blood or bone marrow --

Łatwiej jest gdy posłużymy się krwią albo szpikiem kostnym.

those are the targets of a lot of research now.

Dlatego są one celem wielu badań.

There was a great story of some little girl

Był przypadek dziewczynki chorej na białaczkę.

who they saved from leukemia

Pobrano jej krew.

by taking the blood out, editing it, and putting it back

Zredagowano ją i wprowadzono ponownie

with a precursor of CRISPR.

do obiegu z prekursorem CRISPR.

And this is a line of research that people are going to do.

To jest pole badań nad którym skupiają się naukowcy.

But right now, if you want to get into the whole body,

Obecnie, żeby dokonać zmiany w całym organizmie

you're probably going to have to use a virus.

trzeba prawdopodobnie użyć wirusa.

So you take the virus, you put the CRISPR into it,

Bierze się wirus, i wprowadza do niego CRISPR.

you let the virus infect the cell.

Pozwala się mu zainfekować komórkę.

But now you've got this virus in there,

Tylko, że teraz w organizmie mamy też wirusa

and we don't know what the long-term effects of that are.

i nie wiemy, jakie będą tego długoterminowe efekty.

Plus, CRISPR has some off-target effects,

W dodatku CRISPR wywołuje skutki uboczne.

a very small percentage, but they're still there.

Niski procent ale jednak.

What's going to happen over time with that?

Co się stanie z tym z biegiem czasu?

To nie są banalne pytania.

These are not trivial questions,

and there are scientists that are trying to solve them,

Niektórzy naukowcy starają się znaleźć na nie odpowiedź.

and they will eventually, hopefully, be solved.

Z czasem zapewne znajdziemy rozwiązanie.

But it ain't plug-and-play, not by a long shot.

Ale to nie jest jeszcze podłącz-i-używaj. Zabierze to trochę czasu.

So: Is it really easy?

Więc jest to łatwy sposób?

Jeśli ktoś pracuje nad tym konkretnym problemem przez kilka lat,

Well, if you spend a few years working it out in your particular system,

yes, it is.

odpowiedź brzmi: tak.

Now the other thing is,

Następny problem.

we don't really know that much about how to make a particular thing happen

Tak naprawdę nie wiemy za bardzo, jak wywołać pożądany efekt,

by changing particular spots in the genome.

dokonując jakiejś edycji genomu.

We're a long way away from figuring out

Jesteśmy dalecy od zrozumienia,

how to give a pig wings, for example.

jak dać świni skrzydła albo piątą nogę.

Or even an extra leg -- I'd settle for an extra leg.

Zgodzę się na dodatkową nogę.

That would be kind of cool, right?

Byłoby super!

But what is happening

Tylko, że prawda jest inna.

is that CRISPR is being used by thousands and thousands of scientists

CRISPR jest używany przez tysiące naukowców

to do really, really important work,

do pracy nad ważnymi zagadnieniami.

like making better models of diseases in animals, for example,

Na przykład do udoskonalenia modeli chorób u zwierząt,

or for taking pathways that produce valuable chemicals

do produkcji cennych związków chemicznych

and getting them into industrial production in fermentation vats,

i wprowadzeniem ich do procesu fermentacji w kadziach

albo do prostych prac badawczych nad funkcjami genów.

or even doing really basic research on what genes do.

To informacje o CRISPR, które powinniśmy nagłaśniać.

This is the story of CRISPR we should be telling,

and I don't like it that the flashier aspects of it

Nie podoba mi się, że te efekciarskie

are drowning all of this out.

dominują w mediach.

Lots of scientists did a lot of work to make CRISPR happen,

Wielu naukowców przyczyniło się do opracowaniem metody CRISPR.

and what's interesting to me

Szczególnie interesujące jest to,

is that these scientists are being supported by our society.

że żyjemy w społeczeństwie, które popiera ich pracę.

Think about it.

Pomyślcie.

We've got an infrastructure that allows a certain percentage of people

Istniejąca infrastruktura pozwala pewnej liczbie ludzi

to spend all their time doing research.

na poświęcenie czasu tylko na badania.

That makes us all the inventors of CRISPR,

Oznacza to, że wszyscy mamy udział w wynalezieniu CRISPR.

and I would say that makes us all the shepherds of CRISPR.

Powiem więcej, jesteśmy jego strażnikami.

We all have a responsibility.

Wszyscy jesteśmy odpowiedzialni.

So I would urge you to really learn about these types of technologies,

Chciałabym zachęcić wszystkich do zapoznania się z tymi technikami.

To jedyny sposób, który ułatwi nam

because, really, only in that way

are we going to be able to guide the development of these technologies,

zadecydowanie o ich wartości i przydatności.

the use of these technologies

and make sure that, in the end, it's a positive outcome --

A także o ich pozytywnym rezulatcie

zarówno dla nas, jak i dla planety.

for both the planet and for us.

Thanks.

Dzięki.

(Applause)