Siddharthan Chandran: Can the damaged brain repair itself?

Vertaald door: Angélique van Schaick Nagekeken door: Axel Saffran

I'm very pleased to be here today

Ik ben bijzonder blij dat ik hier vandaag met jullie kan praten

to talk to you all about how we might repair

over hoe we het beschadigde brein zouden kunnen repareren.

the damaged brain,

and I'm particularly excited by this field,

Ik ben met name geboeid door dit onderwerp,

because as a neurologist myself,

omdat als neuroloog,

ik geloof dat dit ons een geweldige kans geeft

I believe that this offers one of the great ways

that we might be able to offer hope

om wellicht hoop te kunnen bieden

for patients who today live with devastating

voor patiënten die leven met verwoestende

and yet untreatable diseases of the brain.

en tot op heden onbehandelbare ziektes van de hersenen.

So here's the problem.

Hier is het probleem.

You can see here the picture of somebody's brain

Je ziet hier een foto van de hersenen van iemand

with Alzheimer's disease

met Alzheimer

next to a healthy brain,

naast gezonde hersenen,

and what's obvious is, in the Alzheimer's brain,

Opvallend in de hersenen met Alzheimer,

ringed red, there's obvious damage -- atrophy, scarring.

rood omcirkeld, is duidelijke schade -- atrofie, littekenvorming.

And I could show you equivalent pictures

Ik zou je soortgelijke foto's kunnen laten zien

from other disease: multiple sclerosis,

van andere ziektes: multiple sclerosis,

motor neuron disease, Parkinson's disease,

motorneuronziekte, ziekte van Parkinson,

even Huntington's disease,

zelfs de ziekte van Huntington.

and they would all tell a similar story.

Zij zouden een vergelijkbaar beeld laten zien.

And collectively these brain disorders represent

Gezamenlijk vormen deze hersenaandoeningen

one of the major public health threats of our time.

één van de grootste actuele bedreigingen van de volksgezondheid.

And the numbers here are really rather staggering.

De aantallen zijn schokkend.

At any one time, there are 35 million people today

Er zijn vandaag de dag 35 miljoen mensen

living with one of these brain diseases,

met één van deze hersenziekten.

and the annual cost globally

Wereldwijd bedragen de jaarlijkse kosten

is 700 billion dollars.

meer dan 700 miljard dollars.

I mean, just think about that.

Denk daar eens over na.

That's greater than one percent

Dat is meer dan 1% van het wereldwijde BBP.

of the global GDP.

And it gets worse,

Het wordt nog erger.

because all these numbers are rising

Deze aantallen stijgen nog steeds

because these are by and large

omdat dit grotendeels

age-related diseases, and we're living longer.

leeftijdsgebonden ziektes zijn en we steeds langer leven.

So the question we really need to ask ourselves is,

Wij moeten ons echt afvragen

why, given the devastating impact of these diseases

waarom, gezien het verwoestend effect van deze ziektes op het individu --

to the individual,

never mind the scale of the societal problem,

los van de omvang van het maatschappelijk probleem --

why are there no effective treatments?

waarom er geen effectieve behandelingen zijn?

Now in order to consider this,

Om dit te kunnen onderzoeken

I first need to give you a crash course

moet ik jullie eerst een spoedcursus geven

in how the brain works.

over de werking van de hersenen.

So in other words, I need to tell you

Met andere woorden, ik moet jullie alles vertellen

everything I learned at medical school.

wat ik heb geleerd op de medische faculteit.

(Laughter)

(Gelach)

But believe me, this isn't going to take very long.

Geloof me, het zal niet erg lang duren.

Okay? (Laughter)

Oké? (Gelach)

So the brain is terribly simple:

Het brein is erg simpel.

it's made up of four cells,

Het bestaat uit vier cellen

en twee daarvan kun je hier zien.

and two of them are shown here.

There's the nerve cell,

Daar is de zenuwcel

and then there's the myelinating cell,

en de gemyeliniseerde cel, of de geïsoleerde cel.

or the insulating cell.

It's called oligodendrocyte.

Ze worden olygodendrocyten genoemd.

And when these four cells work together

Als deze vier cellen samenwerken

in health and harmony,

in harmonie en gezondheid,

they create an extraordinary symphony of electrical activity,

creëren ze een buitengewone symfonie van elektrische activiteit.

and it is this electrical activity

Dit is de elektrische activiteit

that underpins our ability to think, to emote,

die ons in staat stelt om te denken, voelen,

to remember, to learn, move, feel and so on.

onthouden, leren, bewegen, voelen enzovoort.

But equally, each of these individual four cells

Tegelijkertijd kunnen elk van deze vier individuele cellen

alone or together, can go rogue or die,

-- alleen of samen -- degenereren of sterven.

Wanneer dat gebeurt, krijg je schade.

and when that happens, you get damage.

You get damaged wiring.

De elektrische bedrading raakt beschadigd.

You get disrupted connections.

Je krijgt verstoorde verbindingen.

And that's evident here with the slower conduction.

Dat uit zich hier in langzamere geleiding .

But ultimately, this damage will manifest

Uiteindelijk zal de schade zich uiteraard manifesteren als ziekte.

as disease, clearly.

And if the starting dying nerve cell

Als de stervende zenuwcel

is a motor nerve, for example,

een motorische zenuw is,

you'll get motor neuron disease.

krijg je motorneuronziekte.

So I'd like to give you a real-life illustration

Ik wil je een voorbeeld geven uit de praktijk,

of what happens with motor neuron disease.

wat er gebeurt bij motorneuronziekte.

So this is a patient of mine called John.

Dit is John, een patient van mij.

John I saw just last week in the clinic.

Ik heb John afgelopen week in de kliniek ontmoet.

And I've asked John to tell us something about what were his problems

Ik heb John gevraagd om ons te vertellen over zijn problemen

that led to the initial diagnosis

die leidden tot de eerste diagnose

of motor neuron disease.

van motorneuronziekte.

John: I was diagnosed in October in 2011,

John: Ik kreeg de diagnose in oktober 2011.

and the main problem was a breathing problem,

Het grootste probleem was de ademhaling,

difficulty breathing.

moeite met ademhalen.

Siddharthan Chandran: I don't know if you caught all of that, but what John was telling us

Siddharthan Chandran : John zegt dus

was that difficulty with breathing

dat de ademhalingsproblemen

led eventually to the diagnosis

uiteindelijk hebben geleid tot de diagnose

of motor neuron disease.

van motorneuronziekte.

So John's now 18 months further down in that journey,

Nu is John 18 maanden verder in dat traject,

and I've now asked him to tell us something about

en ik heb hem gevraagd

his current predicament.

naar zijn huidige situatie.

John: What I've got now is the breathing's gotten worse.

John: Momenteel heb ik nog meer moeite met ademhalen.

I've got weakness in my hands, my arms and my legs.

Ik heb geen kracht meer in mijn handen, mijn armen en mijn benen.

So basically I'm in a wheelchair most of the time.

Ik zit dus meestal in een rolstoel.

SC: John's just told us he's in a wheelchair

SC: John heeft ons verteld dat hij meestal in een rolstoel zit

most of the time.

So what these two clips show

In deze twee fragmenten zien we niet alleen

is not just the devastating consequence of the disease,

de verwoestende gevolgen van de ziekte,

but they also tell us something about

maar ook het schrikbarende tempo waarmee de ziekte zich ontwikkeld.

the shocking pace of the disease,

because in just 18 months,

In amper 18 maanden

a fit adult man has been rendered

is een gezonde volwassen man

wheelchair- and respirator-dependent.

afhankelijk geworden van een rolstoel en beademing.

And let's face it, John could be anybody's father,

Want laten we eerlijk zijn, John zou ieders vader,

brother or friend.

broer of vriend kunnen zijn.

So that's what happens when the motor nerve dies.

Dit is wat er gebeurt wanneer de motorische zenuw sterft.

But what happens when that myelin cell dies?

Wat gebeurt er als de gemyeliniseerde cel sterft ?

You get multiple sclerosis.

Dan krijg je multiple sclerose.

So the scan on your left

De scan aan de linkerkant

is an illustration of the brain,

is een illustratie van de hersenen,

and it's a map of the connections of the brain,

die alle verbindingen in de hersenen toont.

and superimposed upon which

De beschadigde gebieden zijn daaroverheen geprojecteerd.

are areas of damage.

We call them lesions of demyelination.

We noemen ze demyeliniserende laesies.

But they're damage, and they're white.

Dat is schade en het is wit.

So I know what you're thinking here.

Ik weet wat je nu denkt.

You're thinking, "My God, this bloke came up

Je denkt : "Mijn god, die kerel komt op,

and said he's going to talk about hope,

zegt dat hij het gaat hebben over hoop,

and all he's done is give a really rather bleak

en het enige wat hij heeft gedaan

and depressing tale."

is een deprimerend verhaal ophangen."

I've told you these diseases are terrible.

Ik zei dat deze ziektes verschrikkelijk zijn.

They're devastating, numbers are rising,

Ze zijn verwoestend, aantallen stijgen.

the costs are ridiculous, and worst of all,

de kosten zijn belachelijk, en het ergste van alles,

we have no treatment. Where's the hope?

er is geen behandeling. Waar is de hoop?

Well, you know what? I think there is hope.

Weet je wat? Ik denk dat er hoop is.

And there's hope in this next section,

Er is hoop in deze hersendoorsnede

of this brain section of somebody else with M.S.,

van iemand anders met MS,

omdat het iets wonderbaarlijks laat zien:

because what it illustrates

is, amazingly, the brain can repair itself.

de hersenen kunnen zichzelf repareren.

It just doesn't do it well enough.

Alleen nog niet goed genoeg.

And so again, there are two things I want to show you.

Hier zijn dus twee dingen die ik je wil laten zien:

First of all is the damage of this patient with M.S.

allereerst de schade van deze patiënt met MS.

And again, it's another one of these white masses.

Het is weer zo'n witte massa.

But crucially, the area that's ringed red

Cruciaal is echter het rood omringde gebied

highlights an area that is pale blue.

met daarin een lichtblauwe vlek.

But that area that is pale blue was once white.

Het gebied dat nu lichtblauw is, was ooit wit.

So it was damaged. It's now repaired.

Het was dus beschadigd. Nu is het gerepareerd.

Just to be clear: It's not because of doctors.

Voor de duidelijkheid: niet door artsen.

It's in spite of doctors, not because of doctors.

Ondanks artsen, niet door artsen.

This is spontaneous repair.

Dit is een spontane reparatie.

It's amazing and it's occurred

Het is verbazingwekkend en het vond plaats

because there are stem cells in the brain, even,

omdat er zelfs in de hersenen stamcellen zijn,

which can enable new myelin, new insulation,

die het mogelijk maken nieuwe myeline, nieuwe isolatie,

to be laid down over the damaged nerves.

over de beschadigde zenuwen heen te leggen.

And this observation is important for two reasons.

Deze waarneming is belangrijk om twee redenen.

The first is it challenges one of the orthodoxies

Ten eerste bestrijdt het een dogma

that we learnt at medical school,

dat we leerden op de medische faculteit,

or at least I did, admittedly last century,

ik tenminste -- weliswaar in de vorige eeuw --

which is that the brain doesn't repair itself,

dat het brein zichzelf niet kan herstellen,

unlike, say, the bone or the liver.

in tegenstelling tot het bot en de lever.

But actually it does, but it just doesn't do it well enough.

In werkelijkheid gebeurt het wel, maar niet goed genoeg.

And the second thing it does,

Ten tweede,

and it gives us a very clear direction of travel for new therapies --

het geeft ons een duidelijke richting in onze zoektocht naar nieuwe therapieën.

I mean, you don't need to be a rocket scientist

Je hoeft geen genie te zijn

to know what to do here.

om te weten wat je hier te doen staat.

You simply need to find ways of promoting

Je hoeft alleen maar manieren te vinden

om de endogene, spontane reparatie, die hoe dan ook plaatsvindt, te bevorderen.

the endogenous, spontaneous repair that occurs anyway.

So the question is, why, if we've known that

De vraag is:

als we dit al enige tijd weten,

for some time, as we have,

why do we not have those treatments?

waarom hebben we hier geen behandelingen voor?

And that in part reflects the complexity

Dit geeft deels de complexiteit van medicijnontwikkeling weer.

of drug development.

Now, drug development you might think of

Medicijnontwikkeling kun je zien

as a rather expensive but risky bet,

als een behoorlijk dure, riskante weddenschap.

and the odds of this bet are roughly this:

De kans is ruwweg 1 op 10.000,

they're 10,000 to one against,

because you need to screen about 10,000 compounds

omdat je zo'n 10.000 samenstellingen moet testen

to find that one potential winner.

om die ene potentiële winnaar te vinden.

And then you need to spend 15 years

Vervolgens kost het 15 jaar en ruim een miljard dollar.

and spend over a billion dollars,

and even then, you may not have a winner.

Zelfs dan heb je misschien nog steeds geen winnaar.

So the question for us is,

Dus de vraag voor ons is:

can you change the rules of the game

kun je de spelregels veranderen

and can you shorten the odds?

en de kansen verbeteren?

And in order to do that, you have to think,

Om dat te kunnen doen, moet je denken:

where is the bottleneck in this drug discovery?

waar zit het knelpunt bij het ontdekken van nieuwe geneesmiddelen?

And one of the bottlenecks is early in drug discovery.

Eén van de knelpunten zit aan het begin.

All that screening occurs in animal models.

Voor deze onderzoeken worden diermodellen gebruikt.

But we know that the proper study of mankind is man,

Maar we weten dat de eigenlijke studie van de mensheid de mens is,

to borrow from Alexander Pope.

in de woorden van Alexander Pope.

So the question is, can we study these diseases

De vraag is, kunnen we deze ziektes bestuderen

using human material?

terwijl we gebruik maken van menselijk materiaal?

And of course, absolutely we can.

Natuurlijk, dat kunnen we absoluut.

We can use stem cells,

We kunnen stamcellen gebruiken,

and specifically we can use human stem cells.

in het bijzonder menselijke.

And human stem cells are these extraordinary

Menselijke stamcellen zijn buitengewone

but simple cells that can do two things:

maar simpele cellen die twee dingen kunnen:

they can self-renew or make more of themselves,

ze kunnen zichzelf vernieuwen of delen,

but they can also become specialized

maar kunnen zich ook specialiseren

to make bone, liver or, crucially, nerve cells,

tot botcellen, levercellen of -- cruciaal -- zenuwcellen,

maybe even the motor nerve cell

misschien zelfs de motorische zenuwcel of de gemyeliniseerde cel.

or the myelin cell.

And the challenge has long been,

De uitdaging is er al lange tijd.

can we harness the power,

Kunnen we de kracht gebruiken,

the undoubted power of these stem cells

de onbetwiste kracht van deze stamcellen

in order to realize their promise

zodat we hun belofte kunnen realiseren voor regeneratieve neurologie?

for regenerative neurology?

And I think we can now, and the reason we can

Ik denk dat wij dat nu kunnen,

is because there have been several major discoveries

omdat er verschillende belangrijke ontdekkingen zijn geweest

in the last 10, 20 years.

in de laatste 10, 20 jaar.

One of them was here in Edinburgh,

Eén daarvan was hier in Edinburgh:

and it must be the only celebrity sheep, Dolly.

waarschijnlijk het enige beroemde schaap, Dolly.

So Dolly was made in Edinburgh,

Dolly is gemaakt in Edinburgh,

and Dolly was an example

en Dolly was een voorbeeld

of the first cloning of a mammal

van het eerste gekloonde zoogdier

from an adult cell.

uit een volwassen cel.

But I think the even more significant breakthrough

Maar ik denk dat een nog belangrijkere doorbraak

for the purposes of our discussion today

binnen de context van onze discussie van vandaag,

was made in 2006 by a Japanese scientist

in 2006 is gemaakt door Yamanaka, een Japanse wetenschapper.

called Yamanaka.

And what Yamaka did,

Yamanaka liet zien,

in a fantastic form of scientific cookery,

met een geweldig staaltje wetenschappelijk koken,

was he showed that four ingredients,

dat slechts vier bestanddelen

just four ingredients,

in feite elke volwassen cel kunnen omzetten in een stamcel.

could effectively convert any cell, adult cell,

into a master stem cell.

And the significance of this is difficult to exaggerate,

Het belang hiervan is moeilijk te overdrijven,

because what it means that from anybody in this room,

want dit betekent dat je van iedereen in deze zaal,

but particularly patients,

met name patiënten,

you could now generate

een op maat gemaakte, gepersonaliseerde weefselreparatieset kunt creëren.

a bespoke, personalized tissue repair kit.

Take a skin cell, make it a master pluripotent cell,

Je maakt van een huidcel een pluripotente cel.

so you could then make those cells

Dan kun je die cellen maken die voor hun ziekte relevant zijn,

that are relevant to their disease,

both to study but potentially to treat.

voor bestudering en potentieel voor behandeling.

Now, the idea of that at medical school --

Op de medische faculteit --

this is a recurring theme, isn't it, me and medical school? —

lijkt een terugkerend thema, ik en de medische faculteit--

would have been ridiculous,

zou men dit belachelijk vinden.

but it's an absolute reality today.

Maar vandaag de dag is dit de realiteit.

And I see this as the cornerstone

Ik zie het als de hoeksteen

of regeneration, repair and hope.

van regeneratie, herstel en hoop.

And whilst we're on the theme of hope,

Nu we bij het thema hoop zijn,

for those of you who might have failed at school,

voor diegenen die wellicht gefaald hebben op school,

there's hope for you as well,

er is ook hoop voor jou,

because this is the school report of John Gerdon.

want hier is het schoolrapport van John Gerdon.

("Ik geloof dat hij wetenschapper wil worden;

["I believe he has ideas about becoming a scientist; on his present showing this is quite ridiculous."]

So they didn't think much of him then.

But what you may not know is that he got the Nobel Prize for medicine

gezien zijn huidige prestatie is dat absurd.")

SC: Drie maanden geleden ontving hij de Nobelprijs voor geneeskunde.

just three months ago.

So to return to the original problem,

Terug naar het oorspronkelijke probleem.

what is the opportunity of these stem cells,

Welke gelegenheid bieden deze stamcellen, deze ontwrichtende technologie,

or this disruptive technology,

for repairing the damaged brain,

om beschadigde hersenen te repareren?

which we call regenerative neurology?

Zogenaamde regeneratieve neurologie.

I think there are two ways you can think about this:

Dat kun je volgens mij op twee manieren zien:

as a fantastic 21st-century drug discovery tool,

als een geweldig 21-eeuws hulpmiddel voor medicijnontwikkeling,

and/or as a form of therapy.

en/of als een vorm van therapie.

So I want to tell you a little bit about both of those

Nu wil ik jullie over beide iets vertellen.

in the next few moments.

Mensen noemen dit vaak 'medicijnontwikkeling in een petrischaal'.

Drug discovery in a dish is how people often

talk about this.

It's very simple: You take a patient with a disease,

Het is heel simpel: Je neemt een patiënt met een ziekte,

let's say motor neuron disease,

laten we zeggen motorneuronziekte,

you take a skin sample,

je neemt een huidmonster,

you do the pluripotent reprogramming,

doet een pluripotente herprogrammering,

as I've already told you,

zoals ik vertelde,

en je genereert levende motorzenuwcellen.

and you generate live motor nerve cells.

That's straightforward, because that's what

Dat is eenvoudig want dit is

pluripotent cells can do.

wat pluripotente cellen kunnen.

But crucially, you can then compare their behavior

Maar cruciaal is dat je dan hun gedrag kunt vergelijken

to their equivalent but healthy counterparts,

met hun soortgelijke maar gezonde tegenhangers,

ideally from an unaffected relative.

bij voorkeur van een onaangetast familielid.

That way, you're matching for genetic variation.

Zo vergelijk je de genetische variatie.

And that's exactly what we did here.

Dat is precies wat we hier hebben gedaan.

This was a collaboration with colleagues:

Dit was een samenwerking met collega's:

in London, Chris Shaw; in the U.S., Steve Finkbeiner and Tom Maniatis.

Chris Shaw (London)

en Steve Finkbeiner en Tom Maniatis (VS).

And what you're looking at, and this is amazing,

Wat je hier ziet, en dit is verbazingwekkend,

these are living, growing, motor nerve cells

zijn levende, groeiende, motorische zenuwcellen

from a patient with motor neuron disease.

van een patient met motorneuronziekte

It happens to be an inherited form.

Het is een erfelijke vorm.

I mean, just imagine that.

Ik bedoel, stel je eens voor.

This would have been unimaginable 10 years ago.

Tien jaar geleden zou dit ondenkbaar zijn geweest.

So apart from seeing them grow and put out processes,

Behalve ze zien groeien

we can also engineer them so that they fluoresce,

kunnen we ze ook manipuleren zodat ze fluoriseren,

but crucially, we can then track their individual health

maar essentieel is dat we dan ook hun individuele gezondheid kunnen volgen

and compare the diseased motor nerve cells

en de zieke motorische zenuwcellen met de gezonde cellen vergelijken.

to the healthy ones.

And when you do all that and put it together,

Wanneer je dit allemaal doet en alles samenbrengt,

you realize that the diseased ones,

realiseer je je dat de zieke cellen,

which is represented in the red line,

weergegeven met de rode lijn,

are two and a half times more likely to die

tweeënhalf keer meer kans hebben om te overlijden

than the healthy counterpart.

dan de gezonde tegenhanger.

And the crucial point about this is that you then have

Het cruciale punt is hier dat je dan

a fantastic assay to discover drugs,

een geweldige analyse hebt om medicijnen te ontdekken.

because what would you ask of the drugs,

Dit kun je doen met een automatisch screeningsysteem

and you could do this through a high-throughput

automated screening system,

met hoge doorvoercapaciteit.

you'd ask the drugs, give me one thing:

Dan vraag je het volgende:

zorg dat ik een medicijn vind

find me a drug that will bring the red line

dat de rode lijn dichter bij de blauwe lijn brengt,

closer to the blue line,

because that drug will be a high-value candidate

omdat dat medicijn een hoogwaardige kandidaat zal zijn

that you could probably take direct to human trial

die je waarschijnlijk direct op mensen kunt uitproberen

and almost bypass that bottleneck

zodat je vrijwel de knelpunten omzeilt

that I've told you about in drug discovery

waar ik je over heb verteld in medicijnontdekking

with the animal models,

met de diermodellen.

if that makes sense. It's fantastic.

Als je snapt wat ik bedoel. Het is geweldig.

But I want to come back

Maar ik wil terugkomen op

to how you might use stem cells directly

hoe je stamcellen direct kunt gebruiken

to repair damage.

om schade te herstellen.

And again there are two ways to think about this,

Nogmaals, er zijn twee manieren om dit te bekijken,

and they're not mutually exclusive.

en zij sluiten elkaar niet uit.

The first, and I think in the long run

De eerste, die ons volgens mij

the one that will give us the biggest dividend,

op lange termijn het hoogste dividend oplevert --

but it's not thought of that way just yet,

hoewel er dit moment nog niet zo over gedacht wordt --

is to think about those stem cells that are already

is het nadenken over de stamcellen die zich al in de hersenen bevinden.

in your brain, and I've told you that.

All of us have stem cells in the brain,

Iedereen heeft stamcellen in de hersenen,

even the diseased brain,

zelfs in zieke hersenen.

and surely the smart way forward

De meest slimme aanpak is om deze stamcellen,

is to find ways that you can promote and activate

die zich al in de hersenen bevinden, te stimuleren en activeren,

those stem cells in your brain already

to react and respond appropriately to damage

zodat die schade adequaat kunnen repareren.

to repair it.

Dit zal de toekomst zijn.

That will be the future.

There will be drugs that will do that.

Er zullen medicijnen zijn die dit kunnen.

But the other way is to effectively parachute in cells,

De andere manier is om cellen te introduceren,

transplant them in,

te transplanteren,

to replace dying or lost cells, even in the brain.

om stervende en verloren cellen te vervangen, zelfs in de hersenen.

And I want to tell you now an experiment,

Ik wil je nu vertellen over een klinisch onderzoek

it's a clinical trial that we did,

which recently completed,

dat we onlangs hebben afgerond,

which is with colleagues in UCL,

met collega's van University College London (UCL),

David Miller in particular.

in het bijzonder David Miller.

So this study was very simple.

Deze studie was erg simpel.

We took patients with multiple sclerosis

We namen patienten met multiple sclerose

and asked a simple question:

en stelden een simpele vraag:

Would stem cells from the bone marrow

zouden stamcellen uit het beenmerg hun zenuwen beschermen?

be protective of their nerves?

So what we did was we took this bone marrow,

We hebben wat beenmerg genomen,

grew up the stem cells in the lab,

stamcellen gekweekt in het laboratorium,

and then injected them back into the vein.

en die toen terug geïnjecteerd in de ader.

I'm making this sound really simple.

Dit klinkt wel erg eenvoudig.

It took five years off a lot of people, okay?

Het heeft een hele groep mensen vijf jaar gekost.

And it put gray hair on me

Ik heb er grijze haren van gekregen.

and caused all kinds of issues.

Er waren talloze problemen.

But conceptually, it's essentially simple.

Maar in principe is het simpel.

So we've given them into the vein, right?

We hebben ze dus bij de ader ingebracht.

So in order to measure whether this was successful or not,

Om te beoordelen hoe succesvol dit was,

we measured the optic nerve

hebben we de oogzenuw gemeten.

as our outcome measure.

And that's a good thing to measure in M.S.,

Bij MS is het goed om dat te meten,

because patients with M.S. sadly suffer

omdat patienten met MS helaas

with problems with vision --

problemen hebben met zicht --

loss of vision, unclear vision.

verlies van gezichtsvermogen, wazig zicht.

And so we measured the size of the optic nerve

We maten dus de grootte van de oogzenuw

using the scans with David Miller

met behulp van de scans.

three times -- 12 months, six months,

Drie keer -- 12 maanden, zes maanden, en vóór de infusie --

and before the infusion --

and you can see the gently declining red line.

en je ziet de licht dalende rode lijn.

And that's telling you that the optic nerve is shrinking,

Dit geeft aan dat de oogzenuw krimpt.

which makes sense, because their nerves are dying.

Dit is logisch omdat de zenuwen afsterven.

We then gave the stem cell infusion

We gaven de stamcelinfusie

and repeated the measurement twice --

en herhaalden de meting twee keer --

three months and six months --

drie maanden en zes maanden --

and to our surprise, almost,

en tot onze verbazing ging de lijn omhoog.

the line's gone up.

That suggests that the intervention

Dat wijst erop dat de ingreep

has been protective.

een beschermende werking had.

I don't think myself that what's happened

Ik denk zelf niet dat de stamcellen

is that those stem cells have made new myelin

nieuwe myeline of nieuwe zenuwen geproduceerd hebben.

or new nerves.

What I think they've done is they've promoted

Ik denk dat ze de endogene stamcellen of voorlopercellen,

the endogenous stem cells, or precursor cells,

hebben gestimuleerd om hun werk te doen,

to do their job, wake up, lay down new myelin.

te ontwaken, nieuwe myeline te produceren.

So this is a proof of concept.

Dus dit is een 'proof of concept'.

I'm very excited about that.

Ik ben hier erg enthousiast over.

So I just want to end with the theme I began on,

Nu wil ik eindigen met het thema waarmee ik begon,

which was regeneration and hope.

namelijk regeneratie en hoop.

So here I've asked John

Ik heb John gevraagd

what his hopes are for the future.

wat zijn hoop is voor de toekomst.

John: I would hope that

John: Ik zou hopen dat

sometime in the future

ergens in de toekomst

through the research that you people are doing,

door het onderzoek dat jullie doen

we can come up with a cure

er een behandeling komt

so that people like me can lead a normal life.

zodat mensen zoals ik een normaal leven kunnen leiden.

SC: I mean, that speaks volumes.

SC: Ik bedoel, dit spreekt boekdelen.

But I'd like to close by first of all thanking John --

Ik wil afsluiten door allereerst John te bedanken

thanking John for allowing me to share

dat ik zijn inzichten en de fragmenten

his insights and these clips with you all.

aan jullie mocht laten zien.

But I'd also like to add to John and to others

Maar ik wil hier ook voor John en anderen aan toevoegen

that my own view is, I'm hopeful for the future.

dat ik zelf hoopvol ben voor de toekomst.

I do believe that the disruptive technologies

Ik geloof echt dat

ontwrichtende technologieën, zoals stamcellen,

like stem cells that I've tried to explain to you

echte hoop bieden.

do offer very real hope.

And I do think that the day that we might be able

Ik denk dat we sneller dan we denken

to repair the damaged brain

in staat zullen zijn om het beschadigde brein te herstellen.

is sooner than we think.

Thank you.

Dank je.

(Applause)

( Applaus)