Siddharthan Chandran: Can the damaged brain repair itself?

Traduttore: Carlo Schiatti Revisore: Emanuela A.

I'm very pleased to be here today

Sono felice di essere qui oggi

to talk to you all about how we might repair

a parlarvi di come si potrebbe riparare

the damaged brain,

un cervello danneggiato,

and I'm particularly excited by this field,

e sono particolarmente entusiasta di questo argomento

because as a neurologist myself,

perché in quanto neurologo,

I believe that this offers one of the great ways

credo che offra una grande opportunità

that we might be able to offer hope

per dare speranza

for patients who today live with devastating

a pazienti che vivono oggi con malattie del cervello

and yet untreatable diseases of the brain.

devastanti eppure incurabili.

So here's the problem.

Allora, questo è il problema.

You can see here the picture of somebody's brain

Qui vedete un'immagine del cervello di una persona

with Alzheimer's disease

con il morbo di Alzheimer

next to a healthy brain,

accanto ad un cervello sano,

and what's obvious is, in the Alzheimer's brain,

ed è evidente che nel cervello con l'Alzheimer,

ringed red, there's obvious damage -- atrophy, scarring.

cerchiato in rosso, ci sono danni evidenti: atrofia, cicatrici.

And I could show you equivalent pictures

Potrei mostrarvi immagini simili

from other disease: multiple sclerosis,

di altre patologie: sclerosi multipla,

motor neuron disease, Parkinson's disease,

sclerosi laterale amiotrofica, morbo di Parkinson,

even Huntington's disease,

anche la malattia di Huntington,

and they would all tell a similar story.

e tutti racconterebbero una storia simile.

And collectively these brain disorders represent

Insieme queste patologie del cervello rappresentano

one of the major public health threats of our time.

una delle minacce più serie per la salute pubblica del nostro tempo.

And the numbers here are really rather staggering.

E i numeri sono davvero impressionanti.

At any one time, there are 35 million people today

In ogni momento ci sono oggi 35 milioni di persone

living with one of these brain diseases,

che vivono con una di queste patologie al cervello,

and the annual cost globally

ed il costo globale

is 700 billion dollars.

è di 700 miliardi di dollari l'anno.

I mean, just think about that.

Pensateci un attimo,

That's greater than one percent

è più dell'uno per cento

of the global GDP.

del prodotto interno lordo globale.

And it gets worse,

E sta peggiorando,

because all these numbers are rising

questi numeri stanno aumentando

because these are by and large

perché sono nel complesso

age-related diseases, and we're living longer.

correlati all'età, e viviamo sempre più a lungo.

So the question we really need to ask ourselves is,

Quindi la domanda che davvero dobbiamo porci è,

why, given the devastating impact of these diseases

perché, considerati gli effetti devastanti di queste malattie

to the individual,

per gli individui,

never mind the scale of the societal problem,

senza contare la dimensione sociale del problema,

why are there no effective treatments?

non ci sono cure efficaci?

Now in order to consider this,

Per fare qualche considerazione,

I first need to give you a crash course

vi devo prima fare un corso accelerato

in how the brain works.

su come funziona il cervello.

So in other words, I need to tell you

In altri termini vi devo spiegare

everything I learned at medical school.

tutto quello che ho imparato alla facoltà di medicina.

(Laughter)

(Risate)

But believe me, this isn't going to take very long.

Ma, credetemi, non ci vorrà molto.

Okay? (Laughter)

Okay? (Risate)

So the brain is terribly simple:

Allora, il cervello è terribilmente semplice:

it's made up of four cells,

è fatto con quattro cellule,

and two of them are shown here.

e due di queste sono mostrate qui.

There's the nerve cell,

C'è il neurone,

and then there's the myelinating cell,

e c'è la guaina mielinica,

or the insulating cell.

o cellula isolante.

It's called oligodendrocyte.

Si chiama oligodentrocito.

And when these four cells work together

E quando queste quattro cellule lavorano insieme

in health and harmony,

in salute ed armonia,

they create an extraordinary symphony of electrical activity,

creano una straordinaria sinfonia di attività elettrica,

and it is this electrical activity

ed è questa attività elettrica

that underpins our ability to think, to emote,

che sostiene la nostra capacità di pensare, esprimere emozioni,

to remember, to learn, move, feel and so on.

ricordare, imparare, muoverci, sentire e cosi via.

But equally, each of these individual four cells

Ma allo stesso modo ognuna di queste quattro cellule,

alone or together, can go rogue or die,

da sole o insieme, possono impazzire o morire.

and when that happens, you get damage.

E quando ciò accade, abbiamo un danno.

You get damaged wiring.

Abbiamo un cablaggio danneggiato.

You get disrupted connections.

Abbiamo delle connessioni interrotte.

And that's evident here with the slower conduction.

E questo è evidente qui dove c'è una conduzione più lenta.

But ultimately, this damage will manifest

Alla fine il danno si manifesterà

as disease, clearly.

come una malattia, in modo evidente.

And if the starting dying nerve cell

Se le cellule nervose che iniziano a morire

is a motor nerve, for example,

sono neuroni motori, ad esempio,

you'll get motor neuron disease.

abbiamo la sclerosi laterale amiotrofica.

So I'd like to give you a real-life illustration

Vorrei darvi un esempio reale

of what happens with motor neuron disease.

di cosa accade con la sclerosi laterale amiotrofica.

So this is a patient of mine called John.

Questo è un mio paziente, si chiama John.

John I saw just last week in the clinic.

L'ho incontrato la scorsa settimana in clinica

And I've asked John to tell us something about what were his problems

e gli ho chiesto di raccontarci qualcosa dei suoi problemi iniziali

that led to the initial diagnosis

che poi hanno portato alla diagnosi iniziale

of motor neuron disease.

di sclerosi laterale amiotrofica.

John: I was diagnosed in October in 2011,

John: sono stato visitato nell'ottobre del 2011,

and the main problem was a breathing problem,

il mio problema principale era respiratorio,

difficulty breathing.

avevo difficoltà a respirare.

Siddharthan Chandran: I don't know if you caught all of that, but what John was telling us

Siddharthan Chandran: non so se vi è tutto chiaro, John ci sta dicendo

was that difficulty with breathing

che la difficoltà a respirare

led eventually to the diagnosis

ha portato alla diagnosi

of motor neuron disease.

di sclerosi laterale amiotrofica.

So John's now 18 months further down in that journey,

Sono ormai 18 mesi che John è in questo percorso,

and I've now asked him to tell us something about

e gli ho chiesto ora di raccontarci

his current predicament.

della sua situazione attuale.

John: What I've got now is the breathing's gotten worse.

John: adesso il mio problema respiratorio è peggiorato,

I've got weakness in my hands, my arms and my legs.

sento debolezza nelle mani, nelle braccia e nelle gambe.

So basically I'm in a wheelchair most of the time.

In pratica sto sulla sedia a rotelle quasi sempre.

SC: John's just told us he's in a wheelchair

SC: John ci ha detto che sta sulla sedia a rotelle

most of the time.

la maggior parte del tempo.

So what these two clips show

Quello che mostrano questi due filmati

is not just the devastating consequence of the disease,

non è solo la conseguenza devastante della malattia,

but they also tell us something about

ma ci mostrano anche

the shocking pace of the disease,

l'incredibile velocità della malattia,

because in just 18 months,

perché in soli 18 mesi

a fit adult man has been rendered

un adulto sano è stato reso dipendente

wheelchair- and respirator-dependent.

da una sedia a rotelle ed un respiratore.

And let's face it, John could be anybody's father,

E diciamolo chiaramente, John potrebbe essere il padre di chiunque di noi

brother or friend.

o il fratello o un amico.

So that's what happens when the motor nerve dies.

Questo è quello che succede quando muore il neurone motorio.

But what happens when that myelin cell dies?

Ma cosa accade quando è la guaina mielinica a morire?

You get multiple sclerosis.

Si ha la sclerosi multipla.

So the scan on your left

La scansione sulla sinistra

is an illustration of the brain,

è un'illustrazione del cervello,

and it's a map of the connections of the brain,

ed è una mappa delle connessioni del cervello,

and superimposed upon which

ed è sovrapposta a quelle che sono

are areas of damage.

le aree danneggiate.

We call them lesions of demyelination.

Si chiamano lesioni da demielinizzazione.

But they're damage, and they're white.

Sono il danno, e sono in bianco.

So I know what you're thinking here.

Lo so a cosa state pensando.

You're thinking, "My God, this bloke came up

State pensando, "Mio Dio, questo tizio è arrivato qui

and said he's going to talk about hope,

dicendoci che avrebbe parlato di speranza,

and all he's done is give a really rather bleak

e finora ci ha raccontato solo una storia

and depressing tale."

triste e deprimente".

I've told you these diseases are terrible.

Vi ho detto che queste malattie sono terribili.

They're devastating, numbers are rising,

Sono devastanti, i numeri sono in aumento,

the costs are ridiculous, and worst of all,

i costi sono assurdi e soprattutto

we have no treatment. Where's the hope?

non abbiamo cure. Dov'è la speranza?

Well, you know what? I think there is hope.

Beh, credo che la speranza ci sia.

And there's hope in this next section,

Qui c'è speranza,

of this brain section of somebody else with M.S.,

in questa sezione di cervello di un altro paziente con sclerosi multipla,

because what it illustrates

perché quello che mostra

is, amazingly, the brain can repair itself.

è, sorprendentemente, un cervello che si ripara da solo.

It just doesn't do it well enough.

Solo che non lo fa abbastanza bene.

And so again, there are two things I want to show you.

Qui ci sono due cose che vi voglio mostrare.

First of all is the damage of this patient with M.S.

Innanzitutto il danno di questo paziente con sclerosi multipla.

And again, it's another one of these white masses.

Come prima, è un'altra di quelle masse bianche.

But crucially, the area that's ringed red

Ma, molto importante, l'area cerchiata in rosso

highlights an area that is pale blue.

mostra una zona azzurra.

But that area that is pale blue was once white.

Ma la zona azzurra prima era bianca.

So it was damaged. It's now repaired.

Quindi dove era danneggiato, adesso è riparato.

Just to be clear: It's not because of doctors.

Per essere chiari: non è dovuto ai medici,

It's in spite of doctors, not because of doctors.

è a prescindere dai medici, non è grazie a loro.

This is spontaneous repair.

È una riparazione spontanea.

It's amazing and it's occurred

È incredibile, ed è successo

because there are stem cells in the brain, even,

perché ci sono cellule staminali anche nel cervello

which can enable new myelin, new insulation,

che possono produrre nuova mielina, nuovo isolamento,

to be laid down over the damaged nerves.

da stendere sui nervi danneggiati.

And this observation is important for two reasons.

Questa osservazione è importante per due motivi.

The first is it challenges one of the orthodoxies

Il primo è che tutto questo sfida una delle ortodossie

that we learnt at medical school,

che abbiamo imparato all'università,

or at least I did, admittedly last century,

almeno io, il secolo scorso,

which is that the brain doesn't repair itself,

e cioè che il cervello non si ripara da solo,

unlike, say, the bone or the liver.

a differenza delle ossa o del fegato.

But actually it does, but it just doesn't do it well enough.

Ma in realtà lo fa, anche se non bene abbastanza.

And the second thing it does,

Il secondo motivo

and it gives us a very clear direction of travel for new therapies --

è che ci fornisce una chiara indicazione di percorso per nuove terapie.

I mean, you don't need to be a rocket scientist

Voglio dire, non serve essere scienziati spaziali

to know what to do here.

per capire che cosa fare qui.

You simply need to find ways of promoting

Bisogna semplicemente trovare modi di incentivare

the endogenous, spontaneous repair that occurs anyway.

la ricostruzione endogena, spontanea che avviene in ogni caso.

So the question is, why, if we've known that

E quindi la domanda è: perché, se lo sappiamo

for some time, as we have,

già da un po' di tempo, ed è vero,

why do we not have those treatments?

non abbiamo ancora queste cure?

And that in part reflects the complexity

Questo è in parte dovuto alla complessità

of drug development.

dello sviluppo dei farmaci.

Now, drug development you might think of

La ricerca sui farmaci potete vederla come

as a rather expensive but risky bet,

una scommessa costosa e rischiosa,

and the odds of this bet are roughly this:

e la probabilità di riuscita di questa scommessa

they're 10,000 to one against,

è circa una su 10 000,

because you need to screen about 10,000 compounds

perché bisogna sperimentare circa 10 000 composti

to find that one potential winner.

per trovare un potenziale vincitore.

And then you need to spend 15 years

E poi co vogliono 15 anni

and spend over a billion dollars,

e spese da più di un miliardo di dollari,

and even then, you may not have a winner.

ed anche così potreste non avere un vincitore.

So the question for us is,

Allora la domanda è:

can you change the rules of the game

si possono cambiare le regole del gioco

and can you shorten the odds?

e aumentare le probabilità?

And in order to do that, you have to think,

Per fare questo bisogna pensare

where is the bottleneck in this drug discovery?

a dov'è il collo di bottiglia di questa ricerca.

And one of the bottlenecks is early in drug discovery.

Uno dei colli di bottiglia è all'inizio della sperimentazione sui farmaci.

All that screening occurs in animal models.

Tutto lo screening avviene sugli animali.

But we know that the proper study of mankind is man,

Ma sappiamo che l'uomo è il modello più adatto per studiare l'umanità,

to borrow from Alexander Pope.

per dirla con Alexander Pope.

So the question is, can we study these diseases

Quindi la domanda è se possiamo studiare queste malattie

using human material?

utilizzando materiale umano.

And of course, absolutely we can.

Certo che possiamo.

We can use stem cells,

Possiamo usare le cellule staminali,

and specifically we can use human stem cells.

e nello specifico, cellule staminali umane.

And human stem cells are these extraordinary

Le cellule staminali umane sono quelle straordinarie

but simple cells that can do two things:

ma semplici cellule che possono fare due cose:

they can self-renew or make more of themselves,

si possono rinnovare da sole o riprodursi,

but they can also become specialized

ma possono anche specializzarsi

to make bone, liver or, crucially, nerve cells,

per fare ossa, fegato o, molto importante, cellule nervose,

maybe even the motor nerve cell

magari anche neuroni motori,

or the myelin cell.

o cellule mieliniche.

And the challenge has long been,

La sfida è:

can we harness the power,

possiamo imbrigliare

the undoubted power of these stem cells

la potenza indiscutibile di queste cellule staminali

in order to realize their promise

per realizzare le aspettative

for regenerative neurology?

di una neurologia rigenerativa?

And I think we can now, and the reason we can

Io credo che si possa adesso, ed il motivo

is because there have been several major discoveries

è che ci sono state diverse scoperte importanti

in the last 10, 20 years.

negli ultimi 10, 20 anni.

One of them was here in Edinburgh,

Una di queste è avvenuta qui ad Edimburgo,

and it must be the only celebrity sheep, Dolly.

quella che deve essere stata l'unica pecora celebre, Dolly.

So Dolly was made in Edinburgh,

Dolly è stata creata ad Edimburgo,

and Dolly was an example

e Dolly era un esempio

of the first cloning of a mammal

della prima clonazione di un mammifero

from an adult cell.

a partire da una cellula adulta.

But I think the even more significant breakthrough

Ma io credo che una scoperta ancora più significativa

for the purposes of our discussion today

per i nostri scopi oggi

was made in 2006 by a Japanese scientist

sia stata fatta nel 2006 da uno scienziato giapponese

called Yamanaka.

che si chiama Yamanaka.

And what Yamaka did,

Quello che ha fatto Yamanaka,

in a fantastic form of scientific cookery,

in una fantastica forma di gastronomia scientifica,

was he showed that four ingredients,

è stato di dimostrare che quattro ingredienti,

just four ingredients,

solo quattro ingredienti,

could effectively convert any cell, adult cell,

possono effettivamente convertire qualunque cellula adulta

into a master stem cell.

in una cellula staminale primordiale.

And the significance of this is difficult to exaggerate,

Il significato di questo è enorme,

because what it means that from anybody in this room,

perché significa che da chiunque in questa stanza,

but particularly patients,

a parte alcuni pazienti particolari,

you could now generate

ora si può generare

a bespoke, personalized tissue repair kit.

un kit di riparazione individuale e personalizzato.

Take a skin cell, make it a master pluripotent cell,

Prendete una cellula cutanea, rendetela una cellula primordiale onnipotente,

so you could then make those cells

così da poterne fare cellule

that are relevant to their disease,

che siano rilevanti per una specifica malattia,

both to study but potentially to treat.

sia per lo studio che potenzialmente per la cura.

Now, the idea of that at medical school --

Un'idea simile all'università --

this is a recurring theme, isn't it, me and medical school? —

è un tema ricorrente pare... io e la facoltà di medicina --

would have been ridiculous,

sarebbe stata ridicola,

but it's an absolute reality today.

ma oggi è una realtà assoluta.

And I see this as the cornerstone

E io la vedo come la base

of regeneration, repair and hope.

per la rigenerazione, la cura e la speranza.

And whilst we're on the theme of hope,

E intanto che siamo sul tema della speranza,

for those of you who might have failed at school,

per coloro che magari sono andati male a scuola,

there's hope for you as well,

c'è speranza anche per voi,

because this is the school report of John Gerdon.

perché qui ho il giudizio scolastico di John Gurdon.

["I believe he has ideas about becoming a scientist; on his present showing this is quite ridiculous."]

["Credo che abbia l'intenzione di diventare scienziato; per quello che dimostra attualmente, è abbastanza assurdo"]

So they didn't think much of him then.

Non ne avevano una buona considerazione ai tempi.

But what you may not know is that he got the Nobel Prize for medicine

Ma forse quello che non sapete è che ha vinto il premio Nobel per la medicina

just three months ago.

proprio tre mesi fa.

So to return to the original problem,

Quindi, per tornare al problema originale:

what is the opportunity of these stem cells,

che possibilità c'è per queste cellule staminali,

or this disruptive technology,

o per questa tecnologia dirompente,

for repairing the damaged brain,

di riparare un cervello danneggiato,

which we call regenerative neurology?

quella che chiamiamo neurologia rigenerativa?

I think there are two ways you can think about this:

Penso che ci siano due modi per pensare a questo:

as a fantastic 21st-century drug discovery tool,

come ad uno strumento fantastico di ricerca del 21° secolo,

and/or as a form of therapy.

e/o come una forma di terapia.

So I want to tell you a little bit about both of those

Voglio parlarvi un po' di entrambi

in the next few moments.

nei prossimi minuti.

Drug discovery in a dish is how people often

Spesso ci si rifesce a questo come a ricerca sui farmaci

talk about this.

in colture in-vitro.

It's very simple: You take a patient with a disease,

È molto semplice: si prende un paziente malato,

let's say motor neuron disease,

diciamo con sclerosi laterale amiotrofica,

you take a skin sample,

si prende un campione di pelle,

you do the pluripotent reprogramming,

si fa una riprogrammazione pluripotente,

as I've already told you,

come già vi dicevo,

and you generate live motor nerve cells.

e si generano neuroni motori vivi.

That's straightforward, because that's what

È ovvio, perché è questo che

pluripotent cells can do.

possono fare le cellule pluripotenti.

But crucially, you can then compare their behavior

E, fondamentale, ora si può confrontare il loro comportamento

to their equivalent but healthy counterparts,

con quello di cellule equivalenti ma sane,

ideally from an unaffected relative.

idealmente prese da un parente non malato.

That way, you're matching for genetic variation.

In questo modo stiamo cercando la variabilità genetica,

And that's exactly what we did here.

ed è proprio quello che abbiamo fatto qui.

This was a collaboration with colleagues:

Questa è stata una collaborazione tra colleghi:

in London, Chris Shaw; in the U.S., Steve Finkbeiner and Tom Maniatis.

Chris Shaw a Londra; Steve Finkbeiner e Tom Maniatis negli USA.

And what you're looking at, and this is amazing,

Quello che state guardando è incredibile,

these are living, growing, motor nerve cells

queste sono cellule nervose motorie vive e in crescita

from a patient with motor neuron disease.

prese da un paziente con distrofia laterale amiorfica,

It happens to be an inherited form.

di forma ereditaria.

I mean, just imagine that.

È davvero sorprendente.

This would have been unimaginable 10 years ago.

Questo sarebbe stato inimmaginabile dieci anni fa.

So apart from seeing them grow and put out processes,

Ma a parte vederle crescere e generare processi,

we can also engineer them so that they fluoresce,

possiamo anche trasformarle per renderle fluorescenti,

but crucially, we can then track their individual health

e, fondamentale, possiamo seguire la loro salute individiale

and compare the diseased motor nerve cells

e confrontare le cellule nervose motorie malate

to the healthy ones.

con quelle sane.

And when you do all that and put it together,

Fatto questo e messo tutto a confronto

you realize that the diseased ones,

si vede che quelle malate,

which is represented in the red line,

rappresentate dalla linea rossa,

are two and a half times more likely to die

hanno una probabilità di morire due volte e mezzo superiore

than the healthy counterpart.

a quelle sane.

And the crucial point about this is that you then have

Il punto cruciale qui è che poi abbiamo

a fantastic assay to discover drugs,

un fantastico test per scoprire farmaci,

because what would you ask of the drugs,

perché che cosa chiedereste ad un farmaco,

and you could do this through a high-throughput

e potreste farlo con un sistema automatico

automated screening system,

di screening ad alta velocità?

you'd ask the drugs, give me one thing:

Gli chiedereste una cosa sola:

find me a drug that will bring the red line

trovami un farmaco che porti la linea rossa

closer to the blue line,

più vicina alla linea blu,

because that drug will be a high-value candidate

perché quel farmaco sarebbe un candidato molto valido

that you could probably take direct to human trial

che probabilmente potrebbe essere testato direttamente sull'uomo

and almost bypass that bottleneck

ed evitare quel collo di bottiglia,

that I've told you about in drug discovery

come vi spiegavo,

with the animal models,

della ricerca con i modelli animali.

if that makes sense. It's fantastic.

È fantastico.

But I want to come back

Però voglio tornare

to how you might use stem cells directly

a come si possono usare cellule staminali direttamente

to repair damage.

per riparare un danno.

And again there are two ways to think about this,

Ci sono due modi di approcciare la cosa,

and they're not mutually exclusive.

e non sono mutualmente esclusivi.

The first, and I think in the long run

Il primo, e credo che a lungo termine sarà

the one that will give us the biggest dividend,

quello che ci darà le maggiori soddisfazioni,

but it's not thought of that way just yet,

anche se non è ancora visto così,

is to think about those stem cells that are already

è di pensare a quelle cellule staminali che sono già

in your brain, and I've told you that.

nel cervello, come ho già detto.

All of us have stem cells in the brain,

Tutti abbiamo cellule staminali nel cervello,

even the diseased brain,

anche un cervello malato,

and surely the smart way forward

e sicuramente la strada più intelligente

is to find ways that you can promote and activate

è quella di trovare un modo di incoraggiare ed attivare

those stem cells in your brain already

quelle cellule staminali già presenti nel cervello

to react and respond appropriately to damage

a reagire e rispondere in modo appropriato al danno

to repair it.

per ripararlo.

That will be the future.

Questo sarà il futuro.

There will be drugs that will do that.

Ci saranno farmaci che faranno questo.

But the other way is to effectively parachute in cells,

L'altro modo è quello di paracadutare cellule dall'esterno,

transplant them in,

trapiantarle all'interno,

to replace dying or lost cells, even in the brain.

per sostituire le cellule che stanno morendo o sono perdute, anche nel cervello.

And I want to tell you now an experiment,

Voglio parlarvi ora di un esperimento,

it's a clinical trial that we did,

è una sperimentazione clinica che abbiamo effettuato,

which recently completed,

completata di recente,

which is with colleagues in UCL,

con alcuni colleghi dell'University College di Londra,

David Miller in particular.

in particolare David Miller.

So this study was very simple.

Questo studio era molto semplice.

We took patients with multiple sclerosis

Abbiamo preso pazienti con sclerosi multipla

and asked a simple question:

e ci siamo posti una semplice domanda:

Would stem cells from the bone marrow

potrebbero le cellule staminali del midollo osseo

be protective of their nerves?

essere protettive per i loro nervi?

So what we did was we took this bone marrow,

Quindi gli abbiamo prelevato del midollo osseo,

grew up the stem cells in the lab,

abbiamo coltivato le cellule staminali in laboratorio,

and then injected them back into the vein.

e poi gliele abbiamo iniettate in vena.

I'm making this sound really simple.

Lo sto rendendo molto semplice,

It took five years off a lot of people, okay?

ma ci sono voluti cinque anni di lavoro di molte persone.

And it put gray hair on me

E mi ha fatto venire i capelli bianchi,

and caused all kinds of issues.

e creato ogni tipo di problema.

But conceptually, it's essentially simple.

Ma il concetto è essenzialmente semplice.

So we've given them into the vein, right?

Quindi le abbiamo iniettate nelle vene,

So in order to measure whether this was successful or not,

e per misurare se la cosa stava avendo successo

we measured the optic nerve

misuravamo il nervo ottico

as our outcome measure.

come indicatore del risultato.

And that's a good thing to measure in M.S.,

Ed è corretto misurare in questo modo nella sclerosi mulipla

because patients with M.S. sadly suffer

perché i pazienti con la S.M. soffrono

with problems with vision --

di problemi alla vista --

loss of vision, unclear vision.

perdita della vista, vista annebbiata.

And so we measured the size of the optic nerve

Quindi abbiamo misurato la dimensione del nervo ottico

using the scans with David Miller

tramite uno scan, con David Miller

three times -- 12 months, six months,

tre volte -- 12 mesi, 6 mesi,

and before the infusion --

e prima dell'infusione --

and you can see the gently declining red line.

e qui vedete la linea rossa che discende lentamente.

And that's telling you that the optic nerve is shrinking,

Questo significa che il nervo ottico si sta restringendo,

which makes sense, because their nerves are dying.

che ha senso, perché i loro nervi ottici stanno morendo.

We then gave the stem cell infusion

Dopodiché gli abbiamo dato l'infuso di cellule staminali

and repeated the measurement twice --

e abbiamo ripetuto due volte la misurazione --

three months and six months --

a 3 mesi e a 6 mesi --

and to our surprise, almost,

e con nostra sorpresa, o quasi,

the line's gone up.

la linea è risalita.

That suggests that the intervention

Ciò suggerisce che l'intervento

has been protective.

è stato protettivo.

I don't think myself that what's happened

Personalmente non credo

is that those stem cells have made new myelin

che quelle cellule abbiamo prodotto nuova mielina

or new nerves.

o nuovi nervi.

What I think they've done is they've promoted

Credo piuttosto che abbiano stimolato

the endogenous stem cells, or precursor cells,

le cellule staminali endogene, o precursori cellulari,

to do their job, wake up, lay down new myelin.

a fare il loro lavoro, a svegliarsi, a stendere nuova mielina.

So this is a proof of concept.

Quindi questa è una prova di efficacia.

I'm very excited about that.

Questa cosa mi emoziona molto.

So I just want to end with the theme I began on,

Voglio solo terminare con il tema iniziale

which was regeneration and hope.

che era rigenerazione e speranza.

So here I've asked John

Qui ho chiesto a John

what his hopes are for the future.

quali siano le sue speranze per il futuro.

John: I would hope that

John: Voglio sperare che

sometime in the future

un giorno

through the research that you people are doing,

con la ricerca che state conducendo

we can come up with a cure

possiamo trovare una cura in modo che

so that people like me can lead a normal life.

le persone come me possano condurre una vita normale.

SC: I mean, that speaks volumes.

SC: Mi sembra chiarissimo.

But I'd like to close by first of all thanking John --

Ma vorrei chiudere innanzitutto ringraziando John --

thanking John for allowing me to share

ringraziarlo per avermi permesso di condividere

his insights and these clips with you all.

i suoi pensieri e questi filmati con tutti voi.

But I'd also like to add to John and to others

Ma voglio anche aggiungere a John e agli altri

that my own view is, I'm hopeful for the future.

che personalmente ho speranza per il futuro.

I do believe that the disruptive technologies

Credo davvero che tecnologie dirompenti

like stem cells that I've tried to explain to you

come le cellule staminali, che ho cercato di mostrarvi,

do offer very real hope.

offrano una speranza reale.

And I do think that the day that we might be able

E penso che il giorno in cui potremo

to repair the damaged brain

riparare un cervello danneggiato

is sooner than we think.

sia più vicino di quanto pensiamo.

Thank you.

Grazie.

(Applause)

(Applausi)