How CRISPR lets you edit DNA - Andrea M. Henle

Traducător: Iulia Moldovan Corector: Bianca-Ioanidia Mirea

From the smallest single-celled organism

De la cel mai mic organism unicelular

to the largest creatures on earth,

la cele mai mari creaturi de pe pământ,

every living thing is defined by its genes.

fiecare ființă vie e definită de genele sale.

The DNA contained in our genes acts like an instruction manual for our cells.

ADN-ul din genele noastre acționează ca un ghid pentru celulele noastre.

Four building blocks called bases are strung together in precise sequences,

Patru unități structurale numite baze sunt unite în secvențe exacte,

which tell the cell how to behave

care-i spun celulei cum să se comporte

and form the basis for our every trait.

și reprezintă fundația fiecărei nostre trăsături.

But with recent advancements in gene editing tools,

Dar cu progresul recent al instrumentelor de editare a genelor,

scientists can change an organism’s fundamental features in record time.

oamenii de știință pot schimba trăsăturile de bază ale unui organism în timp record.

They can engineer drought-resistant crops

Pot produce culturi rezistente la secetă

and create apples that don’t brown.

și mere care nu se strică.

They might even prevent the spread of infectious outbreaks

Ar putea preveni chiar și răspândirea focarelor infecțioase

and develop cures for genetic diseases.

și să dezvolte remedii pentru boli genetice.

CRISPR is the fastest, easiest, and cheapest of the gene editing tools

CRISPR e cel mai rapid, ușor și ieftin instrument de editare a genelor

responsible for this new wave of science.

responsabil pentru acest nou val de inovații științifice.

But where did this medical marvel come from?

Dar de unde provine această minune a medicinei?

How does it work?

Cum funcționează?

And what can it do?

Și ce poate face?

Surprisingly, CRISPR is actually a natural process

Surprinzător, CRISPR e de fapt un proces natural

that’s long functioned as a bacterial immune system.

care a funcționat un timp îndelungat ca un sistem imunitar bacterian.

Originally found defending single-celled bacteria and archaea

Inițial s-a constat că protejează bacteriile unicelulare și arheele

against invading viruses,

împotriva virusurilor invadatoare,

naturally occurring CRISPR uses two main components.

CRISPR-ul natural folosește două componente principale.

The first are short snippets of repetitive DNA sequences

Primele sunt fragmente scurte de ADN repetitiv

called “clustered regularly interspaced short palindromic repeats,”

numite „clustere regulat interspațiate de secvențe palindromice repetate”,

or simply, CRISPRs.

sau mai simplu, CRISPR-uri.

The second are Cas,

Următoarele sunt Cas

or “CRISPR-associated” proteins

sau „proteine asociate CRISPR”

which chop up DNA like molecular scissors.

care despică ADN-ul asemenea unui foarfece molecular.

When a virus invades a bacterium,

Când un virus invadează bacteria,

Cas proteins cut out a segment of the viral DNA

proteinele Cas elimină un segment din ADN-ul viral

to stitch into the bacterium’s CRISPR region,

ca să-l lipească în regiunea CRISPR a bacteriei,

capturing a chemical snapshot of the infection.

capturând o imagine chimică a infecției.

Those viral codes are then copied into short pieces of RNA.

Acele coduri virale sunt apoi copiate în piese scurte de ARN.

This molecule plays many roles in our cells,

Această moleculă are multe roluri în celulele noastre,

but in the case of CRISPR,

dar în cazul CRISPR,

RNA binds to a special protein called Cas9.

ARN-ul se leagă de o proteină specială numită Cas9.

The resulting complexes act like scouts,

Complexele rezultate se comportă asemenea anticorpilor,

latching onto free-floating genetic material

blochează materialul genetic liber

and searching for a match to the virus.

și încearcă se să lege de virus.

If the virus invades again, the scout complex recognizes it immediately,

Dacă virusul revine, acest complex îl va recunoaște imediat,

and Cas9 swiftly destroys the viral DNA.

și Cas9 distruge rapid ADN-ul viral.

Lots of bacteria have this type of defense mechanism.

Multe bacterii au acest tip de mecanism de apărare.

But in 2012, scientists figured out how to hijack CRISPR

Dar în 2012, oamenii de știință au descoperit cum să „deturneze” CRISPR

to target not just viral DNA,

ca să țintească nu doar ADN-ul viral,

but any DNA in almost any organism.

ci orice ADN în aproape orice organism.

With the right tools,

Cu instrumentele potrivite,

this viral immune system becomes a precise gene-editing tool,

sistemul imun viral devine un instrument precis de editare a genelor,

which can alter DNA and change specific genes

care poate modifica ADN-ul și schimbă gene specifice

almost as easily as fixing a typo.

aproape la fel de ușor ca repararea unei greșeli de tipar.

Here’s how it works in the lab:

Uite cum funcționează în laborator:

scientists design a “guide” RNA to match the gene they want to edit,

oamenii de știință concep un ARN „ghid”

care corespunde genei pe care vor să o modifice,

and attach it to Cas9.

și o atașează proteinei Cas9.

Like the viral RNA in the CRISPR immune system,

Asemenea ARN-ului viral în sistemul imun al lui CRISPR,

the guide RNA directs Cas9 to the target gene,

ARN-ul mesager direcționează Cas9 la gena țintă,

and the protein’s molecular scissors snip the DNA.

și foarfecele molecular al proteinei taie ADN-ul.

This is the key to CRISPR’s power:

Aceasta e esența puterii CRISPR:

just by injecting Cas9 bound to a short piece of custom guide RNA

doar prin injectarea Cas9 legată de o secvență ARN,

scientists can edit practically any gene in the genome.

oamenii de știință pot schimba orice genă din genom.

Once the DNA is cut,

Odată ce ADN-ul este tăiat,

the cell will try to repair it.

celula va încerca să-l repare.

Typically, proteins called nucleases

De obicei, proteinele numite nucleaze

trim the broken ends and join them back together.

taie extremitățile rupte și apoi le unesc înapoi.

But this type of repair process,

Dar acest tip de proces de reparare,

called nonhomologous end joining,

denumit lipire neomogenă,

is prone to mistakes

e predispus la greșeli

and can lead to extra or missing bases.

și pot rezulta baze suplimentare sau lipsă.

The resulting gene is often unusable and turned off.

Gena rezultată e de obicei instabilă și dezactivată.

However, if scientists add a separate sequence of template DNA

Însă dacă oamenii de știință adaugă o secvență ADN

to their CRISPR cocktail,

la amestecul lor CRISPR,

cellular proteins can perform a different DNA repair process,

proteinele celulare pot efectua un proces diferit de reparare a ADN-ului,

called homology directed repair.

denumit reparare direcționată.

This template DNA is used as a blueprint to guide the rebuilding process,

Acestă secvență ADN e folosită ca o schiță

care ghidează procesul de reconstrucție,

repairing a defective gene

reparând o genă defectă

or even inserting a completely new one.

sau chiar inserând una complet nouă.

The ability to fix DNA errors

Abilitatea de a repara greșelile ADN-ului

means that CRISPR could potentially create new treatments for diseases

înseamnă că CRISPR ar putea probabil să creeze noi tratamente pentru boli

linked to specific genetic errors, like cystic fibrosis or sickle cell anemia.

asociate cu anumite greșeli genetice, precum fibroza chistică sau siclemia.

And since it’s not limited to humans,

Și deoarece nu e limitată la oameni,

the applications are almost endless.

utilizările sale sunt aproape infinite.

CRISPR could create plants that yield larger fruit,

CRISPR ar putea crea plante care ar produce fructe mai mari,

mosquitoes that can’t transmit malaria,

țânțari care nu pot transmite malaria,

or even reprogram drug-resistant cancer cells.

sau chiar reprograma celulele canceroase rezistente la medicamente.

It’s also a powerful tool for studying the genome,

E totodată un instrument puternic pentru studiul genomului,

allowing scientists to watch what happens when genes are turned off

permițând cercetătorilor să observe ce se petrece când genele devin inactive

or changed within an organism.

sau se schimbă în organism.

CRISPR isn’t perfect yet.

CRISPR nu este încă perfect.

It doesn’t always make just the intended changes,

Nu generează întotdeauna doar schimbările intenționate,

and since it’s difficult to predict the long-term implications of a CRISPR edit,

și fiindcă sunt dificil de prezis consecințele

pe termen lung ale unei modificări CRISPR,

this technology raises big ethical questions.

această tehnologie ridică întrebări etice importante.

It’s up to us to decide the best course forward

Depinde de noi să decidem cel mai bun drum mai departe

as CRISPR leaves single-celled organisms behind

pe măsură ce CRISPR lasă în urmă organismele unicelulare

and heads into labs, farms, hospitals,

și se îndreaptă către laboratoare, farmacii, spitale,

and organisms around the world.

și organisme din jurul lumii.