Susan Solomon: The promise of research with stem cells

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

Vertaald door: Els De Keyser Nagekeken door: Rik Delaet

So, embryonic stem cells

Embryonale stamcellen

are really incredible cells.

zijn echt ongelooflijke cellen.

They are our body's own repair kits,

Ze zijn een eigen reparatieset voor ons lichaam.

and they're pluripotent, which means they can morph into

Ze zijn pluripotent: ze kunnen zich ontwikkelen tot

all of the cells in our bodies.

alle cellen in ons lichaam.

Soon, we actually will be able to use stem cells

Binnenkort zullen we stamcellen kunnen gebruiken

to replace cells that are damaged or diseased.

om beschadigde of zieke cellen te vervangen.

But that's not what I want to talk to you about,

Maar daar wil ik het niet over hebben.

because right now there are some really

Want we doen nu al

extraordinary things that we are doing with stem cells

heel bijzondere dingen met stamcellen.

that are completely changing

Daarmee veranderen we

the way we look and model disease,

de manier waarop we ziektes bekijken en modelleren.

our ability to understand why we get sick,

We begrijpen beter waarom we ziek worden

and even develop drugs.

en kunnen zelfs medicijnen ontwikkelen.

I truly believe that stem cell research is going to allow

Ik geloof echt dat door stamcelonderzoek

our children to look at Alzheimer's and diabetes

onze kinderen Alzheimer en diabetes

and other major diseases the way we view polio today,

en andere belangrijke aandoeningen gaan zien zoals polio,

which is as a preventable disease.

een ziekte die voorkomen kan worden.

So here we have this incredible field, which has

Het is dus een fantastisch domein

enormous hope for humanity,

dat de mensheid enorme hoop biedt.

but much like IVF over 35 years ago,

Maar net zoals ruim 35 jaar geleden bij ivf,

until the birth of a healthy baby, Louise,

totdat er een gezonde baby, Louise, werd geboren,

this field has been under siege politically and financially.

ligt het veld politiek en financieel onder vuur.

Critical research is being challenged instead of supported,

Belangrijk onderzoek wordt in vraag gesteld in plaats van ondersteund.

and we saw that it was really essential to have

We ontdekten dat het essentieel is

private safe haven laboratories where this work

om private, veilige laboratoria te hebben waar dit werk

could be advanced without interference.

zonder storingen kan worden voortgezet.

And so, in 2005,

In 2005 hebben we daarom

we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory

het New York Stem Cell Foundation Laboratory opgezet.

so that we would have a small organization that could

Daarmee hebben we een kleine organisatie

do this work and support it.

die dit werk kan doen en ondersteunen.

What we saw very quickly is the world of both medical

We zagen al snel dat de wereld van medisch onderzoek

research, but also developing drugs and treatments,

en de ontwikkeling van medicijnen en behandelingen

is dominated by, as you would expect, large organizations,

zoals verwacht wordt gedomineerd door grote organisaties.

but in a new field, sometimes large organizations

Maar in een nieuw veld kunnen grote organisaties

really have trouble getting out of their own way,

soms maar moeilijk van hun eigen manier van werken afstappen

and sometimes they can't ask the right questions,

en soms stellen ze niet de juiste vragen.

and there is an enormous gap that's just gotten larger

Er is een steeds groter wordende kloof

between academic research on the one hand

tussen academisch onderzoek aan de ene kant

and pharmaceutical companies and biotechs

en farmaceutische en biotechnologische bedrijven

that are responsible for delivering all of our drugs

die al onze medicijnen moeten leveren

and many of our treatments, and so we knew that

en veel van onze behandelingen.

to really accelerate cures and therapies, we were going

Als we sneller behandelingen wilden vinden,

to have to address this with two things:

moeten we dit met twee dingen aanpakken:

new technologies and also a new research model.

nieuwe technologie en een nieuw onderzoeksmodel.

Because if you don't close that gap, you really are

Want als je die kloof niet dicht,

exactly where we are today.

blijf je precies waar we nu staan.

And that's what I want to focus on.

Daar wil ik me nu op richten.

We've spent the last couple of years pondering this,

We denken hier nu een paar jaar over na

making a list of the different things that we had to do,

en hebben een lijst gemaakt van wat we moesten doen.

and so we developed a new technology,

We hebben een nieuwe technologie ontwikkeld

It's software and hardware,

die bestaat uit software en hardware

that actually can generate thousands and thousands of

waarmee we vele duizenden

genetically diverse stem cell lines to create

genetisch verschillende stamcellijnen kunnen maken

a global array, essentially avatars of ourselves.

voor een globale reeks avatars van onszelf.

And we did this because we think that it's actually going

We hebben dat gedaan omdat we denken

to allow us to realize the potential, the promise,

dat we zo het potentieel waar kunnen maken

of all of the sequencing of the human genome,

van de sequentieanalyse van het menselijk genoom.

but it's going to allow us, in doing that,

Daarbij kunnen we ook

to actually do clinical trials in a dish with human cells,

klinisch reageerbuisonderzoek doen met menselijke cellen

not animal cells, to generate drugs and treatments

in plaats van dierlijke cellen, om medicijnen en behandelingen te genereren

that are much more effective, much safer,

die veel effectiever, veel veiliger,

much faster, and at a much lower cost.

veel sneller en veel goedkoper zijn.

So let me put that in perspective for you

Ik plaats dit even voor jullie in perspectief

and give you some context.

en geef er wat context bij.

This is an extremely new field.

Dit is een extreem nieuw domein.

In 1998, human embryonic stem cells

In 1998 werden menselijke embryonale stamcellen

were first identified, and just nine years later,

voor het eerst geïdentificeerd. Nauwelijks 9 jaar later

a group of scientists in Japan were able to take skin cells

wist een groep Japanse wetenschappers

and reprogram them with very powerful viruses

huidcellen te herprogrammeren met erg krachtige virussen,

to create a kind of pluripotent stem cell

om een soort pluripotente stamcellen te creëren,

called an induced pluripotent stem cell,

de 'ge-Indinduceerde Pluripotente Stamcellen' (IPS),

or what we refer to as an IPS cell.

die we vandaag IPS-cellen noemen.

This was really an extraordinary advance, because

Dit was een uitzonderlijke stap vooruit,

although these cells are not human embryonic stem cells,

want hoewel dit geen menselijke embryonale stamcellen zijn,

which still remain the gold standard,

die nog steeds de goudstandaard zijn,

they are terrific to use for modeling disease

zijn ze geweldig om ziekten te modelleren

and potentially for drug discovery.

en potentieel om medicijnen te ontdekken.

So a few months later, in 2008, one of our scientists

Enkele maanden later, in 2008, bouwde één van onze wetenschappers

built on that research. He took skin biopsies,

verder op dit onderzoek. Hij nam huidbiopsieën,

this time from people who had a disease,

deze keer van iemand met een ziekte,

ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease.

ALS, of bewegingszenuwcel-ziekte.

He turned them into the IPS cells

Hij maakte er de IPS-cellen van

that I've just told you about, and then he turned those

waar ik je net over vertelde,

IPS cells into the motor neurons that actually

en dan maakte hij van die IPS-cellen de bewegingszenuwcellen

were dying in the disease.

die afstierven door de ziekte.

So basically what he did was to take a healthy cell

Hij nam dus een gezonde cel

and turn it into a sick cell,

en maakte er een zieke cel van.

and he recapitulated the disease over and over again

Hij herhaalde de ziekte telkens weer

in the dish, and this was extraordinary,

in het schaaltje. Dat was uitzonderlijk,

because it was the first time that we had a model

omdat we voor het eerst een model hadden

of a disease from a living patient in living human cells.

van een ziekte van een levende patiënt in levende menselijke cellen.

And as he watched the disease unfold, he was able

Hij observeerde hoe de ziekte zich ontwikkelde

to discover that actually the motor neurons were dying

en ontdekte daarbij dat de bewegingsneuronen afstierven

in the disease in a different way than the field

op een andere manier dan wetenschappers

had previously thought. There was another kind of cell

tot dan toe dachten. Er was een andere soort cel

that actually was sending out a toxin

die een toxine uitzond

and contributing to the death of these motor neurons,

en bijdroeg tot de dood van de bewegingsneuronen.

and you simply couldn't see it

Dat kon je gewoon niet zien

until you had the human model.

tot je een menselijk model had.

So you could really say that

Je kon dus zeggen

researchers trying to understand the cause of disease

dat onderzoekers die de oorzaak van de ziekte wilden begrijpen

without being able to have human stem cell models

zonder menselijke stamcelmodellen,

were much like investigators trying to figure out

waren als onderzoekers die probeerden uit te vissen

what had gone terribly wrong in a plane crash

wat er fout was gegaan in een vliegtuigongeluk

without having a black box, or a flight recorder.

zonder zwarte doos of zonder vluchtopname.

They could hypothesize about what had gone wrong,

Ze konden hypotheses opstellen over wat fout ging,

but they really had no way of knowing what led

maar ze konden niet te weten komen

to the terrible events.

wat had geleid tot het drama.

And stem cells really have given us the black box

Stamcellen hebben ons de zwarte doos gegeven

for diseases, and it's an unprecedented window.

voor ziektes. Dat biedt een kans zonder voorgaande.

It really is extraordinary, because you can recapitulate

Het is echt uitzonderlijk, want je kan

many, many diseases in a dish, you can see

heel veel ziektes in een schaaltje herhalen.

what begins to go wrong in the cellular conversation

Je kan zien wat er begint fout te gaan in de conversatie tussen cellen

well before you would ever see

lang voor je ooit

symptoms appear in a patient.

symptomen bij een patiënt zou zien.

And this opens up the ability,

Dat biedt de mogelijkheid,

which hopefully will become something that

die hopelijk binnenkort

is routine in the near term,

routine zal worden,

of using human cells to test for drugs.

om menselijke stamcellen te gebruiken bij het testen van medicijnen.

Right now, the way we test for drugs is pretty problematic.

Op dit moment testen we medicijnen op een problematische manier.

To bring a successful drug to market, it takes, on average,

Om een succesvol medicijn op de markt te brengen,

13 years — that's one drug —

heb je gemiddeld 13 jaar nodig -- voor één medicijn --

with a sunk cost of 4 billion dollars,

en 4 miljard gemaakte kosten.

and only one percent of the drugs that start down that road

Maar één procent van de medicijnen die beginnen aan dat traject

are actually going to get there.

zullen er uiteindelijk komen.

You can't imagine other businesses

Je kan je geen andere bedrijfstak voorstellen

that you would think of going into

waar je je in zou wagen

that have these kind of numbers.

met dat soort cijfers.

It's a terrible business model.

Het is een verschrikkelijk bedrijfsmodel.

But it is really a worse social model because of

Maar het is een nog fouter sociaal model

what's involved and the cost to all of us.

omwille van wat ermee gepaard gaat, en van de kost voor ons allen.

So the way we develop drugs now

We ontwikkelen nu medicijnen

is by testing promising compounds on --

door beloftevolle verbindingen te testen op --

We didn't have disease modeling with human cells,

We hadden geen ziektemodellen met menselijke cellen,

so we'd been testing them on cells of mice

dus moesten we ze op muizencellen testen,

or other creatures or cells that we engineer,

of andere schepsels of cellen die we ontwerpen,

but they don't have the characteristics of the diseases

maar die hebben niet de kenmerken van de ziektes

that we're actually trying to cure.

die we proberen te genezen.

You know, we're not mice, and you can't go into

Wij zijn geen muizen, en je kan niet binnengaan in

a living person with an illness

een levende persoon met een ziekte

and just pull out a few brain cells or cardiac cells

en er een paar breincellen uithalen, of hartcellen,

and then start fooling around in a lab to test

en er dan laboratoriumtesten mee gaan doen,

for, you know, a promising drug.

voor een veelbelovend medicijn.

But what you can do with human stem cells, now,

Maar met menselijke stamcellen

is actually create avatars, and you can create the cells,

kan je nu avatars maken. Je kan de cellen maken,

whether it's the live motor neurons

of het nu de levende bewegingscellen zijn

or the beating cardiac cells or liver cells

of de kloppende hartcellen of levercellen

or other kinds of cells, and you can test for drugs,

of andere soorten cellen, en je kan testen op medicijnen,

promising compounds, on the actual cells

op beloftevolle verbindingen, op de cellen zelf

that you're trying to affect, and this is now,

die je probeert te beïnvloeden. Dat gebeurt nu.

and it's absolutely extraordinary,

Het is echt uitzonderlijk.

and you're going to know at the beginning,

Je zal het van bij het begin weten,

the very early stages of doing your assay development

al tijdens de eerste stadia van je testontwikkeling.

and your testing, you're not going to have to wait 13 years

Je zal geen 13 jaar moeten wachten

until you've brought a drug to market, only to find out

tot je een medicijn op de markt hebt gebracht

that actually it doesn't work, or even worse, harms people.

en moet vaststellen dat het niet werkt, of erger nog, schadelijk is.

But it isn't really enough just to look at

Maar het volstaat niet

the cells from a few people or a small group of people,

om de cellen van enkele mensen of een kleine groep te bekijken.

because we have to step back.

We moeten afstand nemen.

We've got to look at the big picture.

We moeten het hele plaatje bekijken.

Look around this room. We are all different,

Kijk rond in deze zaal. We zijn allemaal anders.

and a disease that I might have,

Als ik een ziekte had,

if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease,

de ziekte van Alzheimer of Parkinson,

it probably would affect me differently than if

dan zou dat mij waarschijnlijk anders treffen

one of you had that disease,

dan als één van jullie die ziekte had.

and if we both had Parkinson's disease,

Als we allebei de ziekte van Parkinson hadden

and we took the same medication,

en dezelfde medicatie namen,

but we had different genetic makeup,

maar we een andere genetische achtergrond hadden,

we probably would have a different result,

zou het resultaat wellicht verschillen.

and it could well be that a drug that worked wonderfully

Misschien werkt een medicijn prima

for me was actually ineffective for you,

voor mij, maar niet voor jou.

and similarly, it could be that a drug that is harmful for you

Een medicijn dat jou schaadt,

is safe for me, and, you know, this seems totally obvious,

kan veilig zijn voor mij. Dat lijkt vanzelfsprekend,

but unfortunately it is not the way

maar het is helaas niet de manier

that the pharmaceutical industry has been developing drugs

waarop de farmaceutische industrie medicijnen ontwikkelt.

because, until now, it hasn't had the tools.

Want tot vandaag had ze de middelen niet.

And so we need to move away

We moeten dus afstappen

from this one-size-fits-all model.

van dit model van eenheidsworst.

The way we've been developing drugs is essentially

We ontwikkelen medicijnen

like going into a shoe store,

zoals we naar de schoenenwinkel gaan:

no one asks you what size you are, or

niemand vraagt naar je maat,

if you're going dancing or hiking.

of je wil dansen of op tocht gaat.

They just say, "Well, you have feet, here are your shoes."

"Je hebt voeten, hier zijn je schoenen," klinkt het.

It doesn't work with shoes, and our bodies are

Het werkt niet voor schoenen, en ons lichaam

many times more complicated than just our feet.

is veel ingewikkelder dan onze voeten.

So we really have to change this.

We moeten dit dus echt anders aanpakken.

There was a very sad example of this in the last decade.

Het voorbije decennium was er een triest voorbeeld hiervan.

There's a wonderful drug, and a class of drugs actually,

Er is een heel goed medicijn, eigenlijk een klasse medicijnen,

but the particular drug was Vioxx, and

maar het medicijn in kwestie heette Vioxx.

for people who were suffering from severe arthritis pain,

Voor mensen met ernstige arthritis

the drug was an absolute lifesaver,

was dit een levensreddend medicijn.

but unfortunately, for another subset of those people,

Maar een deelgroep van die mensen ondervond helaas

they suffered pretty severe heart side effects,

ernstige bijwerkingen aan het hart.

and for a subset of those people, the side effects were

Een deelgroep van die mensen kende

so severe, the cardiac side effects, that they were fatal.

zo ernstige bijwerkingen aan het hart dat ze fataal waren.

But imagine a different scenario,

Stel je een ander scenario voor,

where we could have had an array, a genetically diverse array,

waarbij we een genetisch diverse reeks

of cardiac cells, and we could have actually tested

hartcellen hebben, waarbij we dat medicijn

that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out,

hadden kunnen testen in petrischaaltjes en ontdekt hadden

well, okay, people with this genetic type are going to have

dat mensen met dit genetische type

cardiac side effects, people with these genetic subgroups

bijwerkingen aan het hart zouden krijgen, en dat mensen met een ander type

or genetic shoes sizes, about 25,000 of them,

of genetische schoenmaat, ongeveer 25.000 in getal,

are not going to have any problems.

geen problemen zouden hebben.

The people for whom it was a lifesaver

De mensen voor wie het levensreddend was, zouden het kunnen blijven nemen.

could have still taken their medicine.

De mensen voor wie het levensreddend was, zouden het kunnen blijven nemen.

The people for whom it was a disaster, or fatal,

De mensen voor wie het een ramp was,

would never have been given it, and

zouden het nooit gekregen hebben.

you can imagine a very different outcome for the company,

Dat zou heel anders geweest zijn voor het bedrijf,

who had to withdraw the drug.

dat het medicijn moest terugtrekken.

So that is terrific,

Dus dat is geweldig.

and we thought, all right,

We dachten: oké,

as we're trying to solve this problem,

bij het oplossen van dit probleem

clearly we have to think about genetics,

moeten we met genetica rekening houden,

we have to think about human testing,

met proeven op mensen.

but there's a fundamental problem,

Maar het fundamentele probleem is:

because right now, stem cell lines,

op dit moment zijn stamcellijnen,

as extraordinary as they are,

hoe uitzonderlijk ze ook zijn,

and lines are just groups of cells,

gewoon een groepje cellen,

they are made by hand, one at a time,

handgemaakt, één voor één.

and it takes a couple of months.

Dat duurt een paar maanden.

This is not scalable, and also when you do things by hand,

Dat is niet schaalbaar. Als je dingen met de hand doet,

even in the best laboratories,

zelfs in het beste lab,

you have variations in techniques,

dan varieert de techniek.

and you need to know, if you're making a drug,

Als je een medicijn maakt, moet je zeker zijn

that the Aspirin you're going to take out of the bottle

dat de aspirine die je uit het flesje haalt

on Monday is the same as the Aspirin

op maandag dezelfde is

that's going to come out of the bottle on Wednesday.

als de aspirine die woensdag uit het flesje komt.

So we looked at this, and we thought, okay,

We keken ernaar en bedachten:

artisanal is wonderful in, you know, your clothing

handgemaakt is prima voor kleding,

and your bread and crafts, but

brood, juwelen,

artisanal really isn't going to work in stem cells,

maar het werkt niet voor stamcellen.

so we have to deal with this.

Dat moeten we oplossen.

But even with that, there still was another big hurdle,

Er was nog een grote horde,

and that actually brings us back to

die ons terugbrengt naar

the mapping of the human genome, because

het in kaart brengen van het menselijk genoom.

we're all different.

We zijn allemaal verschillend.

We know from the sequencing of the human genome

Het sequenceren van het menselijk genoom

that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's

leverde ons alle letters A, C, G en T op

that make up our genetic code,

die onze genetische code uitmaken.

but that code, by itself, our DNA,

Maar die code zelf, ons DNA,

is like looking at the ones and zeroes of the computer code

is als kijken naar de enen en nullen van de computer

without having a computer that can read it.

zonder computer om ze te lezen.

It's like having an app without having a smartphone.

Het is als een app zonder smartphone.

We needed to have a way of bringing the biology

We moeten een manier vinden om de biologie

to that incredible data,

tot bij die ongelooflijke data te brengen.

and the way to do that was to find

Dat deden we door een plaatsvervanger te vinden,

a stand-in, a biological stand-in,

een biologische plaatsvervanger

that could contain all of the genetic information,

die alle genetische informatie kon bevatten,

but have it be arrayed in such a way

maar die zo divers is

as it could be read together

dat ze als geheel gelezen kon worden

and actually create this incredible avatar.

en een ongelooflijke avatar kon vormen.

We need to have stem cells from all the genetic sub-types

We hebben stamcellen nodig van alle genetische subtypes

that represent who we are.

die vertegenwoordigen wie we zijn.

So this is what we've built.

Dus bouwden we dit.

It's an automated robotic technology.

Het is geautomatiseerde robottechnologie.

It has the capacity to produce thousands and thousands

Het kan duizenden en duizenden

of stem cell lines. It's genetically arrayed.

stamcellijnen produceren, genetisch divers.

It has massively parallel processing capability,

Het heeft enorme parallelle verwerkingscapaciteit.

and it's going to change the way drugs are discovered,

Het zal de manier veranderen waarop we medicijnen ontdekken,

we hope, and I think eventually what's going to happen

hopen we, en uiteindelijk zullen we wellicht

is that we're going to want to re-screen drugs,

medicijnen willen herbekijken

on arrays like this, that already exist,

op dit soort reeksen,

all of the drugs that currently exist,

alle medicijnen die al bestaan.

and in the future, you're going to be taking drugs

In de toekomst zal je medicijnen nemen

and treatments that have been tested for side effects

en behandelingen die op neveneffecten zijn getest,

on all of the relevant cells,

op alle relevante cellen:

on brain cells and heart cells and liver cells.

breincellen, hartcellen en levercellen.

It really has brought us to the threshold

Het brengt ons op de drempel

of personalized medicine.

van gepersonaliseerde geneeskunde.

It's here now, and in our family,

Het bestaat vandaag. In mijn familie

my son has type 1 diabetes,

heeft mijn zoon Type 1-diabetes,

which is still an incurable disease,

nog steeds een ongeneeslijke ziekte.

and I lost my parents to heart disease and cancer,

Ik verloor mijn ouders aan hartkwalen en kanker.

but I think that my story probably sounds familiar to you,

Wellicht klinkt mijn verhaal vertrouwd,

because probably a version of it is your story.

want in een andere versie is het jouw verhaal.

At some point in our lives, all of us,

Op een bepaald moment van ons leven worden we allemaal

or people we care about, become patients,

patiënten, wij of mensen om wie we geven.

and that's why I think that stem cell research

Daarom is stamcelonderzoek volgens mij

is incredibly important for all of us.

ongelooflijk belangrijk voor elk van ons.

Thank you. (Applause)

Dankuwel. (Applaus)

(Applause)

(Applaus)