Susan Solomon: The promise of research with stem cells

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

Tradutor: Marcelo Benedet Tournier Revisor: João Daniel Ferrari Nogueira

So, embryonic stem cells

Então, células-tronco embrionárias

are really incredible cells.

são células realmente incríveis.

They are our body's own repair kits,

Elas são o kit de reparos no nosso próprio corpo,

and they're pluripotent, which means they can morph into

e elas são pluripotentes, ou seja, podem se transformar em

all of the cells in our bodies.

todas as células nos nossos corpos.

Soon, we actually will be able to use stem cells

Logo, nós realmente poderemos usar células-tronco

to replace cells that are damaged or diseased.

para substituir células que estão danificadas ou doentes.

But that's not what I want to talk to you about,

Mas não é sobre isto que eu quero falar com você,

because right now there are some really

porque agora existem algumas coisas realmente

extraordinary things that we are doing with stem cells

extraordinarias que estamos fazendo com células-tronco

that are completely changing

que estão mudando completamente

the way we look and model disease,

o jeito que olhamos e modelamos as doenças,

our ability to understand why we get sick,

nossa habilidade de entender o por quê de ficarmos doentes

and even develop drugs.

e mesmo desenvolver drogas.

I truly believe that stem cell research is going to allow

Eu realmente acredito que a pesquisa com células-tronco irá permitir

our children to look at Alzheimer's and diabetes

nossas crianças olharem para Alzheimer e diabetes

and other major diseases the way we view polio today,

e outras grandes doenças do jeito que olhamos a poliomielite hoje,

which is as a preventable disease.

que é uma doença prevenível.

So here we have this incredible field, which has

Então, aqui nós temos este campo incrível, que tem

enormous hope for humanity,

enorme esperança para a humanidade,

but much like IVF over 35 years ago,

mas muito parecido com os "Bebês de Proveta" há mais de 35 anos,

until the birth of a healthy baby, Louise,

até o nascimento de um bebê sadio, Louise,

this field has been under siege politically and financially.

este campo tem sido sitiado politicamente e financeiramente.

Critical research is being challenged instead of supported,

Pesquisas críticas estão sendo desafiadas ao invés de apoiadas,

and we saw that it was really essential to have

e nós vimos que era realmente necessário ter

private safe haven laboratories where this work

laboratórios seguros e privados onde este trabalho

could be advanced without interference.

poderia ser avançado sem interferência.

And so, in 2005,

E então, em 2005,

we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory

nós abrimos o Laboratório da Fundação de Células-tronco de Nova Iorque

so that we would have a small organization that could

para que nós tivéssemos uma pequena organização que pudesse

do this work and support it.

fazer este trabalho e dar suporte.

What we saw very quickly is the world of both medical

O que vimos muito rapidamente foi o mundo tanto da pesquisa

research, but also developing drugs and treatments,

médica como do desenvolvimento de drogas e tratamentos

is dominated by, as you would expect, large organizations,

é dominado por, como você poderia esperar, grandes organizações

but in a new field, sometimes large organizations

mas em um novo campo, às vezes grandes organizações

really have trouble getting out of their own way,

realmente têm problemas em sair de seu próprio caminho

and sometimes they can't ask the right questions,

e às vezes elas não conseguem fazer as perguntas certas

and there is an enormous gap that's just gotten larger

e existe um enorme buraco que só vai ficando maior

between academic research on the one hand

entre a pesquisa acadêmica de um lado

and pharmaceutical companies and biotechs

e companhias farmacêuticas e biotecnológicas

that are responsible for delivering all of our drugs

que são responsáveis por entregar todas as nossas drogas

and many of our treatments, and so we knew that

e muitos dos nossos tratamentos, e então nós sabíamos que

to really accelerate cures and therapies, we were going

para realmente acelerar curas e terapias, nós iríamos

to have to address this with two things:

ter que lidar com estas duas coisas:

new technologies and also a new research model.

novas tecnologias e também um novo modelo de pesquisa.

Because if you don't close that gap, you really are

Porque se você não fechar este buraco, você realmente

exactly where we are today.

estará exatamente onde estamos hoje.

And that's what I want to focus on.

E é nisto que eu quero me focar.

We've spent the last couple of years pondering this,

Nós passamos os últimos dois anos ponderando isto,

making a list of the different things that we had to do,

fazendo uma lista das coisas diferentes que nós tivemos que fazer,

and so we developed a new technology,

então nós desenvolvemos uma nova tecnologia,

It's software and hardware,

é software e hardware,

that actually can generate thousands and thousands of

que realmente pode gerar milhares e milhares de

genetically diverse stem cell lines to create

linhas de células-tronco geneticamente diversas para criar

a global array, essentially avatars of ourselves.

um arranjo global, essencialmente avatares de nós mesmos.

And we did this because we think that it's actually going

E nós fizemos isto porque pensamos que isto realmente vai

to allow us to realize the potential, the promise,

nos permitir perceber o potencial, a promessa,

of all of the sequencing of the human genome,

de sequenciar todo o genoma humano,

but it's going to allow us, in doing that,

mas vai nos permitir, fazendo isto,

to actually do clinical trials in a dish with human cells,

realmente realizar estudos clínicos em placas com células humanas,

not animal cells, to generate drugs and treatments

não em células animais, para gerar drogas e tratamentos

that are much more effective, much safer,

que são muito mais efetivos, mais seguros,

much faster, and at a much lower cost.

mais rápidos e de custo muito menor.

So let me put that in perspective for you

Então deixe-me colocar isto em perspectiva para você

and give you some context.

e lhe dar algum contexto.

This is an extremely new field.

Este é um campo extremamente novo.

In 1998, human embryonic stem cells

Em 1998, células-tronco embrionárias humanas

were first identified, and just nine years later,

foram identificadas pela primeira vez, e apenas nove anos depois

a group of scientists in Japan were able to take skin cells

um grupo de cientistas no Japão puderam pegar células da pele

and reprogram them with very powerful viruses

e reprogramá-las com vírus muito poderosos

to create a kind of pluripotent stem cell

para criar um tipo de células-tronco pluripotente

called an induced pluripotent stem cell,

chamadas de células-tronco pluripotentes induzidas,

or what we refer to as an IPS cell.

ou o que nos referimos por célula IPS.

This was really an extraordinary advance, because

Este foi realmente um avanço extraordinário, porque

although these cells are not human embryonic stem cells,

apesar destas células não serem células-tronco embrionárias humanas,

which still remain the gold standard,

que ainda mantêm o padrão superior,

they are terrific to use for modeling disease

elas são excelentes para uso em modelagem de doenças

and potentially for drug discovery.

e potencialmente para descoberta de drogas.

So a few months later, in 2008, one of our scientists

Então, alguns meses depois, em 2008, um dos nossos cientistas

built on that research. He took skin biopsies,

desenvolveu essa pesquisa. Ele pegou biópsias de pele,

this time from people who had a disease,

desta vez de pessoas que tinham a doença,

ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease.

ELA (Esclerose Lateral Amiotrófica) ou como vocês chamam na Inglaterra, Doença do Neurônio Motor.

He turned them into the IPS cells

Ele as transformou em células IPS -

that I've just told you about, and then he turned those

aquelas que eu acabei de falar a vocês, e então ele tornou aquelas

IPS cells into the motor neurons that actually

células IPS nos neurônios motores que realmente

were dying in the disease.

estavam morrendo por causa desta doença.

So basically what he did was to take a healthy cell

Então basicamente o que ele fez foi pegar uma célula saudável

and turn it into a sick cell,

e torná-la em uma célula doente,

and he recapitulated the disease over and over again

e ele recapitulou a doença de novo e de novo

in the dish, and this was extraordinary,

na placa e isto foi extraordinário,

because it was the first time that we had a model

porque foi a primeira vez que nós tínhamos um modelo

of a disease from a living patient in living human cells.

de uma doença de um paciente vivo com células humanas vivas.

And as he watched the disease unfold, he was able

E enquanto ele observava a doença se desdobrar, ele pôde

to discover that actually the motor neurons were dying

descobrir que na verdade os neurônios motores estavam morrendo

in the disease in a different way than the field

na doença de um jeito diferente do que o campo de pesquisa

had previously thought. There was another kind of cell

pensava antigamente. Havia outro tipo de célula

that actually was sending out a toxin

que realmente estava mandando uma toxina

and contributing to the death of these motor neurons,

e contribuindo para a morte destes neurônios motores,

and you simply couldn't see it

e você simplesmente não conseguia vê-las

until you had the human model.

até que você tivesse o modelo humano.

So you could really say that

Então, você poderia realmente dizer que

researchers trying to understand the cause of disease

pesquisadores tentando entender a causa da doença

without being able to have human stem cell models

sem poder ter modelos de células-tronco humanas

were much like investigators trying to figure out

seriam como investigadores tentando descobrir

what had gone terribly wrong in a plane crash

o que aconteceu de terrível em uma queda de avião

without having a black box, or a flight recorder.

sem ter uma caixa preta ou um gravador de vôo.

They could hypothesize about what had gone wrong,

Eles poderiam criar hipóteses do que houve de errado,

but they really had no way of knowing what led

mas eles realmente não teriam outro jeito de saber o que levou

to the terrible events.

aos eventos terríveis.

And stem cells really have given us the black box

E as células-tronco realmente têm nos dado a caixa preta

for diseases, and it's an unprecedented window.

para as doenças e isto é uma janela sem precedentes.

It really is extraordinary, because you can recapitulate

Realmente é extraordinário, porque você pode recapitular

many, many diseases in a dish, you can see

muitas, muitas doenças em uma placa, você pode ver

what begins to go wrong in the cellular conversation

o que começa a ir errado na conversação celular

well before you would ever see

bem antes do que você poderia ver

symptoms appear in a patient.

sintomas surgirem em um paciente.

And this opens up the ability,

E isto abre a capacidade,

which hopefully will become something that

que esperançosamente se torne algo que

is routine in the near term,

seja rotina no curto prazo,

of using human cells to test for drugs.

de usar células humanas para testar drogas.

Right now, the way we test for drugs is pretty problematic.

Agora, o jeito que testamos drogas é bem problemático.

To bring a successful drug to market, it takes, on average,

Trazer uma droga para o mercado com sucesso, leva em média,

13 years — that's one drug —

13 anos - isto é para uma droga -

with a sunk cost of 4 billion dollars,

com um custo baixo de 4 bilhões de dólares,

and only one percent of the drugs that start down that road

e apenas um porcento das drogas que tomem este rumo

are actually going to get there.

irão realmente chegar lá.

You can't imagine other businesses

Você não pode imaginar outros negócios

that you would think of going into

que você pensaria em ter

that have these kind of numbers.

que chegasse neste tipo de números.

It's a terrible business model.

É um modelo de negócios terrível.

But it is really a worse social model because of

Mas realmente é um modelo social pior ainda, pelo que

what's involved and the cost to all of us.

está envolvido e o custo para todos nós.

So the way we develop drugs now

Então, o jeito que desenvolvemos drogas agora

is by testing promising compounds on --

é testando compostos promissores --

We didn't have disease modeling with human cells,

Nós não tínhamos modelagem de doenças com células humanas,

so we'd been testing them on cells of mice

então nós temos testado elas em células de ratos

or other creatures or cells that we engineer,

ou outras criaturas ou células que nós engenhamos,

but they don't have the characteristics of the diseases

mas elas não têm as características das doenças

that we're actually trying to cure.

que realmente estamos tentando curar.

You know, we're not mice, and you can't go into

Você sabe, nós não somos ratos, e você não pode entrar

a living person with an illness

em uma pessoa viva com uma doença

and just pull out a few brain cells or cardiac cells

e apenas tirar algumas células do cérebro ou do coração

and then start fooling around in a lab to test

e então começar a brincar em um laboratório para testar,

for, you know, a promising drug.

você sabe, uma droga promissora.

But what you can do with human stem cells, now,

Mas o que se pode fazer com células-tronco humanas agora,

is actually create avatars, and you can create the cells,

é realmente criar avatares e você pode criar as células,

whether it's the live motor neurons

sejam elas os neurônios motores vivos

or the beating cardiac cells or liver cells

ou as células dos batimentos cardíacos ou do fígado

or other kinds of cells, and you can test for drugs,

ou outros tipos de células e você pode testar drogas nelas,

promising compounds, on the actual cells

compostos promissores, nas células reais

that you're trying to affect, and this is now,

que você está tentando afetar e isto é agora,

and it's absolutely extraordinary,

e é absolutamente extraordinário,

and you're going to know at the beginning,

e você vai saber no princípio,

the very early stages of doing your assay development

nos estágios mais precoces do desenvolvimento de seu ensaio

and your testing, you're not going to have to wait 13 years

e seus testes que você não terá que esperar 13 anos

until you've brought a drug to market, only to find out

até que você traga uma droga para o mercado, apenas para descobrir

that actually it doesn't work, or even worse, harms people.

que realmente não funciona, ou ainda pior, faz mal às pessoas.

But it isn't really enough just to look at

Mas não é o bastante apenas olhar para

the cells from a few people or a small group of people,

as células de algumas pessoas ou de um pequeno grupo de pessoas,

because we have to step back.

porque nós temos que andar para trás.

We've got to look at the big picture.

Nós temos que olhar para o cenário como um todo.

Look around this room. We are all different,

Olhem ao redor desta sala. Somos todos diferentes,

and a disease that I might have,

e uma doença que eu possa ter,

if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease,

se eu tivesse doença de Alzheimer ou Parkinson,

it probably would affect me differently than if

elas provavelmente me afetariam de um jeito diferente

one of you had that disease,

de algum de vocês que tivessem esta mesma doença,

and if we both had Parkinson's disease,

e se nós nós dois tivéssemos doença de Parkinson,

and we took the same medication,

e tomássemos a mesma medicação,

but we had different genetic makeup,

mas teríamos diferentes estruturas genéticas,

we probably would have a different result,

provavelmente teríamos um resultado diferente,

and it could well be that a drug that worked wonderfully

e poderia ser muito bem uma droga que funcionasse maravilhosamente

for me was actually ineffective for you,

para mim fosse realmente ineficaz para você,

and similarly, it could be that a drug that is harmful for you

e similarmente, uma droga que fosse maligna para você

is safe for me, and, you know, this seems totally obvious,

seja segura para mim, e, você sabe, isto parece totalmente óbvio,

but unfortunately it is not the way

mas infelizmente não é o jeito

that the pharmaceutical industry has been developing drugs

que a indústria farmacêutica tem desenvolvido drogas

because, until now, it hasn't had the tools.

porque, até agora, não possuíamos as ferramentas.

And so we need to move away

Então nós precisamos nos afastar

from this one-size-fits-all model.

deste modelo de "tamanho único".

The way we've been developing drugs is essentially

O jeito que temos desenvolvido drogas é essencialmente

like going into a shoe store,

como ir a uma loja de sapatos,

no one asks you what size you are, or

e ninguém perguntar a você qual o seu tamanho de pé, ou

if you're going dancing or hiking.

se você vai dançar ou fazer uma trilha.

They just say, "Well, you have feet, here are your shoes."

Eles apenas dizem, "Bem, você tem pés, aqui estão seus sapatos."

It doesn't work with shoes, and our bodies are

Isto não funciona com sapatos, e nossos corpos são

many times more complicated than just our feet.

muitas vezes mais complicados que apenas nosssos pés.

So we really have to change this.

Então realmente temos que mudar isto.

There was a very sad example of this in the last decade.

Houve um exemplo muito triste disto na última década.

There's a wonderful drug, and a class of drugs actually,

Há uma droga maravilhosa e uma classe de drogas realmente,

but the particular drug was Vioxx, and

mas a droga em particular foi o Vioxx, e

for people who were suffering from severe arthritis pain,

para pessoas que estavam sofrendo com dores severas de artrite,

the drug was an absolute lifesaver,

a droga era um salva-vidas absoluto,

but unfortunately, for another subset of those people,

mas infelizmente, para outro subgrupo daquelas pessoas,

they suffered pretty severe heart side effects,

elas sofreram efeitos colaterais severos no coração,

and for a subset of those people, the side effects were

e para um subgrupo daquelas pessoas, os efeitos colaterais foram

so severe, the cardiac side effects, that they were fatal.

tão severos, os efeitos colaterais cardíacos, que eles foram fatais.

But imagine a different scenario,

Mas imagine um cenário diferente,

where we could have had an array, a genetically diverse array,

onde nós poderíamos ter um arranjo, um arranjo geneticamente diverso,

of cardiac cells, and we could have actually tested

de células cardíacas, e nós poderíamos ter realmente testado

that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out,

aquela droga, Vioxx, em placas de petri, e percebido,

well, okay, people with this genetic type are going to have

bem, OK, pessoas com este tipo genético irão ter

cardiac side effects, people with these genetic subgroups

efeitos cardíacos colaterais, pessoas com estes subgrupos genéticos

or genetic shoes sizes, about 25,000 of them,

ou "sapatos" genéticos, mais ou menos 25.000 deles,

are not going to have any problems.

não irão ter nenhum problema.

The people for whom it was a lifesaver

As pessoas para quem ela era um salva-vidas

could have still taken their medicine.

poderiam ainda tomar seu remédio.

The people for whom it was a disaster, or fatal,

As pessoas para quem ela seria um desastre, ou fatal,

would never have been given it, and

ela nunca teria sido administrada, e

you can imagine a very different outcome for the company,

você pode imaginar um desfecho bem diferente para a companhia,

who had to withdraw the drug.

que teve que remover do mercado a droga.

So that is terrific,

Então isto é fantástico,

and we thought, all right,

e nós pensamos, tudo bem,

as we're trying to solve this problem,

enquanto estamos tentando resolver este problema,

clearly we have to think about genetics,

claramente temos que pensar sobre genética,

we have to think about human testing,

temos que pensar sobre testes em humanos,

but there's a fundamental problem,

mas há um problema fundamental,

because right now, stem cell lines,

porque bem agora, linhas de células-tronco,

as extraordinary as they are,

tão extraordinárias como elas são,

and lines are just groups of cells,

e linhas são apenas grupos de células,

they are made by hand, one at a time,

que são feitas a mão, uma por vez,

and it takes a couple of months.

e isto leva alguns meses.

This is not scalable, and also when you do things by hand,

Isto não pode ser feito em escala e também quando você faz coisas manualmente,

even in the best laboratories,

mesmo nos melhores laboratórios,

you have variations in techniques,

você tem variações nas técnicas,

and you need to know, if you're making a drug,

e você precisa saber, se você está fazendo uma droga,

that the Aspirin you're going to take out of the bottle

que a Aspirina que você está tirando do frasco

on Monday is the same as the Aspirin

na Segunda-feira é a mesma Aspirina

that's going to come out of the bottle on Wednesday.

que vai sair do frasco na Quarta-feira.

So we looked at this, and we thought, okay,

Então olhamos para isto, e pensamos, ok,

artisanal is wonderful in, you know, your clothing

artesanal é maravilhoso, sabe, suas roupas

and your bread and crafts, but

e seu pão e artesanato, mas

artisanal really isn't going to work in stem cells,

artesanal realmente não vai funcionar com células-tronco,

so we have to deal with this.

então temos que lidar com isto.

But even with that, there still was another big hurdle,

Mas mesmo com isto, havia ainda outro grande obstáculo,

and that actually brings us back to

e isto na verdade nos traz de volta ao

the mapping of the human genome, because

mapeamento do genoma humano, porque

we're all different.

somos todos diferentes.

We know from the sequencing of the human genome

Sabemos do sequenciamento do genoma humano

that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's

que é mostrado para nós todos os A's, C's, G's e T's

that make up our genetic code,

que fazem parte do nosso código genético,

but that code, by itself, our DNA,

mas este código, por si só, nosso DNA,

is like looking at the ones and zeroes of the computer code

é como olhar para os 1's e 0's do código de computador

without having a computer that can read it.

sem ter um computador que possa lê-los.

It's like having an app without having a smartphone.

É como ter um aplicativo sem ter um smartphone.

We needed to have a way of bringing the biology

Precisávamos ter um jeito de trazer a biologia

to that incredible data,

para aqueles dados incríveis,

and the way to do that was to find

e o jeito de fazer isto foi achar

a stand-in, a biological stand-in,

um arranjo, um arranjo biológico,

that could contain all of the genetic information,

que pudesse conter toda a informação genética,

but have it be arrayed in such a way

mas tê-la disposta de uma maneira

as it could be read together

que pudesse ser lida junta

and actually create this incredible avatar.

e na verdade criar este incrível avatar.

We need to have stem cells from all the genetic sub-types

Precisamos ter células-tronco de todos os subtipos genéticos

that represent who we are.

que representem quem somos nós.

So this is what we've built.

Então foi isto que construímos.

It's an automated robotic technology.

É uma tecnologia robótica automatizada.

It has the capacity to produce thousands and thousands

Tem a capacidade de produzir milhares e milhares

of stem cell lines. It's genetically arrayed.

de linhas de células-tronco. É arranjada geneticamente.

It has massively parallel processing capability,

Ela tem capacidade massiva de processamento paralelo,

and it's going to change the way drugs are discovered,

e vai mudar o jeito com que as drogas são descobertas,

we hope, and I think eventually what's going to happen

esperamos e eu acho que eventualmente o que vai acontecer

is that we're going to want to re-screen drugs,

é que vamos querer re-testar drogas,

on arrays like this, that already exist,

em arranjos como estes, que já existem,

all of the drugs that currently exist,

todas as drogas que já existem,

and in the future, you're going to be taking drugs

e no futuro, você vai tomar drogas

and treatments that have been tested for side effects

e tratamentos que já foram testados para efeitos colaterais

on all of the relevant cells,

em todas as células relevantes,

on brain cells and heart cells and liver cells.

nas células do cérebro, coração e fígado.

It really has brought us to the threshold

Isto realmente nos trouxe ao limiar

of personalized medicine.

da medicina personalizada.

It's here now, and in our family,

Está aqui agora, e em nossa família,

my son has type 1 diabetes,

meu filho tem diabetes do tipo 1,

which is still an incurable disease,

que ainda é uma doença incurável,

and I lost my parents to heart disease and cancer,

e eu perdi meus pais por doenças do coração e câncer,

but I think that my story probably sounds familiar to you,

mas eu acho que minha história soa familiar para você,

because probably a version of it is your story.

porque provavelmente uma versão disto é sua história.

At some point in our lives, all of us,

Em algum ponto das nossas vidas, todos nós,

or people we care about, become patients,

ou pessoas que nós nos importamos, tornam-se pacientes,

and that's why I think that stem cell research

e é por isto que eu penso que a pesquisa com células-tronco

is incredibly important for all of us.

é incrivelmente importante para todos nós.

Thank you. (Applause)

Obrigado. (Aplausos)

(Applause)

(Aplausos)