Susan Solomon: The promise of research with stem cells

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

Tłumaczenie: Ireneusz Rojkowski Korekta: Capa Girl

So, embryonic stem cells

Embrionalne komórki macierzyste

are really incredible cells.

są naprawdę niewiarygodne.

They are our body's own repair kits,

To zestaw naprawczy naszego ciała.

and they're pluripotent, which means they can morph into

Są pluripotencjalne - mogą się zamieniać

all of the cells in our bodies.

w dowolne komórki organizmu.

Soon, we actually will be able to use stem cells

Wkrótce będziemy mogli używać ich

to replace cells that are damaged or diseased.

do wymiany komórek zniszczonych lub dotkniętych chorobą.

But that's not what I want to talk to you about,

Jednak nie o tym chcę dzisiaj mówić.

because right now there are some really

Obecnie robimy z komórkami macierzystymi

extraordinary things that we are doing with stem cells

rzeczy nadzwyczajne -

that are completely changing

całkowicie zmieniające sposób,

the way we look and model disease,

w jaki postrzegamy choroby i ich rozwój,

our ability to understand why we get sick,

zdolność rozumienia ich przyczyn,

and even develop drugs.

a nawet na sposób tworzenia leków.

I truly believe that stem cell research is going to allow

Wierzę, że badania nad komórkami macierzystymi pozwolą

our children to look at Alzheimer's and diabetes

naszym dzieciom traktować chorobę Alzheimera, cukrzycę

and other major diseases the way we view polio today,

i inne choroby w sposób, w jaki traktujemy dzisiaj polio,

which is as a preventable disease.

czyli jako chorobę, której można zapobiec.

So here we have this incredible field, which has

To niezwykła dziedzina nauki,

enormous hope for humanity,

będącą ogromną nadzieją ludzkości.

but much like IVF over 35 years ago,

Jednak, jak to było 35 lat temu, w przypadku zapłodnienia in vitro,

until the birth of a healthy baby, Louise,

aż do momentu narodzin zdrowego dziecka - Louise,

this field has been under siege politically and financially.

dziedzina ta jest obiektem ataków i ma problemy ze zdobyciem funduszy.

Critical research is being challenged instead of supported,

Badania naukowe podważa się, zamiast wspierać,

and we saw that it was really essential to have

a wiadomo, że niezbędne są prywatne,

private safe haven laboratories where this work

wolne od zewnętrznej ingerencji laboratoria,

could be advanced without interference.

w których praca może być prowadzona w spokoju.

And so, in 2005,

Z tego powodu w 2005 roku założyliśmy

we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory

"New York Stem Foundation Laboratory".

so that we would have a small organization that could

Chcieliśmy stworzyć niewielką organizację

do this work and support it.

zajmującą się badaniami tego typu.

What we saw very quickly is the world of both medical

Szybko okazało się, że zarówno badania medyczne,

research, but also developing drugs and treatments,

farmaceutyczne oraz dotyczące terapii,

is dominated by, as you would expect, large organizations,

zdominowane są przez duże organizacje.

but in a new field, sometimes large organizations

Jednak, w dziedzinie nowej, duże organizacje czasami

really have trouble getting out of their own way,

mają problem ze zmianą sposobu działania

and sometimes they can't ask the right questions,

i nie potrafią postawić właściwych pytań.

and there is an enormous gap that's just gotten larger

Istnieje ogromna, zwiększająca się przepaść

between academic research on the one hand

pomiędzy badaniami naukowymi,

and pharmaceutical companies and biotechs

a biotechnologią i firmami farmaceutycznymi

that are responsible for delivering all of our drugs

odpowiedzialnymi za produkcję leków i opracowywanie terapii.

and many of our treatments, and so we knew that

Zdawaliśmy sobie zatem sprawę,

to really accelerate cures and therapies, we were going

że aby naprawdę przyspieszyć leczenie musimy

to have to address this with two things:

zmierzyć się z problemem w dwojaki sposób:

new technologies and also a new research model.

z pomocą nowych technologii i modelu badań.

Because if you don't close that gap, you really are

Nie likwidując tej przepaści,

exactly where we are today.

nie ruszymy z miejsca.

And that's what I want to focus on.

Musimy się na tym skoncentrować.

We've spent the last couple of years pondering this,

Przez kilka lat zastanawialiśmy się

making a list of the different things that we had to do,

nad listą koniecznych do zrobienia rzeczy.

and so we developed a new technology,

W rezultacie opracowaliśmy nową technologię,

It's software and hardware,

która składa się ze sprzętu i oprogramowania,

that actually can generate thousands and thousands of

które może wytworzyć tysiące, genetycznie

genetically diverse stem cell lines to create

zróżnicowanych linii komórek macierzystych,

a global array, essentially avatars of ourselves.

które posłużą do stworzenia awatarów nas samych na skalę światową.

And we did this because we think that it's actually going

Zrobiliśmy to ponieważ uważamy,

to allow us to realize the potential, the promise,

że to pozwoli w pełni wykorzystać potencjał,

of all of the sequencing of the human genome,

który niesie ze sobą odczytanie ludzkiego genomu.

but it's going to allow us, in doing that,

Pozwoli to na przeprowadzenie

to actually do clinical trials in a dish with human cells,

testów klinicznych z komórkami ludzkimi,

not animal cells, to generate drugs and treatments

nie zwierzęcymi, w celu stworzenia leków i terapii,

that are much more effective, much safer,

które są efektywniejsze, bezpieczniejsze,

much faster, and at a much lower cost.

szybsze i znacznie tańsze.

So let me put that in perspective for you

Przedstawię to zagadnienie szerszej,

and give you some context.

by nakreślić pewien kontekst.

This is an extremely new field.

Dziedzina ta jest całkowicie nowa.

In 1998, human embryonic stem cells

W 1998, po raz pierwszy zidentyfikowano ludzkie

were first identified, and just nine years later,

embrionalne komórki macierzyste, a 9 lat później

a group of scientists in Japan were able to take skin cells

grupa japońskich naukowców, używając silnych wirusów,

and reprogram them with very powerful viruses

zdołała przeprogramować komórki skóry tak,

to create a kind of pluripotent stem cell

by wytworzyły rodzaj komórek pluripotencjalnych,

called an induced pluripotent stem cell,

zwanych indukowanymi pluripotencjalnie komórkami macierzystymi

or what we refer to as an IPS cell.

albo po prostu komórkami IPS.

This was really an extraordinary advance, because

Było to nadzwyczajne odkrycie, ponieważ, mimo że

although these cells are not human embryonic stem cells,

komórki te nie są ludzkimi komórkami macierzystymi -

which still remain the gold standard,

stanowiącymi 'złoty standard',

they are terrific to use for modeling disease

to świetnie nadają się do modelowania chorób

and potentially for drug discovery.

oraz do opracowywania nowych leków.

So a few months later, in 2008, one of our scientists

W 2008 roku, jeden z naszych naukowców

built on that research. He took skin biopsies,

wykorzystał to badanie. Pobrał wycinki skóry

this time from people who had a disease,

od ludzi chorych na ALS - stwardnienie zanikowe boczne,

ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease.

od ludzi chorych na ALS - stwardnienie zanikowe boczne,

He turned them into the IPS cells

pobrane komórki zmienił w komórki IPS,

that I've just told you about, and then he turned those

następnie zmienił komórki IPS w motoneurony ,

IPS cells into the motor neurons that actually

które to właśnie ginęły w trakcie choroby.

were dying in the disease.

które to właśnie ginęły w trakcie choroby.

So basically what he did was to take a healthy cell

Po prostu wziął zdrową komórkę

and turn it into a sick cell,

i zamienił ją w chorą,

and he recapitulated the disease over and over again

a następnie wielokrotnie powtórzył poszczególne stadia rozwoju choroby.

in the dish, and this was extraordinary,

Nadzwyczajna sprawa.

because it was the first time that we had a model

Po raz pierwszy mieliśmy do czynienia z modelem choroby

of a disease from a living patient in living human cells.

pochodzącym od żyjącego pacjenta, w żywych komórkach ludzkich.

And as he watched the disease unfold, he was able

Obserwując rozwój choroby, naukowiec odkrył,

to discover that actually the motor neurons were dying

że w jej wyniku motoneurony faktycznie umierały

in the disease in a different way than the field

w inny sposób niż badacze tej dziedziny

had previously thought. There was another kind of cell

wcześniej przypuszczali. Odpowiadał za to

that actually was sending out a toxin

rodzaj komórek, produkujący toksyny

and contributing to the death of these motor neurons,

i przyczyniający się do obumierania motoneuronów.

and you simply couldn't see it

Nie można było tego zaobserwować,

until you had the human model.

aż do momentu wykorzystania ludzkiego modelu.

So you could really say that

Można zatem stwierdzić,

researchers trying to understand the cause of disease

że naukowcy poszukujący przyczyny choroby,

without being able to have human stem cell models

bez możliwości wykorzystania modeli ludzkich komórek macierzystych,

were much like investigators trying to figure out

byli jak śledczy próbujący znaleźć

what had gone terribly wrong in a plane crash

przyczynę katastrofy lotniczej bez czarnej skrzynki

without having a black box, or a flight recorder.

czy urządzenia zapisującego parametry lotu.

They could hypothesize about what had gone wrong,

Mogli postawić hipotezę odnośnie ewentualnej przyczyny,

but they really had no way of knowing what led

ale tak na prawdę nie mieli możliwości wykazania,

to the terrible events.

co doprowadziło do tragicznego wypadku.

And stem cells really have given us the black box

Komórki macierzyste umożliwiają wgląd do czarnej skrzynki chorób -

for diseases, and it's an unprecedented window.

to szansa, której wcześniej nie mieliśmy.

It really is extraordinary, because you can recapitulate

W warunkach laboratoryjnych

many, many diseases in a dish, you can see

można powtórzyć przebieg wielu chorób i zaobserwować,

what begins to go wrong in the cellular conversation

co zaczyna się psuć w komunikacji międzykomórkowej

well before you would ever see

na długo przed tym,

symptoms appear in a patient.

zanim moglibyśmy dostrzec symptomy u pacjenta.

And this opens up the ability,

To otwiera nam możliwości,

which hopefully will become something that

które miejmy nadzieję, w niedalekiej przyszłości

is routine in the near term,

staną się normą,

of using human cells to test for drugs.

użycia komórek ludzkich do testowania leków.

Right now, the way we test for drugs is pretty problematic.

Obecny sposób testowania jest dosyć problematyczny.

To bring a successful drug to market, it takes, on average,

By wprowadzić lek na rynek potrzeba średnio 13 lat.

13 years — that's one drug —

Mowa tu o jednym leku, w który zainwestowano

with a sunk cost of 4 billion dollars,

4 miliardy dolarów do momentu rozpoczęcia nad nim pracy,

and only one percent of the drugs that start down that road

a tylko 1 procent z wszystkich leków, które próbuje się wprowadzić na rynek,

are actually going to get there.

w końcu tam trafia.

You can't imagine other businesses

Trudno sobie wyobrazić inny biznes,

that you would think of going into

w którym inwestuje się w podobny sposób i w takich sumach.

that have these kind of numbers.

w którym inwestuje się w podobny sposób i w takich sumach.

It's a terrible business model.

To okropny model biznesowy,

But it is really a worse social model because of

ale jeszcze gorszy społeczny - ponieważ,

what's involved and the cost to all of us.

niesie ze sobą koszt dla nas wszystkich.

So the way we develop drugs now

Sposób w jaki teraz pracujemy nad lekami

is by testing promising compounds on --

polega na testowaniu substancji rokujących nadzieje na...

We didn't have disease modeling with human cells,

Kiedy nie mieliśmy modeli chorób opartych na komórkach ludzkich,

so we'd been testing them on cells of mice

testowaliśmy je na komórkach myszy,

or other creatures or cells that we engineer,

bądź innych stworzeń, lub wytworzonych sztucznie.

but they don't have the characteristics of the diseases

Jednak wszystkim brakowało cech chorobowych,

that we're actually trying to cure.

które próbowaliśmy leczyć.

You know, we're not mice, and you can't go into

Ludzie to nie myszy i nie możemy przecież

a living person with an illness

zainfekować żywej osoby,

and just pull out a few brain cells or cardiac cells

pobrać trochę komórek mózgowych bądź sercowych,

and then start fooling around in a lab to test

i potem zacząć bawić się nimi w laboratorium,

for, you know, a promising drug.

by przetestować obiecujący lek.

But what you can do with human stem cells, now,

Obecnie, używając ludzkich komórek macierzystych,

is actually create avatars, and you can create the cells,

możemy stworzyć awatary,

whether it's the live motor neurons

czy to żywe motoneurony,

or the beating cardiac cells or liver cells

"bijące" komórki serca, wątroby,

or other kinds of cells, and you can test for drugs,

czy też inne rodzaje komórek. I możemy testować

promising compounds, on the actual cells

substancje obiecujące na rzeczywistych komórkach,

that you're trying to affect, and this is now,

które próbujemy zainfekować.

and it's absolutely extraordinary,

To się dzieje teraz i to na prawdę niezwykłe.

and you're going to know at the beginning,

We wczesnych etapach prób tworzenia

the very early stages of doing your assay development

i testowania leku będziemy już wiedzieć,

and your testing, you're not going to have to wait 13 years

nie będziemy musieli czekać 13 lat

until you've brought a drug to market, only to find out

zanim lek zostanie wprowadzony na rynek,

that actually it doesn't work, or even worse, harms people.

by się dowiedzieć, że w zasadzie nie działa, a co gorsza nawet szkodzi ludziom.

But it isn't really enough just to look at

Jednak nie wystarczy tylko przyjrzeć się

the cells from a few people or a small group of people,

komórkom pochodzącym od małej grupy osób.

because we have to step back.

Musimy nabrać pewnego dystansu.

We've got to look at the big picture.

Musimy spojrzeć z szerszej perspektywy.

Look around this room. We are all different,

Rozejrzyjcie się wokół. Wszyscy jesteśmy inni,

and a disease that I might have,

i choroba, która może zaatakować mnie,

if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease,

czy to choroba Alzheimera czy Parkinsona,

it probably would affect me differently than if

prawdopodobnie dotknęłaby mnie w inny sposób,

one of you had that disease,

niż jeszcze inną osobę.

and if we both had Parkinson's disease,

A gdybyśmy oboje mieli chorobę Parkinsona

and we took the same medication,

i wzięlibyśmy ten sam lek,

but we had different genetic makeup,

ale różnilibyśmy się pod względem genetycznym,

we probably would have a different result,

lek ten prawdopodobnie odniósłby inny skutek.

and it could well be that a drug that worked wonderfully

Mogłoby się okazać, że lek, który przyniósł cudowne efekty

for me was actually ineffective for you,

w moim przypadku, był całkowicie nieefektywny w innym.

and similarly, it could be that a drug that is harmful for you

Może się zdarzyć, że lek, który szkodzi komuś innemu,

is safe for me, and, you know, this seems totally obvious,

jest bezpieczny dla mnie. To wydaje się oczywiste,

but unfortunately it is not the way

ale niestety to jednak sposób w jaki

that the pharmaceutical industry has been developing drugs

przemysł farmaceutyczny opracowuje leki,

because, until now, it hasn't had the tools.

bo do teraz nie miał odpowiednich narzędzi.

And so we need to move away

Musimy zatem odejść

from this one-size-fits-all model.

od tego uniwersalnego podejścia.

The way we've been developing drugs is essentially

Sposób, w jaki opracowujemy nowe leki

like going into a shoe store,

można porównać do sytuacji, gdy wchodząc do sklepu obuwniczego,

no one asks you what size you are, or

nie jesteśmy pytani o rozmiar buta,

if you're going dancing or hiking.

lub jeżeli szukalibyśmy butów do tańca czy trekkingu,

They just say, "Well, you have feet, here are your shoes."

a sprzedawca mówi: "Masz stopy, więc oto twoje buty".

It doesn't work with shoes, and our bodies are

Nie działa to w przypadku butów, a nasze ciała są

many times more complicated than just our feet.

przecież o wiele bardziej skomplikowane niż tylko stopy.

So we really have to change this.

Naprawdę musimy zmienić to uniwersalne podejście.

There was a very sad example of this in the last decade.

W ostatniej dekadzie mieliśmy tego bardzo smutny przykład.

There's a wonderful drug, and a class of drugs actually,

Chodzi o pewien cudowny lek, w zasadzie grupę leków.

but the particular drug was Vioxx, and

Ten konkretny nazywał się Vioxx.

for people who were suffering from severe arthritis pain,

Dla ludzi cierpiących na ciężkie zapalenie stawów

the drug was an absolute lifesaver,

lek ten był prawdziwym wybawieniem.

but unfortunately, for another subset of those people,

Niestety pewna podgrupa tych ludzi

they suffered pretty severe heart side effects,

odczuwała poważne efekty uboczne związane z sercem.

and for a subset of those people, the side effects were

Dla niektórych z nich okazały się

so severe, the cardiac side effects, that they were fatal.

tak poważne, że doprowadziły do zgonu.

But imagine a different scenario,

Spróbujcie wyobrazić sobie inny scenariusz,

where we could have had an array, a genetically diverse array,

kiedy dysponujemy genetycznie zróżnicowanym zbiorem

of cardiac cells, and we could have actually tested

komórek sercowych, możemy przetestować

that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out,

Vioxx w szalkach Petriego i wywnioskować,

well, okay, people with this genetic type are going to have

że ludzie o danym genotypie doświadczą efektów ubocznych,

cardiac side effects, people with these genetic subgroups

ale około 25 tys. ludzi o innej genetycznej charakterystyce -

or genetic shoes sizes, about 25,000 of them,

innym "genetycznym rozmiarze buta",

are not going to have any problems.

nie doświadczy żadnych problemów.

The people for whom it was a lifesaver

Ludzie, dla których lek byłby wybawieniem,

could have still taken their medicine.

mogliby go stosować.

The people for whom it was a disaster, or fatal,

Ludzie, dla których byłby zagrożeniem,

would never have been given it, and

nigdy by go nie dostali.

you can imagine a very different outcome for the company,

Można sobie wyobrazić całkowicie inny skutek dla firmy,

who had to withdraw the drug.

która musiałaby lek wycofać.

So that is terrific,

Niesamowite, prawda?

and we thought, all right,

Zdaliśmy sobie sprawę,

as we're trying to solve this problem,

że próbując rozwiązać ten problem,

clearly we have to think about genetics,

musimy oczywiście wziąć pod uwagę genetykę,

we have to think about human testing,

i musimy pomyśleć o testowaniu leku na ludziach.

but there's a fundamental problem,

Istnieje jednak jeden zasadniczy problem.

because right now, stem cell lines,

Na chwilę obecną linie komórek macierzystych,

as extraordinary as they are,

czyli wyjątkowe grupy komórek,

and lines are just groups of cells,

czyli wyjątkowe grupy komórek,

they are made by hand, one at a time,

są wytwarzane ręcznie, pojedynczo.

and it takes a couple of months.

Zajmuje to kilka miesięcy.

This is not scalable, and also when you do things by hand,

Nie można tego przyspieszyć, a robiąc to ręcznie,

even in the best laboratories,

nawet w najlepszych laboratoriach,

you have variations in techniques,

pojawiają się różnice w metodach wytwarzaniach.

and you need to know, if you're making a drug,

Przygotowując lek, należy być pewnym,

that the Aspirin you're going to take out of the bottle

że aspiryna, którą wyciągamy z butelki

on Monday is the same as the Aspirin

w poniedziałek, jest tak sama jak ta,

that's going to come out of the bottle on Wednesday.

którą wyciągamy z butelki w środę.

So we looked at this, and we thought, okay,

Pomyśleliśmy: "Dobrze, rzemieślnicza praca

artisanal is wonderful in, you know, your clothing

sprawdza się w przypadku ubrań

and your bread and crafts, but

czy zabawy z wypiekami i robótkami

artisanal really isn't going to work in stem cells,

ale nie działa jeżeli chodzi o komórki macierzyste,

so we have to deal with this.

i jakoś musimy sobie z tym poradzić.

But even with that, there still was another big hurdle,

Istnieje jeszcze jedna duża przeszkoda,

and that actually brings us back to

która odsyła nas do ludzkiego genomu,

the mapping of the human genome, because

która odsyła nas do ludzkiego genomu,

we're all different.

ponieważ wszyscy jesteśmy różni.

We know from the sequencing of the human genome

Odczytaliśmy ludzki genom,

that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's

który pokazał nam te wszystkie A, C, G i T -

that make up our genetic code,

będące składnikami naszego kodu genetycznego.

but that code, by itself, our DNA,

Ten kod sam w sobie, to nasze DNA,

is like looking at the ones and zeroes of the computer code

przypomina zera i jedynki kodu źródłowego z tą różnicą,

without having a computer that can read it.

że nie mamy komputera, który może go odczytać.

It's like having an app without having a smartphone.

To jak aplikacja na telefon bez telefonu.

We needed to have a way of bringing the biology

Musieliśmy znaleźć sposób połączenia biologii

to that incredible data,

z tymi niesamowitymi danymi.

and the way to do that was to find

Sposób polega na znalezieniu

a stand-in, a biological stand-in,

biologicznego zamiennika,

that could contain all of the genetic information,

który mógłby zawierać całą informację genetyczną.

but have it be arrayed in such a way

Ale musi być on ustawiony w takim porządku,

as it could be read together

aby mógł być odczytany wspólnie

and actually create this incredible avatar.

i stworzyć ten niesamowity awatar.

We need to have stem cells from all the genetic sub-types

Musimy mieć komórki macierzyste wszystkich podtypów biologicznych

that represent who we are.

reprezentujących kim jesteśmy.

So this is what we've built.

Oto, co zbudowaliśmy.

It's an automated robotic technology.

To zautomatyzowana technologia robotyczna.

It has the capacity to produce thousands and thousands

Posiada zdolność produkcji tysięcy

of stem cell lines. It's genetically arrayed.

linii komórek macierzystych, jest zestrojona z kolejnością kodu,

It has massively parallel processing capability,

pracuje równocześnie nad kilkoma jego wątkami

and it's going to change the way drugs are discovered,

co zmieni sposób odkrywania leków.

we hope, and I think eventually what's going to happen

Myślę, że do celowo,

is that we're going to want to re-screen drugs,

będziemy chcieli raz jeszcze przebadać

on arrays like this, that already exist,

na tego rodzaju matrycy,

all of the drugs that currently exist,

wszystkie obecnie istniejące leki.

and in the future, you're going to be taking drugs

W przyszłości będziemy stosować te leki

and treatments that have been tested for side effects

i terapie, które zostały przebadane pod kątem efektów ubocznych

on all of the relevant cells,

na wszystkich istotnych komórkach,

on brain cells and heart cells and liver cells.

na komórkach mózgu, serca i wątroby.

It really has brought us to the threshold

Doprowadziło to do przełomu

of personalized medicine.

w postaci powstania medycyny spersonalizowanej.

It's here now, and in our family,

Dzieje się to tu i teraz, również w mój rodzinie.

my son has type 1 diabetes,

Mój syn ma cukrzycę typu 1,

which is still an incurable disease,

nadal będącą chorobą nieuleczalną.

and I lost my parents to heart disease and cancer,

Z powodu raka i chorób serca straciłam rodziców.

but I think that my story probably sounds familiar to you,

Moja historia pewnie brzmi znajomo,

because probably a version of it is your story.

bo prawdopodobnie jest jakąś wersją waszej historii.

At some point in our lives, all of us,

W pewnym momencie życia wszyscy z nas,

or people we care about, become patients,

albo ludzie nam bliscy, stają się pacjentami uważam,

and that's why I think that stem cell research

że właśnie dlatego, badania nad komórkami macierzystymi

is incredibly important for all of us.

są tak niezwykle istotne dla nas wszystkich.

Thank you. (Applause)

Dziękuję. (Brawa)

(Applause)

(Brawa)