Susan Solomon: The promise of research with stem cells

Susan Solomon: Kök hücre araştırmalarının vadettikleri

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

Çeviri: Derya Akçakaya Gözden geçirme: Diba Szamosi

So, embryonic stem cells

Embriyo kök hücreleri

are really incredible cells.

gerçekten inanılmaz hücrelerdir.

They are our body's own repair kits,

Onlar vücudun kendi tamirat kutusudur

and they're pluripotent, which means they can morph into

ve pluripotent hücrelerdir, bu da vücudumuzdaki

all of the cells in our bodies.

tüm hücrelere dönüşebilecekleri anlamına gelir.

Soon, we actually will be able to use stem cells

Yakında kök hücrelerini, hasarlı ya da hastalıklı hücreleri

to replace cells that are damaged or diseased.

yenileriyle degiştirmek üzere kullanmaya başlayabileceğiz.

But that's not what I want to talk to you about,

Fakat sizlere anlatmak istediğim konu bu değil.

because right now there are some really

Çünkü şu anda kök hücreleriyle yapabildiğimiz

extraordinary things that we are doing with stem cells

olağanüstü şeyler var ve bunlar

that are completely changing

hastalıklara bakışımızı ve onları modelleyişimizi,

the way we look and model disease,

neden hasta olduğumuzu anlama

our ability to understand why we get sick,

ve hatta ilaç geliştirebilme yeneteklerimizi

and even develop drugs.

tamamen değiştiriyor.

I truly believe that stem cell research is going to allow

Biz bugün çocuk felcini nasıl önlenebilir bir hastalık olarak görüyorsak,

our children to look at Alzheimer's and diabetes

kök hücre araştırmaları sayesinde de

and other major diseases the way we view polio today,

çocuklarımız Alzheimer, diyabet ve diğer önemli hastalıkları

which is as a preventable disease.

önlenebilir olarak görebileceklerine gerçekten inanıyorum.

So here we have this incredible field, which has

İlk sağlıklı bebek Louise'in doğumuna kadar

enormous hope for humanity,

tüp bebek araştırmalarında

but much like IVF over 35 years ago,

35 yıl boyunca yaşandığı gibi,

until the birth of a healthy baby, Louise,

insanlık için muazzam umutlar vaat eden

this field has been under siege politically and financially.

bu inanılmaz alan da politik ve finansal baskı altında.

Critical research is being challenged instead of supported,

Bu kritik araştırma, destek yerine itirazlarla karşılaşıyor

and we saw that it was really essential to have

ve gördük ki, özel güvenli sığınak

private safe haven laboratories where this work

labaratuarlara sahip olmak bu araştırmaların

could be advanced without interference.

müdaheleye uğramadan ilerleyebilmesi için esastı.

And so, in 2005,

Ve bu işi yapabilecek ve destekleyebilecek

we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory

küçük bir organizasyona sahip olmak için

so that we would have a small organization that could

2005'te New York Kök Hücre

do this work and support it.

Vakıf Labaratuarı'nı kurduk.

What we saw very quickly is the world of both medical

Çok çabuk gördük ki, ilaç ve tedavi geliştirme dünyası gibi

research, but also developing drugs and treatments,

hem tıbbi araştırmalar da tahmin edebileceğiniz üzere

is dominated by, as you would expect, large organizations,

büyük kuruluşların egemenliğindeydi.

but in a new field, sometimes large organizations

Fakat yeni bir alanda bazen büyük kuruluşlar

really have trouble getting out of their own way,

yollarını bulmakta gerçekten zorlanıyorlar

and sometimes they can't ask the right questions,

ve bazen doğru soruları soramıyorlar.

and there is an enormous gap that's just gotten larger

Ve bu yüzden, akademik araştırmalar ile

between academic research on the one hand

ilaçlarımızı ve birçok tedaviyi geliştiren

and pharmaceutical companies and biotechs

ilaç ve bioteknoloji şirketleri arasındaki

that are responsible for delivering all of our drugs

büyük mesafe daha da arttı.

and many of our treatments, and so we knew that

Dolayısıyla tedavileri gerçekten hızlandırmak için,

to really accelerate cures and therapies, we were going

iki konuyu ele almamız

to have to address this with two things:

gerektiğini biliyorduk:

new technologies and also a new research model.

yeni teknolojiler ve aynı zamanda yeni bir araştırma modeli.

Because if you don't close that gap, you really are

Çünkü aradaki boşluğu kapatamazsak,

exactly where we are today.

bugün olduğumuz yerde kalacağız.

And that's what I want to focus on.

Ve benim yoğunlaşmak istediğim konu bu.

We've spent the last couple of years pondering this,

Son birkaç senedir bu konuya kafa yorduk,

making a list of the different things that we had to do,

yapmamız gereken farklı şeylerin listesini yaptık

and so we developed a new technology,

ve yeni bir teknoloji oluşturduk.

It's software and hardware,

Aslen kendi avatarlarımız olan evrensel bir diziyi

that actually can generate thousands and thousands of

oluşturabilecek genetik çeşitliliği

genetically diverse stem cell lines to create

bulunan binlerce kök hücreyi sıralayacak

a global array, essentially avatars of ourselves.

bir yazılım ve donanımdan oluşan bir teknoloji.

And we did this because we think that it's actually going

ve bunu yaptık, çünkü bunun aslında bizim insan genomunun

to allow us to realize the potential, the promise,

dizilimini, potansiyelini ve bize verebileceklerini

of all of the sequencing of the human genome,

anlamamızı sağlayacağını düşünüyoruz.

but it's going to allow us, in doing that,

Klinik çalışmaları hayvan hücreleri yerine

to actually do clinical trials in a dish with human cells,

bir kaptaki insan hücreleri

not animal cells, to generate drugs and treatments

ile yapmamızı ve dolasıysıyla daha etkin ve

that are much more effective, much safer,

güvenli ilaç ve tedavileri daha hızlı ve ucuza

much faster, and at a much lower cost.

yapabilmemizi sağlayacak.

So let me put that in perspective for you

Size bu bağlamda biraz

and give you some context.

perspektif vermek istiyorum.

This is an extremely new field.

Bu çok yeni bir alan.

In 1998, human embryonic stem cells

1998'de kök hücreleri ilk defa tespit edildi

were first identified, and just nine years later,

ve sadece 9 sene sonra

a group of scientists in Japan were able to take skin cells

Japonya'da bir grup bilim adamı

and reprogram them with very powerful viruses

deri hücrelerini alıp çok güçlü virüslerle yeniden programlayarak

to create a kind of pluripotent stem cell

uyarılmış pluripotent kök hücre denilen veya IPS hücresi olarak bahsettiğimiz

called an induced pluripotent stem cell,

bir çeşit pluripotent kök hücre

or what we refer to as an IPS cell.

oluşturmayı başardılar.

This was really an extraordinary advance, because

Bu inanılmaz bir ilerlemeydi,

although these cells are not human embryonic stem cells,

bu hücreler insan embriyosundan alınmış kök

which still remain the gold standard,

hücreleri olmamasına rağmen

they are terrific to use for modeling disease

hastalığı modellemek ve potansiyel olarak

and potentially for drug discovery.

ilaç keşiflerinde kullanmak için mükemmeldi.

So a few months later, in 2008, one of our scientists

Birkaç ay sonra, 2008'de bizim bir bilim adamımız

built on that research. He took skin biopsies,

bu araştırma üzerinde çalışmalarına devam etti.

this time from people who had a disease,

ALS yada Ingiltere'de ki adıyla Motor Nöron Hastalığı olan

ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease.

insanlardan deri biyopsileri aldı.

He turned them into the IPS cells

Bu hücreleri size bahsettiğim IPS hücrelerine dönüştürdü

that I've just told you about, and then he turned those

ve daha sonra bu IPS hücrelerini de

IPS cells into the motor neurons that actually

bu hastalıktan dolayı

were dying in the disease.

ölen motor nöronlara dönüştürdü.

So basically what he did was to take a healthy cell

Aslında temel olarak yaptığı

and turn it into a sick cell,

sağlıklı hücreyi alıp bunu hastalıklı bir hücreye çevirmekti

and he recapitulated the disease over and over again

ve hastalığı bir kabın içerisinde tekrar ve tekrar özetledi.

in the dish, and this was extraordinary,

Bu inanılmazdı, çünkü

because it was the first time that we had a model

ilk defa yaşayan bir hastadan alınmış

of a disease from a living patient in living human cells.

canlı insan hücreleri üzerinde bir hastalığı modellemiştik.

And as he watched the disease unfold, he was able

Ve bu hastalığın ilerleyişini izledikçe,

to discover that actually the motor neurons were dying

motor nöronlarının aslında bu alanda daha önce

in the disease in a different way than the field

bilinenden farklı bir şekilde öldüklerini farketti.

had previously thought. There was another kind of cell

Aslında zehir salgılayarak bu motor nöronların

that actually was sending out a toxin

ölümünde rol oynayan

and contributing to the death of these motor neurons,

başka çeşit bir hücre vardı.

and you simply couldn't see it

Ve bir insan modeli üzerinde çalışıncaya kadar

until you had the human model.

bunu göremezdiniz.

So you could really say that

Insan kök hücre modelleri olmadan

researchers trying to understand the cause of disease

hastalığın sebeplerini araştıran bilim adamlarını,

without being able to have human stem cell models

bir uçak kazasında neyin yanlış gittiğini

were much like investigators trying to figure out

kara kutu yada uçuş kayıt cihazı

what had gone terribly wrong in a plane crash

olmadan araştıran

without having a black box, or a flight recorder.

dedektiflere benzetebilirsiniz.

They could hypothesize about what had gone wrong,

Neyin yanlış gittiği konusunda hipotezleri olabilir

but they really had no way of knowing what led

ancak gerçekten neyin bu korkunç olaya

to the terrible events.

sebep olduğunu bilmelerinin herhangi bir yolu yoktur.

And stem cells really have given us the black box

Kök hücreleri gerçekten bize hastalıkların

for diseases, and it's an unprecedented window.

kara kutusunu verdi ve bu eşsiz bir pencere.

It really is extraordinary, because you can recapitulate

Bu gerçekten olağanüstü. Çünkü

many, many diseases in a dish, you can see

birçok hastalığı bir kabın içerisinde özetleyebiliyorsunuz,

what begins to go wrong in the cellular conversation

hastada belirtiler görmeden önce bile

well before you would ever see

hücresel dönüşümlerde neyin yanlış

symptoms appear in a patient.

gitmeye başladığını görebiliyorsunuz.

And this opens up the ability,

İlaç testlerini insan hücreleri kullanarak

which hopefully will become something that

yapabilmenin kapılarını aralıyor ve

is routine in the near term,

yakın dönemde bunun rutin bir

of using human cells to test for drugs.

yöntem olacağını umuyorum.

Right now, the way we test for drugs is pretty problematic.

Şu anda ilaçları test etme yöntemlerimiz oldukça sorunlu.

To bring a successful drug to market, it takes, on average,

Başarılı bir ilacı piyasaya sürmek

13 years — that's one drug —

ortalama 13 sene sürüyor ve 4 milyar dolara mal oluyor

with a sunk cost of 4 billion dollars,

ve bu sadece bir ilaç.

and only one percent of the drugs that start down that road

Ve bu süreçe giren ilaçlardan

are actually going to get there.

sadece yüzde biri son noktaya varabiliyor.

You can't imagine other businesses

Bu tür yüksek rakamlarla

that you would think of going into

çalışan başka şirketler

that have these kind of numbers.

düşünemezsiniz.

It's a terrible business model.

Bu çok kötü bir iş modeli.

But it is really a worse social model because of

Aslında içerdikleri ve hepimize mal olması açısından

what's involved and the cost to all of us.

gerçekten çok kötü bir sosyal model.

So the way we develop drugs now

Şu anda ümit veren bileşimleri

is by testing promising compounds on --

deneyerek ilaç geliştiriyoruz.

We didn't have disease modeling with human cells,

İnsan hücrelerini kullanarak hastalığı modelleme yöntemine sahip değildik

so we'd been testing them on cells of mice

ve bu yüzden bileşimleri fare yada diğer canlıların hücrelerinde ya da

or other creatures or cells that we engineer,

kendi tasarladığımız hücrelerde deniyorduk.

but they don't have the characteristics of the diseases

Fakat bunlar bizim çaresini aradığımız hastalıkların

that we're actually trying to cure.

karakteristiklerini taşımıyorlar.

You know, we're not mice, and you can't go into

Biz fare değiliz ve ümit verici bir ilaç geliştirmek istiyorsanız

a living person with an illness

yaşayan hasta bir insandan

and just pull out a few brain cells or cardiac cells

biraz beyin hücresi ya da kalp hücresi alıp

and then start fooling around in a lab to test

daha labaratuara girip

for, you know, a promising drug.

testler ile oyalanamazsınız.

But what you can do with human stem cells, now,

İnsan kök hücreleri ile şu anda yapabildiklerimiz

is actually create avatars, and you can create the cells,

aslında avatarlar yaratmak.

whether it's the live motor neurons

Canlı motor nöronları yada atan kalp hücreleri,

or the beating cardiac cells or liver cells

karaciğer hücreleri veya diğer tür hücreleri hücreleri oluşturabilirsiniz

or other kinds of cells, and you can test for drugs,

ve ilaçları, ümit veren bileşimleri gerçekten

promising compounds, on the actual cells

etki etmesini istediğiniz bu hücreler üzerinde

that you're trying to affect, and this is now,

test edebilirsiniz

and it's absolutely extraordinary,

ve bu gerçekten olağanüstü.

and you're going to know at the beginning,

Deneyinizi oluştururken ve testlere başlarken,

the very early stages of doing your assay development

ilacı piyasasa sürebilmek ve

and your testing, you're not going to have to wait 13 years

aslında sonunda işe yaramadığını hatta insanlara zarar

until you've brought a drug to market, only to find out

verdiğini tespit etmek için 13 sene beklemeniz

that actually it doesn't work, or even worse, harms people.

gerekmediğini bileceksiniz.

But it isn't really enough just to look at

Ama birkaç insandan ya da küçük bir gruptan

the cells from a few people or a small group of people,

alınan hücrelere bakmak aslında tam olarak yeterli değil.

because we have to step back.

Çünkü bir adım geriye çekilerek

We've got to look at the big picture.

büyük resme bakmak zorundayız.

Look around this room. We are all different,

Bu odaya bir bakın. Hepimiz farklıyız

and a disease that I might have,

ve ben Alzheimer ya da Parkinson hastası olsam

if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease,

büyük ihtimalle benim üzerimdeki etkisi

it probably would affect me differently than if

sizlerden birinde olabileceğinden

one of you had that disease,

daha farklı olacaktır.

and if we both had Parkinson's disease,

Her ikimiz de Parkinson hastası olsak ve

and we took the same medication,

aynı tedaviyi alsak da muhtemelen

but we had different genetic makeup,

farklı sonuçlar elde ederiz,

we probably would have a different result,

çünkü genetik yapımız farklı.

and it could well be that a drug that worked wonderfully

Benim için harika sonuçlar veren bir ilaç

for me was actually ineffective for you,

sizin için etkisiz olabilir.

and similarly, it could be that a drug that is harmful for you

Benzer şekilde sizin için zararlı olan bir ilaç,

is safe for me, and, you know, this seems totally obvious,

benim için güvenli olabilir. Bu çok bariz görünse bile

but unfortunately it is not the way

malesef ilaç endüstrisi bu şekilde

that the pharmaceutical industry has been developing drugs

ilaç geliştirmiyordu.

because, until now, it hasn't had the tools.

Çünkü şu ana kadar, gerekli araçlar yoktu.

And so we need to move away

Dolayısıyla bizim herkes için tek beden modelinden

from this one-size-fits-all model.

uzaklaşmamız gerekiyor.

The way we've been developing drugs is essentially

Şu ana kadar uyguladığımız ilaç geliştirme yöntemleri

like going into a shoe store,

bir ayakkabı dükkanına gittiğimizde

no one asks you what size you are, or

kimsenin kaç numara giydiğinizi, ya da dansa mı

if you're going dancing or hiking.

dağ yürüyüşüne mi gitmek istediğini sormadan,

They just say, "Well, you have feet, here are your shoes."

sadece "Senin ayakların var ve işte senin ayakkabıların." demeleri gibi.

It doesn't work with shoes, and our bodies are

Bu ayakkabılarda işe yaramıyor ve bizim vücudumuz

many times more complicated than just our feet.

ayaklarımızdan kat ve kat daha karmaşık.

So we really have to change this.

Öyleyse bunu gerçekten değiştirmeliyiz.

There was a very sad example of this in the last decade.

Son on yılda bunun çok üzücü bir örneği yaşandı.

There's a wonderful drug, and a class of drugs actually,

Birçok harika ilaç vardı, aslında harika bir ilaç grubu vardı.

but the particular drug was Vioxx, and

Özellikle de ilerlemiş eklem iltihabı olan kişiler için

for people who were suffering from severe arthritis pain,

kullanılan Vioxx adlı ilaç.

the drug was an absolute lifesaver,

Tamamen bir hayat kurtarıcıydı.

but unfortunately, for another subset of those people,

Malesef, bir alt hasta grubu

they suffered pretty severe heart side effects,

kalple ilgili ciddi yan etkilerden mağdur oldu.

and for a subset of those people, the side effects were

Ve bu hastaların bir kısmında kalbe vuran yan etkiler

so severe, the cardiac side effects, that they were fatal.

öldürücü olacak kadar şiddetliydi.

But imagine a different scenario,

Genetik olarak çeşitliliğe sahip olan

where we could have had an array, a genetically diverse array,

kalp hücrelerinden bir düzenimizin olduğu,

of cardiac cells, and we could have actually tested

ve bu ilacı, yani Vioxx'u petri kaplarında test

that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out,

edebildiğimiz başka bir senaryoyu hayal edin.

well, okay, people with this genetic type are going to have

Genetik tipi şu olanların kalp ile ilgili yan etkileri yaşayacağını

cardiac side effects, people with these genetic subgroups

genetik tipi bu olan alt grup insanların yaklaşık 25.000'inin

or genetic shoes sizes, about 25,000 of them,

herhangi bir problem yaşamayacağını

are not going to have any problems.

tespit edebilirdik.

The people for whom it was a lifesaver

Bu ilacın hayat kurtarıcı olacağı kişiler ilaçlarını

could have still taken their medicine.

almaya devam edebilirlerdi.

The people for whom it was a disaster, or fatal,

Çok ağır veya ölümcül yan etki görecek kişilere ise

would never have been given it, and

bu ilaç verilmezdi.

you can imagine a very different outcome for the company,

Bunun ilaçları geri çekilen şirket için

who had to withdraw the drug.

sonuçlarını hayal edebilirsiniz.

So that is terrific,

Korkunç.

and we thought, all right,

Tamam, biz bu problemi

as we're trying to solve this problem,

çözmeye çalışırken

clearly we have to think about genetics,

açıkca genetiği,

we have to think about human testing,

insan üstünde testleri düşünmemiz gerekiyordu.

but there's a fundamental problem,

Fakat temel bir problem var.

because right now, stem cell lines,

Çünkü şuanda kök hücre dizileri

as extraordinary as they are,

kendi hallerinde zaten inanılmaz.

and lines are just groups of cells,

Ve bu hücre dizileri

they are made by hand, one at a time,

el ile tek tek yapılmış bir grup hücreden ibaret.

and it takes a couple of months.

Ve bunu yapmak birkaç ay sürüyor.

This is not scalable, and also when you do things by hand,

Bu ölçeklendirilebilir değil ve

even in the best laboratories,

en iyi labaratuarlarda dahi el ile yapıldığında

you have variations in techniques,

yapılış tekniklerinde farklılıklar oluyor.

and you need to know, if you're making a drug,

Ve eğer bir ilaç yapıyorsamnız, şişeden pazartesi

that the Aspirin you're going to take out of the bottle

aldığınız Asprin ile

on Monday is the same as the Aspirin

çarşamba günü alacağınız Aspirinin

that's going to come out of the bottle on Wednesday.

aynı olacağı bilmeniz gerekir.

So we looked at this, and we thought, okay,

Düşündük ki

artisanal is wonderful in, you know, your clothing

kıyafetlerinizde, ekmekte

and your bread and crafts, but

veya el işlerinde sanatçılık harika bir şey.

artisanal really isn't going to work in stem cells,

Fakat kök hücrelerde bu işe yaramaz

so we have to deal with this.

ve bu konuyu halletmemiz gerekiyor.

But even with that, there still was another big hurdle,

Bunu yapsak bile hala büyük bir sorunumuz var.

and that actually brings us back to

Bizi insan gen haritası konusuna

the mapping of the human genome, because

geri getiren bir sorun:

we're all different.

Hepimiz farklıyız.

We know from the sequencing of the human genome

İnsan genlerinin sıralaması

that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's

genetik kodlarımızı oluşturan

that make up our genetic code,

A, C, G ve T'lerin sıralanması, yani DNA'larımız,

but that code, by itself, our DNA,

elmizde bir bilgisayar olmadan

is like looking at the ones and zeroes of the computer code

1 ve 0'lardan oluşan bir bilgisayar kodunu

without having a computer that can read it.

anlamaya çalışmaya benziyor.

It's like having an app without having a smartphone.

Akıllı bir cep telefonu olmadan, bir cep telefonu uygulamasına sahip olmak gibi.

We needed to have a way of bringing the biology

Biyolojiyi bu inanılmaz data ile birleştirmenin

to that incredible data,

bir yolunu bulmamız gerekiyordu.

and the way to do that was to find

Ve bunu yapmanın yolu,

a stand-in, a biological stand-in,

bütün genetik bilgiyi bir avatar

that could contain all of the genetic information,

oluşturabilecek şekilde

but have it be arrayed in such a way

sıralanmış olarak barındıran

as it could be read together

bir dublör, biyolojik

and actually create this incredible avatar.

bir dublör bulmaktı.

We need to have stem cells from all the genetic sub-types

Kim olduğumuzu belirleyen tüm genetik alt tiplerden

that represent who we are.

kök hücreleri almamız gerekiyor.

So this is what we've built.

Bizim oluşturduğumuz bu.

It's an automated robotic technology.

Bir otomatik robot teknolojisi.

It has the capacity to produce thousands and thousands

Binlerce ve binlerce genetik olarak düzenlenmiş kök hücre

of stem cell lines. It's genetically arrayed.

dizisi oluşturabilecek kapasiteye sahip.

It has massively parallel processing capability,

Muazzam bir paralel işlem kapasitesi var

and it's going to change the way drugs are discovered,

ve ilaçların bulunma şeklini değiştirecek.

we hope, and I think eventually what's going to happen

Umuyoruz ki ve inanıyorum ki, sonunda

is that we're going to want to re-screen drugs,

şu anda var olan ilaçları

on arrays like this, that already exist,

bu gen dizileri üzerinde tekrar

all of the drugs that currently exist,

incelemek isteyeceğiz.

and in the future, you're going to be taking drugs

Ve gelecekte beyin, kalp ve karaciğer hücreleri gibi

and treatments that have been tested for side effects

ilgili hücreler üzerinde

on all of the relevant cells,

yan etkiler için test edilmiş

on brain cells and heart cells and liver cells.

ilaçlar kullanıyor olacağız.

It really has brought us to the threshold

Bu bizi gerçekten kişiye özel tedavinin

of personalized medicine.

eşiğine getirdi.

It's here now, and in our family,

Bu şu anda burda, ailemde.

my son has type 1 diabetes,

Benim oğlum tip 1 diyabet hastası

which is still an incurable disease,

ve bu hala iyileşmesi olanaksız bir hastalık.

and I lost my parents to heart disease and cancer,

Anne ve babamı kalp hastalıklarından ve kanserden dolayı kaybettim.

but I think that my story probably sounds familiar to you,

Sanırım benim hikayem sizlerin hikayelerinin değişik bir

because probably a version of it is your story.

versiyonu olduğu için tanıdık geliyor.

At some point in our lives, all of us,

Hayatımızın bir noktasında hepimiz hastalanıyoruz veya

or people we care about, become patients,

bizim için önemli olan insanlar hasta oluyor.

and that's why I think that stem cell research

Ve ben bu yüzden kök hücre araştırmalarının

is incredibly important for all of us.

hepimiz için fazlasıyla önemli olduğunu düşünüyorum.

Thank you. (Applause)

Teşekkürler. (Alkışlar)

(Applause)

(Alkışlar)