Susan Solomon: The promise of research with stem cells

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

Översättare: Per Edlund Granskare: Simon Lundhag

So, embryonic stem cells

Embryonala stamceller

are really incredible cells.

är helt otroliga celler.

They are our body's own repair kits,

De är kroppens egna reparationskit,

and they're pluripotent, which means they can morph into

och de är pluripotenta, vilket betyder att de kan

all of the cells in our bodies.

omvandlas till vilken cell som helst i kroppen.

Soon, we actually will be able to use stem cells

Vi kommer faktiskt snart kunna använda stamceller

to replace cells that are damaged or diseased.

för att ersätta celler som är skadade eller sjuka.

But that's not what I want to talk to you about,

Men det är inte det jag vill prata om med er,

because right now there are some really

för just nu finns det några väldigt

extraordinary things that we are doing with stem cells

speciella saker vi gör med stamceller

that are completely changing

som helt och hållet förändrar

the way we look and model disease,

sättet vi ser på och gör modeller av sjukdomar,

our ability to understand why we get sick,

vår förmåga att förstå varför vi blir sjuka,

and even develop drugs.

och till och med utveckla mediciner.

I truly believe that stem cell research is going to allow

Jag är övertygad om att stamcellsforskningen kommer

our children to look at Alzheimer's and diabetes

få våra barn att tänka på Alzheimers och diabetes

and other major diseases the way we view polio today,

och andra stora sjukdomar som vi tänker på polio idag,

which is as a preventable disease.

det vill säga som förebyggningsbara sjukdomar.

So here we have this incredible field, which has

Så här har vi ett otroligt forskningsområde

enormous hope for humanity,

som bär ett stort hopp för mänskligheten,

but much like IVF over 35 years ago,

men precis som med IVF för drygt 35 år sedan

until the birth of a healthy baby, Louise,

– fram tills ett friskt barn, Louise, föddes –

this field has been under siege politically and financially.

har det här fältet varit politiskt och finansiellt utsatt.

Critical research is being challenged instead of supported,

Viktig forskning ifrågasätts i stället för att stöttas,

and we saw that it was really essential to have

och vi förstod att det var ett måste att ha

private safe haven laboratories where this work

privata, skyddade laboratorier där det här arbetet

could be advanced without interference.

kunde fortskrida utan störningsmoment.

And so, in 2005,

Så 2005 startade vi

we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory

New York Stem Cell Foundation Laboratory

so that we would have a small organization that could

för att ha en mindre organisation som kunde

do this work and support it.

utföra och stötta det här arbetet.

What we saw very quickly is the world of both medical

Vi insåg snabbt att både den medicinska forskningen

research, but also developing drugs and treatments,

och utvecklingen av läkemedel och behandlingar

is dominated by, as you would expect, large organizations,

domineras av storföretag, som väntat,

but in a new field, sometimes large organizations

men på ett nytt forskningsområde kan storföretagen

really have trouble getting out of their own way,

ibland sätta krokben för sig själva

and sometimes they can't ask the right questions,

och ibland kan de inte ställa de rätta frågorna,

and there is an enormous gap that's just gotten larger

och det finns en enorm klyfta – som just blivit större –

between academic research on the one hand

mellan akademisk forskning å ena sidan

and pharmaceutical companies and biotechs

och bolag för läkemedel och bioteknik å den andra,

that are responsible for delivering all of our drugs

som har ansvar för framtagandet av alla våra mediciner

and many of our treatments, and so we knew that

och många av våra behandlingar. Så vi visste att

to really accelerate cures and therapies, we were going

för att påskynda botemedel och behandlingar,

to have to address this with two things:

var vi tvungna att ta itu med två saker:

new technologies and also a new research model.

ny teknologi och en ny forskningsmodell.

Because if you don't close that gap, you really are

För om du inte minskar den klyftan, kommer du stå

exactly where we are today.

just där vi är idag.

And that's what I want to focus on.

Och det är det jag vill belysa.

We've spent the last couple of years pondering this,

Vi har ägnat de senaste åren åt att grunna på det här,

making a list of the different things that we had to do,

och lista de olika saker vi var tvungna att göra,

and so we developed a new technology,

så vi utvecklade en ny teknologi.

It's software and hardware,

Det är mjukvara och hårdvara

that actually can generate thousands and thousands of

som alltså kan generera tusen och åter tusen

genetically diverse stem cell lines to create

genetiskt varierande stamcellslinjer för att skapa en

a global array, essentially avatars of ourselves.

komplett uppsättning – i princip avatarer av oss själva.

And we did this because we think that it's actually going

Vi gjorde det här eftersom vi tror att det verkligen kommer

to allow us to realize the potential, the promise,

få oss att inse den potential, det löfte, som finns

of all of the sequencing of the human genome,

inom all kartläggning av människans arvsmassa,

but it's going to allow us, in doing that,

men det kommer på samma gång låta oss

to actually do clinical trials in a dish with human cells,

göra kliniska försök i skålar med mänskliga celler,

not animal cells, to generate drugs and treatments

inte djurceller, för att utveckla läkemedel och behandlingar

that are much more effective, much safer,

som är mycket mer effektiva, mycket säkrare,

much faster, and at a much lower cost.

mycket snabbare, och som kostar mycket mindre.

So let me put that in perspective for you

Låt mig få sätta det i perspektiv

and give you some context.

och ge er lite bakgrund.

This is an extremely new field.

Det här är ett oerhört nytt område.

In 1998, human embryonic stem cells

1998 blev mänskliga embryonala stamceller

were first identified, and just nine years later,

först upptäckta, och bara nio år senare

a group of scientists in Japan were able to take skin cells

kunde en grupp forskare i Japan ta hudceller

and reprogram them with very powerful viruses

och omprogrammera dem med kraftfulla virus

to create a kind of pluripotent stem cell

för att skapa en sorts pluripotent stamcell,

called an induced pluripotent stem cell,

en så kallad inducerad pluripotent cell,

or what we refer to as an IPS cell.

eller som vi säger: en iPS-cell.

This was really an extraordinary advance, because

Det här var verkligen ett enastående framsteg,

although these cells are not human embryonic stem cells,

för även om de inte är mänskliga embryonala stamceller,

which still remain the gold standard,

vilket ännu är den gyllene standarden,

they are terrific to use for modeling disease

så är de suveräna för att skapa modeller av sjukdomar

and potentially for drug discovery.

och potentiellt hitta nya läkemedel.

So a few months later, in 2008, one of our scientists

Några månader senare, år 2008, byggde en av våra

built on that research. He took skin biopsies,

forskare vidare på det arbetet. Han tog hudprover,

this time from people who had a disease,

nu från människor med en sjukdom, ALS,

ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease.

eller som det kallas i Storbritannien: motorneuronsjukdom.

He turned them into the IPS cells

Han gjorde dem till iPS-celler,

that I've just told you about, and then he turned those

som jag nyss pratade om, och omvandlade sedan

IPS cells into the motor neurons that actually

de iPS-cellerna till motorneuroner, som alltså

were dying in the disease.

höll på att förtvina i sjukdomen.

So basically what he did was to take a healthy cell

Så det han i princip gjorde var att ta en frisk cell

and turn it into a sick cell,

och göra den till en sjuk cell,

and he recapitulated the disease over and over again

och han återskapade sjukdomen om och om igen

in the dish, and this was extraordinary,

i skålen, och det här var extraordinärt,

because it was the first time that we had a model

för det var första gången vi hade en modell av en

of a disease from a living patient in living human cells.

sjukdom från en levande patient i levande människoceller.

And as he watched the disease unfold, he was able

Och medan han såg sjukdomen bryta ut,

to discover that actually the motor neurons were dying

upptäckte han att motorneuronen faktiskt förtvinade

in the disease in a different way than the field

på ett annat sätt i sjukdomen än man

had previously thought. There was another kind of cell

tidigare trott. Det var en annan typ av cell

that actually was sending out a toxin

som alltså utsöndrade ett gift

and contributing to the death of these motor neurons,

och bidrog till att motorneuronen förtvinade,

and you simply couldn't see it

och man kunde bara inte se det

until you had the human model.

innan man hade den mänskliga modellen.

So you could really say that

Man skulle kunna säga att

researchers trying to understand the cause of disease

forskare som försökte förstå orsaken till sjukdomen

without being able to have human stem cell models

utan att ha de mänskliga stamcellsmodellerna

were much like investigators trying to figure out

i stort sett var som haveriutredare, med målet

what had gone terribly wrong in a plane crash

att ta reda på vad som orsakat en hemsk flygolycka,

without having a black box, or a flight recorder.

utan att ha en svart låda, eller en flygfärdskrivare.

They could hypothesize about what had gone wrong,

De kunde teoretisera kring vad som gått snett,

but they really had no way of knowing what led

men inte alls veta vad som orsakat

to the terrible events.

de tragiska händelserna.

And stem cells really have given us the black box

Och stamceller har verkligen gett oss den svarta lådan

for diseases, and it's an unprecedented window.

för sjukdomar, och det är en unik tillgång.

It really is extraordinary, because you can recapitulate

Det är verkligen otroligt, för du kan återskapa

many, many diseases in a dish, you can see

många, många sjukdomar, du kan se

what begins to go wrong in the cellular conversation

vad som börjar gå fel i cellernas samspel

well before you would ever see

långt innan man hade sett

symptoms appear in a patient.

symptom uppträda hos en patient.

And this opens up the ability,

Och det här öppnar upp för möjligheten

which hopefully will become something that

– vilket förhoppningsvis kommer att bli

is routine in the near term,

rutin inom en snar framtid –

of using human cells to test for drugs.

att använda mänskliga celler för läkemedelstest.

Right now, the way we test for drugs is pretty problematic.

Idag har vi ett ganska besvärligt sätt att testa läkemedel.

To bring a successful drug to market, it takes, on average,

För att en lyckad medicin ska nå marknaden, tar det

13 years — that's one drug —

i snitt 13 år – alltså för ett läkemedel –

with a sunk cost of 4 billion dollars,

med förlorade kostnader på 26 miljarder kronor,

and only one percent of the drugs that start down that road

och bara en procent av de läkemedel som börjar testas

are actually going to get there.

når hela vägen fram.

You can't imagine other businesses

Det är svårt att tänka sig företag

that you would think of going into

man skulle vilja satsa på

that have these kind of numbers.

med den här sortens siffror.

It's a terrible business model.

Det är en förskräcklig affärsmodell.

But it is really a worse social model because of

Men det är faktiskt en värre social modell, på grund av

what's involved and the cost to all of us.

det som står på spel och vad det kostar oss alla.

So the way we develop drugs now

Sättet vi utvecklar läkemedel på nu

is by testing promising compounds on --

är alltså genom att testa lämpliga preparat på —

We didn't have disease modeling with human cells,

Vi har inte haft sjukdomsmodeller med mänskliga celler,

so we'd been testing them on cells of mice

så vi har testat dem på celler från möss

or other creatures or cells that we engineer,

eller andra organismer eller celler som vi anpassar,

but they don't have the characteristics of the diseases

men de har inte egenskaperna hos sjukdomen

that we're actually trying to cure.

som vi faktiskt vill bota.

You know, we're not mice, and you can't go into

Vi är liksom inte möss, och man kan inte bara

a living person with an illness

gå in i en sjuk människa

and just pull out a few brain cells or cardiac cells

och ta ett par celler från hjärnan eller hjärtat

and then start fooling around in a lab to test

och leka med dem i ett labb för att testa

for, you know, a promising drug.

en intressant medicin, så att säga.

But what you can do with human stem cells, now,

Men det du kan göra med mänskliga stamceller idag

is actually create avatars, and you can create the cells,

är att faktiskt skapa avatarer, och du kan skapa celler,

whether it's the live motor neurons

vare sig det är levande motorneuron

or the beating cardiac cells or liver cells

eller slående hjärtceller eller celler från levern

or other kinds of cells, and you can test for drugs,

eller andra slags celler, och du kan testa läkemedel

promising compounds, on the actual cells

eller intressanta preparat, på de celler

that you're trying to affect, and this is now,

du egentligen vill påverka, och det här sker nu,

and it's absolutely extraordinary,

och det är fullständigt enastående,

and you're going to know at the beginning,

och du kommer att veta redan från början,

the very early stages of doing your assay development

tidigt i din analys av läkemedlets beståndsdelar

and your testing, you're not going to have to wait 13 years

och dina tester, du behöver inte vänta i 13 år tills du

until you've brought a drug to market, only to find out

fått ut en medicin på marknaden, bara för att upptäcka

that actually it doesn't work, or even worse, harms people.

att den faktiskt inte fungerar, eller rentav är skadlig.

But it isn't really enough just to look at

Men det räcker inte att bara titta på

the cells from a few people or a small group of people,

celler från några få människor eller en liten grupp,

because we have to step back.

för vi måste ta ett steg bakåt.

We've got to look at the big picture.

Vi måste titta på den större bilden.

Look around this room. We are all different,

Se er omkring. Vi är alla olika,

and a disease that I might have,

och en sjukdom jag skulle kunna ha,

if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease,

om jag haft Alzheimers eller Parkinsons sjukdom,

it probably would affect me differently than if

skulle den förmodligen drabba mig annorlunda än om

one of you had that disease,

en av er haft samma sjukdom,

and if we both had Parkinson's disease,

och om vi båda hade Parkinsons sjukdom,

and we took the same medication,

och vi tog samma medicin,

but we had different genetic makeup,

men hade olika genuppsättningar,

we probably would have a different result,

skulle vi förmodligen få ett annat resultat,

and it could well be that a drug that worked wonderfully

och det kan hända att en medicin som passade perfekt

for me was actually ineffective for you,

för mig visar sig verkningslös för dig,

and similarly, it could be that a drug that is harmful for you

och på samma sätt kan ett läkemedel som är farligt för dig

is safe for me, and, you know, this seems totally obvious,

vara säkert för mig, och ni vet, det här verkar ju självklart

but unfortunately it is not the way

men det är tyvärr inte det sätt

that the pharmaceutical industry has been developing drugs

som läkemedelsindustrin har utvecklat mediciner

because, until now, it hasn't had the tools.

eftersom de, fram tills nu, inte haft verktygen.

And so we need to move away

Så vi behöver komma ifrån

from this one-size-fits-all model.

den här idén att "en passar alla".

The way we've been developing drugs is essentially

Det sättet vi har tagit fram läkemedel på är i princip

like going into a shoe store,

som att gå in i en skoaffär,

no one asks you what size you are, or

ingen frågar vilken storlek du har, eller

if you're going dancing or hiking.

om du ska dansa eller på utflykt.

They just say, "Well, you have feet, here are your shoes."

De bara säger, "Okej, du har fötter, här är dina skor."

It doesn't work with shoes, and our bodies are

Det funkar inte så med skor, och kroppen är

many times more complicated than just our feet.

mycket mer komplicerad än bara våra fötter.

So we really have to change this.

Så vi måste verkligen ändra på det här.

There was a very sad example of this in the last decade.

Det finns ett tragiskt exempel från det senaste decenniet.

There's a wonderful drug, and a class of drugs actually,

Det finns en fantastisk medicin, eller egentligen en klass

but the particular drug was Vioxx, and

av mediciner, men i det här fallet hette den Vioxx,

for people who were suffering from severe arthritis pain,

och för de som led av svåra smärtor från ledinflammation

the drug was an absolute lifesaver,

var den här medicinen helt ovärderlig,

but unfortunately, for another subset of those people,

men tyvärr drabbades en del av de här människorna

they suffered pretty severe heart side effects,

av rätt allvarliga biverkningar på hjärtat,

and for a subset of those people, the side effects were

och en mindre del av dem drabbades i sin tur

so severe, the cardiac side effects, that they were fatal.

så svårt, av effekterna på hjärtat, att de avled.

But imagine a different scenario,

Men tänk er ett annat scenario,

where we could have had an array, a genetically diverse array,

där vi kunde haft en uppsättning av genetiskt varierande

of cardiac cells, and we could have actually tested

hjärtceller, och vi faktiskt kunde ha testat

that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out,

den medicinen, Vioxx, i petriskålar, och tagit reda på,

well, okay, people with this genetic type are going to have

okej, folk med den här genotypen kommer få biverkningar

cardiac side effects, people with these genetic subgroups

på hjärtat, men folk med de här genetiska undergrupperna,

or genetic shoes sizes, about 25,000 of them,

eller genetiska skostorlekarna, ungefär 25 000 av dem,

are not going to have any problems.

kommer inte få några problem.

The people for whom it was a lifesaver

De som fick ett nytt liv tack vare medicinen

could have still taken their medicine.

skulle fortfarande ha kunnat ta den.

The people for whom it was a disaster, or fatal,

De som råkade illa ut av den, eller avled,

would never have been given it, and

skulle aldrig ha fått den, och

you can imagine a very different outcome for the company,

man kan föreställa sig ett helt annat resultat för företaget,

who had to withdraw the drug.

som var tvunget att återkalla medicinen.

So that is terrific,

Så det är hemskt,

and we thought, all right,

så vi tänkte, okej,

as we're trying to solve this problem,

i och med att vi försöker lösa det här problemet,

clearly we have to think about genetics,

är det tydligt att vi måste tänka på genetiken,

we have to think about human testing,

vi måste tänka på människotester,

but there's a fundamental problem,

men det finns ett grundläggande problem,

because right now, stem cell lines,

för just nu görs stamcellslinjer

as extraordinary as they are,

– hur otroliga de än är,

and lines are just groups of cells,

och linjer är bara grupper av celler –

they are made by hand, one at a time,

de görs för hand, en i taget,

and it takes a couple of months.

och det tar ett par månader.

This is not scalable, and also when you do things by hand,

Det fungerar inte i längden, och när du gör saker för hand,

even in the best laboratories,

även i de bästa laboratorierna,

you have variations in techniques,

får du dessutom skiftningar i teknik,

and you need to know, if you're making a drug,

och du måste veta, om du tillverkar en medicin,

that the Aspirin you're going to take out of the bottle

att den Aspirin du tar ur burken

on Monday is the same as the Aspirin

på måndag är samma Aspirin

that's going to come out of the bottle on Wednesday.

som kommer ur burken på onsdag.

So we looked at this, and we thought, okay,

Så vi tittade på det här, och vi tänkte, okej,

artisanal is wonderful in, you know, your clothing

hantverk är underbart när det gäller, ni vet, kläder

and your bread and crafts, but

och bröd och konst, men

artisanal really isn't going to work in stem cells,

hantverk kommer inte att funka med stamceller,

so we have to deal with this.

så vi måste ta itu med det här.

But even with that, there still was another big hurdle,

Men inte nog med det, det fanns ännu ett stort hinder

and that actually brings us back to

som faktiskt för oss tillbaka till

the mapping of the human genome, because

kartläggningen av det mänskliga genomet, för

we're all different.

vi är alla olika.

We know from the sequencing of the human genome

Vi vet från kartläggandet av människans genom

that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's

att det har visat oss alla A, C, G och T

that make up our genetic code,

som bygger upp vår genetiska kod,

but that code, by itself, our DNA,

men den koden i sig själv, vårt DNA,

is like looking at the ones and zeroes of the computer code

är som att titta på ettorna och nollorna i datorkod

without having a computer that can read it.

utan att ha en dator som kan läsa den.

It's like having an app without having a smartphone.

Det är som att ha en app utan att ha en smartphone.

We needed to have a way of bringing the biology

Vi behövde ett annat sätt att få in biologin

to that incredible data,

i den här otroliga informationen,

and the way to do that was to find

och sättet att göra det på var att hitta

a stand-in, a biological stand-in,

en ersättare, en biologisk ersättare,

that could contain all of the genetic information,

som kunde innehålla hela den genetiska informationen,

but have it be arrayed in such a way

men ordna den så att

as it could be read together

den kunde läsas i sin helhet

and actually create this incredible avatar.

och alltså skapa den här otroliga avataren.

We need to have stem cells from all the genetic sub-types

Vi behöver stamceller från alla genetiska undergrupper

that represent who we are.

som visar vilka vi är.

So this is what we've built.

Så det här är vad vi byggde.

It's an automated robotic technology.

Det är en automatisk robotteknik.

It has the capacity to produce thousands and thousands

Den har kapaciteten att skapa tusen och åter tusen

of stem cell lines. It's genetically arrayed.

stamcellslinjer. Den sorterar efter gener.

It has massively parallel processing capability,

Den har en enorm förmåga till parallella processer,

and it's going to change the way drugs are discovered,

och kommer att förändra sättet läkemedel upptäcks på,

we hope, and I think eventually what's going to happen

hoppas vi, och jag tror att vi så småningom

is that we're going to want to re-screen drugs,

kommer att vilja återgranska läkemedel,

on arrays like this, that already exist,

på sådana här uppsättningar, som redan finns,

all of the drugs that currently exist,

alla mediciner som finns idag,

and in the future, you're going to be taking drugs

och i framtiden kommer man att ta läkemedel

and treatments that have been tested for side effects

och behandlingar som har testats för biverkningar

on all of the relevant cells,

på alla relevanta celler,

on brain cells and heart cells and liver cells.

på celler från hjärna och hjärta och lever.

It really has brought us to the threshold

Det har verkligen lett oss till tröskeln

of personalized medicine.

för personlig medicin.

It's here now, and in our family,

Den är här nu, och i vår familj —

my son has type 1 diabetes,

Min son har typ 1-diabetes,

which is still an incurable disease,

vilket fortfarande är en obotlig sjukdom,

and I lost my parents to heart disease and cancer,

och jag miste mina föräldrar i hjärtsjukdom och cancer,

but I think that my story probably sounds familiar to you,

men jag tror att min berättelse låter bekant för er,

because probably a version of it is your story.

för den är antagligen en variant av era berättelser.

At some point in our lives, all of us,

Vid någon tidpunkt i våra liv, kommer vi alla,

or people we care about, become patients,

eller de vi bryr oss om, att bli patienter,

and that's why I think that stem cell research

och det är därför jag tror att stamcellsforskning

is incredibly important for all of us.

är otroligt viktigt för oss alla.

Thank you. (Applause)

Tack. (Applåder)

(Applause)

(Applåder)