Susan Solomon: The promise of research with stem cells

Сьюзан Соломон: Перспективы исследований стволовых клеток

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

Переводчик: Alexander Treshin Редактор: Sergey Menis

So, embryonic stem cells

Эмбриональные стволовые клетки

are really incredible cells.

просто поразительны.

They are our body's own repair kits,

Для нашего организма они как запчасти.

and they're pluripotent, which means they can morph into

А ещё они плюрипотентны, то есть способны превращаться

all of the cells in our bodies.

в любые клетки нашего организма.

Soon, we actually will be able to use stem cells

Скоро мы сможем заменять стволовыми клетками

to replace cells that are damaged or diseased.

повреждённые или больные клетки.

But that's not what I want to talk to you about,

Но это не то, о чем бы я хотела с вами поговорить,

because right now there are some really

потому что прямо сейчас мы делаем

extraordinary things that we are doing with stem cells

со стволовыми клетками такие невероятные вещи,

that are completely changing

которые полностью меняют

the way we look and model disease,

наши взгляды на болезни и их моделирование,

our ability to understand why we get sick,

наше понимание причин, по которым мы заболеваем,

and even develop drugs.

и даже разработку лекарств.

I truly believe that stem cell research is going to allow

Я совершенно убеждена, что исследования стволовых клеток

our children to look at Alzheimer's and diabetes

позволят нашим детям относиться к болезни Альцгеймера, к диабету

and other major diseases the way we view polio today,

и к другим серьёзным заболеваниям так же, как мы сегодня относимся к полиомиелиту,

which is as a preventable disease.

который поддаётся профилактике.

So here we have this incredible field, which has

Таким образом, речь идёт о работе в области,

enormous hope for humanity,

с которой связаны огромные надежды для человечества,

but much like IVF over 35 years ago,

Но, во многом, как и 35 лет назад в случае с ЭКО [экстракорпоральное оплодотворение],

until the birth of a healthy baby, Louise,

пока не родилась здоровая девочка, Луиза,

this field has been under siege politically and financially.

исследования в этой области подвергались политическим и финансовым нападкам.

Critical research is being challenged instead of supported,

Вместо поддержки, перед критически важными исследованиями ставятся препятствия,

and we saw that it was really essential to have

и мы поняли, что совершенно необходимо создавать

private safe haven laboratories where this work

частные лаборатории, где в спокойной обстановке

could be advanced without interference.

можно заниматься этой работой без вмешательств извне.

And so, in 2005,

Итак, в 2005 году мы организовали лабораторию

we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory

при Нью-йоркском фонде исследований стволовых клеток,

so that we would have a small organization that could

чтобы с помощью одной небольшой организации

do this work and support it.

вести такие работы и оказывать им поддержку.

What we saw very quickly is the world of both medical

Мы очень быстро поняли, что, как в сфере медицинских исследований,

research, but also developing drugs and treatments,

так и в сфере разработки лекарств и способов лечения,

is dominated by, as you would expect, large organizations,

доминируют, как и можно было ожидать, крупные организации.

but in a new field, sometimes large organizations

Однако, что касается новых направлений, крупным организациям иногда очень трудно

really have trouble getting out of their own way,

свернуть с протоптанной тропы,

and sometimes they can't ask the right questions,

и они, порой, не в состоянии поставить нужные вопросы,

and there is an enormous gap that's just gotten larger

и возникает огромный, всё увеличивающийся разрыв

between academic research on the one hand

между академическими исследованиями, с одной стороны,

and pharmaceutical companies and biotechs

и деятельностью фармацевтических и биотехнологических компаний,

that are responsible for delivering all of our drugs

благодаря которым мы имеем все наши лекарства

and many of our treatments, and so we knew that

и многие методы лечения. И мы поняли,

to really accelerate cures and therapies, we were going

что для существенного ускорения разработки новых лекарств и методик лечения,

to have to address this with two things:

нам будут нужны две вещи:

new technologies and also a new research model.

новые технологии и новая модель проведения исследований.

Because if you don't close that gap, you really are

Ведь, если этот разрыв не закрыть, мы будем просто

exactly where we are today.

топтаться на одном месте.

And that's what I want to focus on.

Об этом я бы и хотела поговорить подробнее.

We've spent the last couple of years pondering this,

Мы обдумывали это последние пару лет,

making a list of the different things that we had to do,

составляя список того, что нужно сделать.

and so we developed a new technology,

И вот мы разработали новую технологию —

It's software and hardware,

программное и аппаратное обеспечение,

that actually can generate thousands and thousands of

которое позволяет создавать тысячи и тысячи

genetically diverse stem cell lines to create

генетически многообразных линий стволовых клеток для создания

a global array, essentially avatars of ourselves.

глобального массива, по сути, аватаров нас самих.

And we did this because we think that it's actually going

Мы сделали это, потому что считаем, что это

to allow us to realize the potential, the promise,

позволит нам реализовать потенциал и перспективы

of all of the sequencing of the human genome,

всей деятельности по расшифровке генома человека.

but it's going to allow us, in doing that,

Но при этом это позволит нам

to actually do clinical trials in a dish with human cells,

проводить клинические исследования в пробирке на человеческих клетках,

not animal cells, to generate drugs and treatments

а не клетках животных, чтобы создавать лекарства и методы лечения,

that are much more effective, much safer,

намного более эффективные, безопасные,

much faster, and at a much lower cost.

быстродействующие и намного менее дорогие.

So let me put that in perspective for you

Вот эту тему я бы хотела рассмотреть подробнее

and give you some context.

и раскрыть её контекст.

This is an extremely new field.

Это совершенно новое направление.

In 1998, human embryonic stem cells

Впервые эмбриональные стволовые клетки человека

were first identified, and just nine years later,

были обнаружены в 1998 году, а всего девять лет спустя

a group of scientists in Japan were able to take skin cells

группе учёных из Японии удалось взять клетки кожи

and reprogram them with very powerful viruses

и с помощью очень сильных вирусов перепрограммировать их,

to create a kind of pluripotent stem cell

создав особый вид плюрипотентных стволовых клеток,

called an induced pluripotent stem cell,

называемых индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками,

or what we refer to as an IPS cell.

или, как мы их называем, клетки ИПС.

This was really an extraordinary advance, because

Это был просто невероятный прорыв, поскольку

although these cells are not human embryonic stem cells,

хотя это и не эмбриональные клетки человека,

which still remain the gold standard,

которые по-прежнему остаются золотым стандартом,

they are terrific to use for modeling disease

у них огромный потенциал для моделирования заболеваний

and potentially for drug discovery.

и, возможно, для разработки новых лекарств.

So a few months later, in 2008, one of our scientists

Несколько месяцев спустя, в 2008 году, один из наших учёных

built on that research. He took skin biopsies,

расширил это исследование. Он взял образцы клеток кожи,

this time from people who had a disease,

но в этот раз у людей, страдающих болезнью Лу Герига,

ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease.

или, как её называют в Великобритании, — боковым амиотрофическим склерозом.

He turned them into the IPS cells

Он получил из них клетки ИПС,

that I've just told you about, and then he turned those

о которых я только что рассказала, а из этих клеток ИПС получил

IPS cells into the motor neurons that actually

моторные нейроны, то есть те самые клетки,

were dying in the disease.

которые погибают в ходе заболевания.

So basically what he did was to take a healthy cell

Так что, по сути, он брал здоровую клетку,

and turn it into a sick cell,

делал из неё клетку больную,

and he recapitulated the disease over and over again

и он вновь и вновь воспроизводил это заболевание

in the dish, and this was extraordinary,

в пробирке, и это было невероятно,

because it was the first time that we had a model

ведь у нас впервые появилась модель

of a disease from a living patient in living human cells.

развития заболевания в живых клетках от живого человека.

And as he watched the disease unfold, he was able

И, наблюдая за течением заболевания,

to discover that actually the motor neurons were dying

он смог обнаружить, что на самом деле моторные нейроны погибали

in the disease in a different way than the field

при заболевании не так, как считалось ранее.

had previously thought. There was another kind of cell

Оказалось, что были клетки другого типа,

that actually was sending out a toxin

которые, выделяя токсин,

and contributing to the death of these motor neurons,

способствовали умиранию этих мотонейронов,

and you simply couldn't see it

что было просто невозможно увидеть,

until you had the human model.

пока не было человеческой модели.

So you could really say that

Так что можно сказать,

researchers trying to understand the cause of disease

что исследователи, пытающиеся понять причины заболевания

without being able to have human stem cell models

и не имеющие при этом перед собой моделей из стволовых клеток человека,

were much like investigators trying to figure out

очень похожи на следователей, пытающихся установить обстоятельства,

what had gone terribly wrong in a plane crash

приведшие к авиакатастрофе,

without having a black box, or a flight recorder.

не имея под рукой чёрного ящика, или бортового самописца.

They could hypothesize about what had gone wrong,

Они могут строить гипотезы о том, что пошло не так,

but they really had no way of knowing what led

но узнать, что же привело к ужасным последствиям,

to the terrible events.

у них нет никакой возможности.

And stem cells really have given us the black box

Благодаря стволовым клеткам у нас теперь есть такой «чёрный ящик»

for diseases, and it's an unprecedented window.

для заболеваний, что открывает перед нами доселе невиданные возможности.

It really is extraordinary, because you can recapitulate

Это просто поразительно, ведь становится возможно воспроизводить

many, many diseases in a dish, you can see

очень многие заболевания в чашке Петри, видеть,

what begins to go wrong in the cellular conversation

что начинает идти не так во взаимодействии клеток

well before you would ever see

задолго до того, как у пациента

symptoms appear in a patient.

станут заметны симптомы.

And this opens up the ability,

И это открывает возможность, —

which hopefully will become something that

которая, надеюсь, в ближайшем будущем

is routine in the near term,

станет чем-то обыденным —

of using human cells to test for drugs.

для испытаний лекарств с использованием клеток человека.

Right now, the way we test for drugs is pretty problematic.

Дело в том, что сейчас испытания лекарств сопряжены с рядом проблем.

To bring a successful drug to market, it takes, on average,

Чтобы вывести успешный препарат на рынок, нужно, в среднем,

13 years — that's one drug —

13 лет — и это на один препарат, —

with a sunk cost of 4 billion dollars,

а безвозвратные затраты составляют 4 миллиарда долларов,

and only one percent of the drugs that start down that road

причём, на рынок в итоге попадает только 1%

are actually going to get there.

от общего числа разрабатываемых препаратов.

You can't imagine other businesses

Трудно представить, чтобы компания из другой области

that you would think of going into

подумала бы вложиться

that have these kind of numbers.

во что-то с такими вот показателями.

It's a terrible business model.

Такая бизнес-модель крайне сомнительна.

But it is really a worse social model because of

Но социальная модель куда хуже,

what's involved and the cost to all of us.

учитывая, что стоит на кону.

So the way we develop drugs now

Сейчас лекарства разрабатываются путём

is by testing promising compounds on --

испытания перспективных составов на...

We didn't have disease modeling with human cells,

Мы не могли моделировать заболевания на клетках человека,

so we'd been testing them on cells of mice

поэтому мы испытывали препараты на клетках мышей

or other creatures or cells that we engineer,

или других живых существ, или на других спроектированных нами клетках.

but they don't have the characteristics of the diseases

Но таким клеткам не свойственны заболевания,

that we're actually trying to cure.

которые мы пытаемся излечить.

You know, we're not mice, and you can't go into

Мы всё-таки не мыши. И нельзя залезть в живого человека,

a living person with an illness

страдающего каким-то заболеванием

and just pull out a few brain cells or cardiac cells

и просто достать несколько клеток мозга или сердца,

and then start fooling around in a lab to test

а потом с этими клетками похимичить в лаборатории —

for, you know, a promising drug.

испытать на них перспективное лекарство.

But what you can do with human stem cells, now,

Но теперь можно взять человеческие стволовые клетки

is actually create avatars, and you can create the cells,

и, по сути, создать аватары — можно создать клетки,

whether it's the live motor neurons

будь то живые мотонейроны,

or the beating cardiac cells or liver cells

клетки миокарда или клетки печени,

or other kinds of cells, and you can test for drugs,

или любые другие клетки, и на них испытывать лекарства,

promising compounds, on the actual cells

перспективные составы — на тех самых клетках, на которые

that you're trying to affect, and this is now,

вы и рассчитываете воздействовать, причём, сразу —

and it's absolutely extraordinary,

вот что совершенно замечательно.

and you're going to know at the beginning,

И можно будет узнать всё с самого начала,

the very early stages of doing your assay development

с самых ранних стадий пробных разработок

and your testing, you're not going to have to wait 13 years

и испытаний. Не нужно будет ждать 13 лет

until you've brought a drug to market, only to find out

до вывода лекарства на рынок, только чтобы узнать,

that actually it doesn't work, or even worse, harms people.

что оно вообще не помогает или, ещё хуже, вредно для людей.

But it isn't really enough just to look at

Но совсем не достаточно просто изучить

the cells from a few people or a small group of people,

клетки нескольких людей или небольшой группы людей,

because we have to step back.

потому что нужно отступить назад,

We've got to look at the big picture.

чтобы можно было увидеть картину целиком.

Look around this room. We are all different,

Посмотрите вокруг. Мы все разные,

and a disease that I might have,

а потому, если я заболею, например,

if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease,

болезнью Альцгеймера или Паркинсона,

it probably would affect me differently than if

это может сказаться на мне не так,

one of you had that disease,

как сказалось бы на ком-то из вас.

and if we both had Parkinson's disease,

И если мы оба, страдая болезнью Паркинсона,

and we took the same medication,

примем одно и то же лекарство,

but we had different genetic makeup,

имея разные наборы генов,

we probably would have a different result,

мы, возможно, получим разные результаты.

and it could well be that a drug that worked wonderfully

Запросто может быть, что лекарство, которое прекрасно помогло мне,

for me was actually ineffective for you,

окажется неэффективным для вас.

and similarly, it could be that a drug that is harmful for you

И, аналогично, может быть, что лекарство, вредное для вас,

is safe for me, and, you know, this seems totally obvious,

безопасно для меня. И всё это кажется совершенно очевидным,

but unfortunately it is not the way

но, к сожалению, фармацевтические компании

that the pharmaceutical industry has been developing drugs

разрабатывают лекарства по-старому, потому что до последнего времени

because, until now, it hasn't had the tools.

у них не было для этого технологий.

And so we need to move away

Поэтому нужно уходить

from this one-size-fits-all model.

от этой модели одной мерки для всех.

The way we've been developing drugs is essentially

Нынешний процесс разработки лекарств — это всё равно,

like going into a shoe store,

как если бы вы пришли в обувной магазин,

no one asks you what size you are, or

и у вас никто не спрашивал бы, какой у вас размер,

if you're going dancing or hiking.

собираетесь вы на бал или в поход.

They just say, "Well, you have feet, here are your shoes."

Вам просто говорят: «Ноги есть — вот вам обувь».

It doesn't work with shoes, and our bodies are

Так даже с ботинками нельзя, а наш организм

many times more complicated than just our feet.

намного сложнее, чем одни только ноги.

So we really have to change this.

Такой подход совершенно необходимо менять.

There was a very sad example of this in the last decade.

В последние десять лет имел место очень печальный тому пример.

There's a wonderful drug, and a class of drugs actually,

Есть замечательное лекарство, на самом деле, группа лекарств,

but the particular drug was Vioxx, and

но конкретно речь идёт о препарате Vioxx.

for people who were suffering from severe arthritis pain,

Для людей, страдающих от сильных болей при артрите,

the drug was an absolute lifesaver,

это лекарство — просто спасение,

but unfortunately, for another subset of those people,

но, к сожалению, у некоторых из таких людей

they suffered pretty severe heart side effects,

возникали серьёзные побочные эффекты со стороны сердца,

and for a subset of those people, the side effects were

и у некоторых из них побочные эффекты для сердца

so severe, the cardiac side effects, that they were fatal.

были такими тяжёлыми, что исход был летальным.

But imagine a different scenario,

Но представьте иной сценарий,

where we could have had an array, a genetically diverse array,

при котором у нас был бы генетически многообразный массив

of cardiac cells, and we could have actually tested

клеток сердца, и мы бы могли просто испытать

that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out,

этот препарат, Vioxx, в чашках Петри и заключить:

well, okay, people with this genetic type are going to have

так, у людей вот с таким генетическим типом

cardiac side effects, people with these genetic subgroups

будут побочные эффекты со стороны сердца; у людей вот из этих генетических подгрупп,

or genetic shoes sizes, about 25,000 of them,

с таким генетическим «размером обуви», каковых около 25 тысяч,

are not going to have any problems.

никаких проблем не будет.

The people for whom it was a lifesaver

Люди, для которых это спасение,

could have still taken their medicine.

могли бы дальше принимать своё лекарство.

The people for whom it was a disaster, or fatal,

Людям, которым оно грозит катастрофическими или летальными последствиями,

would never have been given it, and

его бы никогда не прописали,

you can imagine a very different outcome for the company,

и можно представить совсем иной исход для компании

who had to withdraw the drug.

которой пришлось отказаться от этого лекарства.

So that is terrific,

Это прекрасно,

and we thought, all right,

и тогда мы решили: ладно,

as we're trying to solve this problem,

раз мы пытаемся решать эту проблему,

clearly we have to think about genetics,

ясно, что нам нужно думать о генетике,

we have to think about human testing,

нам нужно думать об испытаниях на людях,

but there's a fundamental problem,

но есть одна фундаментальная проблема:

because right now, stem cell lines,

сейчас линии стволовых клеток,

as extraordinary as they are,

которые, при всей их исключительности,

and lines are just groups of cells,

являются просто группами клеток,

they are made by hand, one at a time,

создаются по одной вручную,

and it takes a couple of months.

на что уходит пара месяцев.

This is not scalable, and also when you do things by hand,

Это не масштабируемый процесс, и, кроме того, при работе вручную,

even in the best laboratories,

даже в лучших лабораториях,

you have variations in techniques,

методы могут различаться,

and you need to know, if you're making a drug,

и, создавая лекарство, нужно быть уверенным,

that the Aspirin you're going to take out of the bottle

что аспирин из бутылочки

on Monday is the same as the Aspirin

в понедельник — это такой же аспирин,

that's going to come out of the bottle on Wednesday.

что будет в бутылочке и в среду.

So we looked at this, and we thought, okay,

Посмотрев на это все, мы подумали: да,

artisanal is wonderful in, you know, your clothing

штучное производство, например, одежды, хлеба

and your bread and crafts, but

или ремесленных товаров — это замечательно,

artisanal really isn't going to work in stem cells,

но от штучного производства стволовых клеток не будет никакого толка,

so we have to deal with this.

поэтому с этим что-то надо делать.

But even with that, there still was another big hurdle,

Но даже при этом остаётся ещё одна большая преграда,

and that actually brings us back to

что, фактически, возвращает нас

the mapping of the human genome, because

к расшифровке генома человека,

we're all different.

потому что все мы разные.

We know from the sequencing of the human genome

В результате определения последовательности генома человека мы знаем,

that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's

что она представлена комбинациями аденина (A), цитозина (C), гуанина (G) и тимина (T),

that make up our genetic code,

из которых складывается наш генетический код.

but that code, by itself, our DNA,

Но сам по себе этот код, наша ДНК,

is like looking at the ones and zeroes of the computer code

воспринимается примерно как нули и единицы в компьютерном коде,

without having a computer that can read it.

если нет компьютера, который бы его прочитал.

It's like having an app without having a smartphone.

Это как если бы у вас было приложение, но не было бы смартфона.

We needed to have a way of bringing the biology

Нам нужно было как-то придать биологическую оболочку

to that incredible data,

этим невероятным данным,

and the way to do that was to find

и это можно было сделать, найдя

a stand-in, a biological stand-in,

вместилище, биологическое вместилище,

that could contain all of the genetic information,

которое могло бы содержать всю генетическую информацию,

but have it be arrayed in such a way

упорядоченную при этом таким образом,

as it could be read together

чтобы её можно было считывать одновременно,

and actually create this incredible avatar.

так что, фактически, получается такой невероятный аватар.

We need to have stem cells from all the genetic sub-types

Нам нужны стволовые клетки ото всех генетических подтипов,

that represent who we are.

отражение нас самих.

So this is what we've built.

И вот, что мы создали.

It's an automated robotic technology.

Это автоматическая роботизированная технология.

It has the capacity to produce thousands and thousands

Она позволяет получать тысячи и тысячи

of stem cell lines. It's genetically arrayed.

линий стволовых клеток. Генетическая информация здесь упорядочена.

It has massively parallel processing capability,

Есть возможность параллельной обработки больших массивов данных,

and it's going to change the way drugs are discovered,

Мы надеемся, что это изменит процесс изобретения лекарств,

we hope, and I think eventually what's going to happen

и, думаю, со временем мы придём к тому,

is that we're going to want to re-screen drugs,

что решим заново просеять лекарства,

on arrays like this, that already exist,

которые уже существуют, с помощью подобных массивов,

all of the drugs that currently exist,

все ныне существующие лекарства,

and in the future, you're going to be taking drugs

и в будущем вам будут назначать

and treatments that have been tested for side effects

лекарства и методы лечения, проверенные на побочные эффекты

on all of the relevant cells,

на всех соответствующих клетках:

on brain cells and heart cells and liver cells.

на клетках мозга, сердца, печени.

It really has brought us to the threshold

Благодаря этому мы оказались на пороге появления

of personalized medicine.

индивидуальной медицины.

It's here now, and in our family,

Она уже здесь. У меня в семье

my son has type 1 diabetes,

у сына диабет 1-го типа,

which is still an incurable disease,

который все ещё остаётся неизлечимым,

and I lost my parents to heart disease and cancer,

а родителей я потеряла из-за болезни сердца и рака,

but I think that my story probably sounds familiar to you,

но, думаю, моя история может показаться вам знакомой,

because probably a version of it is your story.

потому что и вам, возможно, пришлось пережить что-то подобное.

At some point in our lives, all of us,

В какой-то момент в жизни все из нас

or people we care about, become patients,

или люди, которые нам не безразличны, становятся пациентам,

and that's why I think that stem cell research

и именно поэтому я считаю, что исследования стволовых клеток

is incredibly important for all of us.

невероятно важны для каждого из нас.

Thank you. (Applause)

Спасибо. (Аплодисменты)

(Applause)

(Аплодисменты)