Susan Solomon: The promise of research with stem cells

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

Übersetzung: Nadine Hennig Lektorat: Tracey J. Evans

So, embryonic stem cells

Embryonale Stammzellen

are really incredible cells.

sind fantastische Zellen.

They are our body's own repair kits,

Sie sind unsere körpereigenen Reparatursets,

and they're pluripotent, which means they can morph into

und sie sind pluripotent -- das bedeutet, sie können sich

all of the cells in our bodies.

in jede Körperzelle verwandeln.

Soon, we actually will be able to use stem cells

Schon bald werden wir mit Stammzellen

to replace cells that are damaged or diseased.

beschädigte oder kranke Zellen ersetzen können.

But that's not what I want to talk to you about,

Aber darüber möchte ich heute nicht sprechen.

because right now there are some really

Denn im Moment machen wir mit Stammzellen ganz außergewöhnliche Dinge,

extraordinary things that we are doing with stem cells

that are completely changing

die unsere Sichtweise von Krankheiten,

the way we look and model disease,

our ability to understand why we get sick,

unser Verständnis über deren Ursachen

and even develop drugs.

und sogar die Medikamentenherstellung grundlegend verändern.

I truly believe that stem cell research is going to allow

Ich glaube, dass Stammzellenforschung es unseren Kindern ermöglichen wird,

our children to look at Alzheimer's and diabetes

Alzheimer, Diabetes und andere schwere Krankheiten

and other major diseases the way we view polio today,

eines Tages so zu sehen wie wir heute Polio --

which is as a preventable disease.

nämlich als vermeidbare Krankheit.

So here we have this incredible field, which has

Wir haben hier also ein unglaubliches Forschungsfeld,

enormous hope for humanity,

das gewaltige Hoffnungen für die Menschheit birgt.

but much like IVF over 35 years ago,

Aber wie vor über 35 Jahren die Befruchtung im Glas --

until the birth of a healthy baby, Louise,

bis zur Geburt eines gesunden Babys namens Louise --

this field has been under siege politically and financially.

steht auch dieses Forschungsgebiet politisch und finanziell unter Beschuss.

Critical research is being challenged instead of supported,

Bahnbrechende Forschung wird angezweifelt statt unterstützt.

and we saw that it was really essential to have

Wir erkannten, dass private Labore

als sichere Zuflucht entscheidend waren,

private safe haven laboratories where this work

da dort diese Arbeit ungestört vorangetrieben werden konnte.

could be advanced without interference.

And so, in 2005,

Deshalb gründeten wir 2005 das New York Stem Cell Foundation Laboratory.

we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory

so that we would have a small organization that could

Damit hatten wir eine kleine Institution,

die diese Arbeit leisten und unterstützen konnte.

do this work and support it.

Sehr schnell fanden wir heraus, dass die medizinische Forschung,

What we saw very quickly is the world of both medical

research, but also developing drugs and treatments,

aber auch die Entwicklung von Medikamenten und Therapien --

is dominated by, as you would expect, large organizations,

wie man das erwartet -- von großen Organisationen beherrscht wird.

but in a new field, sometimes large organizations

Aber große Organisationen stehen sich

really have trouble getting out of their own way,

auf neuen Gebieten manchmal selbst im Weg.

and sometimes they can't ask the right questions,

Manchmal stellen sie nicht die richtigen Fragen.

and there is an enormous gap that's just gotten larger

Es gibt eine enorme, wachsende Kluft

between academic research on the one hand

zwischen der akademischen Forschung auf der einen

and pharmaceutical companies and biotechs

und Pharma- und Biotechunternehmen auf der anderen Seite,

that are responsible for delivering all of our drugs

die für die Bereitstellung all unserer Medikamente und Therapien sorgen.

and many of our treatments, and so we knew that

Für schneller verfügbare Heilmittel und Therapien

to really accelerate cures and therapies, we were going

mussten wir also zwei Ansätze verfolgen:

to have to address this with two things:

new technologies and also a new research model.

neue Technologien und ein neues Forschungsmodell.

Because if you don't close that gap, you really are

Wenn wir diese Kluft nämlich nicht schließen,

exactly where we are today.

bleiben wir genau da stehen, wo wir heute sind.

And that's what I want to focus on.

Darüber will ich heute sprechen.

We've spent the last couple of years pondering this,

Wir haben uns in den letzten Jahren dazu Gedanken gemacht

making a list of the different things that we had to do,

und die notwendigen Schritte aufgelistet.

and so we developed a new technology,

Wir entwickelten eine neue Technologie.

It's software and hardware,

Sie besteht aus Software und Hardware

that actually can generate thousands and thousands of

und kann Tausende und Abertausende

genetically diverse stem cell lines to create

von genetisch unterschiedlichen Stammzelllinien generieren.

a global array, essentially avatars of ourselves.

Sie kann eine umfassende Matrix erzeugen, im Grunde Avatare von uns selbst.

And we did this because we think that it's actually going

Wir haben das getan, weil wir glauben,

to allow us to realize the potential, the promise,

dass wir so das Potenzial -- die Chance -- nutzen können,

of all of the sequencing of the human genome,

die in der Sequenzierung des menschlichen Genoms liegt.

but it's going to allow us, in doing that,

Das erlaubt uns, klinische Versuche an menschlichen -- nicht tierischen Zellen --

to actually do clinical trials in a dish with human cells,

in einer Schale durchzuführen,

not animal cells, to generate drugs and treatments

um Medikamente und Therapien zu entwickeln,

that are much more effective, much safer,

die viel effektiver, sicherer und schneller sind,

much faster, and at a much lower cost.

und das bei geringeren Kosten.

So let me put that in perspective for you

Ich möchte das Thema in einen größeren Zusammenhang setzen

and give you some context.

und Ihnen den Hintergrund erklären.

This is an extremely new field.

Dieses Forschungsgebiet ist ganz neu.

1998 wurden erstmals menschliche embryonale Stammzellen identifiziert.

In 1998, human embryonic stem cells

were first identified, and just nine years later,

Nur 9 Jahre später gelang es einer Gruppe japanischer Wissenschaftler,

a group of scientists in Japan were able to take skin cells

Hautzellen mithilfe aggressiver Viren umzuprogrammieren

and reprogram them with very powerful viruses

to create a kind of pluripotent stem cell

und so eine Art pluripotente Stammzelle zu erschaffen,

called an induced pluripotent stem cell,

eine so genannte induzierte pluripotente Stammzelle,

or what we refer to as an IPS cell.

die wir auch als IPS-Zelle bezeichnen.

This was really an extraordinary advance, because

Das war ein außergewöhnlicher Fortschritt.

Denn obwohl diese Zellen keine menschlichen embryonalen Stammzellen sind,

although these cells are not human embryonic stem cells,

which still remain the gold standard,

die immer noch als Maßstab gelten,

they are terrific to use for modeling disease

eignen sie sich hervorragend, um Krankheiten zu simulieren

and potentially for drug discovery.

und möglicherweise neue Medikamente zu entwickeln.

So a few months later, in 2008, one of our scientists

Einer unserer Forscher führte die Versuche ein paar Monate später, 2008, weiter.

built on that research. He took skin biopsies,

Er entnahm Hautgewebe von Menschen,

this time from people who had a disease,

die an ALS litten -- einer degenerativen Nervenerkrankung.

ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease.

He turned them into the IPS cells

Er wandelte sie in die IPS-Zellen um, von denen ich gerade sprach.

that I've just told you about, and then he turned those

Die IPS-Zellen wiederum wandelte er in jene Motoneuronen um,

IPS cells into the motor neurons that actually

were dying in the disease.

die im Verlauf der Krankheit absterben.

So basically what he did was to take a healthy cell

Er nahm also eine gesunde Zelle und wandelte sie in eine kranke Zelle um.

and turn it into a sick cell,

and he recapitulated the disease over and over again

Immer und immer wieder vollzog er die Erkrankung in der Schale nach.

in the dish, and this was extraordinary,

Das war großartig, denn zum ersten Mal

because it was the first time that we had a model

hatten wir das Modell einer Krankheit

of a disease from a living patient in living human cells.

eines lebenden Patienten in lebendigen menschlichen Zellen.

And as he watched the disease unfold, he was able

Er sah dem Verlauf der Krankheit zu, und so erkannte er,

to discover that actually the motor neurons were dying

dass Motoneuronen ganz anders starben als bisher angenommen.

in the disease in a different way than the field

had previously thought. There was another kind of cell

Es gab eine andere Zellart, die einen Giftstoff aussandte,

that actually was sending out a toxin

and contributing to the death of these motor neurons,

der zum Tod der Motoneuronen beitrug.

and you simply couldn't see it

Wir konnten das aber erst sehen, als wir das menschliche Modell hatten.

until you had the human model.

So you could really say that

Man kann also sagen:

researchers trying to understand the cause of disease

Wissenschaftler, die ohne menschliche Stammzellenmodelle

without being able to have human stem cell models

die Ursache einer Krankheit zu erforschen versuchten,

were much like investigators trying to figure out

waren wie Ermittler, die ohne Blackbox oder Flugschreiber

what had gone terribly wrong in a plane crash

without having a black box, or a flight recorder.

nach dem Grund eines Flugzeugabsturzes suchen.

They could hypothesize about what had gone wrong,

Sie konnten vermuten, was schiefgegangen war,

but they really had no way of knowing what led

aber sie hatten nicht die leiseste Ahnung,

to the terrible events.

was die Katastrophe herbeigeführt hatte.

And stem cells really have given us the black box

Stammzellen haben uns die Blackbox für Krankheiten geliefert.

for diseases, and it's an unprecedented window.

Sie bieten völlig neue Möglichkeiten.

It really is extraordinary, because you can recapitulate

Es ist außerordentlich,

weil wir sehr viele Krankheiten in der Schale reproduzieren können.

many, many diseases in a dish, you can see

what begins to go wrong in the cellular conversation

Man kann sehen, wie der Signalaustausch der Zellen zu versagen beginnt,

well before you would ever see

lange bevor man beim Patienten Symptome beobachtet.

symptoms appear in a patient.

And this opens up the ability,

Dies versetzt uns in die Lage --,

which hopefully will become something that

und das wird hoffentlich in naher Zukunft zum Standard --

is routine in the near term,

of using human cells to test for drugs.

zum Testen von Medikamenten menschliche Zellen zu nutzen.

Right now, the way we test for drugs is pretty problematic.

Aktuelle Arzneimitteltests sind sehr problematisch.

To bring a successful drug to market, it takes, on average,

Ein einziges erfolgreiches Arzneimittel auf den Markt zu bringen,

13 years — that's one drug —

dauert im Durchschnitt 13 Jahre

with a sunk cost of 4 billion dollars,

und kostet 4 Milliarden Dollar.

and only one percent of the drugs that start down that road

Nur 1 % der Arzneimittel, die in die Testphase gelangen,

are actually going to get there.

werden tatsächlich auf den Markt gebracht.

You can't imagine other businesses

Es wäre unvorstellbar,

that you would think of going into

in eine Branche einzusteigen, die solche Zahlen schreibt.

that have these kind of numbers.

It's a terrible business model.

Das Geschäftskonzept ist fürchterlich.

But it is really a worse social model because of

Noch schlechter ist es als gesellschaftliches Modell,

wenn man den Aufwand bedenkt und was es uns alle kostet.

what's involved and the cost to all of us.

So the way we develop drugs now

Also entwickeln wir heute Arzneimittel,

is by testing promising compounds on --

indem wir vielversprechende Verbindungen testen.

We didn't have disease modeling with human cells,

Wir hatten keine Krankheitsmodelle aus menschlichen Zellen.

so we'd been testing them on cells of mice

Also testeten wir an Mäusezellen,

or other creatures or cells that we engineer,

an anderen Tierzellen oder an selbst gezüchteten Zellen.

but they don't have the characteristics of the diseases

Aber ihnen fehlen die Eigenschaften der Krankheiten,

that we're actually trying to cure.

die wir zu heilen versuchen.

You know, we're not mice, and you can't go into

Wir sind keine Mäuse.

Lebenden Menschen mit einer Krankheit

a living person with an illness

and just pull out a few brain cells or cardiac cells

kann man nicht einfach Gehirn- oder Herzzellen entnehmen,

and then start fooling around in a lab to test

um dann in einem Labor an ihnen ein vielversprechendes Medikament zu testen.

for, you know, a promising drug.

But what you can do with human stem cells, now,

Aber heute kann man aus menschlichen Stammzellen

is actually create avatars, and you can create the cells,

tatsächlich Avatare erschaffen.

Man kann Zellen entwickeln, seien es lebendige Motoneuronen,

whether it's the live motor neurons

or the beating cardiac cells or liver cells

Herzzellen, die schlagen, Leberzellen oder andere Zellen.

or other kinds of cells, and you can test for drugs,

Man kann Arzneimittel und vielversprechende Verbindungen

promising compounds, on the actual cells

an genau jenen Zellen erproben, die man später behandeln will.

that you're trying to affect, and this is now,

Das ist der heutige Stand, und das ist absolut unglaublich.

and it's absolutely extraordinary,

and you're going to know at the beginning,

Künftig wissen wir von Anfang an Bescheid,

the very early stages of doing your assay development

in der frühen Testphasen und in der Erprobung selbst.

and your testing, you're not going to have to wait 13 years

Wir müssen nicht 13 Jahre warten,

until you've brought a drug to market, only to find out

bis das Medikament auf dem Markt ist, nur um dann herauszufinden,

that actually it doesn't work, or even worse, harms people.

dass es nicht die erwünschte Wirkung hat oder Menschen sogar schadet.

But it isn't really enough just to look at

Aber es reicht nicht, nur die Zellen einiger weniger

the cells from a few people or a small group of people,

oder einer kleinen Gruppe von Leuten zu untersuchen.

because we have to step back.

Wir müssen einen Schritt zurücktreten und das große Ganze betrachten.

We've got to look at the big picture.

Look around this room. We are all different,

Schauen Sie sich um, wir sind alle verschieden.

and a disease that I might have,

Eine Krankheit, die ich haben könnte --

if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease,

sagen wir Alzheimer oder Parkinson --,

it probably would affect me differently than if

würde sich bei mir wahrscheinlich anders auswirken,

one of you had that disease,

als wenn einer von Ihnen die Krankheit hätte.

and if we both had Parkinson's disease,

Wenn wir beide Parkinson hätten

and we took the same medication,

und wir nähmen dasselbe Medikament,

but we had different genetic makeup,

hätten aber unterschiedliches Erbgut,

we probably would have a different result,

würde das Ergebnis wahrscheinlich unterschiedlich ausfallen.

and it could well be that a drug that worked wonderfully

Es könnte sein, dass ein Medikament bei mir gut wirkt,

for me was actually ineffective for you,

aber bei Ihnen keine Wirkung zeigt.

and similarly, it could be that a drug that is harmful for you

Es könnte auch sein, dass ein Medikament für Sie schädlich ist,

is safe for me, and, you know, this seems totally obvious,

jedoch für mich nicht.

Das klingt völlig logisch.

but unfortunately it is not the way

Aber leider entwickelt die Pharmaindustrie

that the pharmaceutical industry has been developing drugs

Medikamente nicht auf diese Art,

because, until now, it hasn't had the tools.

weil ihr bislang das nötige Werkzeug fehlte.

And so we need to move away

Wir müssen uns also vom Einheitsmodell verabschieden.

from this one-size-fits-all model.

The way we've been developing drugs is essentially

Wir entwickeln Arzneimittel im Grunde so,

als würden wir in ein Schuhgeschäft gehen,

like going into a shoe store,

no one asks you what size you are, or

wo niemand uns nach unserer Größe fragt,

if you're going dancing or hiking.

oder ob wir tanzen oder bergsteigen wollen.

They just say, "Well, you have feet, here are your shoes."

Man sagt uns nur: "Sie haben Füße, hier sind Ihre Schuhe."

It doesn't work with shoes, and our bodies are

Mit Schuhen funktioniert das nicht

und unsere Körper sind viel komplexer als nur unsere Füße allein.

many times more complicated than just our feet.

So we really have to change this.

Also müssen wir hier wirklich etwas ändern.

There was a very sad example of this in the last decade.

Im letzten Jahrzehnt gab es ein trauriges Beispiel dafür.

There's a wonderful drug, and a class of drugs actually,

Es gab ein gutes Medikament -- eigentlich eine Medikamentenklasse --

but the particular drug was Vioxx, and

es ging um das Medikament Vioxx.

for people who were suffering from severe arthritis pain,

Für Leute, die an schwerer Arthritis [Gelenkentzündung] litten,

the drug was an absolute lifesaver,

war das Medikament ein echter Lebensretter.

but unfortunately, for another subset of those people,

Aber für einen Teil dieser Leute hatte es

they suffered pretty severe heart side effects,

gravierende Nebenwirkungen für das Herz.

and for a subset of those people, the side effects were

Bei einem Teil dieser Leute belasteten die Nebenwirkungen

so severe, the cardiac side effects, that they were fatal.

das Herz so schwer, dass sie tödlich waren.

But imagine a different scenario,

Nun stellen Sie sich ein anderes Szenario vor.

where we could have had an array, a genetically diverse array,

Wir hätten eine Reihe genetisch verschiedener Herzzellen gehabt,

of cardiac cells, and we could have actually tested

hätten das Medikament Vioxx in Petri-Schalen testen können

that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out,

und hätten herausgefunden:

well, okay, people with this genetic type are going to have

Okay, bei Menschen mit diesem Gentyp treten Nebenwirkungen am Herzen auf

cardiac side effects, people with these genetic subgroups

und bei Menschen jener genetischen Untergruppen

or genetic shoes sizes, about 25,000 of them,

oder genetischen Schuhgrößen --

ca. 25 000 -- werden keine Probleme auftreten.

are not going to have any problems.

The people for whom it was a lifesaver

Die Leute, für die sie ein Lebensretter war,

could have still taken their medicine.

hätten ihre Medizin weiternehmen können.

The people for whom it was a disaster, or fatal,

Leuten, für die es schlecht oder gar tödlich war,

would never have been given it, and

hätte man es nie verschrieben.

you can imagine a very different outcome for the company,

Auch die Folgen für die Firma,

who had to withdraw the drug.

die das Medikament vom Markt nehmen musste, wären andere gewesen.

So that is terrific,

Das ist also großartig.

and we thought, all right,

Beim Versuch dieses Problem zu lösen,

as we're trying to solve this problem,

clearly we have to think about genetics,

mussten wir also natürlich über Genetik

we have to think about human testing,

und die Erprobung am Menschen nachdenken.

but there's a fundamental problem,

Aber es gibt da ein grundlegendes Problem,

because right now, stem cell lines,

denn zurzeit werden Stammzelllinien,

as extraordinary as they are,

so großartig sie auch sind --

and lines are just groups of cells,

und Linien sind einfach Zellgruppen --

they are made by hand, one at a time,

von Hand gemacht, eine nach der anderen,

and it takes a couple of months.

und das dauert einige Monate.

This is not scalable, and also when you do things by hand,

Das ist für große Mengen ungeeignet.

Zusätzlich gibt es bei der manuellen Ausführung

even in the best laboratories,

selbst in den besten Laboren verschiedene Techniken.

you have variations in techniques,

and you need to know, if you're making a drug,

Aber bei der Entwicklung von Medikamenten muss man sicher sein,

that the Aspirin you're going to take out of the bottle

dass das Aspirin, das man am Montag aus der Flasche nimmt,

on Monday is the same as the Aspirin

das gleiche ist wie das, das am Mittwoch aus der Flasche kommt.

that's going to come out of the bottle on Wednesday.

So we looked at this, and we thought, okay,

Unter diesem Gesichtspunkt dachten wir:

Handwerk ist toll bei Kleidung,

artisanal is wonderful in, you know, your clothing

and your bread and crafts, but

bei Brot und Kunsthandwerk,

aber Handwerk wird bei Stammzellen nicht funktionieren,

artisanal really isn't going to work in stem cells,

so we have to deal with this.

also müssen wir da etwas machen.

But even with that, there still was another big hurdle,

Aber selbst wenn wir das hinbekamen, gab es da eine weitere große Hürde.

and that actually brings us back to

Dies führt uns zurück zur Abbildung des menschlichen Genoms,

the mapping of the human genome, because

we're all different.

weil wir alle verschieden sind.

We know from the sequencing of the human genome

Von der Sequenzierung des menschlichen Genoms wissen wir,

that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's

dass es As, Cs, Gs und Ts sind,

that make up our genetic code,

aus denen unser genetischer Code besteht.

but that code, by itself, our DNA,

Aber dieser Code an sich, also unsere DNA,

is like looking at the ones and zeroes of the computer code

sieht aus wie die Einsen und Nullen des Computercodes,

without having a computer that can read it.

nur fehlt uns der Computer zum Lesen.

It's like having an app without having a smartphone.

So als hätte man eine App, aber kein Smartphone.

We needed to have a way of bringing the biology

Wir mussten einen Weg finden,

die Biologie und diese unglaublichen Daten zu verbinden.

to that incredible data,

and the way to do that was to find

Die einzige Methode dazu war es,

a stand-in, a biological stand-in,

einen biologischen Platzhalter zu finden,

that could contain all of the genetic information,

der die gesamte genetische Information beinhaltet,

but have it be arrayed in such a way

diese aber auf eine Weise anordnet,

as it could be read together

die als Ganzes lesbar ist,

and actually create this incredible avatar.

und so in der Tat einen unglaublichen Avatar ergäbe.

We need to have stem cells from all the genetic sub-types

Wir brauchen Stammzellen von allen genetischen Subtypen,

that represent who we are.

die uns alle repräsentieren.

So this is what we've built.

Also haben wir Folgendes gebaut.

It's an automated robotic technology.

Das ist automatisierte Robotertechnik.

It has the capacity to produce thousands and thousands

Sie hat die Kapazität, Tausende und Abertausende

of stem cell lines. It's genetically arrayed.

von Stammzelllinien zu produzieren, die genetisch geordnet sind.

It has massively parallel processing capability,

Sie kann enorm viele Vorgänge parallel verarbeiten

and it's going to change the way drugs are discovered,

und wird die Art und Weise verändern, wie Medikamente entwickelt werden.

we hope, and I think eventually what's going to happen

Ich denke, das wird darauf hinauslaufen,

is that we're going to want to re-screen drugs,

dass wir bereits existierende Medikamente erneut

on arrays like this, that already exist,

in solchen Tests überprüfen wollen,

all of the drugs that currently exist,

und zwar alle erhältlichen Medikamente.

and in the future, you're going to be taking drugs

Künftig werden Sie Medikamente und Behandlungen bekommen,

and treatments that have been tested for side effects

deren Nebenwirkungen an allen wichtigen Zellen

on all of the relevant cells,

on brain cells and heart cells and liver cells.

wie Hirn-, Herz- und Leberzellen getestet wurden.

It really has brought us to the threshold

Damit stehen wir an der Schwelle zur individualisierten Medizin.

of personalized medicine.

It's here now, and in our family,

Sie ist jetzt verfügbar.

In unserer Familie --

my son has type 1 diabetes,

mein Sohn hat Typ-1-Diabetes,

which is still an incurable disease,

eine Krankheit, die immer noch unheilbar ist.

and I lost my parents to heart disease and cancer,

Meine Eltern habe ich an Herzerkrankung und Krebs verloren,

but I think that my story probably sounds familiar to you,

aber ich denke, dass Ihnen meine Geschichte vertraut vorkommt,

because probably a version of it is your story.

da sie wahrscheinlich eine Variante Ihrer eigenen Geschichte ist.

At some point in our lives, all of us,

An einem bestimmten Punkt im Leben werden wir alle

or people we care about, become patients,

oder Menschen, die wir lieben, zu Patienten.

and that's why I think that stem cell research

Deshalb denke ich, dass Stammzellenforschung

is incredibly important for all of us.

für uns alle unermesslich wichtig ist.

Thank you. (Applause)

Vielen Dank. (Applaus)

(Applause)

(Applaus)