Susan Solomon: The promise of research with stem cells

スーザン・ソロモン: 幹細胞研究の将来

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

翻訳: Tomoshige Ohno 校正: Natsuhiko Mizutani

So, embryonic stem cells

胚性幹細胞は

are really incredible cells.

実に驚くべき細胞です

They are our body's own repair kits,

私たちの体の修理キットであり

and they're pluripotent, which means they can morph into

多能性を持ちます — つまり

all of the cells in our bodies.

体のどんな細胞にも変身できるのです

Soon, we actually will be able to use stem cells

じきに幹細胞を使って

to replace cells that are damaged or diseased.

損傷したり病気になった細胞を 交換できるようになるでしょう

But that's not what I want to talk to you about,

でも今日は別の話をします

because right now there are some really

現在幹細胞の応用研究が進行中で

extraordinary things that we are doing with stem cells

それにより様々なことが変わります

that are completely changing

例えば

the way we look and model disease,

病気を捉えてモデル化する方法も変われば

our ability to understand why we get sick,

病気になる理由を 理解できるようにもなるでしょう

and even develop drugs.

創薬プロセスも大きく変わるでしょう

I truly believe that stem cell research is going to allow

幹細胞の研究により

our children to look at Alzheimer's and diabetes

私たちの子供が大人になる頃には

and other major diseases the way we view polio today,

アルツハイマーや糖尿病などの病気も

which is as a preventable disease.

ポリオのように予防可能になると信じています

So here we have this incredible field, which has

そんなわけでこの分野は

enormous hope for humanity,

人類にとって大きな希望なのです

but much like IVF over 35 years ago,

しかし 35年以上 時を遡り ルイーズが健康に生まれてくるまでの

until the birth of a healthy baby, Louise,

体外受精を顧みると分かるように

this field has been under siege politically and financially.

この分野は政治的・財政的に 包囲されています

Critical research is being challenged instead of supported,

重要な研究が 支援されるどころか 問題視されているので

and we saw that it was really essential to have

干渉されずに研究をすすめられる

private safe haven laboratories where this work

自立した民間の研究所を設立することが

could be advanced without interference.

不可欠だと考えました

And so, in 2005,

そこで2005年に

we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory

ニューヨーク幹細胞財団研究所を設立し

so that we would have a small organization that could

小さな組織ではありますが この研究を進めたり

do this work and support it.

支援したりできるようにしました

What we saw very quickly is the world of both medical

間もなくして気付きましたが

research, but also developing drugs and treatments,

医学研究だけでなく 薬剤や治療の開発は

is dominated by, as you would expect, large organizations,

みなさんの想像通り 大きな組織に支配されていて

but in a new field, sometimes large organizations

新しい分野では大きな組織は

really have trouble getting out of their own way,

自分たちの方法から抜け出すのに苦労し

and sometimes they can't ask the right questions,

時には適切な問題を立てることさえ できません

and there is an enormous gap that's just gotten larger

そのため学術研究と

between academic research on the one hand

薬や治療を提供する役目を負った

and pharmaceutical companies and biotechs

製薬企業やバイオテクノロジー企業の間にある

that are responsible for delivering all of our drugs

大きなギャップは さらに拡大しています

and many of our treatments, and so we knew that

そこで病気の完治と治療を促進するために

to really accelerate cures and therapies, we were going

我々はこの問題を

to have to address this with two things:

2つのものにより解決する必要があります

new technologies and also a new research model.

新しい技術 そして新しい研究モデルです

Because if you don't close that gap, you really are

この大きなギャップを埋められなければ 進歩はありえません

exactly where we are today.

これこそが私がお伝えしたいことです

And that's what I want to focus on.

We've spent the last couple of years pondering this,

我々はここ数年この問題について考え

making a list of the different things that we had to do,

するべきことのリストを作りました

and so we developed a new technology,

また新しい技術の開発も行いました ソフトウェアとハードウェアなんですが

It's software and hardware,

that actually can generate thousands and thousands of

それを使って 遺伝的に多様な何千もの

genetically diverse stem cell lines to create

広範な遺伝子をカバーする 幹細胞株群が生成できます

a global array, essentially avatars of ourselves.

本質的には我々の分身たちなのです

And we did this because we think that it's actually going

この技術の開発で こんなことができるようになります

to allow us to realize the potential, the promise,

この技術はヒトゲノム解読の

of all of the sequencing of the human genome,

持てる可能性を実現するだけでなく

but it's going to allow us, in doing that,

幹細胞株群を生成することで

to actually do clinical trials in a dish with human cells,

ヒトの細胞を用いて細胞培養皿の中で 臨床試験を行えるようになります

not animal cells, to generate drugs and treatments

動物の細胞ではなくです　 そうすることで

that are much more effective, much safer,

創薬と治療はより効率的に より安全に

much faster, and at a much lower cost.

より迅速に そしてより低コストになります

So let me put that in perspective for you

これを理解するための

and give you some context.

背景をご説明しましょう

This is an extremely new field.

この分野は非常に新しい分野です

In 1998, human embryonic stem cells

1998年 ヒト胚性幹細胞が初めて発見され

were first identified, and just nine years later,

そのわずか9年後には

a group of scientists in Japan were able to take skin cells

日本の科学者グループが 抽出した皮膚の細胞を

and reprogram them with very powerful viruses

非常に強力なウィルスを用いて 再プログラム化することに成功しました

to create a kind of pluripotent stem cell

その結果できあがったのが

called an induced pluripotent stem cell,

胚性幹細胞の一種である

or what we refer to as an IPS cell.

人工多能性幹細胞　通称iPS細胞です

This was really an extraordinary advance, because

これは非常に大きな進歩でした　 なぜなら

although these cells are not human embryonic stem cells,

これらの細胞は　現在も標準的に用いられる

which still remain the gold standard,

ヒト胚性幹細胞ではないにもかかわらず

they are terrific to use for modeling disease

疾患のモデル化

and potentially for drug discovery.

そして原理的には創薬に有用だからです

So a few months later, in 2008, one of our scientists

その数ヶ月後 2008年に 我々の科学者の一人が

built on that research. He took skin biopsies,

その研究を発展させました 彼は皮膚の生検試料を採取しました

this time from people who had a disease,

今度はALSと呼ばれる

ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease.

運動ニューロンの病気の患者からです

He turned them into the IPS cells

その試料から先ほどお話しした iPS細胞を作りました

that I've just told you about, and then he turned those

IPS cells into the motor neurons that actually

そのiPS細胞から作った運動ニューロンは 病気で死んでいきました

were dying in the disease.

So basically what he did was to take a healthy cell

つまり彼がしたのは健康な細胞を

and turn it into a sick cell,

病気にかかった細胞に変え

and he recapitulated the disease over and over again

培養皿の中で何度も病気を再現させたのです

in the dish, and this was extraordinary,

これは驚くべきことです

because it was the first time that we had a model

生きた患者の細胞から疾患モデルを得るのは

of a disease from a living patient in living human cells.

これが初めてだったんですから

And as he watched the disease unfold, he was able

病気が進行するのを観察するにつれ

to discover that actually the motor neurons were dying

ALSでは運動ニューロンが

in the disease in a different way than the field

それまで考えられていたのとは違う形で

had previously thought. There was another kind of cell

死んでいくことを発見しました

that actually was sending out a toxin

毒素を送り出している細胞が別に存在し

and contributing to the death of these motor neurons,

運動ニューロンの死を引き起こしていたのです

and you simply couldn't see it

ヒトのモデルが無ければ わからなかったことです

until you had the human model.

So you could really say that

ここで言えるのは

researchers trying to understand the cause of disease

病気の原因を突き止めようとする研究者が

without being able to have human stem cell models

ヒト幹細胞モデルを使うことができないのは

were much like investigators trying to figure out

飛行機事故の調査委員が

what had gone terribly wrong in a plane crash

事故の原因究明に ブラックボックス —

without having a black box, or a flight recorder.

つまりフライトレコーダーを 使うことができないようなものです

They could hypothesize about what had gone wrong,

どこがおかしかったのか 仮説を立てることはできますが

but they really had no way of knowing what led

実際に何が悲惨な事故を招いたのかを

to the terrible events.

知る術はありません

And stem cells really have given us the black box

幹細胞は いわば 病気に対するフライトレコーダーで

for diseases, and it's an unprecedented window.

まるで前例のない 情報を与えてくれる窓です

It really is extraordinary, because you can recapitulate

これは大変素晴らしいことで

many, many diseases in a dish, you can see

培養皿内で 実に多くの病気を再現することができ

what begins to go wrong in the cellular conversation

細胞間の情報交換の過程で 何がおかしくなるのか分かります

well before you would ever see

患者に症状が

symptoms appear in a patient.

現れるずっと前にです

And this opens up the ability,

これにより

which hopefully will become something that

きっと近い将来には

is routine in the near term,

ヒト細胞を薬の治験に使うことが

of using human cells to test for drugs.

日常的になるでしょう

Right now, the way we test for drugs is pretty problematic.

現行の薬の治験法は問題だらけです

To bring a successful drug to market, it takes, on average,

薬が認可され 市場に出回るまでに平均で

13 years — that's one drug —

13年かかります — １つの薬に対してです

with a sunk cost of 4 billion dollars,

また40億ドルもの埋没費用も発生します

and only one percent of the drugs that start down that road

開発に着手した薬のうち たった１パーセントしか

are actually going to get there.

市場にはたどり着きません

You can't imagine other businesses

他の分野でこんな数字が出されたら

that you would think of going into

だれも手を付けようとしないでしょう

that have these kind of numbers.

It's a terrible business model.

これはひどいビジネスモデルですが

But it is really a worse social model because of

それ以上に社会モデルとしても 皆に多大な

what's involved and the cost to all of us.

負担を強いるものとなっています

So the way we develop drugs now

現在のところ創薬は 効きそうな化合物を試すことで進められます

is by testing promising compounds on --

ヒト細胞を用いた疾患モデルは ありませんでした

We didn't have disease modeling with human cells,

so we'd been testing them on cells of mice

だからマウスなどの生物の細胞や

or other creatures or cells that we engineer,

改変した細胞でテストしていました

but they don't have the characteristics of the diseases

しかしそれらの細胞は必ずしも 治癒させようとする

that we're actually trying to cure.

病気の特性を持っているわけではありません

You know, we're not mice, and you can't go into

我々はマウスではありませんので

a living person with an illness

生きた患者から

and just pull out a few brain cells or cardiac cells

脳細胞や心臓の細胞を取り出して

and then start fooling around in a lab to test

あれこれ試していくことも

for, you know, a promising drug.

単なる候補薬ではできません

But what you can do with human stem cells, now,

しかしヒト幹細胞があれば

is actually create avatars, and you can create the cells,

分身をつくったり細胞をつくったりできます

whether it's the live motor neurons

生きた運動神経であろうと

or the beating cardiac cells or liver cells

拍動する心筋細胞や肝細胞であろうと

or other kinds of cells, and you can test for drugs,

他のどんな細胞であろうと

promising compounds, on the actual cells

薬 つまり効き目のありそうな化合物を

that you're trying to affect, and this is now,

実際にターゲットとする細胞で テストできるのです

and it's absolutely extraordinary,

これは実に素晴らしいことで

and you're going to know at the beginning,

薬効試験や治験の

the very early stages of doing your assay development

極めて早い段階で

and your testing, you're not going to have to wait 13 years

実は効かないとか毒性があるとか 分かってしまうのです

until you've brought a drug to market, only to find out

薬が市場に出回るまでの

that actually it doesn't work, or even worse, harms people.

13年もの期間を待つ必要はありません

But it isn't really enough just to look at

しかしごく少数の人からの細胞を 試すだけでは

the cells from a few people or a small group of people,

十分ではありません 一歩離れて見てみましょう

because we have to step back.

We've got to look at the big picture.

大きな枠組みで見なければなりません

Look around this room. We are all different,

この部屋を見回してみてください 私たちはみんな違っています

and a disease that I might have,

病気に関してもそうです

if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease,

もし私がアルツハイマー病や パーキンソン病にかかったら

it probably would affect me differently than if

みなさんがその病気にかかったときとは 異なる病状となるでしょう

one of you had that disease,

and if we both had Parkinson's disease,

二人がパーキンソン病にかかって

and we took the same medication,

同じ薬を投与したとしても

but we had different genetic makeup,

遺伝子の構成が違っているので

we probably would have a different result,

異なる結果が出るでしょう

and it could well be that a drug that worked wonderfully

私に対しては驚くほど効果を発揮した薬が

for me was actually ineffective for you,

あなたには効かないということも 十分あり得ます

and similarly, it could be that a drug that is harmful for you

同様にあなたに対しては有害だった薬が

is safe for me, and, you know, this seems totally obvious,

私にとっては安全ということも考えられます 明白なことだと思われるでしょうが

but unfortunately it is not the way

残念なことに製薬業界が新薬を開発する際には

that the pharmaceutical industry has been developing drugs

そのことは考慮されてきませんでした

because, until now, it hasn't had the tools.

今まではそのための道具が無かったのですから

And so we need to move away

従来のフリーサイズ一辺倒のモデルから

from this one-size-fits-all model.

離れる必要があります

The way we've been developing drugs is essentially

これまでの創薬プロセスは本質的には こうでした

like going into a shoe store,

靴屋に行っても

no one asks you what size you are, or

ダンス用の靴か ハイキング用の靴か

if you're going dancing or hiking.

サイズさえ訊かないのです

They just say, "Well, you have feet, here are your shoes."

「足にはこの靴をどうぞ」と言うだけです

It doesn't work with shoes, and our bodies are

それでは靴は買えません ましてや

many times more complicated than just our feet.

我々の体は単なる足の何倍も 複雑にできているので

So we really have to change this.

現状を変える必要があります

There was a very sad example of this in the last decade.

過去10年の間に悲しい事例が一つありました

There's a wonderful drug, and a class of drugs actually,

素晴らしく効き目のある種の薬がありました

but the particular drug was Vioxx, and

そのうちの1つがVioxxです

for people who were suffering from severe arthritis pain,

関節炎の痛みに苦しむ人々にとっては

the drug was an absolute lifesaver,

確かにVioxxは救世主でしたが

but unfortunately, for another subset of those people,

残念なことに別の集団に対しては

they suffered pretty severe heart side effects,

心臓に深刻な副作用をもたらしました

and for a subset of those people, the side effects were

さらに一部の人には 心臓への副作用があまりにも大きく

so severe, the cardiac side effects, that they were fatal.

死亡例がありました

But imagine a different scenario,

しかし別のシナリオを考えてみてください

where we could have had an array, a genetically diverse array,

遺伝子的に多様な心筋細胞のアレイを手に入れ

of cardiac cells, and we could have actually tested

実際にVioxxを

that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out,

培養皿内でテストすることが できたらどうでしょう

well, okay, people with this genetic type are going to have

この遺伝子型をもつ人は 心臓への副作用が出ると分かります

cardiac side effects, people with these genetic subgroups

そのほかの遺伝子型には

or genetic shoes sizes, about 25,000 of them,

—靴のサイズのようなものですね—

are not going to have any problems.

全く問題ないことが あらかじめ分かるのです

The people for whom it was a lifesaver

Vioxxで救われる人たちは 安心してのみ続けられたでしょう

could have still taken their medicine.

The people for whom it was a disaster, or fatal,

逆にVioxxが致命的な事態を 引き起こす人たちは

would never have been given it, and

Vioxxを投与されることもなく

you can imagine a very different outcome for the company,

Vioxx を回収しなければ ならなかった製薬会社の

who had to withdraw the drug.

迎える結末も違ったことでしょう

So that is terrific,

この事件は痛ましく

and we thought, all right,

この問題を解決しようとする中で

as we're trying to solve this problem,

改めて考えると

clearly we have to think about genetics,

遺伝学のことも

we have to think about human testing,

人体実験のことも考えなければなりませんが もっと根本的な問題も存在します

but there's a fundamental problem,

because right now, stem cell lines,

現在のところ幹細胞株は

as extraordinary as they are,

非常に素晴らしいものですが

and lines are just groups of cells,

一度に一株ずつ手作業で作る

they are made by hand, one at a time,

細胞集団なのです

and it takes a couple of months.

その作業に数ヶ月かかってしまいます

This is not scalable, and also when you do things by hand,

これでは大量生産が不可能です 手作業で幹細胞株をつくるときには

even in the best laboratories,

最高の設備を備えた研究所でさえも

you have variations in techniques,

手技にばらつきがあります

and you need to know, if you're making a drug,

例えば薬を作っているのなら

that the Aspirin you're going to take out of the bottle

月曜日に瓶から取り出したアスピリンは

on Monday is the same as the Aspirin

水曜日に取り出すアスピリンと

that's going to come out of the bottle on Wednesday.

同じものと分かっている必要があります

So we looked at this, and we thought, okay,

こうして考えていくと

artisanal is wonderful in, you know, your clothing

職人技は服飾や

and your bread and crafts, but

パンや工芸に関しては素晴らしいのですが

artisanal really isn't going to work in stem cells,

幹細胞に関しては 向いていません

so we have to deal with this.

そこでこの問題を解決しなければなりません

But even with that, there still was another big hurdle,

それができたとしても　 また別の大きなハードルが存在し

and that actually brings us back to

ヒトゲノムのマッピングから

the mapping of the human genome, because

始めなければなりません

we're all different.

我々はみな異なっているからです

We know from the sequencing of the human genome

ヒトゲノムの塩基配列解読により

that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's

我々の遺伝子を構成する全ての

that make up our genetic code,

ACGT は示されていますが

but that code, by itself, our DNA,

しかしコードだけの DNA は

is like looking at the ones and zeroes of the computer code

1と0からなるコンピューターコードを

without having a computer that can read it.

解読用コンピュータ無しで 読んでいるようなものです

It's like having an app without having a smartphone.

スマートフォンを持ってないのに アプリだけ持っているようなもの

We needed to have a way of bringing the biology

そこで生物学が登場して

to that incredible data,

有用なデータへ変える必要があります

and the way to do that was to find

その方法は

a stand-in, a biological stand-in,

全ての遺伝情報を 詰め込むことが可能な

that could contain all of the genetic information,

生物学的な代役を用意し

but have it be arrayed in such a way

それが解読可能なように

as it could be read together

並べてアレイを作ります

and actually create this incredible avatar.

これでできるのが 驚くべき多様性を表現できる分身です

We need to have stem cells from all the genetic sub-types

あらゆる亜型からつくった幹細胞で

that represent who we are.

ヒトすべてを表現することが 必要なのです

So this is what we've built.

これが私たちのつくったものです

It's an automated robotic technology.

自動化ロボット技術です

It has the capacity to produce thousands and thousands

何千もの幹細胞株を生産することができ

of stem cell lines. It's genetically arrayed.

それらの株は遺伝情報に応じて アレイ状に並べられます

It has massively parallel processing capability,

並列処理能力も優れており

and it's going to change the way drugs are discovered,

創薬プロセスを変えることが期待されます

we hope, and I think eventually what's going to happen

そのうち起こるだろうと私が思うことは

is that we're going to want to re-screen drugs,

このようなアレイ上で薬を

on arrays like this, that already exist,

再スクリーニングすることです

all of the drugs that currently exist,

今存在する全ての薬をです

and in the future, you're going to be taking drugs

将来の薬や治療法は

and treatments that have been tested for side effects

事前に副作用を精査されていることでしょう

on all of the relevant cells,

関連のある細胞全てで

on brain cells and heart cells and liver cells.

脳細胞や心筋細胞 肝細胞などもです

It really has brought us to the threshold

この技術によりオーダーメード医療は

of personalized medicine.

可能性が開けました

It's here now, and in our family,

私の家族に関して言えば

my son has type 1 diabetes,

息子が１型糖尿病にかかっており

which is still an incurable disease,

現在も完治は不可能です

and I lost my parents to heart disease and cancer,

両親も心臓病とガンで亡くしました

but I think that my story probably sounds familiar to you,

どこかで聞いた話のようだ と思われるかもしれません

because probably a version of it is your story.

皆さんも似たような経験をお持ちでしょうから

At some point in our lives, all of us,

人生のどこかで誰もが 自分や愛する人たちが

or people we care about, become patients,

患者となります

and that's why I think that stem cell research

だからこそ幹細胞研究は

is incredibly important for all of us.

我々全員にとってとても重要です

Thank you. (Applause)

ありがとうございました

(Applause)

(拍手)