Susan Solomon: The promise of research with stem cells

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

Traduttore: Alessandra Tadiotto Revisore: Martina Ferrero

So, embryonic stem cells

Le cellule staminali embrionali

are really incredible cells.

sono cellule davvero incredibili.

They are our body's own repair kits,

Sono il kit di riparazione del nostro corpo

and they're pluripotent, which means they can morph into

e sono pluripotenti, ovvero possono trasformarsi

all of the cells in our bodies.

in tutte le cellule del nostro corpo.

Soon, we actually will be able to use stem cells

Saremo presto in grado di usare le cellule staminali

to replace cells that are damaged or diseased.

per sostituire cellule danneggiate o malate.

But that's not what I want to talk to you about,

Ma non è di questo che voglio parlare,

because right now there are some really

perché adesso con le cellule staminali

extraordinary things that we are doing with stem cells

si stanno facendo cose straordinarie

that are completely changing

che stanno cambiando completamente

the way we look and model disease,

il modo in cui vediamo le malattie,

our ability to understand why we get sick,

la nostra capacità di capire perché ci ammaliamo,

and even develop drugs.

e di sviluppare medicinali.

I truly believe that stem cell research is going to allow

Credo fermamente che la ricerca sulle cellule staminali

our children to look at Alzheimer's and diabetes

permetterà ai nostri figli di vedere l'Alzheimer e il diabete

and other major diseases the way we view polio today,

e altre malattie gravi nel modo in cui noi oggi vediamo la poliomelite,

which is as a preventable disease.

ovvero come una malattia che si può prevenire.

So here we have this incredible field, which has

Abbiamo quindi un campo di ricerca incredibile,

enormous hope for humanity,

un'enorme speranza per l'umanità,

but much like IVF over 35 years ago,

ma proprio come la fecondazione in vitro più di 35 anni fa,

until the birth of a healthy baby, Louise,

fino alla nascita di una bambina sana, Louise,

this field has been under siege politically and financially.

è un campo preso d'assalto politicamente e finanziariamente.

Critical research is being challenged instead of supported,

La ricerca critica viene messa in discussione e non promossa,

and we saw that it was really essential to have

e ci siamo accorti che era necessario avere

private safe haven laboratories where this work

dei laboratori privati e sicuri dove questi lavori

could be advanced without interference.

potessero continuare senza interferenze.

And so, in 2005,

E quindi, nel 2005,

we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory

abbiamo fondato il New York Stem Cell Foundation Laboratory

so that we would have a small organization that could

in modo da avere una piccola organizzazione

do this work and support it.

capace di svolgere e sostenere questo lavoro.

What we saw very quickly is the world of both medical

Ci siamo accorti subito che sia il mondo della ricerca medica,

research, but also developing drugs and treatments,

ma anche quello dello sviluppo di farmaci e cure,

is dominated by, as you would expect, large organizations,

è dominato, come c'era da aspettarselo, da grandi organizzazioni.

but in a new field, sometimes large organizations

Ma a volte, in un campo innovativo, le grandi organizzazioni

really have trouble getting out of their own way,

non riescono a uscire dai propri schemi,

and sometimes they can't ask the right questions,

a volte non fanno le domande giuste,

and there is an enormous gap that's just gotten larger

ed esiste un divario enorme che si è appena allargato

between academic research on the one hand

tra la ricerca accademica da una parte

and pharmaceutical companies and biotechs

e le aziende farmaceutiche e delle biotecnologie

that are responsible for delivering all of our drugs

che sono responsabili della produzione di tutti i medicinali

and many of our treatments, and so we knew that

e di molti dei nostri trattamenti, e quindi sapevamo che,

to really accelerate cures and therapies, we were going

per accelerare cure e terapie,

to have to address this with two things:

avremmo dovuto tenere in considerazione due elementi:

new technologies and also a new research model.

le nuove tecnologie e anche un nuovo modello di ricerca.

Because if you don't close that gap, you really are

Se non eliminiamo quel divario,

exactly where we are today.

non possiamo fare passi avanti.

And that's what I want to focus on.

E questo è ciò su cui mi voglio concentrare.

We've spent the last couple of years pondering this,

Abbiamo passato gli ultimi anni riflettendo su questo,

making a list of the different things that we had to do,

facendo una lista delle varie cose che dovevamo fare,

and so we developed a new technology,

e così abbiamo sviluppato una nuova tecnologia.

It's software and hardware,

Si tratta di software e hardware,

that actually can generate thousands and thousands of

che possono effettivamente generare migliaia e migliaia

genetically diverse stem cell lines to create

di cellule staminali geneticamente diverse

a global array, essentially avatars of ourselves.

per creare una gamma globale, praticamente degli avatar di noi stessi.

And we did this because we think that it's actually going

E abbiamo fatto questo perché crediamo

to allow us to realize the potential, the promise,

che ci permetterà di sfruttare il potenziale, la promessa

of all of the sequencing of the human genome,

di tutte le sequenze del genoma umano,

but it's going to allow us, in doing that,

ma che ci permetterà, così facendo,

to actually do clinical trials in a dish with human cells,

di realizzare studi clinici su vetrini con cellule umane,

not animal cells, to generate drugs and treatments

invece che con cellule animali, per realizzare medicinali e trattamenti

that are much more effective, much safer,

molto più efficaci, più sicuri,

much faster, and at a much lower cost.

più veloci e molto più economici.

So let me put that in perspective for you

Cercherò di mettere in prospettiva

and give you some context.

e contestualizzare il discorso .

This is an extremely new field.

Si tratta di un campo estremamente innovativo.

In 1998, human embryonic stem cells

Nel 1998, le cellule staminali embrionali umane

were first identified, and just nine years later,

sono state identificate per la prima volta, e solo nove anni dopo

a group of scientists in Japan were able to take skin cells

un gruppo di scienziati in Giappone è riuscito

and reprogram them with very powerful viruses

estrarre cellule epiteliali e riprogrammarle con potenti virus

to create a kind of pluripotent stem cell

per creare un tipo di cellule staminali pluripotenti

called an induced pluripotent stem cell,

chiamate cellule staminali pluripotenti indotte,

or what we refer to as an IPS cell.

o cellule IPS.

This was really an extraordinary advance, because

E' stato un progresso straordinario.

although these cells are not human embryonic stem cells,

Anche se non si tratta di cellule staminali embrionali umane,

which still remain the gold standard,

che restano lo standard ottimale,

they are terrific to use for modeling disease

sono comunque eccezionali da usare per comprendere le malattie

and potentially for drug discovery.

e, potenzialmente, per la scoperta di nuove cure.

So a few months later, in 2008, one of our scientists

Qualche mese dopo, nel 2008, uno dei nostri scienziati

built on that research. He took skin biopsies,

ha avviato tale ricerca. Ha preso dei campioni di cellule epiteliali,

this time from people who had a disease,

questa volta da persone ammalate

ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease.

di ALS, o come dite voi nel Regno Unito, affette da malattia ai neuroni motori.

He turned them into the IPS cells

Le ha trasformate nelle cellule IPS

that I've just told you about, and then he turned those

di cui vi ho appena parlato, e poi ha trasformato

IPS cells into the motor neurons that actually

le cellule IPS in neuroni motori, quelli che stavano

were dying in the disease.

di fatto morendo a causa della malattia.

So basically what he did was to take a healthy cell

Praticamente quello che ha fatto è stato prendere una cellula sana

and turn it into a sick cell,

e trasformarla in una cellula malata,

and he recapitulated the disease over and over again

e ha ricapitolato il processo della malattia tantissime volte

in the dish, and this was extraordinary,

nel vetrino, ed è straordinario,

because it was the first time that we had a model

perché era la prima volta che ottenevamo un modello

of a disease from a living patient in living human cells.

di una malattia da un paziente vivo e da cellule vive.

And as he watched the disease unfold, he was able

E dopo aver visto lo sviluppo della malattia, lo scienziato

to discover that actually the motor neurons were dying

ha scoperto che i neuroni motori morivano

in the disease in a different way than the field

a causa della malattia, in modo diverso rispetto

had previously thought. There was another kind of cell

a quello che si pensava. C'era un tipo diverso di cellula

that actually was sending out a toxin

che di fatto produceva una tossina

and contributing to the death of these motor neurons,

e contribuiva alla necrosi di questi neuroni motori,

and you simply couldn't see it

e semplicemente non lo si poteva sapere

until you had the human model.

fino a quando non si è avuto il modello umano.

So you could really say that

Quindi si potrebbe dire

researchers trying to understand the cause of disease

che i ricercatori che tentavano di capire la causa della malattia

without being able to have human stem cell models

senza poter utilizzare modelli di cellule staminali umane

were much like investigators trying to figure out

erano come investigatori che provavano a scoprire

what had gone terribly wrong in a plane crash

cosa era andato storto in un incidente aereo

without having a black box, or a flight recorder.

senza avere la scatola nera o un registratore di volo.

They could hypothesize about what had gone wrong,

Potevano ipotizzare cosa era andato storto,

but they really had no way of knowing what led

ma non potevano sapere in nessun modo cosa aveva causato

to the terrible events.

il terribile evento.

And stem cells really have given us the black box

E le cellule staminali ci hanno fornito la scatola nera

for diseases, and it's an unprecedented window.

per le malattie, ed è un'opportunità senza precendenti.

It really is extraordinary, because you can recapitulate

E' davvero straordinario, perché possiamo

many, many diseases in a dish, you can see

analizzare moltissime malattie in un vetrino, possiamo vedere

what begins to go wrong in the cellular conversation

cosa inizia ad andare storto in uno scambio cellulare

well before you would ever see

molto prima di vedere apparire

symptoms appear in a patient.

i sintomi in un paziente.

And this opens up the ability,

E questo ci offre l'abilità,

which hopefully will become something that

che spero diventi la routine

is routine in the near term,

in breve tempo,

of using human cells to test for drugs.

di usare le cellule umane per testare i medicinali.

Right now, the way we test for drugs is pretty problematic.

Il modo in cui testiamo i farmaci oggi è abbastanza problematico.

To bring a successful drug to market, it takes, on average,

Per immettere sul mercato un farmaco efficace, ci vogliono, in media,

13 years — that's one drug —

13 anni - per un solo farmaco -

with a sunk cost of 4 billion dollars,

con un costo di 4 miliardi di dollari,

and only one percent of the drugs that start down that road

e solo l'1% dei medicinali che cominciano

are actually going to get there.

tale protocollo arrivano alla fine.

You can't imagine other businesses

Non potete immaginare altri settori d'affari

that you would think of going into

in cui si possano trovare

that have these kind of numbers.

numeri come questi.

It's a terrible business model.

E' un modello commerciale terribile.

But it is really a worse social model because of

Ma è un modello sociale anche peggiore a causa

what's involved and the cost to all of us.

del costo che ha per tutti noi.

So the way we develop drugs now

Il modo in cui sviluppiamo i farmaci oggi,

is by testing promising compounds on --

è testando i composti più promettenti.

We didn't have disease modeling with human cells,

Non avevamo modelli delle malattie basati su cellule umane,

so we'd been testing them on cells of mice

quindi abbiamo continuato a testarli su cellule di topo

or other creatures or cells that we engineer,

o di altri animali o cellule da noi costruite,

but they don't have the characteristics of the diseases

ma non hanno le stesse caratteristiche delle malattie

that we're actually trying to cure.

che stiamo cercando di curare.

You know, we're not mice, and you can't go into

Effettivamente non siamo topi, e non si può entrare

a living person with an illness

in una persona viva malata

and just pull out a few brain cells or cardiac cells

e prelevare delle cellule cerebrali o cardiache

and then start fooling around in a lab to test

e poi cominciare a vagare per il laboratorio

for, you know, a promising drug.

per testare un farmaco promettente.

But what you can do with human stem cells, now,

Ma quello che possiamo fare ora cone le cellule staminali umane

is actually create avatars, and you can create the cells,

è di creare praticamente degli avatar, e possiamo creare le cellule,

whether it's the live motor neurons

siano esse cellule vive di neuroni motori,

or the beating cardiac cells or liver cells

o cellule cardiache palpitanti, o cellule epatiche

or other kinds of cells, and you can test for drugs,

o altri tipi di cellule, e possiamo fare testare i farmaci,

promising compounds, on the actual cells

i composti promettenti, proprio sulle cellule

that you're trying to affect, and this is now,

sulle quali stiamo cercando di produrre un effetto, ed è così ora,

and it's absolutely extraordinary,

ed è assolutamente straordinario,

and you're going to know at the beginning,

e si sa fin dall'inizio,

the very early stages of doing your assay development

dai primi stadi di sviluppo dello studio sperimentale

and your testing, you're not going to have to wait 13 years

e non si deve più aspettare 13 anni

until you've brought a drug to market, only to find out

prima di immettere un farmaco sul mercato, per poi scoprire

that actually it doesn't work, or even worse, harms people.

che non funziona o, ancora peggio, che fa male alle persone.

But it isn't really enough just to look at

Ma non è sufficiente analizzare

the cells from a few people or a small group of people,

le cellule di alcune persone o di un piccolo gruppo di persone,

because we have to step back.

perché dobbiamo fare un passo indietro.

We've got to look at the big picture.

dobbiamo guardare al quadro generale.

Look around this room. We are all different,

Guardatevi intorno. Siamo tutti diversi,

and a disease that I might have,

e la malattia che potrei avere io,

if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease,

se avessi l'Alzheimer o il morbo di Parkinson,

it probably would affect me differently than if

probabilmente sarebbe diverso

one of you had that disease,

rispetto a quello di uno di voi,

and if we both had Parkinson's disease,

e se entrambi avessimo il morbo di Parkinson,

and we took the same medication,

e prendessimo le stesse medicine,

but we had different genetic makeup,

ma avessimo una diversa combinazione genetica,

we probably would have a different result,

probabilmente otterremmo risultati diversi,

and it could well be that a drug that worked wonderfully

e potrebbe benissimo capitare che un farmaco funzioni alla grande

for me was actually ineffective for you,

per me e sia del tutto inefficace per voi,

and similarly, it could be that a drug that is harmful for you

e allo stesso modo potrebbe accadere che un farmaco sia dannoso per voi

is safe for me, and, you know, this seems totally obvious,

e sicuro per me, e sapete, tutto ciò può sembrare ovvio,

but unfortunately it is not the way

ma purtroppo non è questo il modo

that the pharmaceutical industry has been developing drugs

in cui l'industria farmaceutica sviluppa i farmaci,

because, until now, it hasn't had the tools.

perché finora non ha avuto gli strumenti adatti.

And so we need to move away

E quindi dobbiamo abbandonare

from this one-size-fits-all model.

questo modello "uno-va bene-per-tutti".

The way we've been developing drugs is essentially

Il modo in cui abbiamo sviluppato farmaci finora è

like going into a shoe store,

come andare in un grande magazzino e chiedere delle scarpe,

no one asks you what size you are, or

nessuno ti chiede che numero porti, nè

if you're going dancing or hiking.

se danzi o fai trekking.

They just say, "Well, you have feet, here are your shoes."

Ti dicono semplicemente, "Bene, hai dei peidi, ecco le tue scarpe".

It doesn't work with shoes, and our bodies are

Non funziona con le scarpe, e i nostri corpi

many times more complicated than just our feet.

sono molto più complicati dei nostri piedi.

So we really have to change this.

Perciò dobbiamo veramente fare un cambiamento.

There was a very sad example of this in the last decade.

C'è stato un esempio davvero triste negli ultimi dieci anni.

There's a wonderful drug, and a class of drugs actually,

C'era un farmaco meraviglioso, una classe di farmaci precisamente,

but the particular drug was Vioxx, and

ma il farmaco in particolare era il Vioxx,

for people who were suffering from severe arthritis pain,

e per molte persone affette da una severa forma di artrite,

the drug was an absolute lifesaver,

il farmaco era un vero salva-vita,

but unfortunately, for another subset of those people,

ma purtroppo, parte di queste persone

they suffered pretty severe heart side effects,

soffriva di gravi effetti collaterali al cuore,

and for a subset of those people, the side effects were

e per parte di questi, gli effetti collaterali

so severe, the cardiac side effects, that they were fatal.

erano così gravi da essere fatali.

But imagine a different scenario,

Ma immaginate uno scenario diverso

where we could have had an array, a genetically diverse array,

in cui poter disporre di una matrice genetica diversa,

of cardiac cells, and we could have actually tested

di cellule cardiache, e n cui poter testare

that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out,

il farmaco, Vioxx, su vetrini. Avremmo scoperto che

well, okay, people with this genetic type are going to have

le persone con questo tipo genetico avrebbero subìto

cardiac side effects, people with these genetic subgroups

degli effetti cardiaci indesiderati, persone con questi sottogruppi genetici

or genetic shoes sizes, about 25,000 of them,

o con questi numeri di scarpe genetici, circa 25.000 di loro,

are not going to have any problems.

non avrebbero avuto alcun effetto indesiderato.

The people for whom it was a lifesaver

Le persone per le quali era un salva-vita

could have still taken their medicine.

avrebbero potuto continuare a prendere la loro medicina.

The people for whom it was a disaster, or fatal,

Le persone per le quali era un disastro, o fatale,

would never have been given it, and

non lo avrebbero mai preso,

you can imagine a very different outcome for the company,

e potete immaginare un risultato modo diverso per l'azienda

who had to withdraw the drug.

che dovette ritirare il farmaco.

So that is terrific,

Ed è fantastico,

and we thought, all right,

abbiamo pensato, va bene,

as we're trying to solve this problem,

dato che dobbiamo risolvere questo problema,

clearly we have to think about genetics,

ovviamente dobbiamo pensare alla genetica,

we have to think about human testing,

dobbiamo pensare a test sugli esseri umani,

but there's a fundamental problem,

ma c'è un problema fondamentale,

because right now, stem cell lines,

perché proprio ora, le linee di cellule staminali,

as extraordinary as they are,

straordinarie come sono,

and lines are just groups of cells,

(le linee sono semplicemente gruppi di cellule)

they are made by hand, one at a time,

sono fatte a mano, una alla volta

and it takes a couple of months.

e ci vogliono circa un paio di mesi per ogni linea.

This is not scalable, and also when you do things by hand,

E' inevitabile, inoltre quando si fanno le cose a mano,

even in the best laboratories,

anche nei migliori laboratori,

you have variations in techniques,

si hanno variazioni nelle tecniche,

and you need to know, if you're making a drug,

e bisogna essere sicuri, se si sta realizzando un farmaco,

that the Aspirin you're going to take out of the bottle

che l'Aspirina che prendete dal flacone

on Monday is the same as the Aspirin

il lunedì è la stessa Aspirina

that's going to come out of the bottle on Wednesday.

che uscirà dal flacone il mercoledì.

So we looked at this, and we thought, okay,

Perciò abbiamo considerato questo, e abbiamo pensato, ok,

artisanal is wonderful in, you know, your clothing

la manifattura artigianale è magnifica, per gli abiti

and your bread and crafts, but

e il pane e gli oggetti artigianali, ma

artisanal really isn't going to work in stem cells,

non può veramente funzionare con le cellule staminali,

so we have to deal with this.

perciò abbiamo dovuto risolvere la questione.

But even with that, there still was another big hurdle,

Ma anche così, c'era ancora un grande ostacolo,

and that actually brings us back to

che ci riporta di fatto

the mapping of the human genome, because

alla mappatura del genoma umano, perché

we're all different.

siamo tutti diversi.

We know from the sequencing of the human genome

Grazie al sequenziamento del genoma umano

that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's

possiamo vedere tutte le A, C, G e T che

that make up our genetic code,

formano il nostro codice genetico,

but that code, by itself, our DNA,

ma vedere il codice, il nostro DNA, di per se stesso,

is like looking at the ones and zeroes of the computer code

è come guardare gli zero e uno del codice informatico

without having a computer that can read it.

senza avere un computer in grado di leggerlo.

It's like having an app without having a smartphone.

E' come avere una app senza avere uno smartphone.

We needed to have a way of bringing the biology

Avevamo bisogno di rendere accessibili alla biologia

to that incredible data,

quei dati incredibili

and the way to do that was to find

e per farlo bisognava trovare

a stand-in, a biological stand-in,

una controfigura, una controfigura biologica

that could contain all of the genetic information,

che potesse contenere tutte le informazioni genetiche

but have it be arrayed in such a way

ma doveva essere organizzato in modo tale

as it could be read together

da poter essere letto

and actually create this incredible avatar.

e di fatto occorreva creare questo incredibile avatar.

We need to have stem cells from all the genetic sub-types

Abbiamo bisogno di cellule staminali di tutti i sotto-gruppi genetici

that represent who we are.

che rappresentano chi siamo.

So this is what we've built.

Ed ecco quello che abbiamo costruito.

It's an automated robotic technology.

E' una tecnologia robotica automatizzata,

It has the capacity to produce thousands and thousands

capace di produrre migliaia e migliaia

of stem cell lines. It's genetically arrayed.

di linee di cellule staminali. E' organizzata geneticamente.

It has massively parallel processing capability,

Ha un'enorme capacità di elaborazione in parallelo,

and it's going to change the way drugs are discovered,

e cambierà il modo in cui i farmaci vengono scoperti,

we hope, and I think eventually what's going to happen

speriamo, e credo che quello che sta per accadere

is that we're going to want to re-screen drugs,

è che vorremo ri-selezionare i farmaci

on arrays like this, that already exist,

su matrici come questa, già esistenti,

all of the drugs that currently exist,

tutti i farmaci in commercio,

and in the future, you're going to be taking drugs

e in futuro, prenderete farmaci

and treatments that have been tested for side effects

e trattamenti i cui effetti indesiderati sono stati testati

on all of the relevant cells,

su tutte le cellule rilevanti,

on brain cells and heart cells and liver cells.

su cellule cerebrali, cardiache ed epatiche.

It really has brought us to the threshold

Ci ha davvero portato alla soglia

of personalized medicine.

della medicina personalizzata.

It's here now, and in our family,

E' qui, ora, nella nostra famiglia,

my son has type 1 diabetes,

mio figlio ha il diabete tipo 1,

which is still an incurable disease,

che è ancora un male incurabile,

and I lost my parents to heart disease and cancer,

e ho perso i miei genitori per una malattia cardiaca e il cancro,

but I think that my story probably sounds familiar to you,

ma credo che la mia storia vi suoni familiare,

because probably a version of it is your story.

perché probabilmente è un'altra versione della vostra storia.

At some point in our lives, all of us,

A un certo punto nelle nostre vite, tutti noi,

or people we care about, become patients,

o le persone che ci sono care, diventiamo pazienti,

and that's why I think that stem cell research

ed è per questo che penso che la ricerca sulle cellule staminali

is incredibly important for all of us.

sia incredibilmente importante per tutti noi.

Thank you. (Applause)

Grazie. (Applausi)

(Applause)

(Applausi)