Susan Solomon: The promise of research with stem cells

Translator: Joseph Geni Reviewer: Morton Bast

Tradutor: Rafael Galupa Revisora: Isabel Vaz Belchior

So, embryonic stem cells

As células estaminais embrionárias

are really incredible cells.

são células realmente incríveis.

They are our body's own repair kits,

São os próprios "kits" de reparação do nosso corpo

and they're pluripotent, which means they can morph into

e são pluripotentes, o que significa que se podem transformar

all of the cells in our bodies.

em todas as células do nosso corpo.

Soon, we actually will be able to use stem cells

Em breve seremos capazes de usar células estaminais

to replace cells that are damaged or diseased.

para substituir células que estão danificadas ou doentes.

But that's not what I want to talk to you about,

Mas não é disso que vos quero falar

because right now there are some really

porque, neste momento, há algumas coisas

extraordinary things that we are doing with stem cells

realmente extraordinárias que estamos a fazer com células estaminais

that are completely changing

que estão a mudar completamente

the way we look and model disease,

o modo como compreendemos e estudamos as doenças,

our ability to understand why we get sick,

a nossa capacidade de percebermos porque é que ficamos doentes

and even develop drugs.

e mesmo para desenvolver medicamentos.

I truly believe that stem cell research is going to allow

Acredito realmente que a investigação com células estaminais vai permitir

our children to look at Alzheimer's and diabetes

que os nossos filhos olhem para o Alzheimer e a diabetes

and other major diseases the way we view polio today,

e outras grandes doenças da mesma maneira que hoje olhamos para a pólio,

which is as a preventable disease.

como uma doença que se pode prevenir.

So here we have this incredible field, which has

Portanto temos aqui uma área incrível,

enormous hope for humanity,

que acalenta enormes esperanças para a humanidade,

but much like IVF over 35 years ago,

mas, tal como a Fertilização In Vitro, há mais de 35 anos,

until the birth of a healthy baby, Louise,

até ao nascimento do primeiro bebé saudável, Louise,

this field has been under siege politically and financially.

esta área tem estado sob cerco político e financeiro.

Critical research is being challenged instead of supported,

Estudos fundamentais têm sido contestados em vez de apoiados

and we saw that it was really essential to have

e percebemos que era mesmo essencial

termos laboratórios privados, seguros, protegidos,

private safe haven laboratories where this work

onde este trabalho pudesse avançar sem interferência.

could be advanced without interference.

And so, in 2005,

Assim, em 2005,

we started the New York Stem Cell Foundation Laboratory

começámos o New York Stem Cell Foundation Laboratory

so that we would have a small organization that could

para termos uma pequena organização

do this work and support it.

que pudesse fazer este trabalho e apoiá-lo.

What we saw very quickly is the world of both medical

O que percebemos muito depressa foi que, tanto o mundo da investigação médica

research, but also developing drugs and treatments,

como o mundo dos tratamentos e desenvolvimento de medicamentos

is dominated by, as you would expect, large organizations,

são dominados, como seria de esperar, por grandes organizações,

but in a new field, sometimes large organizations

mas, numa nova área, por vezes as grandes organizações

really have trouble getting out of their own way,

têm muita dificuldade em sair do seu próprio caminho

and sometimes they can't ask the right questions,

e, por vezes, não conseguem fazer as perguntas certas.

and there is an enormous gap that's just gotten larger

Há um enorme fosso, que só se tem tornado maior,

between academic research on the one hand

entre a investigação académica, por um lado,

and pharmaceutical companies and biotechs

e as empresas farmacêuticas e de biotecnologia,

that are responsible for delivering all of our drugs

que são responsáveis por distribuir todos os nossos medicamentos

and many of our treatments, and so we knew that

e muitos dos nossos tratamentos.

to really accelerate cures and therapies, we were going

Portanto, sabíamos que, para acelerar as curas e terapias,

to have to address this with two things:

tínhamos de resolver isto com duas coisas:

new technologies and also a new research model.

novas tecnologias e também um novo modelo de investigação.

Because if you don't close that gap, you really are

Porque, se não acabarmos com esse fosso,

vamos estar exactamente onde estamos hoje.

exactly where we are today.

And that's what I want to focus on.

É nisso que me quero focar.

We've spent the last couple of years pondering this,

Passámos os últimos anos a ponderar isto,

making a list of the different things that we had to do,

a fazer uma lista das várias coisas que temos de fazer,

and so we developed a new technology,

e, portanto, desenvolvemos uma nova tecnologia.

It's software and hardware,

É um "software" e um "hardware"

that actually can generate thousands and thousands of

que, na realidade, conseguem gerar milhares e milhares

genetically diverse stem cell lines to create

de linhas celulares estaminais geneticamente diversas

a global array, essentially avatars of ourselves.

para criar um quadro global, no fundo, avatares de nós próprios.

And we did this because we think that it's actually going

Fizemos isto porque pensamos, na verdade,

to allow us to realize the potential, the promise,

que isto vai permitir-nos avaliar o potencial,

of all of the sequencing of the human genome,

a promessa da sequenciação do genoma humano,

but it's going to allow us, in doing that,

e, ao fazê-lo, vai permitir-nos também

to actually do clinical trials in a dish with human cells,

realizar ensaios clínicos numa placa com células humanas,

not animal cells, to generate drugs and treatments

e não células animais, para desenvolver medicamentos e tratamentos

that are much more effective, much safer,

que são muito mais eficazes, muito mais seguros,

much faster, and at a much lower cost.

muito mais rápidos e a um custo muito mais reduzido.

So let me put that in perspective for you

Vou então colocar isto em perspectiva para vocês

and give you some context.

e fornecer-vos algum contexto.

This is an extremely new field.

Esta é uma área completamente nova.

In 1998, human embryonic stem cells

Em 1998, células estaminais embrionárias humanas

were first identified, and just nine years later,

foram identificadas pela primeira vez e, apenas nove anos depois,

a group of scientists in Japan were able to take skin cells

um grupo de cientistas no Japão foi capaz de pegar em células da pele

and reprogram them with very powerful viruses

e reprogramá-las com vírus muito poderosos

to create a kind of pluripotent stem cell

para criar um tipo de células estaminais pluripotentes

called an induced pluripotent stem cell,

chamado "células estaminais pluripotentes induzidas"

or what we refer to as an IPS cell.

a que nos referimos como células iPS.

This was really an extraordinary advance, because

Este foi um avanço extraordinário

porque, apesar destas células não serem células estaminais embrionárias humanas,

although these cells are not human embryonic stem cells,

which still remain the gold standard,

que continuam a ser o padrão de referência,

they are terrific to use for modeling disease

não deixam de ser fantásticas para desenvolver modelos de doenças

and potentially for drug discovery.

e, potencialmente, para a descoberta de medicamentos.

So a few months later, in 2008, one of our scientists

Uns meses mais tarde, em 2008, um dos nossos cientistas

built on that research. He took skin biopsies,

desenvolveu essa investigação.

Recolheu biópsias de pele, desta vez, de pessoas que tinham uma doença,

this time from people who had a disease,

ALS, or as you call it in the U.K., motor neuron disease.

ELA [esclerose lateral amiotrófica].

He turned them into the IPS cells

Ele transformou-as nas células iPS, de que acabei de vos falar,

that I've just told you about, and then he turned those

e depois transformou essas células iPS em neurónios motores,

IPS cells into the motor neurons that actually

were dying in the disease.

que morrem no decurso da doença.

So basically what he did was to take a healthy cell

Portanto, o que ele fez, foi retirar uma célula saudável

and turn it into a sick cell,

e transformá-la numa célula doente,

and he recapitulated the disease over and over again

recapitulando a doença vezes sem conta no laboratório.

in the dish, and this was extraordinary,

Isso foi extraordinário

because it was the first time that we had a model

porque era a primeira vez que tínhamos um modelo

of a disease from a living patient in living human cells.

de uma doença de um paciente vivo em células humanas vivas.

And as he watched the disease unfold, he was able

À medida que ele assistiu ao desenvolvimento da doença,

foi capaz de descobrir que, na verdade, os neurónios motores estavam a morrer

to discover that actually the motor neurons were dying

in the disease in a different way than the field

de uma maneira diferente daquela que se pensava anteriormente.

had previously thought. There was another kind of cell

Havia um outro tipo de célula

that actually was sending out a toxin

que estava a enviar uma toxina

and contributing to the death of these motor neurons,

e a contribuir para a morte destes neurónios motores.

and you simply couldn't see it

Simplesmente não podíamos perceber isso até termos um modelo humano.

until you had the human model.

So you could really say that

Podemos mesmo dizer que, para os cientistas,

researchers trying to understand the cause of disease

tentar perceber a causa de uma doença

without being able to have human stem cell models

sem terem acesso a modelos de células estaminais humanas

were much like investigators trying to figure out

é como os detetives tentarem perceber

what had gone terribly wrong in a plane crash

o que aconteceu de errado num acidente aéreo

without having a black box, or a flight recorder.

sem terem a caixa negra ou o registo de vôo.

They could hypothesize about what had gone wrong,

Podiam colocar hipóteses sobre o que aconteceu de errado

but they really had no way of knowing what led

mas realmente não teriam maneira de saber o que levou à catástrofe.

to the terrible events.

And stem cells really have given us the black box

As células estaminais deram-nos a caixa negra das doenças.

for diseases, and it's an unprecedented window.

Esta é uma oportunidade sem precedentes.

It really is extraordinary, because you can recapitulate

É realmente extraordinário, porque podemos recapitular

many, many diseases in a dish, you can see

muitas e muitas doenças no laboratório.

what begins to go wrong in the cellular conversation

Podemos perceber o que começa por correr mal, nas conversas celulares

well before you would ever see

muito antes de vermos os sintomas a aparecer no doente.

symptoms appear in a patient.

And this opens up the ability,

E isto abre a possibilidade,

which hopefully will become something that

que, esperemos, se tornará algo de rotineiro num futuro próximo,

is routine in the near term,

of using human cells to test for drugs.

de usar células humanas para testar medicamentos.

Right now, the way we test for drugs is pretty problematic.

Neste momento, a maneira como testamos os medicamentos é bastante problemática.

To bring a successful drug to market, it takes, on average,

Fazer chegar um medicamento bem sucedido ao mercado leva, em média, 13 anos

13 years — that's one drug —

— só um medicamento —

with a sunk cost of 4 billion dollars,

com um custo irrecuperável de 3 mil milhões de euros.

and only one percent of the drugs that start down that road

Apenas 1% dos medicamentos que começam a ser explorados

are actually going to get there.

é que chegam realmente lá.

You can't imagine other businesses

Não há nenhum outro negócio

that you would think of going into

em que pudéssemos considerar investir

that have these kind of numbers.

que tenha este tipo de números.

It's a terrible business model.

É um modelo de negócios terrível.

But it is really a worse social model because of

Mas é um modelo social ainda pior,

what's involved and the cost to all of us.

devido a tudo o que implica e ao custo para todos nós.

So the way we develop drugs now

A maneira como desenvolvemos medicamentos hoje em dia

is by testing promising compounds on --

é testando compostos promissores.

We didn't have disease modeling with human cells,

Não tínhamos modelos de doenças com células humanas,

so we'd been testing them on cells of mice

por isso, andámos a testar esses compostos em células de ratinhos

or other creatures or cells that we engineer,

ou de outros animais ou em células que modificámos geneticamente,

but they don't have the characteristics of the diseases

mas que não têm as características das doenças

that we're actually trying to cure.

que estamos realmente a tentar curar.

You know, we're not mice, and you can't go into

Não somos ratinhos e não podemos ir ter com uma pessoa doente

a living person with an illness

and just pull out a few brain cells or cardiac cells

e simplesmente retirar algumas células do cérebro ou do coração

and then start fooling around in a lab to test

e depois começar a testar no laboratório

for, you know, a promising drug.

um medicamento promissor.

But what you can do with human stem cells, now,

Mas o que podemos fazer agora, com células estaminais humanas,

is actually create avatars, and you can create the cells,

é criar verdadeiros avatares.

Podemos gerar células, quer sejam os neurónios motores vivos

whether it's the live motor neurons

or the beating cardiac cells or liver cells

ou as células do coração a pulsar ou células do fígado

or other kinds of cells, and you can test for drugs,

ou outros tipos de células.

Podemos testar medicamentos, compostos promissores,

promising compounds, on the actual cells

nas células que estamos a tentar influenciar.

that you're trying to affect, and this is now,

Isto é o presente, e é absolutamente extraordinário.

and it's absolutely extraordinary,

and you're going to know at the beginning,

Vamos saber desde o início,

the very early stages of doing your assay development

nas primeiríssimas fases dos nossos ensaios farmacêuticos e testes.

and your testing, you're not going to have to wait 13 years

Não vamos ter de esperar 13 anos

until you've brought a drug to market, only to find out

até fazermos chegar um medicamento ao mercado para só depois descobrir

that actually it doesn't work, or even worse, harms people.

que não funciona ou, ainda pior, que é prejudicial para as pessoas.

But it isn't really enough just to look at

Mas não basta estudar as células de algumas pessoas

the cells from a few people or a small group of people,

ou de um pequeno grupo de pessoas

because we have to step back.

porque temos de dar um passo atrás.

We've got to look at the big picture.

Temos de olhar para o todo.

Look around this room. We are all different,

Olhem à volta nesta sala. Somos todos diferentes.

and a disease that I might have,

Uma doença que eu possa ter

if I had Alzheimer's disease or Parkinson's disease,

— se eu tivesse a doença de Alzheimer ou de Parkinson —

it probably would affect me differently than if

provavelmente afectar-me-ia de uma forma diferente

do que se fosse um de vocês a tê-la.

one of you had that disease,

and if we both had Parkinson's disease,

Se ambos tivéssemos a doença de Parkinson

and we took the same medication,

e tomássemos a mesma medicação

but we had different genetic makeup,

mas tivéssemos uma genética diferente,

we probably would have a different result,

provavelmente teríamos um resultado diferente.

and it could well be that a drug that worked wonderfully

Pode ser até que um medicamento que funcione maravilhosamente em mim

for me was actually ineffective for you,

seja, na verdade, ineficaz em vocês.

and similarly, it could be that a drug that is harmful for you

Da mesma maneira, um medicamento que seja nocivo para vocês

is safe for me, and, you know, this seems totally obvious,

pode ser seguro para mim.

Isto pode parecer-vos completamente óbvio

but unfortunately it is not the way

mas, infelizmente, não é o modo

that the pharmaceutical industry has been developing drugs

como a indústria farmacêutica tem desenvolvido medicamentos

because, until now, it hasn't had the tools.

porque, até agora, não tem tido as ferramentas.

And so we need to move away

Temos de nos afastar deste modelo de "tamanho único".

from this one-size-fits-all model.

The way we've been developing drugs is essentially

A maneira como temos desenvolvido medicamentos

é, basicamente, como ir a uma sapataria.

like going into a shoe store,

no one asks you what size you are, or

Ninguém nos pergunta qual é o nosso tamanho

if you're going dancing or hiking.

ou se vamos dançar ou fazer caminhadas.

They just say, "Well, you have feet, here are your shoes."

Dizem apenas: "Bom, tem pés, aqui estão os seus sapatos."

It doesn't work with shoes, and our bodies are

Isto não funciona para os sapatos

e os nossos organismos são muito mais complicados

many times more complicated than just our feet.

do que os nossos pés.

So we really have to change this.

Temos mesmo de mudar isto.

There was a very sad example of this in the last decade.

Houve um exemplo muito triste disto na última década.

There's a wonderful drug, and a class of drugs actually,

Há um medicamento maravilhoso, uma classe de medicamentos,

but the particular drug was Vioxx, and

mas este medicamento em particular era o Vioxx.

for people who were suffering from severe arthritis pain,

Para as pessoas que sofriam de dores intensas nas artroses,

the drug was an absolute lifesaver,

este medicamento era um salva-vidas absoluto.

but unfortunately, for another subset of those people,

Mas, infelizmente, um subgrupo dessas pessoas

they suffered pretty severe heart side effects,

sofria de efeitos secundários cardíacos graves.

and for a subset of those people, the side effects were

Para um subgrupo dessas pessoas, os efeitos secundários eram tão graves,

so severe, the cardiac side effects, that they were fatal.

— os efeitos secundários cardíacos — que eram fatais.

But imagine a different scenario,

Mas imaginem um cenário diferente

where we could have had an array, a genetically diverse array,

em que pudéssemos ter feito um quadro genético diversificado

of cardiac cells, and we could have actually tested

das células cardíacas, e pudéssemos ter testado aquele medicamento, o Vioxx,

that drug, Vioxx, in petri dishes, and figured out,

em placas de Petri e ter percebido:

well, okay, people with this genetic type are going to have

"Ok, as pessoas deste tipo genético vão ter problemas cardíacos

cardiac side effects, people with these genetic subgroups

"e as pessoas destes subgrupos genéticos

or genetic shoes sizes, about 25,000 of them,

"ou com este tamanho de calçado genético — que são cerca de 25 000 —

are not going to have any problems.

"não vão ter nenhuns problemas."

The people for whom it was a lifesaver

As pessoas para as quais o Vioxx era um salva-vidas

could have still taken their medicine.

podiam continuar a tomar o seu medicamento.

The people for whom it was a disaster, or fatal,

As pessoas para as quais era um desastre, ou fatal,

would never have been given it, and

nunca o teriam tomado

you can imagine a very different outcome for the company,

e podem imaginar um resultado muito diferente para a empresa

who had to withdraw the drug.

que teve de retirar o medicamento.

So that is terrific,

Portanto, isto é terrível e pensámos,

and we thought, all right,

as we're trying to solve this problem,

enquanto tentávamos resolver este problema,

clearly we have to think about genetics,

que tínhamos evidentemente de pensar na genética,

we have to think about human testing,

tínhamos de pensar em testes humanos.

but there's a fundamental problem,

Mas há um problema fundamental

because right now, stem cell lines,

porque, neste momento, as linhas de células estaminais,

as extraordinary as they are,

por mais extraordinárias que sejam

and lines are just groups of cells,

— e linhas são apenas grupos de células —

they are made by hand, one at a time,

são feitas manualmente, uma de cada vez,

and it takes a couple of months.

e isso leva alguns meses.

This is not scalable, and also when you do things by hand,

Não podemos apressar-nos e, além disso, quando fazemos coisas manualmente,

even in the best laboratories,

mesmo nos melhores laboratórios,

you have variations in techniques,

há variações nas técnicas.

and you need to know, if you're making a drug,

Precisamos de saber, quando desenvolvemos um medicamento,

that the Aspirin you're going to take out of the bottle

que a aspirina que tiramos do frasco na segunda-feira

on Monday is the same as the Aspirin

é a mesma aspirina que vamos tirar do frasco na quarta-feira.

that's going to come out of the bottle on Wednesday.

So we looked at this, and we thought, okay,

Portanto, olhámos para isto e pensámos:

artisanal is wonderful in, you know, your clothing

"O artesanal é maravilhoso, por exemplo, para o vestuário,

and your bread and crafts, but

"para o pão e para o artesanato,

artisanal really isn't going to work in stem cells,

"mas o artesanal não vai funcionar para as células estaminais

so we have to deal with this.

"portanto, temos de tratar disto."

But even with that, there still was another big hurdle,

Mas mesmo tratando disso, havia ainda um outro grande obstáculo

and that actually brings us back to

e isso, na verdade, leva-nos de novo

the mapping of the human genome, because

ao mapeamento do genoma humano,

we're all different.

porque somos todos diferentes.

We know from the sequencing of the human genome

A sequenciação do genoma humano

that it's shown us all of the A's, C's, G's and T's

mostrou-nos todos os A, C, G e T

that make up our genetic code,

que fazem o nosso código genético

but that code, by itself, our DNA,

mas esse código, por si só, o nosso ADN,

is like looking at the ones and zeroes of the computer code

é como olhar para os zeros e uns do código computacional

without having a computer that can read it.

e não ter um computador para o ler.

It's like having an app without having a smartphone.

É como ter uma aplicação sem ter um Smartphone.

We needed to have a way of bringing the biology

Precisávamos de ter uma maneira de juntar a biologia

to that incredible data,

àqueles dados incríveis

and the way to do that was to find

e a maneira de o fazer foi encontrar um substituto biológico,

a stand-in, a biological stand-in,

that could contain all of the genetic information,

que pudesse conter toda a informação genética

but have it be arrayed in such a way

mas tê-la ordenada de uma tal maneira

as it could be read together

que pudesse ser lida toda junta

and actually create this incredible avatar.

e criar, na realidade, este incrível avatar.

We need to have stem cells from all the genetic sub-types

Temos de ter células estaminais de todos os subtipos genéticos

that represent who we are.

que representam quem somos.

So this is what we've built.

Portanto, foi isto que construímos.

It's an automated robotic technology.

É uma tecnologia robótica automatizada.

It has the capacity to produce thousands and thousands

Tem a capacidade de produzir milhares e milhares

of stem cell lines. It's genetically arrayed.

de linhas de células estaminais.

Está ordenado geneticamente.

It has massively parallel processing capability,

Tem uma enorme capacidade de processamento paralelo

and it's going to change the way drugs are discovered,

e vai mudar a forma como os medicamentos são descobertos, esperamos nós.

we hope, and I think eventually what's going to happen

Acho que, por fim, vamos querer voltar a testar

is that we're going to want to re-screen drugs,

medicamentos que já existem em quadros como este,

on arrays like this, that already exist,

all of the drugs that currently exist,

todos os medicamentos que existem actualmente.

and in the future, you're going to be taking drugs

No futuro, vamos tomar medicamentos e tratamentos

and treatments that have been tested for side effects

cujos efeitos secundários foram testados

on all of the relevant cells,

em todas as células relevantes,

on brain cells and heart cells and liver cells.

em células do cérebro, do coração e do fígado.

It really has brought us to the threshold

Isto trouxe-nos mesmo para o limiar

of personalized medicine.

da medicina personalizada.

It's here now, and in our family,

Está aqui, agora.

Na minha família, o meu filho tem diabetes tipo 1,

my son has type 1 diabetes,

which is still an incurable disease,

que ainda é uma doença incurável.

and I lost my parents to heart disease and cancer,

Perdi os meus pais devido a doença cardíaca e cancro

but I think that my story probably sounds familiar to you,

mas acho que, provavelmente, a minha história vos soa a familiar

because probably a version of it is your story.

porque, provavelmente, a vossa história é uma versão desta.

At some point in our lives, all of us,

Nalgum momento das nossas vidas,

or people we care about, become patients,

todos nós, ou pessoas de que gostamos, ficam doentes.

and that's why I think that stem cell research

Por isso, acho que a investigação com células estaminais

is incredibly important for all of us.

é extraordinariamente importante para todos nós.

Thank you. (Applause)

Obrigada.

(Aplausos)

(Applause)