A new type of medicine, custom-made with tiny proteins | Christopher Bahl

Fordító: Péter Pallós Lektor: Beatrix Turán

I'm a protein designer.

Fehérjetervező vagyok.

And I'd like to discuss a new type of medicine.

Újfajta gyógyszerről fogok beszélni.

It's made from a molecule called a constrained peptide.

Merev szerkezetű, mozgásában gátolt peptidmolekulából készül.

There are only a few constrained peptide drugs available today,

Ilyen peptidből ma csak pár gyógyszer létezik,

but there are a lot that will hit the market in the coming decade.

de egy évtizeden belül rengeteg kerül belőle piacra.

Nézzük, miből készülnek,

Let's explore what these new medicines are made of,

miben mások, és mi az oka

how they're different and what's causing this incoming tidal wave

az új és kiváló gyógyszerek szökőárjának?

of new and exciting medicines.

Constrained peptides are very small proteins.

A merev szerkezetű, mozgásában gátolt peptidek apró fehérjék.

They've got extra chemical bonds that constrain the shape of the molecule,

Több vegyi kötésük van, melyek korlátozzák a molekula alakját,

and this makes them incredibly stable

ezzel elképesztően stabillá,

as well as highly potent.

egyben erősen hatásossá válnak.

They're naturally occurring, our bodies actually produce a few of these

A természetben előfordulnak, pl. testünk is termel jó párat belőlük,

that help us to combat bacterial, fungal and viral infections.

melyek elősegítik a bakteriális, gombás és vírusfertőzések elleni küzdelmet.

And animals like snakes and scorpions

Kígyók és skorpiók mérgében is

use constrained peptides in their venom.

vannak efféle peptidek.

Drugs that are made of protein are called biologic drugs.

A fehérjékből készült gyógyszereket biológiai gyógyszereknek hívjuk.

So this includes constrained peptides,

Közéjük tartoznak ezek a peptidek,

as well as medicines like insulin

továbbá pl. az inzulin

or antibody drugs like Humira or Enbrel.

vagy az antitest gyógyszerek, pl. a Humira vagy az Enbrel.

And in general, biologics are great,

A biológiai termékek nagyszerűek,

because they avoid several ways that drugs can cause side effects.

mert velük a gyógyszerek okozta számos mellékhatás elkerülhető.

First, protein.

Először: a fehérje.

It's a totally natural, nontoxic material in our bodies.

Teljesen természetes, testünkben megtalálható nem mérgező anyag.

Our cells produce tens of thousands of different proteins,

Sejtjeink több ezer féle fehérjét állítanak elő,

and basically, all of our food has protein in it.

és minden élelmiszerünkben van belőlük.

And second, sometimes drugs interact with molecules in your body

Másodszor: a gyógyszerek és testünk molekulái néha hatnak egymásra,

that you don't want them to.

ami nem kívánatos.

Compared to small molecule drugs,

A kismolekulájú gyógyszerekhez képest –

and by this I mean regular drugs, like aspirin,

itt a hagyományosakra, pl. az aszpirinre gondolok –

biologics are quite large.

a biológiaiak elég nagyok.

Molecules interact when they adopt shapes that fit together perfectly.

A molekulák kölcsönhatásba lépnek, mikor tökéletesen összeillő alakot öltenek.

Much like a lock and key.

Mint a zár és a kulcsa.

Well, a larger key has more grooves,

A nagyobb kulcson több rovátka van,

so it's more likely to fit into a single lock.

így valószínűbb, hogy egyetlen zárba illeszkedik.

But most biologics also have a flaw.

De a biológiai termékek nem tökéletesek.

They're fragile.

Kényesek.

So they're usually administered by injection,

Általában injekcióval adják be,

because our stomach acid would destroy the medicine

mert a gyomorsav elbomlasztaná őket,

if we tried to swallow it.

ha lenyelnénk.

Constrained peptides are the opposite.

Az említett peptidek viszont ellenállók,

They're really durable, like regular drugs.

mint a hagyományos gyógyszerek.

So it's possible to administer them using pills, inhalers, ointments.

Tablettával, inhalátorral, kenőccsel beadhatók.

This is what makes constrained peptides so desirable for drug development.

E peptideket ez teszi vonzóvá a gyógyszerkutatás számára.

They combine some of the best features

Ötvözik a kismolekulájú és a biológiai gyógyszerek

of small-molecule and biologic drugs into one.

legkedvezőbb tulajdonságait.

But unfortunately, it's incredibly difficult

Ám sajnos pokoli nehéz

to reengineer the constrained peptides that we find in nature

a természetben lévő effajta peptideket

új gyógyszerekké átalakítani.

to become new drugs.

So this is where I come in.

Én itt kerülök a képbe.

Creating a new drug is a lot like crafting a key

Új gyógyszer készítése olyan, mint mikor kulcsot készítünk,

to fit a particular lock.

amelynek egyetlen zárba kell illeszkednie.

We need to get the shape just right.

Tökéletes alakúnak kell lennie.

But if we change the shape of a constrained peptide by too much,

De ha a szóban forgó peptidek alakját túlságosan módosítjuk,

those extra chemical bonds are unable to form

képtelenek kialakulni a plusz kötések,

and the whole molecule falls apart.

és a molekula szétesik.

So we needed to figure out how to gain control over their shape.

Rá kellett jönnünk, hogyan szabályozzuk az alakjukat.

I was part of a collaborative scientific effort

Részt vettem abban a tudományos együttműködésben,

that spanned a dozen institutions across three continents

amely három földrész tucatnyi intézetét fogta össze,

that came together and solved this problem.

s amely végül megoldotta a feladatot.

We took a radically different approach from previous efforts.

A korábbiakhoz képest gyökeresen másként oldottuk meg a feladatot.

Instead of making changes to the constrained peptides

A természetben lévő

efféle peptidek alakváltoztatása helyett

that we find in nature,

we figured out how to build new ones totally from scratch.

rájöttünk, hogyan hozhatunk létre újakat az alapokból.

To help us do this,

Ehhez nyílt forráskódú ingyenes

we developed freely available open-source peptide-design software

peptidtervező szoftvert dolgoztunk ki,

amellyel bárki építhet molekulát.

that anyone can use to do this, too.

To test our method out,

Módszerünk kipróbálására

we generated a series of constrained peptides

egy sor merev szerkezetű, mozgásában gátolt peptidet gyártottunk,

that have a wide variety of different shapes.

amelyek a legkülönbözőbb alakúak.

Many of these had never been seen in nature before.

Zömükkel soha nem találkoztunk a természetben.

Then we went into the laboratory and produced these peptides.

Aztán a laborunkban állítottuk őket elő.

Next, we determined their molecular structures,

Végül kísérleti úton

meghatároztuk molekulaszerkezetüket.

using experiments.

When we compared our designed models

Mikor összevetettük megtervezett modelljeinket

with the real molecular structures,

a valódi molekulák szerkezetével,

we found that our software can position individual atoms

kiderült, hogy szoftverünk az egyes atomokat

with an accuracy that's at the limit of what's possible to measure.

a mérési pontossággal egyező precizitással képes elhelyezni.

Three years ago, this couldn't be done.

Három éve ez elképzelhetetlen volt.

But today, we have the ability to create designer peptides

De ma képesek vagyunk peptideket tervezni,

with shapes that are custom-tailored for drug development.

melyek alakját a gyógyszerfejlesztéshez méretre szabhatjuk.

So where is this technology taking us?

Hová vezet e technológia?

Well, recently,

Nemrég munkatársaimmal együtt

my colleagues and I designed constrained peptides

olyan peptidet terveztünk,

that neutralize influenza virus,

amely hatástalanítja az influenzavírust,

protect against botulism poisoning

megóv a mérgező botulizmustól,

and block cancer cells from growing.

és megakadályozza ráksejtek szaporodását.

Some of these new drugs

Az új gyógyszerek közül párat

have been tested in preclinical trials with laboratory animals.

preklinikai vizsgálattal laborállatokon teszteltek.

And so far, they're all safe and highly effective.

Eddig mindegyik biztonságos és hatékony.

A merev szerkezetű, mozgásában gátolt peptid tervezése csúcstechnológia,

Constrained peptide design is a cutting-edge technology,

and the drug development pipeline is slow and cautious.

a fejlesztési folyamat lassú és óvatosságot igénylő.

So we're still three to five years out from human trials.

Még három-ötévnyire vagyunk a humán kísérletektől.

But during that time,

De az idő alatt

more constrained peptide drugs

sok ilyen peptid kerül

are going to be entering the drug development pipeline.

a gyógyszerkutatási folyamatba.

And ultimately, I believe that designed peptide drugs

Meggyőződésem, hogy az említett peptidből készült gyógyszerek

are going to enable us all to break free

lehetővé teszik, hogy kiszabaduljunk

from the constraints of our diseases.

a betegségek okozta korlátok közül.

Thank you.

Köszönöm.

(Applause)

(Taps)