A new type of medicine, custom-made with tiny proteins | Christopher Bahl

Tłumaczenie: Weronika Dziel Korekta: Rysia Wand

I'm a protein designer.

Jestem projektantem białek.

And I'd like to discuss a new type of medicine.

Chciałbym opowiedzieć o nowym typie lekarstwa.

It's made from a molecule called a constrained peptide.

Jest ono zrobione z cząsteczek nazywanych ograniczonymi peptydami.

There are only a few constrained peptide drugs available today,

Obecnie istnieje tylko kilka leków na ich bazie,

but there are a lot that will hit the market in the coming decade.

ale w nadchodzącej dekadzie wiele ich wejdzie na rynek.

Let's explore what these new medicines are made of,

Sprawdźmy, z czego robi się te nowe leki,

how they're different and what's causing this incoming tidal wave

co je wyróżnia i co spowodowało napływ

of new and exciting medicines.

tych nowych, fascynujących leków.

Constrained peptides are very small proteins.

Ograniczone peptydy to bardzo małe białka.

They've got extra chemical bonds that constrain the shape of the molecule,

Dodatkowe wiązania chemiczne ograniczają kształt cząsteczek,

and this makes them incredibly stable

co sprawia, że są niezwykle stabilne

as well as highly potent.

i mają dużą moc.

They're naturally occurring, our bodies actually produce a few of these

Występują naturalnie w przyrodzie, nawet nasz organizm produkuje je

that help us to combat bacterial, fungal and viral infections.

do walki z infekcjami bakteryjnymi, grzybiczymi i wirusowymi.

And animals like snakes and scorpions

Zwierzęta takie jak węże i skorpiony

use constrained peptides in their venom.

wykorzystują ograniczone peptydy w jadzie.

Drugs that are made of protein are called biologic drugs.

Leki wytwarzane z białek nazywamy lekami biologicznymi.

So this includes constrained peptides,

Zalicza się do nich ograniczone peptydy

as well as medicines like insulin

oraz leki takie jak insulina

or antibody drugs like Humira or Enbrel.

i leki z przeciwciał, jak Humira i Enbrel.

And in general, biologics are great,

Ogólnie rzecz biorąc, biofarmaceutyki są super,

because they avoid several ways that drugs can cause side effects.

bo nie niosą z sobą efektów ubocznych innych leków.

First, protein.

Po pierwsze: białko.

It's a totally natural, nontoxic material in our bodies.

To naturalny, nietoksyczny materiał w ciele człowieka.

Our cells produce tens of thousands of different proteins,

Nasze komórki produkują setki tysięcy rożnych białek,

and basically, all of our food has protein in it.

a prawie wszystko, co jemy, zawiera białka.

And second, sometimes drugs interact with molecules in your body

Po drugie, zdarza się, że leki

reagują nieodpowiednimi cząsteczkami ciała.

that you don't want them to.

Compared to small molecule drugs,

W porównaniu z lekami o małych cząsteczkach,

and by this I mean regular drugs, like aspirin,

na przykład zwykłymi lekami takimi jak aspiryna,

biologics are quite large.

biofarmaceutyki są stosunkowo duże.

Molecules interact when they adopt shapes that fit together perfectly.

Cząsteczki reagują, gdy mają odpowiadające sobie kształty.

Much like a lock and key.

Tak jak zamek i klucz.

Well, a larger key has more grooves,

Większy klucz ma więcej żłobień,

so it's more likely to fit into a single lock.

co zwiększa prawdopodobieństwo, że odpowiada tylko jednemu zamkowi.

But most biologics also have a flaw.

Jednak większość biofarmaceutyków nie jest pozbawiona wad.

They're fragile.

Są delikatne.

So they're usually administered by injection,

Zazwyczaj podawane są w zastrzyku,

because our stomach acid would destroy the medicine

ponieważ kwasy żołądkowe

if we tried to swallow it.

zniszczyłyby połknięte lekarstwo.

Ograniczone peptydy są ich przeciwieństwem.

Constrained peptides are the opposite.

They're really durable, like regular drugs.

Są bardzo wytrzymałe, jak tradycyjne leki.

So it's possible to administer them using pills, inhalers, ointments.

Można przyjmować je w postaci tabletek, leków wziewnych i maści.

This is what makes constrained peptides so desirable for drug development.

Dlatego ich rozwój jest tak pożądany.

They combine some of the best features

Łączą w sobie jedne z najlepszych cech

of small-molecule and biologic drugs into one.

małych cząsteczek i biofarmaceutyków.

But unfortunately, it's incredibly difficult

Niestety, niewiarygodnie trudno jest zmodyfikować

to reengineer the constrained peptides that we find in nature

ograniczone peptydy występujące w naturze,

to become new drugs.

żeby stały się lekami.

So this is where I come in.

Tutaj do gry wchodzę ja.

Creating a new drug is a lot like crafting a key

Tworzenie nowego leku bardzo przypomina obrabianie klucza,

to fit a particular lock.

żeby pasował do konkretnego zamka.

We need to get the shape just right.

Musimy idealnie dopasować kształt.

But if we change the shape of a constrained peptide by too much,

Jeśli za bardzo zmienimy kształt ograniczonego peptydu,

those extra chemical bonds are unable to form

nie powstaną dodatkowe wiązania chemiczne

and the whole molecule falls apart.

i rozpadnie się cała cząsteczka.

So we needed to figure out how to gain control over their shape.

Musieliśmy znaleźć sposób na kontrolowanie ich kształtu.

I was part of a collaborative scientific effort

Należałem do grupy badawczej

that spanned a dozen institutions across three continents

łączącej tuzin instytucji z trzech kontynentów

that came together and solved this problem.

rozwiązujących wspólnie ten problem.

We took a radically different approach from previous efforts.

Wybraliśmy drastycznie inne podejście niż wcześniejsze grupy.

Instead of making changes to the constrained peptides

Zamiast modyfikować ograniczone peptydy

that we find in nature,

występujące w naturze,

we figured out how to build new ones totally from scratch.

odkryliśmy, jak budować je od zera.

To help us do this,

Do pomocy stworzyliśmy darmowe, ogólnodostępne oprogramowanie

we developed freely available open-source peptide-design software

do projektowania peptydów.

that anyone can use to do this, too.

To test our method out,

Żeby przetestować naszą metodę,

we generated a series of constrained peptides

utworzyliśmy serię ograniczonych peptydów

that have a wide variety of different shapes.

o zróżnicowanych kształtach.

Many of these had never been seen in nature before.

Wiele z nich dotąd nieznanych.

Then we went into the laboratory and produced these peptides.

Następnie wyprodukowaliśmy je w laboratorium.

Next, we determined their molecular structures,

Później określiliśmy strukturę cząsteczek,

using experiments.

eksperymentując.

When we compared our designed models

Porównanie naszych projektów

with the real molecular structures,

z rzeczywistymi cząsteczkami wykazało,

we found that our software can position individual atoms

że nasz program pozycjonuje poszczególne atomy

with an accuracy that's at the limit of what's possible to measure.

z najwyższą możliwą dokładnością.

Three years ago, this couldn't be done.

Trzy lata temu byłoby to niemożliwe.

But today, we have the ability to create designer peptides

Dzisiaj możemy tworzyć peptydy

with shapes that are custom-tailored for drug development.

o kształtach precyzyjnie dopasowanych do tworzenia leków.

So where is this technology taking us?

Dokąd wiedzie nas ta technologia?

Well, recently,

Niedawno

my colleagues and I designed constrained peptides

zaprojektowaliśmy z kolegami ograniczony peptyd,

that neutralize influenza virus,

który neutralizuje wirusa grypy,

protect against botulism poisoning

chroni przed zatruciem jadem kiełbasianym

and block cancer cells from growing.

i powstrzymuje rozwój komórek rakowych.

Some of these new drugs

Niektóre nowe leki

have been tested in preclinical trials with laboratory animals.

poddano testom przedklinicznym na zwierzętach.

And so far, they're all safe and highly effective.

Na razie wszystkie są bezpiecznie i wysoce skuteczne.

Projektowanie ograniczonych peptydów jest przełomową technologią,

Constrained peptide design is a cutting-edge technology,

and the drug development pipeline is slow and cautious.

a proces wdrażania leków jest powolny i wymaga ostrożności.

So we're still three to five years out from human trials.

Mamy jeszcze trzy do pięciu lat do testów na ludziach.

But during that time,

W tym czasie

more constrained peptide drugs

więcej leków z ograniczonymi peptydami

are going to be entering the drug development pipeline.

wejdzie w fazę wdrażania.

And ultimately, I believe that designed peptide drugs

Ostatecznie wierzę, że projektowane leki peptydowe

are going to enable us all to break free

pozwolą nam oswobodzić się

from the constraints of our diseases.

z ograniczeń chorób.

Thank you.

Dziękuję.

(Applause)

(Brawa)