A new type of medicine, custom-made with tiny proteins | Christopher Bahl

Translator: Huy Lê Reviewer: Duy Lê

I'm a protein designer.

Tôi là nhà thiết kế protein.

And I'd like to discuss a new type of medicine.

Và tôi sẽ bàn luận về một loại thuốc mới.

It's made from a molecule called a constrained peptide.

Có cấu trúc phân tử được gọi là peptit nén.

There are only a few constrained peptide drugs available today,

Có một vài loại thuốc peptit có sẵn ngày nay,

nhưng sẽ có rất nhiều loại tác động vào thị trường trong thập kỉ tới.

but there are a lot that will hit the market in the coming decade.

Let's explore what these new medicines are made of,

Hãy khám phá những loại thuốc mới này được làm từ gì,

how they're different and what's causing this incoming tidal wave

vì sao chúng khác biệt và điều gì tạo nên làn sóng thủy triều

of new and exciting medicines.

của các loại thuốc mới và thú vị này.

Constrained peptides are very small proteins.

Peptit nén là các protein siêu nhỏ.

They've got extra chemical bonds that constrain the shape of the molecule,

Chúng có nhiều liên kết tạo nên hình thái nguyên tử,

and this makes them incredibly stable

và điều này khiến chúng cực kì ổn định

as well as highly potent.

cũng như vô cùng bền chắc.

Chúng xuất hiện một cách tự nhiên, cơ thể ta có thể sản sinh một số protein

They're naturally occurring, our bodies actually produce a few of these

that help us to combat bacterial, fungal and viral infections.

nhằm chống chọi với vi khuẩn, nấm và vi-rút.

And animals like snakes and scorpions

Các động vật như rắn và bọ cạp

use constrained peptides in their venom.

sử dụng peptit này trong nộc đọc của chúng.

Drugs that are made of protein are called biologic drugs.

Thuốc được làm từ protein được gọi là thuốc sinh học.

So this includes constrained peptides,

Chúng bao gồm peptit nén,

as well as medicines like insulin

giống như các loại thuốc như insulin

or antibody drugs like Humira or Enbrel.

hay các thuốc kháng thể như Humira hay Enbrel.

And in general, biologics are great,

Nói chung, thuốc sinh học rất tuyệt,

because they avoid several ways that drugs can cause side effects.

bởi vì chúng tránh được nhiều tác dụng phụ mà thuốc có thể gây ra.

First, protein.

Đầu tiên, protein.

It's a totally natural, nontoxic material in our bodies.

Nó hoàn toàn tự nhiên, vật chất không độc hại trong cơ thể người.

Our cells produce tens of thousands of different proteins,

Tế bào chúng ta sản xuất mười ngàn loại protein khác nhau,

and basically, all of our food has protein in it.

về cơ bản, tất cả thực phẩm đều chứa protein.

And second, sometimes drugs interact with molecules in your body

Và thứ hai, đôi khi thuốc tương tác với các phân tử trong cơ thể

that you don't want them to.

mà bạn không muốn.

Compared to small molecule drugs,

So sánh với các thuốc phân tử nhỏ,

and by this I mean regular drugs, like aspirin,

và ý tôi là thuốc thông thường, như kháng sinh,

biologics are quite large.

thì thuốc sinh học có kích thướng lớn hơn.

Molecules interact when they adopt shapes that fit together perfectly.

Các phân tử tương tác khi chúng thay đổi hình dạng để phù hợp một cách hoàn hảo.

Much like a lock and key.

Giống như ổ khóa và chìa vậy.

Well, a larger key has more grooves,

À, chìa khóa lớn hơn có nhiều rãnh hơn,

so it's more likely to fit into a single lock.

nên nó chỉ vừa với một chìa duy nhất.

But most biologics also have a flaw.

Nhưng hầu hết thuốc sinh học đều có hạn chế.

They're fragile.

Chúng dễ vỡ.

So they're usually administered by injection,

Vì vậy, chúng thường được tiêm vào cơ thể,

because our stomach acid would destroy the medicine

nếu không axit trong dạ dày sẽ phá hủy thuốc

if we tried to swallow it.

khi chúng ta uống nó.

Constrained peptides are the opposite.

Peptit nén thì ngược lại.

They're really durable, like regular drugs.

Chúng cực kỳ bền vững, như thuốc thông dụng vậy.

So it's possible to administer them using pills, inhalers, ointments.

Vì vậy, chúng có thể được làm thành thuốc viên, ống hít hoặc thuốc mỡ.

This is what makes constrained peptides so desirable for drug development.

Đây là lý do vì sao peptit nén đầy triển vọng trong phát triển thuốc.

They combine some of the best features

Chúng kết hợp những đặc tính tốt

of small-molecule and biologic drugs into one.

của thuốc sinh học và thuốc phân tử nhỏ vào cùng một loại.

But unfortunately, it's incredibly difficult

Nhưng không may, cực kỳ khó

to reengineer the constrained peptides that we find in nature

để tái tạo các peptit nén mà ta tìm thấy trong tự nhiên

to become new drugs.

để trở thành thứ thuốc mới.

So this is where I come in.

Đây là nhiệm vụ của chúng tôi,

Creating a new drug is a lot like crafting a key

sáng tạo một loại thuốc mới giống như chế tạo chìa khóa

to fit a particular lock.

để vừa vào ổ khóa vậy.

We need to get the shape just right.

Chúng tôi cần cấu hình đúng.

But if we change the shape of a constrained peptide by too much,

Nhưng nếu thay đổi hình dạng peptit nén quá nhiều,

those extra chemical bonds are unable to form

những liên kết hóa học không thể được định hình

and the whole molecule falls apart.

và cả phân tử sẽ phân tách.

So we needed to figure out how to gain control over their shape.

Vì vậy, chúng tôi cần tìm ra cách điều khiển hình dạng của chúng.

I was part of a collaborative scientific effort

Chúng tôi liên kết với

that spanned a dozen institutions across three continents

hàng tá tổ chức trong ba châu lục,

that came together and solved this problem.

cố gắng tụ họp lại với nhau và giải quyết vấn đề.

We took a radically different approach from previous efforts.

chúng tôi dùng các cách tiếp cận khác hẳn so với các nỗ lực trước.

Instead of making changes to the constrained peptides

Thay vì thay đổi các peptit

có trong tự nhiên,

that we find in nature,

we figured out how to build new ones totally from scratch.

chúng tôi tìm ra cách tạo nên một thứ mới ngay từ ban đầu.

To help us do this,

Để làm được điều dó,

we developed freely available open-source peptide-design software

chúng tôi phát triển phần mềm tạo peptit từ nguồn mở miễn phí

that anyone can use to do this, too.

mà ai cũng có thể sử dụng.

To test our method out,

Để thử nghiệm phương pháp,

we generated a series of constrained peptides

chúng tôi tạo ra một loạt các peptit nén

that have a wide variety of different shapes.

vốn có nhiều dạng hình thù khác nhau.

Many of these had never been seen in nature before.

Nhiều trong số chúng chưa bao giờ thấy trong tự nhiên trước đó

Then we went into the laboratory and produced these peptides.

Sau đó chúng tôi vào phòng thí nghiệm và tạo các peptit này.

Next, we determined their molecular structures,

Tiếp theo, chúng tôi tạo cấu trúc phân tử của chúng,

using experiments.

bằng thí nghiệm.

When we compared our designed models

Khi chúng tôi so sánh mẫu thiết kế

with the real molecular structures,

với cấu trúc phân tử thật,

we found that our software can position individual atoms

chúng tôi nhận thấy phần mềm có thể đặt các nguyên tử vào đúng vị trí

with an accuracy that's at the limit of what's possible to measure.

với sự chính xác vốn giới hạn đo lường.

Three years ago, this couldn't be done.

Ba năm trước, điều này không được thực hiện.

But today, we have the ability to create designer peptides

Nhưng hôm nay, chúng ta có khả năng để thiết kế các peptit

with shapes that are custom-tailored for drug development.

với hình dạng tùy chỉnh cho việc phát triển thuốc chữa bệnh.

So where is this technology taking us?

Vậy công nghệ này đang hướng chúng ta đi đâu?

Well, recently,

Gần đây,

my colleagues and I designed constrained peptides

đồng nghiệp tôi và tôi thiết kế những peptit nén

that neutralize influenza virus,

có thể trung lập vi-rút cúm,

protect against botulism poisoning

ngăn ngừa ngộ độc

and block cancer cells from growing.

và ngăn tế bào ung thư phát triển.

Some of these new drugs

Vài loại thuốc mới này

have been tested in preclinical trials with laboratory animals.

đã được thử nghiệm tiền lâm sàng trên động vật.

And so far, they're all safe and highly effective.

Chúng đều an toàn và cho hiệu quả cao.

Constrained peptide design is a cutting-edge technology,

Các thiết kế peptit nén là ngành công nghệ mũi nhọn,

và thủ tục phát triển thuốc thì chậm chạp và thận trọng

and the drug development pipeline is slow and cautious.

So we're still three to five years out from human trials.

Vậy nên, cần phải chờ ba đến năm năm mới có thể thử nghiệm trên người.

But during that time,

Nhưng trong thời gian đó,

more constrained peptide drugs

nhiều loại thuốc peptit

are going to be entering the drug development pipeline.

sẽ được đưa vào phát triển.

And ultimately, I believe that designed peptide drugs

Và tôi cực kỳ tin tưởng rằng thiết kế thuốc peptit

are going to enable us all to break free

sẽ giải thoát chúng ta

from the constraints of our diseases.

khỏi những khó khăn khi chiến đấu với bệnh tật.

Thank you.

Xin cảm ơn.

(Applause)

(Vỗ tay)