A new superweapon in the fight against cancer | Paula Hammond

Fordító: David Czuczor Lektor: Zsuzsa Viola

Cancer affects all of us --

A rák mindannyiunkat érinti –

especially the ones that come back over and over again,

főleg, amelyek újra és újra visszatérnek,

the highly invasive and drug-resistant ones,

az erősen támadók, gyógyszerre immunisak,

the ones that defy medical treatment,

az orvosi kezeléssel szemben ellenállóak,

even when we throw our best drugs at them.

még ha a legjobb gyógyszereket is használjuk ellenük.

Engineering at the molecular level,

A technika molekuláris szinten,

working at the smallest of scales,

a legapróbb részecskék szintjén,

can provide exciting new ways

érdekes új utakat kínál

to fight the most aggressive forms of cancer.

a legagresszívabb rákfajták leküzdésében.

Cancer is a very clever disease.

A rák nagyon okos betegség.

There are some forms of cancer,

Vannak olyan rákfajták,

which, fortunately, we've learned how to address relatively well

melyek szerencsére elég jól kezelhetőek

with known and established drugs and surgery.

az ismert és bevált szerek, beavatkozások által.

But there are some forms of cancer

De olyanok is akadnak,

that don't respond to these approaches,

melyek nem reagálnak ezekre a módszerekre,

and the tumor survives or comes back,

és a daganat megmarad vagy visszatér

even after an onslaught of drugs.

a gyógyszeres kezelések ellenére is.

We can think of these very aggressive forms of cancer

Nézhetünk úgy az agresszív ráktípusokra,

as kind of supervillains in a comic book.

mint a képregények főgonoszaira.

They're clever, they're adaptable,

Okosak, alkalmazkodóak

and they're very good at staying alive.

és nagyon jók az életben maradásban.

And, like most supervillains these days,

Mint a legtöbb főgonosznak manapság,

their superpowers come from a genetic mutation.

génmutációból származik a szupererejük.

The genes that are modified inside these tumor cells

A tumorsejtekben módosult gének

can enable and encode for new and unimagined modes of survival,

képesek új túlélési módok kódolására,

allowing the cancer cell to live through

melyekkel a ráksejt túléli

even our best chemotherapy treatments.

a legjobb kemoterápiás kezeléseket is.

One example is a trick in which a gene allows a cell,

Jó példa, mikor egy gén engedi a sejtnek

even as the drug approaches the cell,

a gyógyszer sejthez érésekor

to push the drug out,

eltaszítani a gyógyszert,

before the drug can have any effect.

mielőtt hatni kezdene.

Imagine -- the cell effectively spits out the drug.

Képzeljék el – a sejt kiköpi a szert.

This is just one example of the many genetic tricks

Ez csak egy példa a sok géntrükk közül

in the bag of our supervillain, cancer.

a főgonosz, a rák, tarsolyából.

All due to mutant genes.

Mind a mutáns géneknek köszönhető.

So, we have a supervillain with incredible superpowers.

Tehát, adott egy főgonosz szupererővel.

And we need a new and powerful mode of attack.

és kell nekünk egy új, hatásos támadási mód.

Actually, we can turn off a gene.

Valójában ki tudjuk kapcsolni a gént.

The key is a set of molecules known as siRNA.

A kulcs az siRNA molekulahalmaz.

siRNA are short sequences of genetic code

A siRNA molekulák rövid génszakaszok,

that guide a cell to block a certain gene.

melyek blokkolhatnak egy adott gént.

Each siRNA molecule can turn off a specific gene

Minden siRNA ki tud iktatni

inside the cell.

egy gént a sejten belül.

For many years since its discovery,

A felfedezésük után hosszú évekig

scientists have been very excited

voltak izgatottak a tudósok,

about how we can apply these gene blockers in medicine.

hogyan alkalmazhatóak ezek a génblokkolók az orvostanban.

But, there is a problem.

De van egy bökkenő.

siRNA works well inside the cell.

Az siRNA jól hat sejten belül.

But if it gets exposed to the enzymes

De ha enzimekkel találkozik,

that reside in our bloodstream or our tissues,

melyek a vérünkben, szöveteinkben vannak,

it degrades within seconds.

másodperceken belül lebomlik.

It has to be packaged, protected through its journey through the body

Burkolva, védve kell lennie mozgása során,

on its way to the final target inside the cancer cell.

míg el nem jut a végső célig a ráksejtben.

So, here's our strategy.

Tehát itt a terv:

First, we'll dose the cancer cell with siRNA, the gene blocker,

Először siRNA-val kezeljük a ráksejtet,

and silence those survival genes,

és elfojtjuk a túlélő géneket,

and then we'll whop it with a chemo drug.

végül pedig kémiai szerrel kiirtjuk.

But how do we carry that out?

De hogyan is hajtsuk végre?

Using molecular engineering,

Molekuláris tervezéssel

we can actually design a superweapon

létre tudunk hozni egy szuperfegyvert,

that can travel through the bloodstream.

mely végig tud áramlani a vérünkben.

It has to be tiny enough to get through the bloodstream,

Ehhez elég aprónak kell lennie,

it's got to be small enough to penetrate the tumor tissue,

és ahhoz is, hogy bejusson a rákszövetbe,

and it's got to be tiny enough to be taken up inside the cancer cell.

valamint, hogy elfoglalja ott a helyét.

To do this job well,

Ehhez a feladathoz az kell,

it has to be about one one-hundredth the size of a human hair.

hogy mérete a haj század része legyen.

Let's take a closer look at how we can build this nanoparticle.

Lássuk, hogy kell ilyet létrehozni.

First, let's start with the nanoparticle core.

Kezdjük a nanorészecske magjával.

It's a tiny capsule that contains the chemotherapy drug.

Ez egy apró kapszula kemoterápiás szerrel.

This is the poison that will actually end the tumor cell's life.

Ez a méreg öli meg a tumorsejtet.

Around this core, we'll wrap a very thin,

Ezt a magot beburkoljuk egy nagyon vékony,

nanometers-thin blanket of siRNA.

nanométer-vékony siRNA takaróval.

This is our gene blocker.

Ez a génblokkolónk.

Because siRNA is strongly negatively charged,

Az siRNA-nak erősen negatív a töltése,

we can protect it

ezért megvédhetjük

with a nice, protective layer of positively charged polymer.

egy pozitív töltésű polimerrel.

The two oppositely charged molecules stick together

Ezek az ellentétes töltésű molekulák

összekapcsolódnak a töltések vonzása által

through charge attraction,

and that provides us with a protective layer

védőréteget alkotva számunkra,

that prevents the siRNA from degrading in the bloodstream.

ezért az siRNA nem bomlik le a véráramban.

We're almost done.

Majdnem megvagyunk.

(Laughter)

(Nevetés)

But there is one more big obstacle we have to think about.

Azonban akad még egy nagy akadály.

In fact, it may be the biggest obstacle of all.

Sőt, ez talán a legnagyobb mind közül.

How do we deploy this superweapon?

Hogyan vessük be ezt a szuperfegyvert?

I mean, every good weapon needs to be targeted,

Minden jó fegyver célorientált,

we have to target this superweapon to the supervillain cells

a főgonosz sejteket kell megcéloznunk,

that reside in the tumor.

melyek a tumorban tartózkodnak.

But our bodies have a natural immune-defense system:

Van egy immunvédelmi rendszerünk:

cells that reside in the bloodstream

sejtek, melyek a véráramban találhatóak,

and pick out things that don't belong,

és felismerik az idegen dolgokat,

so that it can destroy or eliminate them.

ezáltal ez a rendszer eltávolítja őket.

And guess what? Our nanoparticle is considered a foreign object.

Mi ilyen? A nanorészecskénk, mondjuk.

We have to sneak our nanoparticle past the tumor defense system.

Be kell juttatnunk a tumor védelmi rendszerén át.

We have to get it past this mechanism of getting rid of the foreign object

Át kell juttatnunk az idegen anyagoktól megszabadulni akaró

védelmi rendszerünkön

by disguising it.

álcázás által.

So we add one more negatively charged layer

Ezért teszünk még egy negatív töltésű réteget

around this nanoparticle,

a nanorészecske köré,

which serves two purposes.

mely két célt szolgál.

First, this outer layer is one of the naturally charged,

Először is, ez egy természetes töltésű,

highly hydrated polysaccharides that resides in our body.

erősen hidratált poliszacharid, amely megtalálható bennünk.

It creates a cloud of water molecules around the nanoparticle

A részecskénk köré vízmolekula-felhőt alkot,

that gives us an invisibility cloaking effect.

láthatatlan köpeny hatást létrehozva.

This invisibility cloak allows the nanoparticle

Ez a köpeny lehetővé teszi számára,

to travel through the bloodstream

hogy a véráramban hosszan és messze utazzon,

long and far enough to reach the tumor,

eljutva a daganatig

without getting eliminated by the body.

anélkül, hogy a test megsemmisítené.

Second, this layer contains molecules

Másodsorban olyan molekulákat tartalmaz,

which bind specifically to our tumor cell.

melyek speciálisan kapcsolódnak a tumorra.

Once bound, the cancer cell takes up the nanoparticle,

Ezután a tumorsejt befogadja a részecskét,

and now we have our nanoparticle inside the cancer cell

és a nanorészecskénk a ráksejtben van,

and ready to deploy.

készen a bevetésre.

Alright! I feel the same way. Let's go!

Helyes! Én is így érzem! Gyerünk!

(Applause)

(Taps)

The siRNA is deployed first.

Az siRNA-t vetjük be először.

It acts for hours,

Négy órán át ténykedik, hogy elfojtsa

giving enough time to silence and block those survival genes.

és blokkolja a túlélő géneket.

We have now disabled those genetic superpowers.

Most lebénítottuk ezeket.

What remains is a cancer cell with no special defenses.

Megmarad a védekezésre képtelen tumorsejt.

Then, the chemotherapy drug comes out of the core

Ekkor a kemoterápiás szer előjön a magból,

and destroys the tumor cell cleanly and efficiently.

és megsemmisíti a tumorsejtet, tisztán és hatékonyan.

With sufficient gene blockers,

Elegendő génblokkolóval

we can address many different kinds of mutations,

különböző mutációkat tudunk kezelni

allowing the chance to sweep out tumors,

megadva az esélyt a tumorok kisöprésére

without leaving behind any bad guys.

egyetlen rosszfiút sem hátrahagyva.

So, how does our strategy work?

Tehát hogy is működik a tervünk?

We've tested these nanostructure particles in animals

Állatokon teszteltük ezeket a nanorészeket

using a highly aggressive form of triple-negative breast cancer.

a háromszorosan negatív mellrák nagyon agresszív formájával.

This triple-negative breast cancer exhibits the gene

Ez a mellrák rendelkezik a génnel,

that spits out cancer drug as soon as it is delivered.

mely kiköpi a gyógyszert, amikor az odaér.

Usually, doxorubicin -- let's call it "dox" -- is the cancer drug

Általában doxorubicin (röviden dox) a szer,

that is the first line of treatment for breast cancer.

amely az első lépés mellrák kezelésében.

So, we first treated our animals with a dox core, dox only.

Először doxszal kezeltük az állatainkat.

The tumor slowed their rate of growth,

A tumorok növekedése lelassult,

but they still grew rapidly,

de még rohamosan nőttek,

doubling in size over a period of two weeks.

a duplájukra két hét alatt.

Then, we tried our combination superweapon.

Ezután jött a kombinált szuperfegyver.

A nanolayer particle with siRNA against the chemo pump,

A rétegünk siRNA-val a kemo pumpa ellen,

plus, we have the dox in the core.

plusz a magban található a dox.

And look -- we found that not only did the tumors stop growing,

Nézzék: leállt a tumorok növekedése,

they actually decreased in size

sőt csökkent a méretük,

and were eliminated in some cases.

és néhány esetben meg is semmisültek.

The tumors were actually regressing.

A tumorok visszafejlődtek.

(Applause)

(Taps)

What's great about this approach is that it can be personalized.

Kitűnő, hogy ez a megközelítés személyre szabott lehet.

We can add many different layers of siRNA

Többféle siRNA rétegeket tudunk használni,

to address different mutations and tumor defense mechanisms.

többféle mutáció, védekezés ellen,

And we can put different drugs into the nanoparticle core.

és különböző szereket tehetünk a magba.

As doctors learn how to test patients

Mivel az orvosok rájöttek a tesztelések módjára,

and understand certain tumor genetic types,

és megértettek bizonyos rák-géntípusokat,

they can help us determine which patients can benefit from this strategy

segíteni tudnak annak meghatározásában, kinek előnyös ez,

and which gene blockers we can use.

és milyen génblokkolókat használhatunk.

Ovarian cancer strikes a special chord with me.

A petefészekrák speciális eset.

It is a very aggressive cancer,

Ez nagyon agresszív rák,

in part because it's discovered at very late stages,

részben, mert az utolsó stádiumban fedezik fel,

when it's highly advanced

előrehaladott állapotban,

and there are a number of genetic mutations.

és mert számos génmutációról van szó.

After the first round of chemotherapy,

Az első kemoterápiás kezelések után

this cancer comes back for 75 percent of patients.

a páciensek 75 százalékánál kiújul.

And it usually comes back in a drug-resistant form.

Általában ilyenkor már ellenálló a szerekre.

High-grade ovarian cancer

A nagyon agresszív petefészekrák

is one of the biggest supervillains out there.

a legnagyobb főgonoszok egyike,

And we're now directing our superweapon

és most irányítjuk szuperfegyverünk

toward its defeat.

a legyőzése irányába.

As a researcher,

Mint kutató,

I usually don't get to work with patients.

általában nem dolgozom páciensekkel.

But I recently met a mother

De mostanában találkoztam egy édesanyával,

who is an ovarian cancer survivor, Mimi, and her daughter, Paige.

aki legyőzte ezt a kórt, és a lányával.

I was deeply inspired by the optimism and strength

Lelkesített az optimizmus és az erő,

that both mother and daughter displayed

ami belőlük áradt,

and by their story of courage and support.

és bátorságuk, támogatásuk története.

At this event, we spoke about the different technologies

Ekkor különböző technológiákról beszéltünk

directed at cancer.

a rákkal kapcsolatban.

And Mimi was in tears

Mimi, az édesanya, sírt,

as she explained how learning about these efforts

mikor ezekről az erőfeszítésekről beszélt,

gives her hope for future generations,

amik reményt adnak a jövő generációjának,

including her own daughter.

beleértve a lányát, Paige-et is.

This really touched me.

Ez igazán megérintett.

It's not just about building really elegant science.

Ez nem csak a tudomány építéséről szól.

It's about changing people's lives.

Ez emberi életek megváltoztatásáról szól.

It's about understanding the power of engineering

A tervezés megértéséről

on the scale of molecules.

molekuláris szinten.

I know that as students like Paige move forward in their careers,

A diákok, mint Page, haladnak előre,

they'll open new possibilities

és új lehetőségeket tárnak fel

in addressing some of the big health problems in the world --

a legnagyobb egészségügyi gondokra –

including ovarian cancer, neurological disorders, infectious disease --

petefészekrák, idegrendszeri rendellenességek, fertőzések –

just as chemical engineering has found a way to open doors for me,

ahogy a kémiai tervezés ajtókat nyitott számomra,

and has provided a way of engineering

és lehetővé tette a tervezést

on the tiniest scale, that of molecules,

a legkisebb, molekuláris szinten,

to heal on the human scale.

hogy embereket tudjunk gyógyítani.

Thank you.

Köszönöm.

(Applause)

( Taps )