Roger Stein: A bold new way to fund drug research

Vertaald door: Rik Delaet Nagekeken door: Els De Keyser

So this is a picture of my dad and me, at the beach in Far Rockaway,

Dit is een foto van mijn vader en mij

op het strand in Far Rockaway,

of eigenlijk Rockaway Park.

or actually Rockaway Park.

I'm the one with the blond hair.

Ik ben die met het blonde haar.

My dad's the guy with the cigarette.

Mijn vader is de man met de sigaret.

It was the 60's.

Het was in de jaren 60. Een heleboel mensen rookten toen nog.

A lot of people smoked back then.

In de zomer van 2009

In the summer of 2009, my dad was diagnosed with lung cancer.

werd bij mijn vader longkanker vastgesteld.

Cancer is one of those things that actually touches everybody.

Kanker raakt iedereen.

Als mannelijke Amerikaan heb je

If you're a man in the US,

you've got about a one in two chance

ongeveer één kans op twee

of being diagnosed with cancer during your lifetime.

om de diagnose kanker te krijgen.

If you're a woman, you've got about a one in three chance

Als Amerikaanse vrouw is dat één kans op drie.

of being diagnosed with cancer.

Iedereen kent wel iemand

Everybody knows somebody who's been diagnosed with cancer.

die kanker heeft gehad.

Now, my dad's doing better today,

Mijn vader stelt het vandaag beter.

and part of the reason for that is that he was able to participate in the trial

Deels omdat hij kon deelnemen aan het uittesten

of an experimental new drug that happened to be specially formulated

van een experimenteel nieuw geneesmiddel.

Het werd speciaal samengesteld

and very good for his particular kind of cancer.

en was zeer effectief voor zijn bijzondere type van kanker.

Er bestaan meer dan 200 soorten kanker.

There are over 200 kinds of cancer.

And what I want to talk about today

Ik wil het vandaag hebben

is how we can help more people like my dad,

over hoe we meer mensen als mijn vader kunnen helpen.

because we have to change the way we think about raising money

Daarom moeten we gaan denken aan een andere manier van geld inzamelen

to fund cancer research.

voor de financiering van kankeronderzoek.

So a while after my dad was diagnosed,

Een tijdje nadat mijn vader zijn diagnose kreeg,

I was having coffee with my friend Andrew Lo.

dronk ik koffie met mijn vriend Andrew Lo.

He's the head of the Laboratory for Financial Engineering at MIT,

Hij is hoofd van het Laboratorium voor Financiële Technologie aan het MIT,

where I also have a position,

waar ik ook werk.

and we were talking about cancer.

We spraken over kanker.

Andrew had wat onderzoek gedaan,

And Andrew had been doing his own bits of research,

and one of the things that he had been told

en een van de dingen die hij vertelde

and that he'd learned from studying the literature

en wat hij had geleerd uit de literatuurstudie,

was that there's actually a big bottleneck.

was dat er eigenlijk één groot knelpunt was.

It's very difficult to develop new drugs,

Nieuwe geneesmiddelen ontwikkelen is heel moeilijk

and the reason it's difficult to develop new drugs

en de reden is

is because in the early stages of drug development,

dat ze in de vroege stadia van de ontwikkeling

zeer riskant en erg duur zijn.

the drugs are very risky, and they're very expensive.

So Andrew asked me if I'd want to maybe work with him a bit,

Dus vroeg Andrew me of ik

met hem wilde samenwerken

work on some of the math and the analytics

aan de wiskunde en de analyse

om te zien of we er iets aan konden doen.

and see if we could figure out something we could do.

Ik ben geen wetenschapper.

Now I'm not a scientist.

You know, I don't know how to build a drug.

Geen idee hoe je een geneesmiddel maakt.

And none of my coauthors, Andrew Lo or Jose-Maria Fernandez or David Fagnan --

En geen van mijn medeauteurs, Andrew Lo,

Jose Maria Fernandez of David Fagnan,

none of those guys are scientists either.

zijn wetenschappers.

We don't know the first thing about how to make a cancer drug.

Geen flauw benul over hoe je een kankermedicijn maakt.

But we know a little bit about risk mitigation

Maar we weten wel wat over risicobeperking

en financiële technologie.

and a little bit about financial engineering,

We vroegen ons af wat we konden doen.

and so we started thinking, what could we do?

Ik wil het hebben over hoe

I'm going to tell you about some work

we've been doing over the last couple years

we in de afgelopen paar jaar hebben gewerkt

aan een fundamenteel nieuwe aanpak van het onderzoek naar kanker en andere zaken.

that we think could fundamentally change the way

research for cancer and lots of other things gets done.

We want to let the research drive the funding,

Wij willen het onderzoek de financiering laten sturen, niet andersom.

not the other way around.

So in order to get started,

Hoe krijg je een geneesmiddel gefinancierd?

let me tell you how you get a drug financed.

Imagine that you're in your lab -- you're a scientist, you're not like me --

Stel dat je in je lab staat -

je bent een wetenschapper, niet zoals ik -

and you've developed a new compound

en je hebt een nieuwe verbinding ontwikkeld die kanker zou kunnen genezen

that you think might be therapeutic for somebody with cancer.

Well, what you do is, you test in animals, you test in test tubes,

Je test ze bij dieren en in proefbuizen.

but there's this notion of going from the bench to the bedside,

Maar van het lab

moet ze bij de patiënt geraken.

and in order to get from the bench, the lab, to the bedside, to the patients,

Daarvoor zijn tests op mensen nodig.

you've got to get the drug tested.

And the way the drug gets tested

Dat gebeurt door middel

is through a series of, basically, experiments,

van een uitgebreide reeks experimenten,

die we klinische studies noemen.

through these large, they're called trials,

Daarmee bepalen we of de stof veilig is,

that they do to determine whether the drug is safe

and whether it works and all these things.

of het werkt, enzovoort.

So the FDA has a very specific protocol.

De FDA volgt een zeer specifiek protocol.

In the first phase of this testing,

In de eerste fase van dit testen

which is called testing for toxicity, it's called Phase I.

wordt op toxiciteit getest.

Dat is fase I.

In the first phase, you give the drug to healthy people

In die eerste fase geef je de stof aan gezonde mensen

and you see if it actually makes them sick.

om te zien of ze er ziek van worden.

In other words, are the side effects just so severe

Als er heel ernstige bijwerkingen zijn,

that no matter how much good it does,

maakt de positieve werking niet uit, dan is ze niet de moeite waard.

it's not going to be worth it?

Leidt het tot hartaanvallen, de dood,

Does it cause heart attacks, kill people, liver failure?

leverfalen? Dat soort dingen.

Dat blijkt al een vrij hoge hindernis.

And it turns out, that's a pretty high hurdle.

Ongeveer een derde van alle stoffen valt hier al uit de boot.

About a third of all drugs drop out at that point.

In the next phase, you test to see if the drug's effective,

In de volgende fase test je de doeltreffendheid.

and you give it to people with cancer

Je geeft ze aan mensen met kanker

and you see if it makes them better.

en kijkt of ze hen beter maakt.

Dat is een hogere hindernis. Mensen stoppen ermee.

And that's also a higher hurdle. People drop out.

In de derde fase doe je een zeer grote steekproef,

And in the third phase, you test it on a very large sample,

je zoekt de juiste dosis en gaat na

and you're trying to determine what the right dose is,

of ze beter is dan wat vandaag beschikbaar is.

is it better than what's available today? If not, then why build it?

Als dat niet zo is, heeft het geen zin.

When you're done with all that,

Wanneer je klaar bent met dat alles,

what you have is a very small percentage of drugs

hou je maar een zeer klein percentage stoffen over

that start the process actually come out the other side.

van waarmee je begonnen was.

So those blue bottles -- those blue bottles save lives,

Die blauwe flesjes redden levens.

En ze zijn ook miljarden waard,

and they're also worth billions, sometimes billions a year.

soms miljarden per jaar.

So now here's a question:

Nu komt hier een vraag.

if I were to ask you, for example,

Ik vraag je bijvoorbeeld

to make a one-time investment of, say, 200 million dollars

om een eenmalige investering te doen

van zo’n 200 miljoen dollar

to buy one of those bottles,

om een van die flesjes te kopen,

so 200 million dollars up front, one time, to buy one of those bottles,

dus 200 miljoen dollar vooraf, ineens,

om een van die flesjes te kopen.

I won't tell you which one it is,

Ik ga niet zeggen welke het is,

and in 10 years, I'll tell you whether you have one of the blue ones.

en na 10 jaar zeg ik je of het een van die blauwe is.

Does that sound like a good deal for anybody?

Goede deal?

No. No, right?

Nee toch.

And of course, it's a very, very risky trial position,

Dat is méér dan riskant.

Daarom is de financiering zo moeilijk,

and that's why it's very hard to get funding,

maar in eerste benadering

but to a first approximation, that's actually the proposal.

is het zo dat het gaat.

Je moet deze dingen van in het begin financieren.

You have to fund these things from the early stages on.

It takes a long time.

Het duurt lang.

So Andrew said to me, he said,

Andrew zei:

"What if we stop thinking about these as drugs?

"Wat als we nu eens stoppen met dit als geneesmiddelen te zien?

Wat als we ze zouden bekijken als financiële activa?"

What if we start thinking about them as financial assets?"

They've got really weird payoff structures and all that,

De manier waarop ze renderen is bizar,

maar laten we daar onze financiële technologie eens op toepassen.

but let's throw everything we know about financial engineering at them.

Laten we eens kijken naar alle kneepjes van het vak

Let's see if we can use all the tricks of the trade

om erachter te komen hoe we deze stoffen

to figure out how to make these drugs work as financial assets.

als financiële activa kunnen laten werken.

Let's create a giant fund.

Laten we een 'megafonds' oprichten.

Financiële specialisten kunnen overweg met risicovolle activa.

In finance, we know what to do with assets that are risky.

Steek ze in een portefeuille om de rendementsverschillen uit te vlakken.

You put them in a portfolio and you try to smooth out the returns.

Met wat wiskunde bleek dit te kunnen werken,

So we did some math, and it turned out you could make this work,

maar daarvoor heb je ongeveer 80 tot 150 stoffen nodig.

but in order to make it work, you need about 80 to 150 drugs.

Now the good news is, there's plenty of drugs

Het goede nieuws is dat er genoeg stoffen

that are waiting to be tested.

in de pijplijn zitten om getest te worden.

Ze vertelden ons dat er een achterstand

We've been told that there's a backlog of about 20 years of drugs

van ongeveer 20 jaar is van stoffen

that are waiting to be tested but can't be funded.

die wachten om getest te worden, bij gebrek aan financiering.

In fact, that early stage of the funding process,

Dat vroege stadium van de financiering

fase I en pre-klinische dingen,

that Phase I and preclinical stuff,

that's actually, in the industry, called the Valley of Death

heet in de industrie 'de vallei des doods',

want daar sneuvelen al veel stoffen.

because it's where drugs go to die.

It's very hard to for them to get through there,

Het is zeer moeilijk om ze erdoor te krijgen. Als dat niet lukt, hoeft de rest niet meer.

and of course, if you can't get through there,

you can't get to the later stages.

We rekenden het uit

So we did this math, and we figured out, OK,

en we vonden dat er tussen 80 en 150 stoffen zouden nodig zijn.

well, you need about 80 to, say, 150, or something like that, drugs.

Na wat meer rekenwerk

And then we did a little more math, and we said, OK,

kwamen we tot het besluit dat het fonds

well, that's a fund of about three to 15 billion dollars.

tussen de 3 en de 15 miljard dollar zou bedragen.

So we kind of created a new problem by solving the old one.

Het oplossen van het oude probleem zadelde ons op met een nieuw.

We got rid of the risk, but now we need a lot of capital,

Het risico was weg, maar nu was er veel kapitaal nodig.

Dat vind je maar op één plaats:

and you can only get that kind of capital in the capital markets.

de kapitaalmarkten.

Venture capitalists and philanthropies don't have it.

Durfkapitalisten hebben het niet. Liefdadige instellingen ook niet.

Hoe krijgen we mensen, die hier traditioneel niet in investeren, zover

But we have to figure out how to get people in the capital markets,

who traditionally don't invest in this, to want to invest in this stuff.

dat ze hierin willen investeren?

Weer kwam financiële technologie ons te hulp.

So again, financial engineering was helpful here.

Stel dat je met een leeg megafonds begint,

Imagine the megafund starts empty,

and what it does is it issues some debt and some equity,

het geeft wat obligaties

en wat aandelen uit

and that generates cash flow.

en dat genereert cashflow.

That cash flow is used, then, to buy that big portfolio of drugs that you need,

Die wordt gebruikt om die grote portefeuille aan stoffen aan te leggen.

and those drugs start working their way through that approval process,

Deze stoffen doorlopen dan

dat goedkeuringsproces.

Na elke fase van goedkeuring

and each time they go through a phase of approval,

neemt hun waarde toe.

De meeste zullen het niet halen, maar enkele wel.

they gain value.

Most of them don't make it, but a few of them do,

Van degenen die in waarde stijgen, kan je er enkele verkopen.

and with the ones that gain value, you can sell some,

Met dat geld kan je

and when you sell them,

de rente op deze obligaties inlossen,

you have money to pay the interest on those bonds,

maar ook de volgende reeks proeven financieren.

but also to fund the next round of trials.

Het is bijna zelfbedruipend.

It's almost self-funding.

Je doet dat tijdens de loop van de transactie,

You do that for the course of the transaction,

and when you're done, you liquidate the portfolio,

en aan het einde liquideer je de portefeuille, betaalt de obligaties terug

pay back the bonds, and you can give the equity holders a nice return.

en keert de aandeelhouders hun winst uit.

Dat was de theorie. We praatten er een tijdje over

That was the theory, and we talked about it,

en deden wat experimenten.

we did a bunch of experiments,

Daarna gingen we het echt uittesten.

and then we said, let's really try to test it.

We spent the next two years doing research.

De volgende twee jaar deden we onderzoek.

We talked to hundreds of experts in drug financing and venture capital.

We spraken met honderden experts in geneesmiddelenfinanciering

en durfkapitaal.

We talked to people who have developed drugs.

We spraken met geneesmiddelenontwikkelaars.

We talked to pharmaceutical companies.

en met farmaceutische bedrijven.

We actually looked at the data for drugs,

We keken ook naar de gegevens over geneesmiddelen,

over 2,000 drugs that had been approved or denied or withdrawn,

meer dan 2.000 geneesmiddelen die goedgekeurd, geweigerd

of ingetrokken waren.

and we also ran millions of simulations.

We voerden miljoenen simulaties uit.

Alles bij elkaar nam dat een hoop tijd in beslag.

And all that actually took a lot of time.

But when we were done, we found something that was sort of surprising.

Maar toen we klaar waren, vonden we iets verrassends.

Het was doenbaar om dat fonds zo te structureren

It was feasible to structure that fund

such that when you were done structuring it,

dat als het klaar was,

je obligaties met een laag risico kon produceren.

you could actually produce low-risk bonds that would be attractive to bond holders,

Dat zou aantrekkelijk zijn voor obligatiehouders,

en winsten van ongeveer 5 tot 8 procent opleveren,

that would give you yields of about five to eight percent,

and you could produce equity

maar ook aandelen

die aandeelhouders 12 procent zou opleveren.

that would give equity holders about a 12 percent return.

Nu gaan deze rendementen

Now those returns aren't going to be attractive to a venture capitalist.

geen durfkapitalisten aantrekken.

Durfkapitalisten willen grote risico’s nemen

They want to make those big bets

and get those billion dollar payoffs.

om miljarden dollar winst te maken.

But it turns out there are lots of other folks that would be interested.

Maar ook andere mensen zijn erin geïnteresseerd.

Dat kadert in

That's right in the investment sweet spot of pension funds and 401(k) plans

de pensioenfondsen, de pensioenplannen

en nog van dit moois.

and all this other stuff.

So we published some articles in the academic press,

Dus publiceerden we wat artikelen in de academische pers,

in medische tijdschriften

in medical journals, in finance journals.

en in financiële tijdschriften.

Maar pas toen de populaire pers er zich voor ging interesseren,

But it wasn't until we actually got the popular press interested in this

begon het wat te lopen.

that we began to get some traction.

We wilden meer doen dan mensen erop attent maken.

We wanted to do more than just make people aware of it.

We wanted people to get involved.

We wilden ze erbij betrekken.

We maakten heel onze computercode

So we took all of our computer code and made that available online

online beschikbaar

under an open-source license to anybody that wanted it.

onder een open-source licentie

voor iedereen die het wilde.

And you guys can download it today

Jullie kunnen ze downloaden

if you want to run your own experiments to see if this would work.

als je zelf wil uittesten of het werkt.

Dat werkte omdat mensen

And that was really effective,

die niet geloofden in onze aannames,

because people that didn't believe our assumptions

hun eigen aannames konden uittesten.

could try their own and see how it would work.

Nu is er een duidelijk probleem:

Now there's an obvious problem, which is,

is er genoeg geld in de wereld om dit te financieren?

is there enough money in the world to fund this?

Er zijn genoeg stoffen,

I've told you there's enough drugs, but is there enough money?

maar is er genoeg geld?

There's 100 trillion dollars of capital

Er is honderd biljoen dollar kapitaal

currently invested in fixed-income securities.

momenteel geïnvesteerd in vastrentende effecten.

That's a hundred thousand billion.

Dat is honderdduizend miljard.

There's plenty of money.

Er is een overvloed aan geld.

(Laughter)

(Gelach)

Maar we beseften dat er meer nodig is dan geld:

But we realized it's more than just money that's required.

We had to get people motivated, involved,

motivatie, betrokkenheid

and get them to understand this.

en goed begrip.

And we started thinking about all the different things that could go wrong.

Daarom gingen we uitzoeken wat er allemaal fout kon gaan.

Wat zijn de mogelijke hinderpalen?

What are all the challenges that might get in the way?

Op de lange lijst problemen

And we had a long list.

We assigned a bunch of people, including ourselves,

zetten we een aantal mensen, met inbegrip van onszelf,

different pieces of this problem.

aan verschillende onderdelen ervan aan het werk.

And we said, could you start a work stream on credit risk?

De ene werkte aan kredietrisico.

Could you start a work stream on the regulatory aspects?

De ander aan de regelgevingsaspecten.

De ander aan het beheer van zoveel projecten.

Could you start a work stream on how you would manage so many projects?

We brachten deskundigen samen voor verschillende deelprojecten

And we had all these experts get together and do these different work streams,

en hielden een conferentie.

and then we held a conference.

Dat gebeurde afgelopen zomer,

The conference was held over this past summer.

alleen voor genodigden.

It was an invitation-only conference.

Ze werd gesponsord door de Amerikaanse Kankervereniging

It was sponsored by the American Cancer Society

en verliep in samenwerking

and done in collaboration with the National Cancer Institute.

met het Nationaal Kankerinstituut.

We had experts from every field we thought would be important,

We hadden deskundigen op elk gebied dat we belangrijk achtten,

including the government, and people that run research centers,

inclusief de overheid,

de onderzoekscentra, enzovoort.

and for two days they heard the reports

Twee dagen lang beluisterden ze de verslagen van die vijf deelprojecten en bespraken ze.

from those five work streams, and talked about it.

Het was de eerste keer

It was the first time the people who could make this happen

dat de mensen die dit konden waar maken, met elkaar in gesprek waren.

sat across the table from each other and had these conversations.

Now these conferences, it's typical to have a dinner,

Bij dit soort conferenties hoort een diner,

and at that dinner, you get to know each other,

en tijdens dat diner,

leer je elkaar kennen,

sort of like what we're doing here.

net zoals hier.

I happened to look out the window,

Ik keek toevallig uit het raam,

and hand on my heart,

en – eerlijk waar -

on the night of this conference -- it was the summertime --

op de avond van die conferentie in de zomer

zag ik een dubbele regenboog.

and that's what I saw, a double rainbow.

Ik denk er graag aan als een goed voorteken.

So I'd like to think it was a good sign.

Since the conference, we've got people working between Paris and San Francisco,

Sinds de conferentie werken hier mensen aan

van Parijs tot San Francisco,

lots of different folks working on this

veel verschillende mensen,

om te zien of dit echt mogelijk is.

to try to see if we can really make it happen.

We're not looking to start a fund, but we want somebody else to do this.

Wij gaan geen fonds oprichten,

dat moet iemand anders doen.

Nogmaals, ik ben geen wetenschapper.

Because, again, I'm not a scientist.

I can't build a drug.

Ik kan geen geneesmiddel maken.

I'm never going to have enough money to fund even one of those trials.

En ik ga nooit genoeg geld hebben

om zelfs één van die tests te financieren.

But all of us together, with our 401(k)s,

Maar wij allemaal samen, met onze pensioenplannen en beleggingsfondsen,

with our 529 plans, with our pension plans,

all of us together can actually fund hundreds of trials

kunnen honderden tests financieren,

and get paid well for doing it

er goed aan verdienen

and save millions of lives like my dad.

en miljoenen levens redden zoals dat van mijn vader.

Bedankt.

Thank you.

(Applause)

(Applaus)