Roger Stein: A bold new way to fund drug research

Fordító: Eszter Edelmann Lektor: Laszlo Kereszturi

So this is a picture of my dad and me, at the beach in Far Rockaway,

Ez egy kép az apámról és rólam

a Far Rockaway parton,

jobban mondva a Rockaway Parkban.

or actually Rockaway Park.

I'm the one with the blond hair.

Én vagyok a szőke.

My dad's the guy with the cigarette.

Az apám a cigis.

It was the 60's.

A 60-as évek voltak. Akkor sokan dohányoztak.

A lot of people smoked back then.

2009 nyarán

In the summer of 2009, my dad was diagnosed with lung cancer.

apámnál tüdőrákot állapítottak meg.

Cancer is one of those things that actually touches everybody.

A rák az egyik olyan dolog, ami ténylegesen érint mindenkit.

Hogyha az Amerikai Egyesült Államokban vagy férfi,

If you're a man in the US,

you've got about a one in two chance

akkor körülbelül egy a kettőhöz az esélye annak,

of being diagnosed with cancer during your lifetime.

hogy életed során rákkal diagnosztizáljanak.

If you're a woman, you've got about a one in three chance

Ha nő vagy, egy a háromhoz az esélye,

of being diagnosed with cancer.

hogy rákkal diagnosztizáljanak.

Mindenki ismer valakit,

Everybody knows somebody who's been diagnosed with cancer.

akit rákkal diagnosztizáltak.

Now, my dad's doing better today,

Nos, az apám jobban van már

and part of the reason for that is that he was able to participate in the trial

és ez részint annak köszönhető,

hogy részt vehetett egy kísérleti,

of an experimental new drug that happened to be specially formulated

új gyógyszer tesztelésében,

amit éppen az ő rákjának típusára

and very good for his particular kind of cancer.

alakítottak ki és nagyon jó volt rá.

Több mint 200 féle rák van.

There are over 200 kinds of cancer.

And what I want to talk about today

Ma arról szeretnék beszélni, hogy

is how we can help more people like my dad,

hogyan tudnánk több olyan embernek segíteni, mint az apám,

because we have to change the way we think about raising money

mert meg kell változtatni gondolkodásunkat a rákkutatás

to fund cancer research.

finanszírozásához szükséges pénz összegyűjtéséről.

So a while after my dad was diagnosed,

Tehát nem sokkal az után, hogy az apámat diagnosztizálták,

I was having coffee with my friend Andrew Lo.

Andrew Lo barátommal kávéztam.

He's the head of the Laboratory for Financial Engineering at MIT,

Ő az MIT Pénzügyi Tervezési Laboratóriumának vezetője,

where I also have a position,

- ahol én is dolgozom -

and we were talking about cancer.

és a rákról beszélgettünk.

Andrew végezte a maga kutatási részeit

And Andrew had been doing his own bits of research,

and one of the things that he had been told

és azt mondták neki, illetve

and that he'd learned from studying the literature

ez derült ki számára a szakirodalom tanulmányozásából,

was that there's actually a big bottleneck.

hogy van egy jelentős szűk keresztmetszet.

It's very difficult to develop new drugs,

Nagyon nehéz új gyógyszereket kifejleszteni,

and the reason it's difficult to develop new drugs

és az ok, amiért nehéz új gyógyszereket kifejleszteni

is because in the early stages of drug development,

az az, hogy a gyógyszerfejlesztés korai szakaszaiban

a gyógyszerek nagyon kockázatosak

the drugs are very risky, and they're very expensive.

és nagyon drágák.

So Andrew asked me if I'd want to maybe work with him a bit,

Tehát Andrew megkérdezte, akarok-e

esetleg egy kicsit vele dolgozni

work on some of the math and the analytics

a matematikai és elemzési részeken,

hogy kiderüljön, ki tudunk-e találni valamit, amit tehetnénk.

and see if we could figure out something we could do.

Nos, én nem vagyok tudós.

Now I'm not a scientist.

You know, I don't know how to build a drug.

Szóval nem tudom hogyan kell egy gyógyszert létrehozni.

And none of my coauthors, Andrew Lo or Jose-Maria Fernandez or David Fagnan --

És szerzőtársaim egyike sem az. Andrew Lo

vagy Jose Maria Fernandez vagy David Fagnan,

none of those guys are scientists either.

ezek közül a srácok közül egyik sem tudós.

We don't know the first thing about how to make a cancer drug.

Egyáltalán semmit nem tudunk arról, hogyan kell rák gyógyszert készíteni.

But we know a little bit about risk mitigation

De tudunk egy keveset a kockázat kezelésről

és egy kicsit a pénzügyi tervezésről,

and a little bit about financial engineering,

és azon kezdtünk gondolkodni, hogy mit tehetnénk.

and so we started thinking, what could we do?

Amiről most beszélni fogok, az

I'm going to tell you about some work

we've been doing over the last couple years

az elmúlt pár évben végzett munka,

amiről azt gondoljunk, hogy alapjaiban változtatná meg

that we think could fundamentally change the way

a rákkutatást és sok mást is.

research for cancer and lots of other things gets done.

We want to let the research drive the funding,

Azt akarjuk, hogy a kutatás irányítsa

not the other way around.

a finanszírozást és nem fordítva.

So in order to get started,

Tehát kezdésnek hadd mondjam el,

let me tell you how you get a drug financed.

hogyan kap egy gyógyszer finanszírozást.

Imagine that you're in your lab -- you're a scientist, you're not like me --

Képzeld el, hogy a laboratóriumodban vagy,

-- tudós vagy, nem úgy mint én --

tudós vagy, és kifejlesztettél

and you've developed a new compound

egy vegyületet, amiről azt gondolod,

that you think might be therapeutic for somebody with cancer.

hogy gyógyhatású lehet valakinek, aki rákos.

Well, what you do is, you test in animals, you test in test tubes,

Tehát azt teszed, hogy leteszteled állatokon,

aztán leteszteled kémcsövekben,

but there's this notion of going from the bench to the bedside,

de hát ott az az elképzelés, hogy a munkaasztaltól

az éjjeli szekrényre kellene kerüljön,

and in order to get from the bench, the lab, to the bedside, to the patients,

és annak érdekében, hogy a munkaasztaltól -- a laboratóriumból --

eljusson az éjjeli szekrényre, a beteghez,

you've got to get the drug tested.

le kell teszteltetni a gyógyszert.

And the way the drug gets tested

És a gyógyszereket egy sor,

is through a series of, basically, experiments,

-- tulajdonképpen kísérleten keresztül --

nagy, úgynevezett próbákon tesztelik,

through these large, they're called trials,

hogy meghatározzák, vajon a gyógyszer biztonságos-e

that they do to determine whether the drug is safe

and whether it works and all these things.

és hogy hatásos-e és egyebek.

So the FDA has a very specific protocol.

Az FDA-nak nagyon pontos prokollja van.

In the first phase of this testing,

A tesztelés első ütemében -

which is called testing for toxicity, it's called Phase I.

amit úgy hívnak, tesztelés mérgezésre --

ezt hívják Első Fázisnak.

In the first phase, you give the drug to healthy people

Az első fázisban a gyógyszert egészséges embereknek adják,

and you see if it actually makes them sick.

és megfigyelik, hogy megbetegíti-e őket.

In other words, are the side effects just so severe

Más szavakkal, olyan erősek-e a mellékhatások,

that no matter how much good it does,

hogy mindegy milyen jót tesz,

nem fogja megérni.

it's not going to be worth it?

Okoz-e szívrohamot, megöl-e embereket,

Does it cause heart attacks, kill people, liver failure?

májelégtelenséget okoz, ilyesmit?

Kiderült, hogy ez egy igen magas akadály.

And it turns out, that's a pretty high hurdle.

Az összes gyógyszer harmada esik ki ezen a ponton.

About a third of all drugs drop out at that point.

In the next phase, you test to see if the drug's effective,

A következő ütemben azt vizsgálják, hogy a gyógyszer hat-e,

and you give it to people with cancer

tehát a gyógyszert rákos betegeknek adják

and you see if it makes them better.

és megvizsgálják, hogy jobban lesznek-e tőle.

Ez is egy magas akadály. Emberek esnek ki.

And that's also a higher hurdle. People drop out.

És a harmadik ütemben tulajdonképpen egy nagyon nagy mintán tesztelik,

And in the third phase, you test it on a very large sample,

és azt próbálják meghatározni, hogy mi a helyes dózis és azt is,

and you're trying to determine what the right dose is,

hogy jobb-e a ma elérhetőnél?

is it better than what's available today? If not, then why build it?

Ha nem, akkor minek létrehozni?

When you're done with all that,

Amikor ezzel mind megvannak,

what you have is a very small percentage of drugs

marad egy nagyon kis százaléka azoknak a gyógyszereknek,

that start the process actually come out the other side.

amikkel elkezdték a folyamatot és a végére megmaradtak.

So those blue bottles -- those blue bottles save lives,

Szóval azok a kék üvegcsék, azok a kék üvegcsék életeket mentenek,

valamint milliárdokat érnek,

and they're also worth billions, sometimes billions a year.

néha milliárdokat évente.

So now here's a question:

Tehát itt van most a kérdés:

if I were to ask you, for example,

ha megkérnélek, hogy például

to make a one-time investment of, say, 200 million dollars

eszközölj egy egyszeri beruházást,

mondjuk 200 millió dollárt,

to buy one of those bottles,

hogy megvehesd az egyik üvegcsét,

so 200 million dollars up front, one time, to buy one of those bottles,

tehát 200 millió dollár előre, egyszer,

hogy megvedd az egyik üvegcsét,

I won't tell you which one it is,

nem mondom meg melyik az,

and in 10 years, I'll tell you whether you have one of the blue ones.

és 10 éven belül megmondom, hogy az egyik kék van-e nálad.

Does that sound like a good deal for anybody?

Jó üzletnek hangzik ez bárkinek?

No. No, right?

Nem. Ugye, hogy nem?

And of course, it's a very, very risky trial position,

És persze ez egy nagyon, nagyon kockázatos vizsgálati helyzet

és ezért nagyon nehéz finanszírozást szerezni,

and that's why it's very hard to get funding,

de elsőre,

but to a first approximation, that's actually the proposal.

éppenséggel ez az ajánlat.

Ezeket a dolgokat

You have to fund these things from the early stages on.

a korai szakaszoktól kell finanszírozni. Sokáig tart.

It takes a long time.

So Andrew said to me, he said,

Tehát Andrew azt mondta:

"What if we stop thinking about these as drugs?

"Mi lenne ha nem gyógyszerként gondolnánk ezekre?

Mi volna, ha úgy gondolnánk rájuk, mint pénzügyi eszközökre?"

What if we start thinking about them as financial assets?"

They've got really weird payoff structures and all that,

Nagyon fura megtérülésük van meg minden,

de vessük be minden

but let's throw everything we know about financial engineering at them.

pénzügyi tervezési tudásunkat!

Nézzük meg, hogy a szakma minden trükkjét felhasználva

Let's see if we can use all the tricks of the trade

ki tudunk-e találni valamit, hogy ezek a gyógyszerek

to figure out how to make these drugs work as financial assets.

pénzügyi eszközökként működjenek.

Let's create a giant fund.

Hozzunk létre egy óriási alapot.

Pénzügyekben, tudjuk

In finance, we know what to do with assets that are risky.

mit kell tenni a kockázatos eszközökkel.

Betesszük egy portfólióba és

You put them in a portfolio and you try to smooth out the returns.

megpróbáljuk kiegyengetni a megtérüléseket.

Tehát számolgattunk és kiderült,

So we did some math, and it turned out you could make this work,

hogy ez működhet, de ahhoz hogy működjön

but in order to make it work, you need about 80 to 150 drugs.

körülbelül 80-150 gyógyszerre van szükség.

Now the good news is, there's plenty of drugs

Nos a jó hír, hogy rengeteg olyan gyógyszer van,

that are waiting to be tested.

ami tesztelésre vár.

Azt mondták, hogy 20 évnyi gyógyszer

We've been told that there's a backlog of about 20 years of drugs

vár tesztelésre

that are waiting to be tested but can't be funded.

finanszírozás hiányában.

In fact, that early stage of the funding process,

Egyébként a finanszírozási folyamat elejét,

azt a bizonyos Első Fázist és a klinikai tesztelés előtti dolgokat

that Phase I and preclinical stuff,

that's actually, in the industry, called the Valley of Death

az iparágban Halál Völgynek hívják,

mert a gyógyszerek ott halnak meg.

because it's where drugs go to die.

It's very hard to for them to get through there,

Nagyon nehéz azon a részen átjutni és természetesen

ha azon nem jut át, a következő szakaszba sem jut el.

and of course, if you can't get through there,

you can't get to the later stages.

Szóval számolgattunk és rájöttünk,

So we did this math, and we figured out, OK,

hogy mondjuk kb. 80-150

well, you need about 80 to, say, 150, or something like that, drugs.

vagy valami ilyesmi gyógyszer kell.

Aztán kicsit tovább számolgattunk és azt mondtuk,

And then we did a little more math, and we said, OK,

jó, ez egy körülbelül

well, that's a fund of about three to 15 billion dollars.

3 - 15 milliárd dolláros alap.

So we kind of created a new problem by solving the old one.

Szóval létrehoztunk egy új problémát

a régi megoldásával.

We got rid of the risk, but now we need a lot of capital,

Megszabadultunk a kockázattól, de most sok tőkére van szükségünk

és csak egy hely van, ahol ennyi tőkét lehet szerezni,

and you can only get that kind of capital in the capital markets.

a tőkepiac.

Venture capitalists and philanthropies don't have it.

A kockázati tőkéseknek nincs ennyi. Az alapítványoknak nincs ennyi.

De ki kell találjuk, hogy hogyan vegyük rá a tőkepiac szereplőit,

But we have to figure out how to get people in the capital markets,

akik hagyományosan nem fektetnek ilyesmibe,

who traditionally don't invest in this, to want to invest in this stuff.

hogy fektessenek ilyesmibe.

Tehát ismét segítségünkre lett a pénzügyi tervezés.

So again, financial engineering was helpful here.

Képzeljük el, hogy ez a mega-alap üresen indul,

Imagine the megafund starts empty,

and what it does is it issues some debt and some equity,

majd néhány kötvényt

és némi részvényt állít ki,

and that generates cash flow.

és ezzel pénz beáramlást hoz létre.

That cash flow is used, then, to buy that big portfolio of drugs that you need,

Ezt a pénzt aztán felhasználjuk, hogy megvegyük

azt a nagy gyógyszer portfóliót, amire szükség van.

and those drugs start working their way through that approval process,

Ezek a gyógyszerek elkezdenek haladni

a jóváhagyási folyamatban,

és minden alkalommal, amikor továbblépnek a következő engedélyeztetési fázisba

and each time they go through a phase of approval,

növekszik az értékük.

A többségnek nem sikerül,

they gain value.

Most of them don't make it, but a few of them do,

de néhánynak igen,

és amelyeknek megnövekedett az értéke, azokból eladhatsz

and with the ones that gain value, you can sell some,

és amikor ezeket eladod,

and when you sell them,

lesz pénzed a kötvényekre kamatot fizetni,

you have money to pay the interest on those bonds,

valamint finanszírozni a tesztelés következő körét.

but also to fund the next round of trials.

Ez majdnem önfinanszírozó.

It's almost self-funding.

A folyamat során végig ezt csináljuk

You do that for the course of the transaction,

and when you're done, you liquidate the portfolio,

és amikor kész, akkor eladjuk a portfóliót,

kifizetjük a kötvényeket és a

pay back the bonds, and you can give the equity holders a nice return.

részvény tulajdonosoknak szép megtérülést tudunk adni.

Tehát ez volt az elmélet és beszéltünk róla

That was the theory, and we talked about it,

egy ideig, végeztünk egy csomó kísérletet,

we did a bunch of experiments,

aztán azt mondtuk, próbáljuk meg letesztelni.

and then we said, let's really try to test it.

We spent the next two years doing research.

A következő két évet kutatással töltöttük.

We talked to hundreds of experts in drug financing and venture capital.

Gyógyszer finanszírozási és kockázati tőke

szakértők százaival beszéltünk.

We talked to people who have developed drugs.

Beszéltünk olyanokkal, akik már fejlesztettek gyógyszereket.

We talked to pharmaceutical companies.

Beszéltünk gyógyszergyártó cégekkel.

We actually looked at the data for drugs,

2000 olyan gyógyszer adataiba néztünk bele,

over 2,000 drugs that had been approved or denied or withdrawn,

amiket már jóváhagytak vagy elutasítottak

vagy visszavontak,

and we also ran millions of simulations.

valamint szimulációk millióit futtatuk le.

És ez mind sok időt vett igénybe.

And all that actually took a lot of time.

But when we were done, we found something that was sort of surprising.

De amikor elkészültünk, igencsak meglepő volt, amit találtunk.

Megvalósítható egy olyan alap kialakítása,

It was feasible to structure that fund

such that when you were done structuring it,

amelyet ha kialakítottunk,

alacsony kockázatú kötvényeket képes kibocsátani

you could actually produce low-risk bonds that would be attractive to bond holders,

amik vonzóak lehetnek kötvényeseknek.

Körülbelül 5-8 százalékos hozamot adnának

that would give you yields of about five to eight percent,

and you could produce equity

és tőkét is termelnének,

amely a tőkéseknek 12%-os megtérülést hozna.

that would give equity holders about a 12 percent return.

Ezek a megtérülések nem lesznek vonzóak

Now those returns aren't going to be attractive to a venture capitalist.

egy kockázati tőkésnek.

A kockázati tőkések azok a srácok, aki nagyban akarnak fogadni

They want to make those big bets

and get those billion dollar payoffs.

és megkapni a milliárd dolláros hasznukat.

But it turns out there are lots of other folks that would be interested.

De kiderült, hogy sok mást érdekelne.

A nyugdíj alapoknak és a munkáltatói

That's right in the investment sweet spot of pension funds and 401(k) plans

nyugdíj előtakarékossági programoknak

és hasonlóknak pont megfelel.

and all this other stuff.

So we published some articles in the academic press,

Úgyhogy a tudományos sajtóban közzétettünk néhány cikket.

Orvosi szaklapokban is publikáltunk cikkeket.

in medical journals, in finance journals.

Pénzügyi lapokban is publikáltunk cikkeket.

De addig nem igazán indultunk be,

But it wasn't until we actually got the popular press interested in this

amíg a tömegsajtó

fel nem figyelt rá.

that we began to get some traction.

Mert annál többet akartunk, minthogy az embek csak tudjanak róla.

We wanted to do more than just make people aware of it.

We wanted people to get involved.

Be akartuk vonni az embereket.

Azt csináltuk, hogy fogtuk a számítógépes programunkat

So we took all of our computer code and made that available online

és online elérhetővé tettük

under an open-source license to anybody that wanted it.

egy nyílt forráskód licensz alatt,

mindenki számára, aki akarta.

And you guys can download it today

Ti is le tudjátok akár ma tölteni,

if you want to run your own experiments to see if this would work.

hogyha ki akarjátok próbálni, hogy működik-e.

Ez nagyon hatékony volt, mert azok

And that was really effective,

akik nem hittek a feltételezéseinkben

because people that didn't believe our assumptions

kipróbálhatták a sajátjaikat és megnézhették hogy működnek-e.

could try their own and see how it would work.

Van itt egy nyilvánvaló probléma, miszerint

Now there's an obvious problem, which is,

van-e elég pénz a világon, hogy ezt finanszírozza.

is there enough money in the world to fund this?

Mondtam, hogy van elég gyógyszer,

I've told you there's enough drugs, but is there enough money?

de van-e elég pénz?

There's 100 trillion dollars of capital

100 trillió dollárnyi tőke van

currently invested in fixed-income securities.

fix jövedelmet hozó értékpapírokba fektetve.

That's a hundred thousand billion.

Az százezer milliárd.

There's plenty of money.

Van pénz bőven.

(Laughter)

(Nevetés)

De arra jöttünk rá, hogy több kell, mint csak a pénz.

But we realized it's more than just money that's required.

We had to get people motivated, involved,

Motiválni kellett az embereket, hogy részt vegyenek

and get them to understand this.

és hogy megértsék ezt.

And we started thinking about all the different things that could go wrong.

Szóval elkezdtünk azon a sok különböző dolgon gondolkodni, ami félresikerülhet.

Milyen kihívások állhatnak az utunkba?

What are all the challenges that might get in the way?

Hosszú listánk volt és azt csináltuk, hogy egy csomó

And we had a long list.

We assigned a bunch of people, including ourselves,

embert hozzárendeltünk, megunkat is beleértve,

different pieces of this problem.

különböző problémákhoz és

And we said, could you start a work stream on credit risk?

azt mondtuk, el tudnátok indítani egy munkacsoportot a hitelkockázatról?

Could you start a work stream on the regulatory aspects?

El tudnátok indítani egy munkacsoportot a szabályozói szempontokról?

El tudnátok indítani egy munkacsoportot arról,

Could you start a work stream on how you would manage so many projects?

hogy hogyan lehetne ennyi projektet menedzselni?

Összehoztuk ezt a sok szakértőt, hogy

And we had all these experts get together and do these different work streams,

kidolgozzák a különböző folyamatokat,

majd tartottunk egy konferenciát.

and then we held a conference.

A konferenciát nyáron, ezen a nyáron tartottunk.

The conference was held over this past summer.

Meghívásos alapon.

It was an invitation-only conference.

Az Amerikai Rák Szövetség szponzorálta

It was sponsored by the American Cancer Society

és a Nemzeti Rák Intézettel

and done in collaboration with the National Cancer Institute.

együttműködve bonyolítottuk.

We had experts from every field we thought would be important,

Voltak szakértők minden szerintünk fontos területről

including the government, and people that run research centers,

többek között az állam részéről, illetve

kutatóközpontok vezetői és így tovább.

and for two days they heard the reports

Két napig hallgatták a beszámolókat

az öt munkacsoporttól és beszéltek róla.

from those five work streams, and talked about it.

Ez volt az első alkalom, amikor

It was the first time the people who could make this happen

azok az emberek akik valójában meg tudják ezt valósítani

leültek egymással

sat across the table from each other and had these conversations.

és elbeszélgettek.

Now these conferences, it's typical to have a dinner,

Ezeken a konferenciákon van egy vacsora

and at that dinner, you get to know each other,

ahol megismerhetitek

a többi résztvevőt,

sort of like what we're doing here.

olyasmi mint amit itt is csinálunk.

I happened to look out the window,

Éppen kinéztem az ablakon -

and hand on my heart,

és esküszöm - kinéztem az ablakon

on the night of this conference -- it was the summertime --

a konferencia estéjén -- nyár volt --

és ezt láttam, egy dupla szivárványt.

and that's what I saw, a double rainbow.

Szóval szeretném azt gondolni, hogy ez egy jó jel.

So I'd like to think it was a good sign.

Since the conference, we've got people working between Paris and San Francisco,

A konferencia óta, Párizstól San Francisco-ig

sok különféle ember

lots of different folks working on this

dolgozik ezen,

hogy kiderüljön, vajon meg tudjuk-e valósítani.

to try to see if we can really make it happen.

We're not looking to start a fund, but we want somebody else to do this.

Nem mi akarjuk elindítani az alapot,

hanem azt szeretnénk, ha valaki más tenné.

Ugyanis, ismétlem, nem vagyok tudós.

Because, again, I'm not a scientist.

I can't build a drug.

Nem tudok gyógyszert létrehozni.

I'm never going to have enough money to fund even one of those trials.

Soha nem lesz elég pénzem,

hogy a próbáknak egyikét finanszírozzam.

But all of us together, with our 401(k)s,

De mi mindannyian, a munkáltatói nyugdíjtakarékossági és

with our 529 plans, with our pension plans,

oktatási takarékossági programjainkkal és magán nyugdíjprogramjainkkal,

all of us together can actually fund hundreds of trials

együtt akár próbák százait finanszírozhatjuk,

and get paid well for doing it

és még jól fizetnének is érte

and save millions of lives like my dad.

és millió olyan életet menthetnénk meg, mint az apámé.

Köszönöm.

Thank you.

(Applause)

(Taps)