Roger Stein: A bold new way to fund drug research

ロジャー・スタイン: 薬剤研究のための画期的な資金調達法

翻訳: Yumiko Sakata 校正: Tomoyuki Suzuki

So this is a picture of my dad and me, at the beach in Far Rockaway,

これは 私と父の写真です

ファーロッカウェイのビーチ

ロッカウェイ公園かな

or actually Rockaway Park.

I'm the one with the blond hair.

ブロンドの髪が私で

My dad's the guy with the cigarette.

タバコを持っているのが父

It was the 60's.

60年代 この頃は みんな吸っていたんですよね

A lot of people smoked back then.

2009年の夏に

In the summer of 2009, my dad was diagnosed with lung cancer.

父は肺ガンと診断されました

Cancer is one of those things that actually touches everybody.

誰でも 癌にはドキッとしますよね

アメリカ合衆国の男性なら

If you're a man in the US,

you've got about a one in two chance

一生の内で癌と診断されるのは

of being diagnosed with cancer during your lifetime.

２人に１人

If you're a woman, you've got about a one in three chance

女性なら ３人に１人が

of being diagnosed with cancer.

癌になります

誰もが

Everybody knows somebody who's been diagnosed with cancer.

癌になった人を　 知っていますよね

Now, my dad's doing better today,

現在  私の父は快方に向っていますが

and part of the reason for that is that he was able to participate in the trial

その理由の一つは

実験段階の新薬の

of an experimental new drug that happened to be specially formulated

臨床試験を 受けることができたからです

その新薬は 特別に処方され

and very good for his particular kind of cancer.

彼の癌には　　 とても良く効いたのですね

癌には200以上の種類があります

There are over 200 kinds of cancer.

And what I want to talk about today

今日私がお話したいのは どうしたら

is how we can help more people like my dad,

父のような人を より多く助けられるかについてです

because we have to change the way we think about raising money

なぜなら 癌研究の資金集めについての

to fund cancer research.

考え方を変える必要があるからです

So a while after my dad was diagnosed,

父が癌だとわかった後 ある時

I was having coffee with my friend Andrew Lo.

私は 友人のアンドリュー・ローと コーヒーを飲んでいました

He's the head of the Laboratory for Financial Engineering at MIT,

彼は ＭＩＴの金融工学の 研究室長です

where I also have a position,

私もそこで働いていて

and we were talking about cancer.

癌について話していました

アンドリューは ちょっとした研究を 続けていましたが

And Andrew had been doing his own bits of research,

and one of the things that he had been told

他の人に教えられた事の 一つについて

and that he'd learned from studying the literature

文献を調べてみると 実に大きなボトルネックがあることが

was that there's actually a big bottleneck.

分かったのです

It's very difficult to develop new drugs,

新薬の開発は とても困難なものです

and the reason it's difficult to develop new drugs

難しい理由は

is because in the early stages of drug development,

新薬開発の初期段階においては

薬剤のリスクは非常に高く

the drugs are very risky, and they're very expensive.

また とても費用がかかるからです

So Andrew asked me if I'd want to maybe work with him a bit,

そこで 私はアンドリューから

彼の仕事を　 数学と分析学を使って

work on some of the math and the analytics

手伝ってもらえないか

我々に出来る事を 見い出せないだろうかと頼まれました

and see if we could figure out something we could do.

私は科学者ではありません

Now I'm not a scientist.

You know, I don't know how to build a drug.

私には 薬剤の作り方は分からないし

And none of my coauthors, Andrew Lo or Jose-Maria Fernandez or David Fagnan --

共著者のアンドリュー・ローも

ホセ・マリア・ヘルナンデスも デービッド・ファグナンも

none of those guys are scientists either.

科学者ではありません

We don't know the first thing about how to make a cancer drug.

癌治療薬の作り方の イロハも分からないのです

But we know a little bit about risk mitigation

でも リスクの軽減や 金融工学については

多少知識があります

and a little bit about financial engineering,

そこで考え始めました 我々に何が出来るだろう？

and so we started thinking, what could we do?

ここ数年に亘り

I'm going to tell you about some work

we've been doing over the last couple years

研究してきた事をお話します

我々は それによって 癌その他の研究が

that we think could fundamentally change the way

根本的に変わるだろうと考えています

research for cancer and lots of other things gets done.

We want to let the research drive the funding,

我々は 研究が資金提供を促すように したいのであって

not the other way around.

その逆ではありません

So in order to get started,

まず 薬への資金提供とは

let me tell you how you get a drug financed.

どういう事かお話しましょう

Imagine that you're in your lab -- you're a scientist, you're not like me --

想像して下さい　 あなたは科学者で

実験室にいます

私と違って 科学者だから

and you've developed a new compound

癌患者の治療に有効かもしれない

that you think might be therapeutic for somebody with cancer.

化合物を開発しました

Well, what you do is, you test in animals, you test in test tubes,

動物でテストし

試験管でテストし

but there's this notion of going from the bench to the bedside,

でも 最終的には実験台から

臨床への移行を目指します

and in order to get from the bench, the lab, to the bedside, to the patients,

実験室の実験台から

ベッドにいる患者への投与に至るには

you've got to get the drug tested.

その薬をテストしなければなりません

And the way the drug gets tested

薬のテストは 基本的には

is through a series of, basically, experiments,

一連の実験です

この治験と呼ばれる

through these large, they're called trials,

大がかりな実験で その薬が安全かどうか

that they do to determine whether the drug is safe

and whether it works and all these things.

そして 有効かどうかを決めるのです

So the FDA has a very specific protocol.

そこでＦＤＡは　 とても具体的な実施要綱を作っています

In the first phase of this testing,

このテストの第１期は

which is called testing for toxicity, it's called Phase I.

毒性テストで

フェーズ１と呼ばれます

In the first phase, you give the drug to healthy people

健康な人に薬を与え　 実際に

and you see if it actually makes them sick.

具合が悪くならないかどうかを 見るのです

In other words, are the side effects just so severe

言葉を変えれば どんなに良く効く薬でも

that no matter how much good it does,

副作用がものすごく強ければ

価値が無いわけです

it's not going to be worth it?

心臓発作で死んだり　 肝機能障害等を

Does it cause heart attacks, kill people, liver failure?

引き起こすかどうか

それが起こるようなら かなりハードルは高くなります

And it turns out, that's a pretty high hurdle.

この時点で 約３分の１の薬は 脱落します

About a third of all drugs drop out at that point.

In the next phase, you test to see if the drug's effective,

次の段階は 薬の有効性を見るテストです

and you give it to people with cancer

ここでは 癌患者に薬を投与します

and you see if it makes them better.

それで 実際に良くなるかを見るのです

さらに高いハードルですね ここでは人が抜けていきます

And that's also a higher hurdle. People drop out.

そして 第３段階で　 かなり大きなサンプルでテストします

And in the third phase, you test it on a very large sample,

適切な服用量や 今使われているものより良いかどうかを

and you're trying to determine what the right dose is,

決めようとするのです

is it better than what's available today? If not, then why build it?

そうでなければ 作らないでしょ？

When you're done with all that,

すべてを終えて

what you have is a very small percentage of drugs

ごく僅かな割合の薬だけが

that start the process actually come out the other side.

やっと実際に次のプロセスに行けるのです

So those blue bottles -- those blue bottles save lives,

このブルーのボトル これが命を救うのです

さらに 何十億ドルの価値があります

and they're also worth billions, sometimes billions a year.

時には １年に何十億ドル

So now here's a question:

ここで質問です

if I were to ask you, for example,

例えば 私があなた方に

to make a one-time investment of, say, 200 million dollars

投資を１回お願いするとします

そうですね 200万ドルで

to buy one of those bottles,

ボトルの１つを買うとしましょう

so 200 million dollars up front, one time, to buy one of those bottles,

これらのボトルの内の

１つを買うのに200万ドル

I won't tell you which one it is,

私は どのボトルかは教えません

and in 10 years, I'll tell you whether you have one of the blue ones.

10年後に あなたが買ったのが ブルーのボトルだったのかを教えます

Does that sound like a good deal for anybody?

儲かる話に聞こえます？

No. No, right?

ダメ…ですよね？

And of course, it's a very, very risky trial position,

もちろん ものすごくリスクのある試みです

だから　 ものすごく資金を集めにくい

and that's why it's very hard to get funding,

でも これが我々の提案の

but to a first approximation, that's actually the proposal.

原点となるところです

これらのテストの最初の段階から

You have to fund these things from the early stages on.

資金を提供しなければならないので 長い時間がかかります

It takes a long time.

So Andrew said to me, he said,

アンドリューが私に言いました

"What if we stop thinking about these as drugs?

薬だと思わなければどう？

金融資産だと考えてみるのはどうかな？

What if we start thinking about them as financial assets?"

They've got really weird payoff structures and all that,

ペイオフ構造は 実に怪しげですが

我々の金融工学の

but let's throw everything we know about financial engineering at them.

知識を全部捨てましょう

トレードの技を駆使し

Let's see if we can use all the tricks of the trade

これらの薬が金融資産になりえるか

to figure out how to make these drugs work as financial assets.

考えてみましょう

Let's create a giant fund.

まず 巨大なファンドを作ります

リスクのある資産をどうするかは

In finance, we know what to do with assets that are risky.

分かってますよね

ポートフォリオに入れて

You put them in a portfolio and you try to smooth out the returns.

利益の変動を平坦にします

そこで 計算してみると

So we did some math, and it turned out you could make this work,

上手く行くことが分りました しかし そのためには

but in order to make it work, you need about 80 to 150 drugs.

約80～150の薬が必要になります

Now the good news is, there's plenty of drugs

幸いにも テスト待ちの薬は

that are waiting to be tested.

たくさんあります

すでにお話したように

We've been told that there's a backlog of about 20 years of drugs

約20年分の薬が 資金が無いために

that are waiting to be tested but can't be funded.

テストを受けられずに 待っているのです

In fact, that early stage of the funding process,

実際に フェーズ１の

臨床前の薬に資金提供するプロセスの

that Phase I and preclinical stuff,

that's actually, in the industry, called the Valley of Death

初期段階は 産業界では 「死の谷」と呼ばれています

薬が死にゆく所だからです

because it's where drugs go to die.

It's very hard to for them to get through there,

次の段階に進むのは 非常に難しく

もちろん パスしなければ 次の段階には行けません

and of course, if you can't get through there,

you can't get to the later stages.

計算をして割り出してみると

So we did this math, and we figured out, OK,

一つパスするには薬が 約80～150位は必要だと

well, you need about 80 to, say, 150, or something like that, drugs.

分かりました

そこで 我々はもう少し計算して

And then we did a little more math, and we said, OK,

30～150億ドルの資金が

well, that's a fund of about three to 15 billion dollars.

必要だと言いました

So we kind of created a new problem by solving the old one.

以前の問題を一つ解決するのに

新たな問題が浮上したのです

We got rid of the risk, but now we need a lot of capital,

リスクの軽減はできましたが 新たに多額の資金が必要になりました

そのような資金を調達できるのは

and you can only get that kind of capital in the capital markets.

資本市場だけです

Venture capitalists and philanthropies don't have it.

ベンチャーキャピタルにも 慈善団体にもありません

今までしなかった人達が 投資したくなるような

But we have to figure out how to get people in the capital markets,

投資家を集める方法を資本市場でー

who traditionally don't invest in this, to want to invest in this stuff.

見出さなければなりません

ここで再び 金融工学が役に立ちました

So again, financial engineering was helpful here.

巨大ファンドが ゼロから始めて

Imagine the megafund starts empty,

and what it does is it issues some debt and some equity,

いくらか借金したり

株を発行して

and that generates cash flow.

キャッシュフローを 生み 出します

That cash flow is used, then, to buy that big portfolio of drugs that you need,

これは必要とする

薬開発の大きな ポートフォリオを買うのに使われ

and those drugs start working their way through that approval process,

それらの薬は

承認プロセスを経て

承認の段階が進む度に

and each time they go through a phase of approval,

価値が増えて行くのです

ほとんどがダメになりますが

they gain value.

Most of them don't make it, but a few of them do,

成功するものもあり

価値を得たものは売れます

and with the ones that gain value, you can sell some,

それを売ることによって

and when you sell them,

債権に対する利子の支払いもでき

you have money to pay the interest on those bonds,

次のテストに投資するお金も できるわけです

but also to fund the next round of trials.

ほとんど 自己資金ですね

It's almost self-funding.

一連の取引通りにやって

You do that for the course of the transaction,

and when you're done, you liquidate the portfolio,

終わったら ポートフォリオを清算し

債権を回収し

pay back the bonds, and you can give the equity holders a nice return.

株主に報酬を与えることができます

理屈はこうで 我々は少しばかり話し合い

That was the theory, and we talked about it,

たくさん実験を行い

we did a bunch of experiments,

そして実際に 試してみようという事になり

and then we said, let's really try to test it.

We spent the next two years doing research.

それから２年間を研究に費やしました

We talked to hundreds of experts in drug financing and venture capital.

多くの薬剤金融や ベンチャーキャピタルの

専門家と話をして

We talked to people who have developed drugs.

薬剤開発者とも話し

We talked to pharmaceutical companies.

製薬会社にも話をしました

We actually looked at the data for drugs,

2000以上の承認・非承認薬や

over 2,000 drugs that had been approved or denied or withdrawn,

脱落した薬剤のデータにも

実際に目を通して

and we also ran millions of simulations.

何百万回もシミュレーションしました

かなりの時間を費やしましたね

And all that actually took a lot of time.

But when we were done, we found something that was sort of surprising.

その結果は ちょっと驚きでした

実は 適した資金構造を

It was feasible to structure that fund

such that when you were done structuring it,

作るのは可能で

実際に 債権者にとって魅力的な リスクの低い

you could actually produce low-risk bonds that would be attractive to bond holders,

実際に 債権者にとって魅力的な リスクの低い

約５～８％の利回りの債券が作れるし

that would give you yields of about five to eight percent,

and you could produce equity

約12％の利回りの

株式を発行することもできます

that would give equity holders about a 12 percent return.

このくらいの利益では ベンチャーキャピリストには

Now those returns aren't going to be attractive to a venture capitalist.

魅力的ではないですけどね

彼らは もっと大きな賭けで

They want to make those big bets

and get those billion dollar payoffs.

何十億ドルのペイオフを求めています

But it turns out there are lots of other folks that would be interested.

でも こういう投資に興味がある人も たくさん居るのです

年金基金や 401(K)プランなど

That's right in the investment sweet spot of pension funds and 401(k) plans

いわゆる「スウィートスポット」に

まさに当てはまるのです

and all this other stuff.

So we published some articles in the academic press,

そこで 学術誌に記事を載せました

医学ジャーナルにも

in medical journals, in finance journals.

金融ジャーナルにも

しかし 有名雑誌の

But it wasn't until we actually got the popular press interested in this

関心を引くまでは

なかなか分かってもらえませんでした

that we began to get some traction.

単に みんなに 知ってもらうだけではなく

We wanted to do more than just make people aware of it.

We wanted people to get involved.

皆さんの参加を 望んでいたのです

そこで 我々は コンピューター・プログラムを

So we took all of our computer code and made that available online

オープンソースライセンスの下で

under an open-source license to anybody that wanted it.

オンラインで 誰でも

使えるようにしました

And you guys can download it today

あなた方も 独自の実験をしたければ

if you want to run your own experiments to see if this would work.

ダウンロードして 上手くいくか確認できます

これは実に効果的でした

And that was really effective,

なぜなら 我々の仮説を信じない人も

because people that didn't believe our assumptions

自分の仮説を試してみて どうなるかを見ることができるから

could try their own and see how it would work.

さて 明らかな問題は

Now there's an obvious problem, which is,

この資金は　 この世に十分にあるのか？です

is there enough money in the world to fund this?

前に 薬剤は十分にあると言いました でも お金は？

I've told you there's enough drugs, but is there enough money?

前に 薬剤は十分にあると言いました でも お金は？

There's 100 trillion dollars of capital

今現在 確定利債に

currently invested in fixed-income securities.

100兆ドルの資金が投資されています

That's a hundred thousand billion.

10億ドルの10万倍です

There's plenty of money.

ものすごいお金です

(Laughter)

（笑）

必要以上のお金があったのです

But we realized it's more than just money that's required.

We had to get people motivated, involved,

人々のモチベーションを高め　 参加を促し

and get them to understand this.

この仕組みを 理解してもらう必要がありました

And we started thinking about all the different things that could go wrong.

そこで 上手くいかない要因についても 色々と考え始めました

実行していく上で 障害になる事は何か？

What are all the challenges that might get in the way?

長いリストを作って

And we had a long list.

We assigned a bunch of people, including ourselves,

我々を含め たくさんの人で

different pieces of this problem.

この課題の諸々を分担したのです

And we said, could you start a work stream on credit risk?

信用リスクについて始めてくれる？

Could you start a work stream on the regulatory aspects?

法規制の面について始めてくれる？

また ある人には

Could you start a work stream on how you would manage so many projects?

これほど多くのプロジェクトを どうやって管理するか？について

これらの専門家に集まってもらい

And we had all these experts get together and do these different work streams,

様々な課題に取り組んで

我々はカンファレンスを開きました

and then we held a conference.

去年の夏です 招待者だけのカンファレンスでした

The conference was held over this past summer.

去年の夏です 招待者だけのカンファレンスでした

It was an invitation-only conference.

アメリカ癌協会主催で

It was sponsored by the American Cancer Society

国立癌研究所との

and done in collaboration with the National Cancer Institute.

提携で行われたのです

We had experts from every field we thought would be important,

我々が重要だと考える 各分野の専門家に来てもらい

including the government, and people that run research centers,

政府も 研究所の人達等も

含まれていました

and for two days they heard the reports

２日間 ５つの研究の報告を聞き

話し合いました

from those five work streams, and talked about it.

この薬剤開発投資を実現させる

It was the first time the people who could make this happen

可能性のある人達が

膝を交えて話すのは

sat across the table from each other and had these conversations.

初めてでした

Now these conferences, it's typical to have a dinner,

こういうカンファレンスでは　 たいていディナーがあるのですが

and at that dinner, you get to know each other,

ディナーの時に

ちょうど今の私達のように

sort of like what we're doing here.

お互いを知り合うのです

I happened to look out the window,

その時に 窓の外を見たら

and hand on my heart,

胸に手を当てて 外を見たら

on the night of this conference -- it was the summertime --

カンファレンスの夜にー 夏時間でしたがー

二重の虹が見えたのです

and that's what I saw, a double rainbow.

これは良いサインだったと思いたい

So I'd like to think it was a good sign.

Since the conference, we've got people working between Paris and San Francisco,

そのカンファレンス以来

パリからサンフランシスコに至るまで

lots of different folks working on this

色んな分野の人達と一緒に研究し

実現の可能性を検討してきました

to try to see if we can really make it happen.

We're not looking to start a fund, but we want somebody else to do this.

まだ基金はスタートしていませんが

誰かにやってもらいたいのです

なぜなら また言いますが 私は科学者ではありませんから

Because, again, I'm not a scientist.

I can't build a drug.

薬を作ることはできません

I'm never going to have enough money to fund even one of those trials.

これらのテストの一つにでも

投資するのに十分なお金はありません

But all of us together, with our 401(k)s,

しかし 私達みんなで 401(K)や

with our 529 plans, with our pension plans,

529プランや 年金プランを使って

all of us together can actually fund hundreds of trials

私達みんなが一緒にやれば　 何百のテストも可能になり

and get paid well for doing it

利益を得ることもできて

and save millions of lives like my dad.

私の父のような何万人もの命を 救うことができるのです

ありがとうございました

Thank you.

(Applause)

（拍手）