Can we cure genetic diseases by rewriting DNA? | David R. Liu

Fordító: Péter Pallós Lektor: Beatrix Turán

The most important gift your mother and father ever gave you

Az anyjuktól és apjuktól kapott legfontosabb ajándék

was the two sets of three billion letters of DNA

a DNS hárommilliárd betűből álló két készlete,

that make up your genome.

amelyet genomnak hívunk.

But like anything with three billion components,

De mint minden, ami hárommilliárd részből áll,

that gift is fragile.

ez az ajándék is sérülékeny.

Sunlight, smoking, unhealthy eating,

Napfény, dohányzás, egészségtelen táplálkozás,

even spontaneous mistakes made by your cells,

sőt még spontán génhibák is

all cause changes to your genome.

genomunk módosulását okozzák.

The most common kind of change in DNA

A leggyakoribb génmódosulás

is the simple swap of one letter, or base, such as C,

az egyszerű betű vagy bázis cseréje, pl. a C betűé

with a different letter, such as T, G or A.

más betűvel, pl. a T, G vagy A betűvel.

In any day, the cells in your body will collectively accumulate

Nap mint nap testünk sejtjei együttesen

billions of these single-letter swaps, which are also called "point mutations."

milliárdnyi egybetűs cserét halmoznak föl: ezek az ún. pontmutációk.

Now, most of these point mutations are harmless.

E pontmutációk zöme veszélytelen.

But every now and then,

De hébe-hóba

a point mutation disrupts an important capability in a cell

egy-egy pontmutáció a sejt fontos képességét rombolja szét,

or causes a cell to misbehave in harmful ways.

vagy a sejt veszélyes működését váltja ki.

If that mutation were inherited from your parents

Ha a mutációt szüleinktől örököltük,

or occurred early enough in your development,

vagy igen korai fejlődésünk idején alakult ki,

then the result would be that many or all of your cells

annak eredménye, hogy sok vagy minden sejtünk

contain this harmful mutation.

tartalmazza e veszélyes mutációt.

And then you would be one of hundreds of millions of people

Akkor önök lesznek

a százmilliónyi génbeteg ember egyike.

with a genetic disease,

such as sickle cell anemia or progeria

Ilyen pl. a sarlósejtes anémia vagy a progéria

or muscular dystrophy or Tay-Sachs disease.

vagy az izomsorvadás vagy a Tay–Sachs-kór.

Grievous genetic diseases caused by point mutations

A pontmutáció okozta súlyos genetikai betegségek

are especially frustrating,

különösen nyomasztók,

because we often know the exact single-letter change

mert gyakran tudjuk, hogy a kórt épp melyik betű okozza,

that causes the disease and, in theory, could cure the disease.

és elvileg melyikkel gyógyítható.

Millions suffer from sickle cell anemia

Milliók szenvednek sarlósejtes anémiában,

because they have a single A to T point mutations

mert egyetlen A betű T-be mutálódott

in both copies of their hemoglobin gene.

hemoglobingénjük mindkét példányában.

And children with progeria are born with a T

A progériás gyerekek a genom egy pontjában lévő

at a single position in their genome

T-nukleotiddal születnek,

where you have a C,

ahol pedig C-nek kellene lennie,

with the devastating consequence that these wonderful, bright kids

és a következmények oly szörnyűk, hogy e csodás, éles eszű gyerekek

age very rapidly and pass away by about age 14.

igen gyorsan öregszenek, és kb. 14 éves korukra meghalnak.

Throughout the history of medicine,

A gyógyítás története során

we have not had a way to efficiently correct point mutations

nem alakult ki hatékony módszerünk

a pontmutáció élő szervezetekben való kijavítására,

in living systems,

to change that disease-causing T back into a C.

hogy a betegséget okozó T-t C-vé változtassuk.

Perhaps until now.

Tán csak mostanáig.

Because my laboratory recently succeeded in developing such a capability,

Mert laboromnak nemrég sikerült

az ún. bázisszerkesztési módszert kidolgoznia.

which we call "base editing."

The story of how we developed base editing

A bázisszerkesztés története

actually begins three billion years ago.

voltaképp hárommilliárd éve kezdődött.

We think of bacteria as sources of infection,

Baktériumokra fertőzésforrásokként gondolunk,

but bacteria themselves are also prone to being infected,

ám a baktériumok maguk is fertőzésre hajlamosak.

in particular, by viruses.

Konkrétan, vírusokkal.

So about three billion years ago,

Kb. hárommilliárd éve

bacteria evolved a defense mechanism to fight viral infection.

vírusfertőzés elleni védelmi mechanizmust fejlesztettek ki.

That defense mechanism is now better known as CRISPR.

E védelmi mechanizmus inkább CRISPR néven ismeretes.

And the warhead in CRISPR is this purple protein

A CRISPR robbanófeje a bíbor fehérje,

that acts like molecular scissors to cut DNA,

amely molekuláris DNS-vágó ollóként működik,

breaking the double helix into two pieces.

mert a kettős csavarvonalat kettévágja.

If CRISPR couldn't distinguish between bacterial and viral DNA,

Ha a CRISPR nem képes különbséget tenni a baktérium és a vírus DNS-e között,

it wouldn't be a very useful defense system.

a védelmi rendszer nemigen hasznos.

But the most amazing feature of CRISPR

Ám a CRISPR legcsodásabb tulajdonsága,

is that the scissors can be programmed to search for,

hogy az olló úgy programozható, hogy csak egyedi DNS-szekvenciát

bind to and cut

keressen, vágjon,

only a specific DNA sequence.

és csak hozzá kötődjön.

So when a bacterium encounters a virus for the first time,

Amikor először találkozik a baktérium a vírussal,

it can store a small snippet of that virus's DNA

képes a vírus egy DNS-darabkáját elrakni,

for use as a program to direct the CRISPR scissors

hogy programként használja a CRISPR-olló irányítására

to cut that viral DNA sequence during a future infection.

a vírus DNS-szekvenciájának kivágására a következő fertőzéskor.

Cutting a virus's DNA messes up the function of the cut viral gene,

Ha belevág a vírus DNS-ébe, azzal megzavarja a vírusgén működését,

and therefore disrupts the virus's life cycle.

és ezzel összeomlasztja a vírus életciklusát.

Remarkable researchers including Emmanuelle Charpentier, George Church,

Emmanuelle Charpentier, George Church,

Jennifer Doudna and Feng Zhang

Jennifer Doudna és Feng Zhang neves kutatók

showed six years ago how CRISPR scissors could be programmed

hat éve mutatták ki a CRISPR-ollók programozási módszerét

to cut DNA sequences of our choosing,

a kellő DNS-szekvencia kivágására,

including sequences in your genome,

beleértve a humán genomot,

instead of the viral DNA sequences chosen by bacteria.

és nem csak a baktérium választotta vírusok DNS-szekvenciáit.

But the outcomes are actually similar.

De az eredmények hasonlók.

Cutting a DNA sequence in your genome

Genomunk DNS-szekvenciájának kivágása is

also disrupts the function of the cut gene, typically,

általában összeomlasztja a megvágott gén működését,

by causing the insertion and deletion of random mixtures of DNA letters

mert DNS-betűk véletlenszerű elegyének beillesztését és törlését okozza

at the cut site.

a megvágott helyen.

Now, disrupting genes can be very useful for some applications.

A gének tönkretétele egyes alkalmazásoknál igen hasznos lehet.

But for most point mutations that cause genetic diseases,

Ám a genetikai kórokat okozó legtöbb pontmutációnál

simply cutting the already-mutated gene won't benefit patients,

a már mutálódott gén puszta kivágása a páciensnek nem jelent megoldást,

because the function of the mutated gene needs to be restored,

mert a mutálódott gén működését még helyre is kell állítani,

not further disrupted.

nem pedig tovább rongálni.

So cutting this already-mutated hemoglobin gene

Ezért a sarlósejtes anémiát okozó,

that causes sickle cell anemia

már mutálódott hemoglobingén megvágásától

won't restore the ability of patients to make healthy red blood cells.

nem áll helyre a páciens vörösvérsejt-képző képessége.

And while we can sometimes introduce new DNA sequences into cells

Noha új DNS-szekvenciákat néha be tudunk juttatni a sejtekbe,

to replace the DNA sequences surrounding a cut site,

a megvágott helyet körülvevő DNS-szekvenciák helyére,

that process, unfortunately, doesn't work in most types of cells,

de sajnos, a folyamat a legtöbb sejtfajtánál nem működik,

and the disrupted gene outcomes still predominate.

és a roncsolt gén hatása továbbra is érvényesül.

Like many scientists, I've dreamed of a future

Sok tudóshoz hasonlóan én is oly jövőről álmodoztam,

in which we might be able to treat or maybe even cure

amelyben kezelhetjük vagy tán meg is gyógyíthatjuk

human genetic diseases.

a humán genetikai kórokat.

But I saw the lack of a way to fix point mutations,

De láttam, hogy hiányzik a pontmutáció kijavítási módszere;

which cause most human genetic diseases,

e mutáció okozza a humán genetikai kórok zömét.

as a major problem standing in the way.

Ez a fő akadály.

Being a chemist, I began working with my students

Vegyész lévén diákjaimmal nekiláttunk

to develop ways on performing chemistry directly on an individual DNA base,

közvetlenül egy-egy DNS-bázisra ható vegyi módszerek kifejlesztésének,

to truly fix, rather than disrupt, the mutations that cause genetic diseases.

hogy a kórokozó mutáció inkább ki legyen javítva, semmint elroncsolva.

The results of our efforts are molecular machines

Igyekezetünk eredménye:

called "base editors."

az ún. bázisszerkesztő molekuláris gép.

Base editors use the programmable searching mechanism of CRISPR scissors,

Ezek a CRISPR-olló programozható keresőmechanizmusát használják,

but instead of cutting the DNA,

de a DNS vágása helyett

they directly convert one base to another base

az egyik bázist közvetlenül másikká változtatják át

without disrupting the rest of the gene.

a gén többi részének károsítása nélkül.

So if you think of naturally occurring CRISPR proteins as molecular scissors,

Ha a természetes CRISPR-fehérjéket molekuláris ollóknak fogjuk föl,

you can think of base editors as pencils,

akkor a bázisszerkesztők ceruzának tekinthetők,

capable of directly rewriting one DNA letter into another

amelyek egy-egy DNS-betűt közvetlenül másikká írnak át.

by actually rearranging the atoms of one DNA base

Ehhez a DNS-bázis atomjait

to instead become a different base.

más bázissá rendezik át.

Now, base editors don't exist in nature.

Bázisszerkesztők a természetben nem léteznek.

In fact, we engineered the first base editor, shown here,

Itt látható az első mesterséges bázisszerkesztőnk,

from three separate proteins

amelyet három fehérjéből állítottunk elő,

that don't even come from the same organism.

amelyek még csak nem is egy szervezetből származnak.

We started by taking CRISPR scissors and disabling the ability to cut DNA

A CRISPR-olló DNS-vágási képességének kikapcsolásával kezdtük,

while retaining its ability to search for and bind a target DNA sequence

de meghagytuk a képességét, hogy programozottan keressen

és kapcsoljon össze célba vett DNS-szekvenciákat.

in a programmed manner.

To those disabled CRISPR scissors, shown in blue,

A kékkel jelölt kikapcsolt CRISPR-ollóhoz

we attached a second protein in red,

a pirossal jelölt másik fehérjét kapcsoltuk,

which performs a chemical reaction on the DNA base C,

amely a C DNS-bázison vegyi reakciót hajt végre,

converting it into a base that behaves like T.

ezzel azt T-viselkedésű bázissá alakítja.

Third, we had to attach to the first two proteins

Harmadszor, még hozzá kellett adnunk az első két fehérjéhez

the protein shown in purple,

a lilával jelölt harmadikat,

which protects the edited base from being removed by the cell.

amely a szerkesztett bázist megóvja attól, hogy a sejt eltávolítsa.

The net result is an engineered three-part protein

Az eredmény a háromrészes fehérje,

that for the first time allows us to convert Cs into Ts

amely elsőként teszi lehetővé

a genom meghatározott helyén lévő C átalakítását T-vé.

at specified locations in the genome.

But even at this point, our work was only half done.

De elvégzendő munkánknak ez csak a fele.

Because in order to be stable in cells,

Mert ahhoz, hogy a sejtekben rögzüljenek,

the two strands of a DNA double helix have to form base pairs.

a DNS kettős csigavonalának két szálát bázispároknak kell összekötniük.

And because C only pairs with G,

Mivel a C-hez csak a G kapcsolódhat,

and T only pairs with A,

és a T-hez pedig csak az A,

simply changing a C to a T on one DNA strand creates a mismatch,

ha a C-t csupán T-vé módosítjuk az egyik DNS-szálban,

a disagreement between the two DNA strands

az zavart, összeférhetetlenséget okoz a két DNS-szál között,

that the cell has to resolve by deciding which strand to replace.

amelyet a sejtnek kéne megoldania, eldöntve: melyik szálat helyettesítse.

We realized that we could further engineer this three-part protein

Rájöttünk, hogy még tovább is javíthatjuk e háromrészes fehérjét,

to flag the nonedited strand as the one to be replaced

ha bevágással cserélendőnek jelöljük meg

by nicking that strand.

a szerkesztetlen szálat.

This little nick tricks the cell

E kis vágás becsapja a sejtet:

into replacing the nonedited G with an A

engedi a szerkesztetlen G A-ra cserélését

as it remakes the nicked strand,

a megvágott szál átalakítása révén.

thereby completing the conversion of what used to be a C-G base pair

Ezzel befejeződik a korábbi C–G pár

into a stable T-A base pair.

stabil T–A párrá való átalakítása.

After several years of hard work

Több évi szorgalmas munka után,

led by a former post doc in the lab, Alexis Komor,

amelyet Alexis Komor volt PhD-kutató vezetett,

we succeeded in developing this first class of base editor,

sikerült eme első fajtájú bázisszerkesztő kifejlesztése,

which converts Cs into Ts and Gs into As

amely C-t T-vé és G-t A-vá alakít át

at targeted positions of our choosing.

tetszésünk szerinti helyen.

Among the more than 35,000 known disease-associated point mutations,

35 000 kórokozó pontmutáció közül

the two kinds of mutations that this first base editor can reverse

kétféle mutációt képes eme első bázisszerkesztő visszaalakítani,

collectively account for about 14 percent or 5,000 or so pathogenic point mutations.

ez összesen 5 000 kórokozó mutáció, azaz kb. 14%-uk.

But correcting the largest fraction of disease-causing point mutations

A kórokozó pontmutációk zömének kijavításához

would require developing a second class of base editor,

a bázisszerkesztők másik fajtáját kell kifejlesztenünk,

one that could convert As into Gs or Ts into Cs.

amely az A-t G-vé és T-t C-vé képes alakítani.

Led by Nicole Gaudelli, a former post doc in the lab,

Nicole Gaudelli volt PhD-kutató vezetésével

we set out to develop this second class of base editor,

hozzáfogtunk e másik fajtájú bázisszerkesztő kifejlesztéséhez,

which, in theory, could correct up to almost half of pathogenic point mutations,

amely elvileg a kórokozó pontmutációk majdnem felét képes kijavítani,

including that mutation that causes the rapid-aging disease progeria.

beleértve a gyors öregedést okozó kór, a progéria mutációját is.

We realized that we could borrow, once again,

Rájöttünk, hogy utánozhatjuk

the targeting mechanism of CRISPR scissors

a CRISPR-olló célzó mechanizmusát,

to bring the new base editor to the right site in a genome.

hogy az új bázisszerkesztőt a genom kellő helyére juttassuk be.

But we quickly encountered an incredible problem;

De hamarosan meglepő nehézséggel találtuk szemben magunkat,

namely, there is no protein

nevezetesen, hogy nincs ismert fehérje,

that's known to convert A into G or T into C

amely az A-t G-vé vagy a T-t C-vé változtatná

in DNA.

a DNS-ben.

Faced with such a serious stumbling block,

Ilyen komoly buktató láttán

most students would probably look for another project,

a legtöbb diák nyilván más projekt,

if not another research advisor.

sőt más konzulens után nézne.

(Laughter)

(Nevetés)

But Nicole agreed to proceed with a plan

De Nicole a terv folytatása mellett döntött,

that seemed wildly ambitious at the time.

ami abban az időben igencsak nagyralátónak tűnt.

Given the absence of a naturally occurring protein

A szükséges vegyi folyamatot végrehajtó

that performs the necessary chemistry,

természetes fehérje hiányát tudomásul véve

we decided we would evolve our own protein in the laboratory

úgy döntöttünk, hogy laborunkban állítjuk elő a fehérjénket

to convert A into a base that behaves like G,

az A módosítására G-ként viselkedő bázissá.

starting from a protein that performs related chemistry on RNA.

A vegyi folyamatot RNS-en végrehajtó fehérjével kezdtük.

We set up a Darwinian survival-of-the-fittest selection system

Az "erősebb túlélése darwini szelekciós rendszert" választottuk,

that explored tens of millions of protein variants

amely több tucat millió fehérjeváltozatot eredményezett,

and only allowed those rare variants

és csak azokat a ritka változatokat engedte tovább,

that could perform the necessary chemistry to survive.

amelyekben túlélésükhöz kellő vegyi folyamat végbement.

We ended up with a protein shown here,

Hozzájutottunk az itt látható fehérjéhez,

the first that can convert A in DNA

amely elsőként képes a DNS-ben az A-t

into a base that resembles G.

a G-re hasonlító bázissá változtatni.

And when we attached that protein

Amikor ezt a fehérjét hozzákapcsoltuk

to the disabled CRISPR scissors, shown in blue,

a kékkel jelölt kikapcsolt CRISPR-ollóhoz,

we produced the second base editor,

azzal létrehoztuk az A-t G-vé alakító

which converts As into Gs,

másik fajtájú bázisszerkesztőt.

and then uses the same strand-nicking strategy

Az pedig ugyanazt a megvágottszál-technikát alkalmazza,

that we used in the first base editor

melyet az első bázisszerkesztő,

to trick the cell into replacing the nonedited T with a C

hogy kicselezze a sejtet a szerkesztetlen T helyettesítésére C-vel,

as it remakes that nicked strand,

a megvágott szál átalakítása révén.

thereby completing the conversion of an A-T base pair to a G-C base pair.

Ezzel megvalósul az A–T bázispár átváltoztatása a G–C bázispárrá.

(Applause)

(Taps)

Thank you.

Köszönöm.

(Applause)

(Taps)

As an academic scientist in the US,

Az USA kutatójaként nem szoktam hozzá,

I'm not used to being interrupted by applause.

hogy tapssal szakítsanak félbe.

(Laughter)

(Nevetés)

We developed these first two classes of base editors

Az első két fajtájú bázisszerkesztőt

only three years ago and one and a half years ago.

csak három éve, illetve másfél éve fejlesztettük ki.

But even in that short time,

De már e rövid idő alatt is

base editing has become widely used by the biomedical research community.

a bázisszerkesztést széles körben használják orvosbiológiai kutatók.

Base editors have been sent more than 6,000 times

Több mint hatezerszer küldtünk a világ minden tájára bázisszerkesztőket

at the request of more than 1,000 researchers around the globe.

több mint 1 000 kutató kérésére.

A hundred scientific research papers have been published already,

Már száz tudományos közlemény jelent meg e tárgyban,

using base editors in organisms ranging from bacteria

amelyek a bázisszerkesztők alkalmazásáról számoltak be

baktériumoktól kezdve növényeken és egereken át főemlősökig.

to plants to mice to primates.

While base editors are too new

Noha a bázisszerkesztők még túl újak,

to have already entered human clinical trials,

hogy humán klinikai kísérletekben bevezessék őket,

scientists have succeeded in achieving a critical milestone towards that goal

a tudósoknak sikerült fontos lépést tenniük e cél érdekében:

by using base editors in animals

állatokban használtak bázisszerkesztőket

to correct point mutations that cause human genetic diseases.

humán genetikai kórokat okozó pontmutációk kijavítására.

For example,

Például

a collaborative team of scientists led by Luke Koblan and Jon Levy,

a laboromban kutató Luke Koblan

és Jon Levy diákjaim vezette egyik munkacsoport

two additional students in my lab,

recently used a virus to deliver that second base editor

nemrég vírust használt a másik fajtájú bázisszerkesztő bejuttatásához

into a mouse with progeria,

progériás egerekbe,

changing that disease-causing T back into a C

s ezzel a kórokozó T-t C-vé változtatta vissza,

and reversing its consequences at the DNA, RNA and protein levels.

így DNS-, RNS- és fehérjeszinten is elhárította a kór következményeit.

Base editors have also been used in animals

Bázisszerkesztőket alkalmaznak állatokban

to reverse the consequence of tyrosinemia,

tirozinémia, béta-talasszémia, izomsorvadás, fenilketonuria,

beta thalassemia, muscular dystrophy,

veleszületett süketség

phenylketonuria, a congenital deafness

és bizonyos szív-érrendszeri betegség következményeinek elhárítására,

and a type of cardiovascular disease --

in each case, by directly correcting a point mutation

minden esetben

közvetlenül kijavítva a betegségokozó

that causes or contributes to the disease.

vagy ahhoz hozzájáruló pontmutációkat.

In plants, base editors have been used

Bázisszerkesztőket alkalmaznak növényekben

to introduce individual single DNA letter changes

egyedi DNS-betűcserékre,

that could lead to better crops.

amelyek jobb terméshez vezethetnek.

And biologists have used base editors to probe the role of individual letters

Biológusok bázisszerkesztőket alkalmaznak egyes betűk szerepének tisztázására

in genes associated with diseases such as cancer.

a rákkal és más kórokkal kapcsolatba hozható génekben.

Two companies I cofounded, Beam Therapeutics and Pairwise Plants,

A Beam Therapeutics és Pairwise Plants cégek, melyek társalapítója vagyok,

are using base editing to treat human genetic diseases

bázisszerkesztést használnak humán genetikai kórok kezelésére

and to improve agriculture.

és a mezőgazdaság fejlesztésére.

All of these applications of base editing

Az összes bázisszerkesztési megoldást

have taken place in less than the past three years:

legfeljebb három éve alkalmazzák:

on the historical timescale of science,

ez a tudománytörténeti skálán

the blink of an eye.

szempillantásnyi idő.

Additional work lies ahead

További munka vár még ránk

before base editing can realize its full potential

mielőtt a bázisszerkesztés teljesen kifejtené a hatását

to improve the lives of patients with genetic diseases.

a genetikai betegséggel küzdő páciensek életminőségének javításában.

While many of these diseases are thought to be treatable

Noha sok ilyen kórt gyógyíthatónak tartunk

by correcting the underlying mutation

a kérdéses mutáció kijavításával,

in even a modest fraction of cells in an organ,

még sejtek csekély töredéke esetén is

delivering molecular machines like base editors

molekuláris gépek, pl. bázisszerkesztők bejuttatása

into cells in a human being

emberi lények sejtjeibe

can be challenging.

komoly kihívás lehet.

Co-opting nature's viruses to deliver base editors

Természetes vírusok segítségül hívása bázisszerkesztők bevitelére

instead of the molecules that give you a cold

náthát okozó molekulák helyett

is one of several promising delivery strategies

a számos ígéretes beviteli módszer egyike,

that's been successfully used.

melyet már sikeresen alkalmaznak.

Continuing to develop new molecular machines

Új molekuláris gépek további fejlesztése,

that can make all of the remaining ways

amelyek egyik bázispárt másik bázispárrá változtatnak,

to convert one base pair to another base pair

és a minimumra csökkentik a szükségtelen szerkesztést

and that minimize unwanted editing at off-target locations in cells

a sejt egyéb részein,

is very important.

igen fontos feladat.

And engaging with other scientists, doctors, ethicists and governments

Fontos kötelezettségünk együttműködnünk más tudósokkal, orvosokkal,

etikusokkal és kormányszervekkel,

to maximize the likelihood that base editing is applied thoughtfully,

hogy a bázisszerkesztést a legnagyobb mértékben

megfontoltan, biztonságosan és erkölcsösen alkalmazzuk.

safely and ethically,

remains a critical obligation.

These challenges notwithstanding,

Ha csupán öt éve azt mondták volna,

if you had told me even just five years ago

that researchers around the globe

hogy a világ kutatói

would be using laboratory-evolved molecular machines

majd laborban fejlesztett molekuláris gépeket használnak

to directly convert an individual base pair

egy-egy bázispár

másik bázispárrá való hatékony,

to another base pair

minimális mellékhatású

at a specified location in the human genome

közvetlen módosítására

efficiently and with a minimum of other outcomes,

a humán genom bizonyos helyén,

I would have asked you,

megkérdeztem volna:

"What science-fiction novel are you reading?"

"Melyik fantasztikus regényt olvassa?".

Thanks to a relentlessly dedicated group of students

Kérlelhetetlenül eltökélt diákcsoportunknak köszönhetően,

who were creative enough to engineer what we could design ourselves

amely elég ötletes volt, hogy véghezvigye, amit magunk megtervezhettünk,

and brave enough to evolve what we couldn't,

és eléggé merész, hogy kifejlessze, amit magunk nem,

base editing has begun to transform that science-fiction-like aspiration

a bázisszerkesztés a sci-fi-szerű vágyakozásból

into an exciting new reality,

létező valósággá kezdett válni,

one in which the most important gift we give our children

amelyben a gyermekeinknek adott legfontosabb ajándék

may not only be three billion letters of DNA,

nemcsak a hárommilliárd betű lehet,

but also the means to protect and repair them.

hanem a betűk védelme és kijavítása is.

Thank you.

Köszönöm szépen.

(Applause)

(Taps)

Thank you.

Köszönöm.