Can we cure genetic diseases by rewriting DNA? | David R. Liu

번역: DK Kim 검토: Jihyeon J. Kim

The most important gift your mother and father ever gave you

여러분의 부모님이 물려주신 가장 중요한 선물은

was the two sets of three billion letters of DNA

여러분의 유전자를 구성하는 DNA 염기쌍 30억 개입니다.

that make up your genome.

But like anything with three billion components,

하지만 구성품이 30억 개나 되는 것은 다른 것들과 마찬가지로 부서지기 쉽습니다.

that gift is fragile.

Sunlight, smoking, unhealthy eating,

햇빛, 흡연, 건강하지 않은 식단,

even spontaneous mistakes made by your cells,

심지어는 세포 자체에서 발생하는 자연스러운 오류조차

all cause changes to your genome.

여러분의 유전자에 영향을 미칩니다.

The most common kind of change in DNA

DNA 에 가장 흔하게 영향을 미치는 것은

is the simple swap of one letter, or base, such as C,

염기 하나, 예를 들어 C를

with a different letter, such as T, G or A.

T, G 나 A 같은 다른 염기로 바꾸는 것입니다.

In any day, the cells in your body will collectively accumulate

언제든 여러분 몸에 있는 세포는 점 돌연변이라고도 부르는

billions of these single-letter swaps, which are also called "point mutations."

이런 단일 염기 변이 수십억개를 집합적으로 축적합니다.

Now, most of these point mutations are harmless.

대부분의 점 돌연변이는 무해합니다.

But every now and then,

하지만 때때로

a point mutation disrupts an important capability in a cell

한 점 돌연변이가 세포의 중요한 부분에 말썽을 일으키거나

or causes a cell to misbehave in harmful ways.

세포가 해로운 방향으로 오작동하도록 만들기도 합니다.

If that mutation were inherited from your parents

그런 돌연변이가 여러분 부모로부터 전해 내려온 것이거나

or occurred early enough in your development,

여러분의 임신 초기에 발생한 것이라면

then the result would be that many or all of your cells

결과적으로 다수의 혹은 모든 세포가

contain this harmful mutation.

그러한 해로운 돌연변이를 포함하고 있을 수 있습니다.

And then you would be one of hundreds of millions of people

그렇다면 여러분은 유전 질환이 있는

with a genetic disease,

수 억명 중 한 명이 되는 것입니다.

such as sickle cell anemia or progeria

겸상적혈구빈혈증, 조로증,

or muscular dystrophy or Tay-Sachs disease.

근위축증이나 테이-삭스증 같은 것입니다.

Grievous genetic diseases caused by point mutations

점 돌연변이로 인한 심각한 유전 질환은

are especially frustrating,

큰 좌절감을 줍니다.

because we often know the exact single-letter change

우리는 어떤 염기때문에 질환이 발생하는지 정확히 알 수 있고

that causes the disease and, in theory, could cure the disease.

이론적으로는 그 병을 치료할 수도 있기 때문입니다.

Millions suffer from sickle cell anemia

수 백만 명이 겸상적혈구빈혈증을 앓고 있는데

because they have a single A to T point mutations

적혈구 유전자 두 개 모두에서 A가 T로 바뀐

in both copies of their hemoglobin gene.

점 돌연변이를 갖고 있기 때문입니다.

And children with progeria are born with a T

조로증이 있는 어린이들은

at a single position in their genome

여러분의 유전자에서는 C의 자리에 T를 갖고 태어났습니다.

where you have a C,

with the devastating consequence that these wonderful, bright kids

그로 인해서 놀랍고 총명한 아이들이 매우 빨리 노화하여

age very rapidly and pass away by about age 14.

불과 14살 정도에 사망하는 불행한 결과를 가져 옵니다.

Throughout the history of medicine,

의학의 역사를 통틀어

we have not had a way to efficiently correct point mutations

살아있는 생명체에서 점 돌연변이를 효과적으로 치료하는 방법,

in living systems,

to change that disease-causing T back into a C.

즉 질환을 일으키는 T를 다시 C로 되돌리는 방법은 없었습니다.

Perhaps until now.

아마도 지금까지는요.

Because my laboratory recently succeeded in developing such a capability,

왜냐하면 우리 연구팀이 최근에 그런 기술을 개발하는데 성공했거든요.

which we call "base editing."

그 기술을 "염기편집"이라 부릅니다.

The story of how we developed base editing

염기편집의 개발 역사는

actually begins three billion years ago.

사실 30억 년 전에 시작되었습니다.

We think of bacteria as sources of infection,

우리는 세균을 감염의 원인으로 생각합니다.

but bacteria themselves are also prone to being infected,

하지만 세균 자신도 쉽게 감염됩니다.

in particular, by viruses.

바로 바이러스에게요.

So about three billion years ago,

약 30억 년 전에

bacteria evolved a defense mechanism to fight viral infection.

바이러스 감염에 대항하여 세균이 방어 체계를 개발하였습니다.

That defense mechanism is now better known as CRISPR.

그 방어 체계는 "크리스퍼"로 더 잘 알려져 있습니다.

And the warhead in CRISPR is this purple protein

크리스퍼의 탄두는 이 보라색 단백질입니다.

that acts like molecular scissors to cut DNA,

DNA를 자르는 가위처럼 작동합니다.

breaking the double helix into two pieces.

이중나선을 두 조각으로 자릅니다.

If CRISPR couldn't distinguish between bacterial and viral DNA,

만약 크리스퍼가 세균이나 바이러스의 DNA를 구분할 수 없다면

it wouldn't be a very useful defense system.

별로 유용한 방어 체계가 될 수 없었을 것입니다.

But the most amazing feature of CRISPR

크리스퍼의 가장 놀라운 점은

is that the scissors can be programmed to search for,

그 가위가 특정한 DNA 순열만을 찾아

bind to and cut

거기에 붙은 다음 자르도록 프로그램되어 있다는 것입니다.

only a specific DNA sequence.

So when a bacterium encounters a virus for the first time,

따라서 세균이 바이러스에 처음 감염되었을 때

it can store a small snippet of that virus's DNA

향후에 감염이 있을 경우 크리스퍼 가위가

for use as a program to direct the CRISPR scissors

바이러스 DNA 순열을 잘라내게 하는 프로그램으로 사용하기 위해

to cut that viral DNA sequence during a future infection.

그 바이러스의 작은 DNA 조각을 저장할 수 있습니다.

Cutting a virus's DNA messes up the function of the cut viral gene,

바이러스의 DNA를 잘라내면 절단된 바이러스 유전자의

and therefore disrupts the virus's life cycle.

기능을 방해하여 바이러스의 수명주기를 방해합니다.

Remarkable researchers including Emmanuelle Charpentier, George Church,

에마누엘 샤펜티에, 조지 처치,

Jennifer Doudna and Feng Zhang

제니퍼 다우드나, 펑 장 같은 유명한 연구자들은

showed six years ago how CRISPR scissors could be programmed

6년 전에 어떻게 크리스퍼 가위를

to cut DNA sequences of our choosing,

세균이 선택한 바이러스의 DNA 순열이 아니라

including sequences in your genome,

여러분의 유전자에 들어있는 순열을 포함해서

instead of the viral DNA sequences chosen by bacteria.

우리가 선택한 DNA 순열을 잘라내도록 프로그램할 수 있는지 밝혔습니다.

But the outcomes are actually similar.

그러나 사실 결과는 비슷합니다.

Cutting a DNA sequence in your genome

일반적으로 여러분의 유전자에 들어있는

also disrupts the function of the cut gene, typically,

DNA 순열을 자르는 것은 절단된 자리에

by causing the insertion and deletion of random mixtures of DNA letters

무작위로 구성된 DNA 순열을 넣거나 뺌으로써 절단된 유전자의 기능을 방해합니다.

at the cut site.

Now, disrupting genes can be very useful for some applications.

그런데 유전자의 기능을 방해하는 것은 때로는 매우 유용합니다.

But for most point mutations that cause genetic diseases,

그러나 유전 질환을 유발하는 대부분의 점 돌연변이에서

simply cutting the already-mutated gene won't benefit patients,

단순히 변이 유전자를 제거하는 것은 환자에게 도움이 되지는 않습니다.

because the function of the mutated gene needs to be restored,

왜냐하면 변이된 유전자의 기능을 더 방해하는 것이 아니라

not further disrupted.

되살려내야 하기 때문입니다.

So cutting this already-mutated hemoglobin gene

따라서 겸상적혈구빈혈증을 일으키는

that causes sickle cell anemia

변이 유전자를 자르는 것은

won't restore the ability of patients to make healthy red blood cells.

정상적인 적혈구를 만드는 기능을 되살리지는 못합니다.

And while we can sometimes introduce new DNA sequences into cells

어떤 경우에는 절단 위치 주위에 있는 DNA 순열을 대치하기 위해

to replace the DNA sequences surrounding a cut site,

새로운 DNA 순열을 넣을 수 있지만

that process, unfortunately, doesn't work in most types of cells,

불행히도 그런 프로세스는 대부분 성공적이지 않으며

and the disrupted gene outcomes still predominate.

대부분 손상된 유전자가 발현됩니다.

Like many scientists, I've dreamed of a future

대다수 과학자들처럼 저는 인간의 유전 질환을

in which we might be able to treat or maybe even cure

치료하고 완치할 수도 있는 미래를 꿈꿉니다.

human genetic diseases.

But I saw the lack of a way to fix point mutations,

하지만 대부분의 인간 유전 질환을 초래하는 점 돌연변이를

which cause most human genetic diseases,

해소할 방법이 없었다는 것이

as a major problem standing in the way.

꿈을 이루는데 가장 큰 걸림돌입니다.

Being a chemist, I began working with my students

화학자로서 저는 학생들과 각각의 DNA 염기에 직접 작용하는

to develop ways on performing chemistry directly on an individual DNA base,

화학적 방법을 개발하고 유전 질환을 초래하는 돌연변이를

to truly fix, rather than disrupt, the mutations that cause genetic diseases.

방해만 하는 것이 아니라 진정으로 치료하기 위해 연구를 시작했습니다.

The results of our efforts are molecular machines

그 결과 우리는 "염기편집기"라는

called "base editors."

분자 기계를 만들었습니다.

Base editors use the programmable searching mechanism of CRISPR scissors,

염기편집기는 크리스퍼 가위의 프로그램 가능 탐색능력을 이용합니다.

but instead of cutting the DNA,

단순히 DNA를 자르는 것이 아니라

they directly convert one base to another base

다른 유전자를 방해하지 않고

without disrupting the rest of the gene.

한 염기를 다른 염기로 직접 교체합니다.

So if you think of naturally occurring CRISPR proteins as molecular scissors,

분자 가위로서 자연적으로 발생한 크리스퍼 단백질을 생각해보면

you can think of base editors as pencils,

염기편집기는 DNA염기의 원자를 재배열함으로써

capable of directly rewriting one DNA letter into another

DNA의 한 글자를 다른 글자로

by actually rearranging the atoms of one DNA base

직접 바꿔쓸 수 있는 연필로 볼 수 있습니다.

to instead become a different base.

다른 염기로 만드는 것을 대신해서 말입니다.

Now, base editors don't exist in nature.

자연에는 염기편집기가 없습니다.

In fact, we engineered the first base editor, shown here,

사실 최초의 염기편집기는 보시는 것처럼

from three separate proteins

세 개의 다른 단백질을 이용해서 만들어냈습니다.

that don't even come from the same organism.

그 단백질들은 심지어 같은 조직에서 나온 것도 아닙니다.

We started by taking CRISPR scissors and disabling the ability to cut DNA

크리스퍼 가위에서 DNA 자르기를 정지시키는 것부터 시작했습니다.

while retaining its ability to search for and bind a target DNA sequence

다만 프로그램된 방법으로 목표 DNA 순열을 찾아서 달라 붙는

in a programmed manner.

기능은 유지시켰습니다.

To those disabled CRISPR scissors, shown in blue,

파란색으로 표시한 조작된 크리스퍼 가위에

we attached a second protein in red,

빨간색 단백질을 추가하였습니다.

which performs a chemical reaction on the DNA base C,

이 단백질은 DNA 염기 C에 화학작용을 하여

converting it into a base that behaves like T.

T처럼 작용하는 염기로 전환시킵니다.

Third, we had to attach to the first two proteins

세 번째로 처음의 두 단백질에

the protein shown in purple,

보라색 단백질을 붙였습니다.

which protects the edited base from being removed by the cell.

편집된 염기가 세포에서 제거되지 않도록 보호하는 역할을 합니다.

The net result is an engineered three-part protein

결과적으로 우리는 세 부분으로 구성된 단백질을 만들었습니다.

that for the first time allows us to convert Cs into Ts

역사상 처음으로 유전자의 특정한 위치에서 C를 T로

at specified locations in the genome.

전환시킬 수 있게 된 것입니다.

But even at this point, our work was only half done.

하지만 이것은 절반 정도 완성된 것입니다.

Because in order to be stable in cells,

세포내에서 안정적으로 존재하려면

the two strands of a DNA double helix have to form base pairs.

DNA 이중나선 두 가닥이 염기쌍을 이루어야 하기 때문입니다.

And because C only pairs with G,

C는 오직 G와 결합하고

and T only pairs with A,

T는 A와만 결합하기 때문에

simply changing a C to a T on one DNA strand creates a mismatch,

DNA 한 가닥에서 단순히 C를 T로 전환하면 불일치가 생깁니다.

a disagreement between the two DNA strands

DNA 두 가닥에서 불일치가 생기면

that the cell has to resolve by deciding which strand to replace.

세포는 어느 가닥을 교체할지 정해서 문제를 해결해야 합니다.

We realized that we could further engineer this three-part protein

이 세 부분으로 된 단백질을 추가로 조작해서

to flag the nonedited strand as the one to be replaced

편집하지 않은 가닥을 교체하도록 표시하게 만들 수 있음을 발견했습니다.

by nicking that strand.

This little nick tricks the cell

이 작은 속임수는

into replacing the nonedited G with an A

세포가 가닥을 새로 만들 때 조작하지 않은 G를 A로 바꾸도록 합니다.

as it remakes the nicked strand,

thereby completing the conversion of what used to be a C-G base pair

전에는 C-G 염기쌍이었던 것을 안정적인 T-A 염기쌍으로

into a stable T-A base pair.

전환하는 것을 완료합니다.

After several years of hard work

연구실에서 박사후과정생이었던

led by a former post doc in the lab, Alexis Komor,

알렉시스 코모가 이끈 수 년의 노력끝에

we succeeded in developing this first class of base editor,

첫 번째 단계의 염기편집기를 개발하는데 성공하였습니다.

which converts Cs into Ts and Gs into As

이것은 우리가 선정한 목표 지점에서

at targeted positions of our choosing.

C를 T로 G를 A로 변환합니다.

Among the more than 35,000 known disease-associated point mutations,

질병과 관련한 것으로 알려진 3만 5천여 개의 점 돌연변이 중에서

the two kinds of mutations that this first base editor can reverse

이 염기편집기가 되돌릴 수 있는 두 가지 종류의 변이는

collectively account for about 14 percent or 5,000 or so pathogenic point mutations.

약 14%, 5천 가지의 병원성 점 돌연변이에 해당합니다.

But correcting the largest fraction of disease-causing point mutations

질병을 일으키는 점 돌연변이의 가장 큰 부분을 교정하는 데는

would require developing a second class of base editor,

두 번째 단계의 염기편집기가 필요합니다.

one that could convert As into Gs or Ts into Cs.

A를 G로 또는 T를 C로 바꿀 수 있는 것입니다.

Led by Nicole Gaudelli, a former post doc in the lab,

연구실의 박사후과정생이었던 니콜 가델리가 이끈 연구에서

we set out to develop this second class of base editor,

두 번째 단계의 염기편집기를 개발하기 시작했습니다.

which, in theory, could correct up to almost half of pathogenic point mutations,

이론적으로는 병원성 점 돌연변이의 거의 반을 수정할 수 있습니다.

including that mutation that causes the rapid-aging disease progeria.

조로증을 유발하는 변이도 포함합니다.

We realized that we could borrow, once again,

유전자의 올바른 위치에 염기편집기를 보내기 위해

the targeting mechanism of CRISPR scissors

크리스퍼 가위의 탐색 기능을

to bring the new base editor to the right site in a genome.

한 번 더 이용할 수 있다는 것을 깨달았습니다.

But we quickly encountered an incredible problem;

하지만 곧 어려운 문제에 봉착했습니다.

namely, there is no protein

즉, DNA 에는

that's known to convert A into G or T into C

A를 G로 바꾸거나 T를 C로 바꾸는 것으로 알려진 단백질은

in DNA.

없다는 것이었습니다.

Faced with such a serious stumbling block,

그런 큰 걸림돌에 부딪히면

most students would probably look for another project,

학생들은 보통 다른 연구과제를 찾지요.

if not another research advisor.

다른 지도교수를 찾는 게 아니라면요.

(Laughter)

(웃음)

But Nicole agreed to proceed with a plan

하지만 니콜은 과제를 계속하기로 했고

that seemed wildly ambitious at the time.

그때는 매우 야심차게 보였습니다.

Given the absence of a naturally occurring protein

필요한 화학작용을 하는

that performs the necessary chemistry,

자연적인 단백질이 없어서

we decided we would evolve our own protein in the laboratory

A를 G처럼 작용하는 염기로 전환시키는

to convert A into a base that behaves like G,

새로운 단백질을 만들기로 하였습니다.

starting from a protein that performs related chemistry on RNA.

RNA에서 비슷한 작용을 하는 단백질에서부터 시작하였습니다.

We set up a Darwinian survival-of-the-fittest selection system

다윈의 적자생존체계를 만들어서

that explored tens of millions of protein variants

단백질 변종 수 천만 개를 연구하고

and only allowed those rare variants

필요로 하는 화학작용을 수행할 수 있는

that could perform the necessary chemistry to survive.

희귀한 변종만 살아남도록 했습니다.

We ended up with a protein shown here,

그리고 결국 여기 보이는 이 단백질을 만들어냈습니다.

the first that can convert A in DNA

DNA에서 A를 G와 닮은 염기로

into a base that resembles G.

전환시키는 최초의 것입니다.

And when we attached that protein

이 단백질을

to the disabled CRISPR scissors, shown in blue,

여기 기능을 삭제한 파란색 크리스퍼 가위에 붙여서

we produced the second base editor,

A를 G로 바꾸는 두 번째 단계의

which converts As into Gs,

염기편집기를 만들어냈습니다.

and then uses the same strand-nicking strategy

그리고 세포가 조작된 가닥을 다시 만들 때

that we used in the first base editor

편집되지 않은 T를 C로 대체하도록 속이기 위해

to trick the cell into replacing the nonedited T with a C

첫 번째 단계의 염기편집기에서 사용했던

as it remakes that nicked strand,

가닥을 변형시키는 방법을 사용했습니다.

thereby completing the conversion of an A-T base pair to a G-C base pair.

그렇게 해서 A-T 염기쌍을 G-C 염기쌍으로 전환하는 과정을 완료합니다.

(Applause)

(박수)

Thank you.

감사합니다.

(Applause)

(박수)

As an academic scientist in the US,

학교에 강의하는 과학자로서

I'm not used to being interrupted by applause.

박수 때문에 강의를 중단하는 경우는 익숙하지 않네요.

(Laughter)

(웃음)

We developed these first two classes of base editors

이 처음 두 단계의 염기편집기는

only three years ago and one and a half years ago.

불과 3년 전 그리고 1년 반 전에 개발하였습니다.

But even in that short time,

그 짧은 시간에도

base editing has become widely used by the biomedical research community.

염기편집기술은 생물의학 연구학계에 널리 퍼졌습니다.

Base editors have been sent more than 6,000 times

염기편집기는 전 세계 1천 명 이상의 연구자들에 의해

at the request of more than 1,000 researchers around the globe.

6천 회 이상 사용되었습니다.

A hundred scientific research papers have been published already,

세균에서 식물, 쥐와 영장류에 이르기까지

using base editors in organisms ranging from bacteria

염기편집기를 이용한 연구논문이

to plants to mice to primates.

이미 백편 가량 출판되었습니다.

While base editors are too new

인간을 대상으로 한 임상시험에

to have already entered human clinical trials,

염기편집기를 사용하기는 아직 이르지만

scientists have succeeded in achieving a critical milestone towards that goal

사람에게 유전질환을 일으키는 점 돌연변이를 수정하는데

by using base editors in animals

염기편집기를 이용하는 동물실험에서

to correct point mutations that cause human genetic diseases.

과학자들은 목표를 향한 중대한 이정표에 도달하는데 성공하였습니다.

For example,

예를 들어

a collaborative team of scientists led by Luke Koblan and Jon Levy,

루크 코블란과 존 리비가 이끌고

two additional students in my lab,

우리 실험실 학생 두 명도 참여하는 팀이

recently used a virus to deliver that second base editor

최근에 조로증이 있는 쥐에 2단계 편집기를 넣어서

into a mouse with progeria,

그 병을 일으키는 T를 C로 바꿔서

changing that disease-causing T back into a C

DNA, RNA와 단백질 수준에서

and reversing its consequences at the DNA, RNA and protein levels.

그 결과를 되돌리기 위해서 바이러스를 이용하였습니다.

Base editors have also been used in animals

염기편집기는 타이로신혈증,

to reverse the consequence of tyrosinemia,

베타 지중해 빈혈증, 근위축증,

beta thalassemia, muscular dystrophy,

페닐케톤요증, 선천성 난청과

phenylketonuria, a congenital deafness

심혈관 질환의 한 유형을 치료하기 위해

and a type of cardiovascular disease --

수행하는 동물실험에도 쓰였습니다.

in each case, by directly correcting a point mutation

각 실험에서 질환을 유발하거나 관련된

that causes or contributes to the disease.

점 돌연변이를 직접 수정하였습니다.

In plants, base editors have been used

식물에서는 더 많은 수확을 거두기 위해

to introduce individual single DNA letter changes

DNA의 한 글자씩을 변경하는 방법으로

that could lead to better crops.

염기편집기를 사용하였습니다.

And biologists have used base editors to probe the role of individual letters

생물학자들은 암과 같은 질병에 연관된 유전자에 들어 있는

in genes associated with diseases such as cancer.

개별 글자의 역할을 이해하기 위해 염기편집기를 이용하였습니다.

Two companies I cofounded, Beam Therapeutics and Pairwise Plants,

제가 공동설립한 두 회사, 빔 쎄라퓨틱스와 페어와이즈 플랜츠는

are using base editing to treat human genetic diseases

인간유전질환치료와 농업기술발전을 위해

and to improve agriculture.

염기편집기술을 사용하고 있습니다.

All of these applications of base editing

이 모든 염기편집기술의 응용은

have taken place in less than the past three years:

지난 3년 이내에 일어난 일들입니다.

on the historical timescale of science,

과학역사의 기준으로 보면

the blink of an eye.

눈 깜짝할 시간에 불과합니다.

Additional work lies ahead

염기편집기술이

before base editing can realize its full potential

유전질환이 있는 환자들의 삶을 개선할 그 모든 잠재력을

to improve the lives of patients with genetic diseases.

완전히 펼치기까지는 앞으로 더 많은 일이 남아 있습니다.

While many of these diseases are thought to be treatable

많은 이런 질병들은 조직 세포의

by correcting the underlying mutation

작은 부분에서만이라도

in even a modest fraction of cells in an organ,

관련된 돌연변이를 수정한다면 치료할 수 있다고 생각됩니다.

delivering molecular machines like base editors

하지만 염기편집기같은 분자기계를

into cells in a human being

인간의 세포에 넣는 일은 쉬운 일이 아닙니다.

can be challenging.

Co-opting nature's viruses to deliver base editors

감기를 걸리게 하는 분자가 아니라

instead of the molecules that give you a cold

염기편집기를 넣기 위하여 자연에 있는 바이러스를 고르는 것은

is one of several promising delivery strategies

성공적이고 희망적인 여러 가지 전달방법 중 하나입니다.

that's been successfully used.

Continuing to develop new molecular machines

한 염기쌍을 다른 염기쌍으로 전환하는

that can make all of the remaining ways

나머지 경우들을 가능하게 하거나

to convert one base pair to another base pair

세포내에서 의도하지 않은 위치에 원하지 않는 편집을

and that minimize unwanted editing at off-target locations in cells

최소화하는 분자기계를 지속적으로 개발하는 것은 매우 중요합니다.

is very important.

And engaging with other scientists, doctors, ethicists and governments

염기편집기술이 최대한 신중하고 안전하고

to maximize the likelihood that base editing is applied thoughtfully,

윤리적으로 사용되도록 하기 위해 다른 과학자, 의사,

safely and ethically,

윤리학자, 정부와 협력하는 것은 여전히 중요합니다.

remains a critical obligation.

These challenges notwithstanding,

이러한 성과들에도 불구하고

if you had told me even just five years ago

만약 여러분이 제게

that researchers around the globe

전 세계의 연구자들이

would be using laboratory-evolved molecular machines

실험실에서 진화한 분자기계를

to directly convert an individual base pair

인간 유전자의 특정 위치에서

to another base pair

개별 염기쌍을 다른 염기쌍으로

at a specified location in the human genome

효율적이면서도 최소한의 부작용만으로

efficiently and with a minimum of other outcomes,

직접 수정하기 위해 사용할 것이라고

5년전에만 얘기했더라도 저는

I would have asked you,

"What science-fiction novel are you reading?"

"무슨 과학소설얘기입니까" 라고 반문했을 것입니다.

Thanks to a relentlessly dedicated group of students

우리가 무엇을 만들 수 있을지 창의적으로 생각하고

who were creative enough to engineer what we could design ourselves

만들 수 없는 것은 용감하게 진화시켜 나간

and brave enough to evolve what we couldn't,

지칠 줄 모르고 노력하는 학생들 덕분에

base editing has begun to transform that science-fiction-like aspiration

염기편집기술은 과학소설 같은 영감을

into an exciting new reality,

놀라운 새로운 현실로 변화시켜 나아갔습니다.

one in which the most important gift we give our children

우리가 다음 세대에게 줄 가장 중요한 선물은

may not only be three billion letters of DNA,

30억 개의 DNA 뿐 아니라

but also the means to protect and repair them.

그것을 보호하고 수리하는 수단일 것입니다.

Thank you.

감사합니다.

(Applause)

(박수)

Thank you.

감사합니다.