My Quest to Cure Prion Disease — Before It’s Too Late | Sonia Vallabh | TED

Translator: Annisaa Luthfiyyatul Reviewer: Made Pramana

I'm here because of a letter I got 13 years ago.

Saya berada di sini karena sebuah surat yang saya dapatkan 13 tahun yang lalu.

A letter from the future.

Surat dari masa depan.

This is it.

Ini suratnya.

It's a predictive genetic test report.

Ini adalah laporan tes genetik prediktif.

And it's at the heart of this sort of red pill-blue pill moment

Dan ini adalah inti dari momen “abaikan atau terima”

when my life forked in two.

ketika hidup saya bercabang dua.

Before I tell you about that,

Sebelum saya memberitahu itu kepada Anda,

I want to show you two moments from my life back then.

saya ingin menunjukkan kepada Anda dua momen dari hidup saya saat itu.

This is moment number one. It's August 2009.

Ini adalah momen yang pertama. Ini Agustus 2009.

I’m marrying this guy, Eric, love of my life.

Saya menikahi pria ini, Eric, cinta dalam hidup saya.

And he gets up there to give his speech

Dan dia naik ke sana untuk memberikan pidatonya

and he's holding my diary from when I was 13.

dan dia memegang buku harian saya sejak saya berusia 13 tahun.

And he starts reading from it, and the guests are looking at me like,

Dan dia mulai membacanya, dan para tamu menatap saya seperti,

"Did she know he was going to do this?"

“Apakah dia tahu dia akan melakukan ini?”

Guys, if you're watching, I knew.

Teman-teman, jika kalian menonton, saya tahu.

OK, this is me and my mom.

Oke, ini saya dan ibu saya.

You can see how she’s laughing but she’s kind of scandalized.

Anda bisa melihat dia tertawa tapi dia agak tersinggung.

(Laughter)

(Tawa)

She’s 51 years old and on this day, she is glowing.

Dia berusia 51 tahun dan pada hari ini, dia bersinar.

I wish I could stay here with you.

Saya berharap saya bisa tinggal di sini bersama kalian.

But now I have to take you to moment number two.

Tapi sekarang saya harus membawa kalian ke momen nomor dua.

It's only six months later,

Hanya enam bulan kemudian,

and suddenly there's this tear in the universe,

dan tiba-tiba ada lubang di alam semesta,

and my mom is being sucked through it.

dan ibu saya tersedot melaluinya.

No one can tell us what's wrong, but something is really, really wrong.

Tidak ada orang yang bisa memberitahu kami

apa yang salah, tetapi ada sesuatu yang benar-benar salah.

And it is snowballing. And it is everything.

Dan itu seperti bola salju. Dan itu adalah segalanya.

She's confused about who she is,

Dia bingung tentang siapa dia,

where she is.

di mana dia berada.

She's scared. She's hallucinating.

Dia takut. Dia berhalusinasi.

She is too weak to walk.

Dia terlalu lemah untuk berjalan.

This is happening on a timescale of weeks.

Ini terjadi dalam hitungan minggu.

I’m looking into her eyes, and they are these black holes,

Saya menatap matanya, dan itu adalah lubang hitam ini,

and I am begging her to come back, but it's like I'm shouting into the void.

dan saya memohon padanya untuk kembali, tapi saya berteriak ke dalam kehampaan.

That summer, she goes into the hospital, and she doesn’t come out.

Musim panas itu, dia pergi ke rumah sakit, dan dia tidak keluar.

By the time she dies,

Pada saat dia meninggal,

it has been months since she was really there.

sudah berbulan-bulan sejak dia benar-benar ada di sana.

We don't get a present tense goodbye.

Kita tidak mendapatkan ucapan selamat tinggal saat ini.

Dementia has robbed us of that.

Demensia telah merampas kita dari itu.

And we still have no idea what happened.

Dan kami masih tidak tahu apa yang terjadi.

And then we get the results of my mom's autopsy.

Dan kemudian kita mendapatkan hasil otopsi ibuku.

And this is where we reach the red pill and the blue pill.

Dan di sinilah kita mencapai pilihan-pilihan penuh pertimbangan.

The report tells us that my mom died of genetic prion disease.

Laporannya memberitahu kami bahwa ibu saya meninggal karena penyakit prion genetik.

And that I am at 50-50 risk

Dan bahwa saya berisiko 50-50 mewarisi

of having inherited the single-letter DNA typo that caused it.

mutasi DNA satu huruf yang menyebabkannya.

Prion disease kills about 1 in 6,000 people.

Penyakit prion membunuh sekitar 1 dari 6.000 orang.

But most cases aren't genetic.

Tetapi kebanyakan kasus tidak genetik.

They're random.

Mereka acak.

So it's maybe 1 in 50,000 people

Jadi mungkin 1 dari 50.000 orang

that has a high-risk mutation like this one.

yang memiliki mutasi berisiko tinggi seperti ini.

I stand at this fork in the road with Eric.

Saya berdiri di persimpangan jalan ini bersama Eric.

And sometimes in life you know yourself.

Dan terkadang dalam hidup, Anda mengenal diri sendiri.

We realize there is no fork.

Kami menyadari tidak ada persimpangan.

We want to know.

Kami ingin tahu.

I'm trained as a lawyer. He's trained as a transportation engineer.

Saya dilatih sebagai pengacara. Dia dilatih sebagai insinyur transportasi.

We are not biomedical people,

Kami bukan orang biomedis,

but we know that for us, this limbo isn't life.

tetapi kami tahu bahwa bagi kami, limbo ini bukanlah kehidupan.

Saya tidak bisa mengontrol apa yang terjadi selanjutnya,

I can't control what happens next,

but I can control whether something happens next.

tetapi saya dapat mengontrol apakah sesuatu terjadi selanjutnya.

And my choice is yes.

Dan pilihan saya adalah ya.

So I get tested, and we learn that I have the mutation.

Jadi saya diuji, dan kami belajar bahwa saya memiliki mutasi.

(Sighs)

(Mendesah)

What does this mean for me? For us?

Apa artinya ini bagi saya? Untuk kami?

Genetic prion disease is always fatal.

Penyakit prion genetik selalu berakibat fatal.

Kita tidak bisa mengatahui kapan itu akan menyerang,

We can't say when it will strike,

only that it will be some point in adulthood,

mungkin terjadi pada satu titik di masa dewasa,

and once it does, you die in months.

dan begitu itu terjadi, Anda mati dalam beberapa bulan.

We have just watched it happen.

Kami baru saja menyaksikannya terjadi.

There's so much I want to tell you about what happens next,

Ada banyak yang ingin saya ceritakan kepada Anda tentang kejadian selanjutnya,

but the main thing to say

tetapi hal utama yang harus dikatakan

is that it's not like we hatch some master plan

adalah bahwa itu tidak seperti kami menciptakan beberapa rencana utama

to remake our lives overnight.

untuk membuat kembali hidup kami dalam semalam.

It's not that dramatic.

Ini tidak begitu dramatis.

It's more plantlike.

Ini lebih seperti tunas.

We’re in the dark, and we find ourselves growing towards the light.

Kami berada dalam kegelapan, dan kami menemukan diri kami tumbuh menuju terang.

And unexpectedly the light is coming

Dan tanpa diduga cahaya datang

from the science of prion disease.

dari ilmu penyakit prion.

Understanding what is known, that anything is known --

Memahami apa yang diketahui, bahwa apa pun diketahui --

we are drawn to it.

kami tertarik padanya.

And this is really humble at first,

Dan ini sangat sederhana pada awalnya,

like we're reading Wikipedia pages and we're doing Google searches,

seperti kami membaca halaman Wikipedia dan kami melakukan pencarian Google,

and the momentum is powerful and strange.

dan momentumnya kuat dan aneh.

We invite scientist friends over to teach us stuff,

Kami mengundang teman-teman ilmuwan untuk mengajari kami hal-hal,

and we sign up for night classes,

dan kami mendaftar kelas malam,

and we leave our careers for entry level lab jobs.

dan kami meninggalkan karir kami untuk pekerjaan lab tingkat pemula.

And we go back to school to get our PhDs in biological and biomedical sciences.

Dan kami kembali ke sekolah untuk gelar PhD kami dalam ilmu biologi dan biomedis.

And today, we're leading this lab of twelve people

Dan hari ini, kami memimpin lab yang terdiri dari dua belas orang

at the Broad Institute in Cambridge, Massachusetts,

di Broad Institute di Cambridge, Massachusetts,

devoted to developing a therapy for prion disease in our lifetimes.

dikhususkan untuk mengembangkan terapi untuk penyakit prion dalam hidup kita.

(Applause)

(Tepuk tangan)

Thank you.

Terima kasih.

That's our life.

Itulah hidup kami.

And --

Dan --

Leading this life has certain liabilities.

Memimpin hidup ini memiliki kewajiban tertentu.

Like ...

Seperti...

things can get macabre if you Google search my name.

hal-hal bisa menjadi mengerikan jika Anda mencari nama saya di Google.

And if you click on "obituary," dang.

Dan jika Anda mengklik “obituari,” dang.

Bottom line, rumors of my death have been greatly exaggerated.

Intinya, rumor kematian saya telah sangat dibesar-besarkan.

(Laughter)

(Tawa)

OK, but let's talk about how prion disease works

Oke, tapi mari kita bicara tentang bagaimana penyakit prion bekerja

and what we need to do about it.

dan apa yang perlu kita lakukan untuk mengatasinya.

Prion disease is unique in all of biology.

Penyakit prion unik dalam semua biologi.

The causal pathogen isn’t a virus, and it’s not a bacterium.

Patogen penyebab bukanlah virus, dan itu bukan bakteri.

It's this one normal protein called PrP that you normally have in your body.

Ini adalah protein normal yang disebut PrP yang biasa Anda miliki di tubuh Anda.

And it's normally not a problem, but it is capable of going rogue.

Dan itu biasanya bukan masalah, tetapi mampu menjadi nakal.

And when it does, it changes shape.

Dan ketika itu terjadi, itu berubah bentuk.

And then it goes around grabbing other copies of PrP,

Dan kemudian ia mengambil salinan PrP lainnya,

and it corrupts those.

dan itu merusak mereka.

And this spreads through your brain and kills your neurons.

Dan ini menyebar melalui otak Anda dan membunuh neuron Anda.

Until recently, this was a process we could only infer.

Sampai saat ini, ini adalah proses yang hanya bisa kita simpulkan.

But now, thanks to state-of-the-art single-molecule imaging,

Tapi sekarang, berkat pencitraan molekul tunggal yang canggih,

we can observe it directly.

kita dapat mengamatinya secara langsung.

Shown here at TED for the first time,

Ditampilkan di sini di TED untuk pertama kalinya,

I am so pleased to present to you the prion misfolding cascade in action.

saya sangat senang mempersembahkan kejadian kesalahan lipatan kaskade prion.

(Laughter)

(Tawa)

They like the joke. OK. I knew we were going to get along. OK.

Mereka suka lelucon. Oke. Saya tahu kita akan cocok. Oke.

I swear I have a point, though.

Tapi saya bersumpah ini masuk akal.

When you look at the biology of this disease, any disease,

Ketika Anda melihat biologi dari penyakit ini, penyakit apa pun,

where do your eyes go?

ke mana perginya pandangan Anda?

They go to the train wreck. Right?

Anda akan melihat ke bagian kehancurannya. Benar?

Look at those scary rogue proteins.

Lihat protein jahat yang menakutkan itu.

And if we think about how to treat this disease,

Dan jika kita berpikir tentang cara mengobati penyakit ini,

we might think, go get those bad guys.

kita mungkin berpikir, tangkap orang-orang jahat itu.

Pew, pew! Yeah. Like that.

Dor! Dor! Ya. Seperti itu.

But Eric and I have come to see our mission differently.

Tapi Eric dan saya datang untuk melihat misi kami secara berbeda.

What if we can do the most good

Bagaimana jika kita dapat melakukan yang terbaik

not by going after

bukan dengan mengejar

the big scary pathogens

patogen besar yang menakutkan

and lobbing fireballs at them,

dan melontarkan bola api pada mereka,

but instead by doing something much more understated and subtle,

tetapi dengan melakukan sesuatu yang jauh lebih sederhana, halus, dan kurang seksi

and less sexy and less conventional.

dan kurang konvensional.

What if what we really need to do is this?

Bagaimana jika yang benar-benar perlu kita lakukan adalah ini?

Long before disease begins,

Jauh sebelum penyakit dimulai,

we use a drug to ask this not-yet-pathogenic protein

kami menggunakan obat untuk meminta protein yang belum menjadi patogen ini

to please go away.

untuk menghilang.

We're lucky to have the series of clues from nature

Kami beruntung memiliki serangkaian petunjuk dari alam

that indicate you can live a healthy life without PrP.

yang menunjukkan Anda dapat menjalani hidup sehat tanpa PrP.

So we’re scouring the globe for tools to dial it down.

Jadi kami menjelajahi dunia untuk mencari alat untuk mehilangkannya.

And brilliant ideas are an awesome start,

Dan ide-ide cemerlang adalah awal yang luar biasa,

but they also have to be wrangleable into actual, practical medicines

tetapi mereka juga diperdebatkan menjadi ilmu kedokteran praktis

that stay in the body long enough to be useful

yang nyata yang bertahan dalam tubuh cukup lama untuk berguna

and are safe and manufacturable and -- very tricky for the brain --

dan aman dan dapat diproduksi dan -- sangat sulit bagi otak --

get to the cells we need to reach.

sampai ke sel-sel yang perlu kita jangkau.

It's a complicated search.

Ini pencarian yang rumit.

But I do just want to assure you,

Tapi saya hanya ingin meyakinkan Anda,

because I see you twitching, wanting to ask me,

karena saya melihat Anda ingin bertanya kepada saya

I promise we most definitely have heard of CRISPR.

saya berjanji kami pasti telah mendengar tentang CRISPR.

OK.

OK.

(Laughter)

(Tawa)

So you take the molecule, right? We find the molecule.

Jadi Anda mengambil molekulnya, kan? Kita temukan molekulnya.

And then we deploy it to deplete the fuel before the fire.

Dan kemudian kita menyebarkannya

untuk menghabiskan bahan bakar sebelum kebakaran.

Why get hung up on timing?

Mengapa terpaku pada waktu?

Because your brain isn't any other organ.

Karena otak Anda bukan organ lain.

Your brain is what makes you you.

Otak Anda adalah apa yang membuat Anda menjadi diri Anda sendiri.

Our greatest good isn't a drug that will stabilize me or anyone else

Kebaikan terbesar kita bukanlah obat yang akan menstabilkan saya

atau orang lain

mid-train wreck, one foot in the void.

pada saat kejadian buruk, penuh dengan ketidakyakinan.

Where we have letters from the future to guide us,

Di mana kita memiliki surat-surat dari masa depan untuk membimbing kita,

where what's at stake is irreplaceable human brains,

di mana yang dipertaruhkan adalah otak manusia yang tak tergantikan,

we have to aim higher.

kita harus membidik lebih tinggi.

We have to prevent.

Kita harus mencegahnya.

Come to find out, prevention isn't business as usual.

Untuk mengetahuinya, pencegahan bukanlah bisnis seperti biasa.

Clinical trials are basically always done in sick patients post-train wreck.

Uji klinis pada dasarnya dilakukan pada pasien yang sakit pasca kejadian buruk.

This is what's comfortable.

Inilah yang nyaman.

But we all know if you're having a heart attack

Tapi kita semua tahu jika Anda mengalami serangan jantung

and you walk into the ER at that moment

dan Anda masuk ke UGD pada saat itu

and they give you a statin, it won't help.

dan mereka memberi Anda statin, itu tidak akan membantu.

Prevention and treatment are different goals.

Pencegahan dan pengobatan adalah tujuan yang berbeda.

And some of us don't have the luxury of doing only what's comfortable.

Dan beberapa dari kita tidak memiliki kemewahan

untuk hanya melakukan apa yang nyaman.

I see this paradox at the heart of our mission.

Saya melihat paradoks ini di inti misi kami.

For sure, we are being summoned to be audacious.

Yang pasti, kita dipanggil untuk berani.

We know so much more about the brain and how to get drugs there

Kita tahu lebih banyak tentang otak dan cara mendapatkan narkoba di sana

than we did even a few years ago.

dibandingkan dengan beberapa tahun yang lalu.

We know so much about prion disease.

Kita tahu banyak tentang penyakit prion.

Not everything, but we have enough bricks in the wall

Tidak semuanya, tetapi kita memiliki cukup batu bata di dinding

that we can stand on them and reach for a rational therapy.

sehingga kita dapat berdiri di atasnya dan meraih terapi rasional.

We have to be the people to say the biotechnological moment is ripe.

Kita harus menjadi orang yang mengatakan momen bioteknologi sudah matang.

It's time to dare greatly.

Sudah waktunya untuk menjadi sangat berani.

And ...

Dan...

equally ...

secara adil...

we have to respect the vastly larger universe

kita harus menghormati alam semesta yang jauh lebih besar

of everything we don't know about the brain.

dari segala sesuatu yang tidak kita ketahui tentang otak.

We have to heed the call to protect what we can't rebuild.

Kita harus menaruh perhatian untuk melindungi

apa yang tidak bisa kita bangun kembali.

The hutzpah and the humility.

Hutzpah dan kerendahan hati.

Our quest requires this kind of extreme form of both.

Pencarian kami membutuhkan bentuk ekstrem semacam ini dari keduanya.

So what is daily life like in the trenches?

Jadi seperti apa kehidupan sehari-hari dalam kesulitan?

A decade ago, if you had asked me,

Satu dekade yang lalu, jika Anda bertanya kepada saya,

"Sonia, what's the holy grail of your quest?"

“Sonia, apa tujuan utama dari pencarian Anda?”

Saya akan bilang itu adalah molekul yang saya ceritakan kepada Anda.

I would have said it's that molecule I told you about.

We need the structure of the molecule.

Kita membutuhkan struktur molekul.

But what if finding the molecule isn't enough?

Tetapi bagaimana jika menemukan molekul tidak cukup?

It turns out to meaningfully test a new medicine in humans,

Ternyata untuk menguji obat baru secara bermakna pada manusia,

especially for rare disease and especially for prevention,

terutama untuk penyakit langka dan terutama untuk pencegahan,

you need more, you need a lot more.

Anda membutuhkan lebih banyak, benar-benar lebih banyak.

jika Anda adalah kami,

And if you're us, you need to be building it all in parallel

Anda harus membangun semua secara paralel

because you are racing against the clock you can't see.

karena Anda berpacu melawan waktu yang tidak dapat Anda lihat.

So before our eyes, our scope has expanded from this ...

Jadi di depan mata kita, ruang lingkup kita telah berkembang dari ini...

to this.

untuk ini.

It's a lot.

Itu banyak.

(Laughs)

(Tertawa)

And maybe you're wondering how it's all going.

Dan mungkin Anda bertanya-tanya bagaimana semuanya berjalan.

Here's what I can say.

Inilah yang bisa saya katakan.

There will be the race to the first drug and the race to the best drug.

Akan ada perlombaan menuju obat pertama dan perlombaan menuju obat terbaik.

We’re far from the end of this quest, but we’re far from the beginning.

Kami jauh dari akhir pencarian ini, tetapi kami jauh dari awal.

We don't have any guarantees.

Kami tidak memiliki jaminan apa pun.

Darn.

Sial.

But what we do have,

Tapi apa yang kami miliki,

and gosh, are we lucky to have it,

dan oh astaga, apakah kami beruntung memilikinya,

is jeopardy!

adalah bahaya!

There's more to say

Ada lebih banyak yang bisa dikatakan

about what it's like to live with jeopardy,

tentang bagaimana rasanya hidup dengan bahaya,

but as far as I can tell, at least, you all are human,

tapi sejauh yang saya tahu, setidaknya, kalian semua adalah manusia,

and so I think on some level, you know.

Jadi saya pikir pada tingkat tertentu, Anda tahu.

Baru-baru ini, saya memberitahu seorang teman

Recently, I told a friend that I consider myself lucky,

bahwa saya menganggap diri saya beruntung,

and he gets all surprised.

dan dia terkejut.

He's like, "Even with the mutation?"

Dia seperti, “Bahkan dengan mutasi?”

And my mind was kind of blown because this is me.

Dan pikiran saya agak terpesona karena ini adalah saya.

There's no version of my life where you subtract the mutation

Tidak ada versi hidup saya yang Anda mengurangi mutasi

and hold the rest constant.

dan menahan sisanya tetap konstan.

On the one hand, I got dealt a bad card.

Di satu sisi, saya mendapat kartu yang buruk.

And don't get me wrong, I really don't want to die young.

Dan jangan salah paham, saya benar-benar tidak ingin mati muda.

At the same time,

Pada saat yang sama,

this bad card has launched me on a quest with a team.

kartu buruk ini telah meluncurkan saya dalam pencarian dengan tim.

And the wonder of this exact life

Dan keajaiban kehidupan yang ini

is that I am constantly getting to meet people's best selves,

adalah bahwa saya terus-menerus bertemu dengan diri terbaik orang-orang,

including versions of Eric and me,

termasuk versi Eric dan saya,

that I wouldn't have encountered any other way.

yang tidak akan saya temui dengan cara lain.

(Sighs)

(Mendesah)

Does everything happen for a reason?

Apa semuanya terjadi karena suatu alasan?

I don't know, guys. Probably not.

Saya tidak tahu, kawan. Mungkin tidak.

And yet here we all are making our own grace

Namun di sini kita semua membuat rahmat kita sendiri

out of the darndest raw materials.

dari bahan mentah yang paling mengerikan.

It is not such a bad thing to be called to notice.

Bukan hal yang buruk untuk dipanggil untuk diperhatikan.

Speaking of grace,

Berbicara tentang kasih karunia,

I want you to meet these guys.

saya ingin kalian bertemu orang-orang ini.

These are our kids.

Ini adalah anak-anak kami.

Daruka is the big one, Kavari is the also big one.

Daruka adalah yang besar, Kavari juga yang besar.

We had them through IVF with preimplantation genetic testing

Kami memilikinya melalui IVF dengan tes genetik praimplantasi

to avoid passing on my mutation.

untuk menghindari mewariskan mutasi saya.

The slogan says it all.

Slogan mengatakan itu semua.

(Laughter)

(Tawa)

My mom never got to meet these kids,

Ibu saya tak pernah bertemu anak-anak ini,

and she would have been a luminous grandma.

dan dia akan menjadi nenek yang bercahaya.

But if she had, we wouldn't have known about my risk in time

Tapi jika dia punya, kita tidak akan tahu tentang risiko saya tepat waktu

to avoid passing it on.

untuk menghindari mewariskannya.

So somewhere wrapped up in the grief of having lost her so young

Jadi di suatu tempat yang terbungkus dalam duka karena kehilangan dia begitu muda

is this other thing, this transgenerational gift.

adalah hal lain ini, hadiah transgenerasi ini.

I'm walking alongside these kids on their own journeys as best I can.

Saya berjalan bersama anak-anak ini dalam perjalanan mereka sendiri sebaik mungkin.

And you know how it is with kids.

Dan Anda tahu bagaimana dengan anak-anak.

Sometimes the shape of the future begs to be assumed.

Terkadang bentuk masa depan memohon untuk diasumsikan.

X number of years until Y.

X jumlah tahun sampai Y.

This parade of milestones. This storyboard.

Parade tonggak sejarah ini. Papan cerita ini.

But here again is a luxury not all of us have.

Tapi di sini sekali lagi adalah kemewahan yang tidak kita semua miliki.

And perhaps, in ways large and small,

Dan mungkin, dalam hal besar dan kecil,

it's a luxury none of us have.

itu adalah kemewahan yang tidak dimiliki siapa pun dari kita.

What would it mean to do all of this less narratively?

Apa artinya melakukan semua ini secara kurang naratif?

What if our lives, our lives together,

Bagaimana jika hidup kita, hidup kita bersama,

are best lived not as prose, but as poetry?

paling baik dijalani bukan sebagai prosa, tetapi sebagai puisi?

I'm still living into this question, but I'm glad to have it with me.

Saya masih hidup dalam pertanyaan ini, tapi saya senang memilikinya bersama saya.

Folks, thank you and wish us luck.

Teman-teman, terima kasih dan doakan kami.

We need it.

Kami membutuhkannya.

(Applause)

(Tepuk tangan)

Chris Anderson: That’s, um --

Chris Anderson: Itu, um --

That's extraordinary. I've got a question.

Itu luar biasa. Saya punya pertanyaan.

This is a rare disease,

Ini adalah penyakit langka,

tetapi rasanya seolah-olah beberapa dari apa yang Anda pelajari

but it feels as if some of what you're learning

is going to end up applicable to other diseases.

pada akhirnya akan berlaku untuk penyakit lain.

Are you already seeing signs of that?

Apakah Anda sudah melihat tanda-tanda itu?

Sonia Vallabh: I see it in all sorts of ways.

Sonia Vallabh: Saya melihatnya dalam berbagai cara.

And this is how it goes with science, right?

Dan begitulah yang terjadi dengan sains, bukan?

And I see it on many levels.

Dan saya melihatnya di banyak tingkatan.

And, you know, the thing that I would highlight is that --

Dan, Anda tahu, hal yang akan saya soroti adalah bahwa --

Here we are with this disease that is in some ways very black and white.

Di sini kita dengan penyakit ini yang dalam beberapa hal sangat hitam dan putih.

You develop symptoms, and then you die three or six months later.

Anda mengalami gejala, dan kemudian Anda meninggal tiga atau enam bulan kemudian.

And what's happening?

Dan apa yang terjadi?

Irreplaceable neurons are dying at an unbelievable rate.

Neuron yang tak tergantikan sedang sekarat pada tingkat yang luar biasa.

So I think we have a case, you know,

Jadi saya pikir kita memiliki kasus, Anda tahu, ini

here is a monogenic disease, one gene, one protein.

adalah penyakit monogenik, satu gen, satu protein.

We know what we have to do.

Kita tahu apa yang kita lakukan.

I think we have a strong case to go in and say we need to prevent,

Saya pikir kami memiliki alasan kuat untuk masuk dan mengatakan kami perlu mencegah,

dan kami memiliki alat untuk melakukannya.

and we have the tools to do it.

But this is not the only disease where that is what we need to do.

Tapi tidak tebatas penyakit ini saja yang perlu kita lakukan.

I just think we are in a position to lead the charge.

Saya hanya berpikir kita berada dalam posisi untuk memimpin serangan.

CA: The idea that there are other proteins in the body

CA: Gagasan bahwa ada protein lain dalam tubuh

that may be subject to a disease,

yang mungkin terkena penyakit,

dan mungkin hal yang lebih baik dilakukan adalah mengeluarkannya

and that it may be that the better thing to do is to take them out

and figure out how to live without them, than to risk --

mencari cara hidup tanpanya, daripada mengambil risiko --

that that could be applied in other circumstances.

bahwa itu bisa diterapkan dalam keadaan lain.

Absolutely.

Benar sekali.

It's an extraordinary idea. You're an extraordinary person, if I may.

Ini ide yang luar biasa. Anda orang yang luar biasa.

Thank you so much for coming. Thank you.

Terima kasih banyak telah datang. Terima kasih.

(Applause)

(Tepuk tangan)